{"id":27165,"date":"2026-09-17T14:05:41","date_gmt":"2026-09-17T18:05:41","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27165"},"modified":"2026-09-17T14:08:27","modified_gmt":"2026-09-17T18:08:27","slug":"inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10\/","title":{"rendered":"\u00c0 l'int\u00e9rieur de la nouvelle feuille de route de recherche d'EE pour les derniers 10%"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: center;\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">Lors du premier webinaire State of the Science : EE Edition d'Emily's Entourage, nous avons d\u00e9voil\u00e9 une nouvelle feuille de route audacieuse pour la recherche \u2014 et expliqu\u00e9 pourquoi des ann\u00e9es de progr\u00e8s scientifiques nous ont amen\u00e9s \u00e0 un moment charni\u00e8re pour les 10% finaux de personnes atteintes de fibrose kystique (FK).<\/span><\/i><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-27172\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-300x251.webp\" alt=\"\" width=\"525\" height=\"440\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-300x251.webp 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-768x644.webp 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-14x12.webp 14w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-600x503.webp 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4.webp 940w\" sizes=\"(max-width: 525px) 100vw, 525px\" \/>Pour les 10% de personnes atteintes de mucoviscidose qui ne tirent aucun b\u00e9n\u00e9fice des modulateurs du g\u00e8ne CFTR existants, le besoin de perc\u00e9es m\u00e9dicales susceptibles de sauver des vies reste plus urgent que jamais.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Cette urgence a pouss\u00e9 Emily's Entourage (EE) \u00e0 combler un vide crucial : b\u00e2tir les fondations scientifiques qui n'existaient pas pour les 10 % finaux et faire progresser les id\u00e9es prometteuses.<\/span><\/p>\n<p><b>Mais ce moment est diff\u00e9rent.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">La science arrive \u00e0 maturit\u00e9. Les th\u00e9rapies sont pr\u00eates \u00e0 passer en clinique. Le paysage r\u00e9glementaire \u00e9volue. Et des possibilit\u00e9s qui semblaient autrefois inaccessibles deviennent de plus en plus tangibles.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Il s'agit maintenant de transformer cet \u00e9lan en th\u00e9rapies, et de les acheminer vers les personnes atteintes de la mucoviscidose le plus rapidement possible.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Lors de notre premier <\/span><a href=\"https:\/\/youtu.be\/OUtSV19OsO0?si=57906OH8NTw0EOkB\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><b>\u00c9tat de la science : \u00c9dition EE<\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> webinaire, nous avons d\u00e9voil\u00e9 <\/span><b>La nouvelle feuille de route de recherche d'EE<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">: un plan audacieux pour faire exactement cela.<\/span><\/p>\n<h2><b>De l'\u00e9laboration de la science \u00e0 l'avancement des th\u00e9rapies<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Lorsque EE a \u00e9t\u00e9 fond\u00e9 en 2011, l'infrastructure scientifique n\u00e9cessaire pour d\u00e9velopper des th\u00e9rapies pour les derniers 10% n'existait tout simplement pas.<\/span><\/p>\n<p><b>Nous l'avons donc construit.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">EE a investi dans la science fondamentale, a soutenu des id\u00e9es \u00e0 haut risque que d'autres n'\u00e9taient pas pr\u00eats \u00e0 financer, et a introduit de nouveaux chercheurs et approches dans ce domaine.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Aujourd'hui, EE a attribu\u00e9 <\/span><b>48 subventions de recherche dans six pays<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, catalysant <\/span><b>$73,1 millions de financement compl\u00e9mentaire<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">\u2014la preuve que les id\u00e9es que nous avons soutenues \u00e0 leurs d\u00e9buts pr\u00e9sentaient un potentiel suffisant pour que des bailleurs de fonds plus importants et des partenaires industriels les d\u00e9veloppent davantage.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Maintenant que la science m\u00fbrit, des approches prometteuses progressent vers le d\u00e9veloppement clinique, avec un portefeuille croissant de th\u00e9rapies pr\u00eates \u00e0 \u00eatre test\u00e9es en clinique.<\/span><\/p>\n<blockquote><p><b>Le r\u00f4le de EE \u00e9volue \u00e9galement : il passe de la construction du pipeline \u00e0 l'acc\u00e9l\u00e9ration des th\u00e9rapies les plus prometteuses \u00e0 travers celui-ci.<\/b><\/p><\/blockquote>\n<h2><b>Une nouvelle feuille de route pour la recherche pour les derniers 10%<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Ancr\u00e9e dans l'accent mis par EE sur la science translationnelle, notre nouvelle feuille de route de recherche identifie cinq domaines prioritaires o\u00f9 nous pensons que la science est la plus prometteuse, et o\u00f9 EE peut acc\u00e9l\u00e9rer les progr\u00e8s vers la clinique.<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Modification g\u00e9n\u00e9tique<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> pour corriger directement les variants g\u00e9n\u00e9tiques responsables de la FQ&nbsp;<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Oligonucl\u00e9otides antisens (ASO)<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, y compris les approches de saut d'exon ayant le potentiel de traiter de multiples variants rares.