{"id":27114,"date":"2026-09-09T14:51:00","date_gmt":"2026-09-09T18:51:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27114"},"modified":"2026-09-09T14:52:12","modified_gmt":"2026-09-09T18:52:12","slug":"emilys-entourage-breaks-new-ground-with-ai-powered-grant-to-identify-next-generation-cf-gene-therapy-delivery-systems","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/emilys-entourage-breaks-new-ground-with-ai-powered-grant-to-identify-next-generation-cf-gene-therapy-delivery-systems\/","title":{"rendered":"Emily\u2019s Entourage ouvre de nouvelles voies avec une subvention propuls\u00e9e par l'IA pour identifier des syst\u00e8mes de d\u00e9livrance de th\u00e9rapie g\u00e9nique de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration pour la FK"},"content":{"rendered":"

Le criblage de nanoparticules lipidiques guid\u00e9 par l'IA vise \u00e0 surmonter les obstacles de longue date \u00e0 la th\u00e9rapie g\u00e9nique inhal\u00e9e de la