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Phagoth\u00e9rapie<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> pour lutter contre les infections bact\u00e9riennes difficiles \u00e0 traiter et r\u00e9sistantes aux antibiotiques.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Nouvelles approches antibiotiques<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> pour le SARM et d'autres agents pathog\u00e8nes graves de la mucoviscidose.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Petites mol\u00e9cules<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> visant \u00e0 restaurer la prot\u00e9ine CFTR fonctionnelle.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">La science est impr\u00e9visible. C'est pourquoi EE poursuit <\/span><b>plusieurs tirs au but<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">\u2014en faisant progresser en parall\u00e8le les approches les plus prometteuses.<\/span><\/p>\n<h2><b>Pourquoi maintenant ?<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Le paysage r\u00e9glementaire \u00e9volue.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">L'ann\u00e9e derni\u00e8re, <\/span><a href=\"https:\/\/www.chop.edu\/news\/worlds-first-patient-treated-personalized-crispr-gene-editing-therapy-childrens-hospital\"><span style=\"font-weight: 400;\">\u201c B\u00e9b\u00e9 KJ \u201d a re\u00e7u une th\u00e9rapie de modification g\u00e9n\u00e9tique personnalis\u00e9e<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> juste <\/span><b>sept mois<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> apr\u00e8s la naissance, d\u00e9montrant qu'une th\u00e9rapie par \u00e9dition g\u00e9nique enti\u00e8rement sur mesure peut \u00eatre con\u00e7ue, fabriqu\u00e9e, valid\u00e9e et administr\u00e9e \u00e0 une personne en 7 mois, un calendrier qui aurait \u00e9t\u00e9 unimaginable il y a encore un an. Cela a ouvert la voie \u00e0 une nouvelle <\/span><b>\u201cvoie de m\u00e9canisme plausible\u201d<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> d'acc\u00e9l\u00e9rer de mani\u00e8re spectaculaire le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9tiques.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Bien que le b\u00e9b\u00e9 KJ n'ait pas eu de FK, <\/span><b>La FC s'av\u00e8re particuli\u00e8rement bien adapt\u00e9e \u00e0 cette approche :<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> sa cause est bien comprise, des th\u00e9rapies potentielles peuvent \u00eatre test\u00e9es en laboratoire, et il existe des moyens \u00e9tablis pour \u00e9valuer leur innocuit\u00e9 et leur b\u00e9n\u00e9fice potentiel.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Avec <\/span><b>l'urgence comme principe de conception<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, EE travaille avec des chercheurs, des entreprises de biotechnologie, la communaut\u00e9 de la FC et les autorit\u00e9s de r\u00e9glementation pour explorer cette voie et d'autres opportunit\u00e9s afin de r\u00e9duire les d\u00e9lais de d\u00e9veloppement et de mettre plus rapidement les th\u00e9rapies \u00e0 la disposition des personnes atteintes de la FC.<\/span><\/p>\n<h2><b>De la clinique \u00e0 la communaut\u00e9<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Faire entrer les traitements dans les essais cliniques est une \u00e9tape majeure. Mais les essais ne peuvent avancer qu'en fonction de leur capacit\u00e9 \u00e0 trouver et \u00e0 inscrire des participants \u00e9ligibles.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">EE a constat\u00e9 une lacune critique en mettant en relation les personnes qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs de CFTR existants \u2014 que ce soit en raison de leurs mutations g\u00e9n\u00e9tiques, d'effets secondaires ou d'une r\u00e9ponse sous-optimale \u2014 avec les opportunit\u00e9s d'essais cliniques pertinentes. <\/span><b>Alors nous avons cr\u00e9\u00e9 <\/b><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/ctc\/\"><b>CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/b><\/a><b>.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Le CTC constitue une communaut\u00e9 mondiale pr\u00eate de participants potentiels et, lorsque de nouveaux essais cliniques voient le jour, permet \u00e0 EE d'identifier rapidement et de mettre en relation les individus potentiellement \u00e9ligibles avec les centres d'\u00e9tude. L'objectif : <\/span><b>acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement, achever les essais plus rapidement et, en fin de compte, mettre de nouvelles th\u00e9rapies \u00e0 la disposition des patients plus t\u00f4t.<\/b><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><strong><a class=\"fasc-button fasc-size-large fasc-type-flat fasc-rounded-medium fasc-style-bold\" style=\"background-color: #462561; color: #ffffff;\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/ctc\/\">REJOINDRE CF CLINICAL TRIAL CONNECT<\/a><\/strong><\/p>\n<h2><b>Vous avez pos\u00e9 des questions. Nos scientifiques ont r\u00e9pondu.<\/b><\/h2>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">\u00c9tat de la science<\/span><\/i><span style=\"font-weight: 400;\"> a suscit\u00e9 des questions pertinentes de la part de l'ensemble de la communaut\u00e9 de la FC \u2014 plus que nous ne pouvions en aborder dans le cadre du programme. Ci-dessous, l'\u00e9quipe scientifique et clinique d'EE r\u00e9pond aux questions suppl\u00e9mentaires que nous avons re\u00e7ues.<\/span><\/p>\n<p><b>Q : Quelles recherches sont actuellement financ\u00e9es ou men\u00e9es sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique, y compris les approches virales et non virales ?<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A : EE finance un vivier diversifi\u00e9 de th\u00e9rapies g\u00e9niques, \u00e0 la fois virales et non virales. Du c\u00f4t\u00e9 non viral, nous investissons massivement dans les nanoparticules lipidiques (NPL) con\u00e7ues pour l'administration par a\u00e9rosol, les v\u00e9sicules extracellulaires et les vecteurs d'administration polym\u00e8res. Pour les approches virales, nous soutenons la recherche sur de nouveaux variants de capsides AAV et des particules virus-like pour une administration de g\u00e8nes s\u00fbre et efficace.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>Q : Existe-t-il un calendrier pr\u00e9cis pour le moment o\u00f9 un traitement pourrait \u00eatre disponible pour tous ?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A : Bien que nous ne puissions pas pr\u00e9dire quand un traitement sera accessible \u00e0 tous, notre objectif est de faire entrer une nouvelle th\u00e9rapie pour les 10% restants dans les essais cliniques le plus rapidement possible en toute s\u00e9curit\u00e9. Le d\u00e9lai d'approbation d\u00e9pendra ensuite des interactions avec les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires pour d\u00e9terminer les preuves requises pour l'approbation.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>Q : Quelles recherches \u00e0 venir pourraient \u00eatre applicables aux jeunes enfants, en particulier \u00e0 ceux qui n'ont pas de modulateurs ?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">R: Une grande partie des recherches actuelles finira par \u00eatre applicable aux jeunes enfants, mais en g\u00e9n\u00e9ral, les th\u00e9rapies doivent \u00eatre prouv\u00e9es s\u00fbres et efficaces chez les adultes et les enfants plus \u00e2g\u00e9s avant d'\u00eatre \u00e9tudi\u00e9es chez les jeunes enfants et d'\u00eatre mises \u00e0 leur disposition.<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>Q : Comment les entreprises de biotechnologie et les organisations \u00e0 but non lucratif peuvent-elles structurer efficacement des partenariats pour faire progresser la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique ?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">R : Nous avons nou\u00e9 des relations avec de nombreuses entreprises de biotechnologie, et nous mettons \u00e0 profit ces relations pour souligner l\u2019urgence de la situation, partager nos connaissances, plaider en faveur de la version finale du 10% et proposer des moyens d\u2019acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement, tels que la planification anticip\u00e9e et la prise de contact pr\u00e9coce avec les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires. De plus, notre mod\u00e8le unique de philanthropie d\u2019entreprise finance des entreprises en phase de d\u00e9marrage et des projets de recherche alors qu\u2019ils pr\u00e9sentent encore un risque \u00e9lev\u00e9. Nous contribuons \u00e0 r\u00e9duire ce risque en apportant un financement d\u2019amor\u00e7age, qui peut ensuite \u00eatre renforc\u00e9.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>Q : Des essais cliniques r\u00e9ussis de th\u00e9rapie g\u00e9nique dans d'autres maladies \u00e9volutives pourraient-ils cr\u00e9er des opportunit\u00e9s pour acc\u00e9l\u00e9rer l'acc\u00e8s aux essais cliniques pour les enfants atteints de FK ?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A : Oui, et la voie du m\u00e9canisme plausible r\u00e9cemment annonc\u00e9e par la FDA fournit une feuille de route pour cette acc\u00e9l\u00e9ration.<\/span><\/i><\/p>\n<h2><b>Vous avez rat\u00e9 le State of the Science : \u00c9dition EE ?&nbsp;<\/b><\/h2>\n<p>Regardez l'enregistrement du webinaire ci-dessous :<\/p>\n<p><iframe title=\"Lecteur vid\u00e9o YouTube\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/OUtSV19OsO0?si=hZf8eudm_nt6kZpI\" width=\"560\" height=\"315\" frameborder=\"0\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><\/iframe><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>At Emily\u2019s Entourage\u2019s inaugural State of the Science: EE Edition webinar, we unveiled a bold new Research Roadmap\u2014and shared why years of scientific progress have brought us to a pivotal moment for the final 10% of people with cystic fibrosis (CF). For the final 10% of people with cystic fibrosis (CF) who do not benefit&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10\/\" class=\"excerpt-read-more\">Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":27177,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[197,217,223,204,276,270,277,278],"class_list":["post-27165","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-ee-science","tag-new-cf-research","tag-state-of-the-science","tag-webinar"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-28.webp","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27165"}],"version-history":[{"count":10,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27179,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165\/revisions\/27179"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/27177"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27165"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27165"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27165"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}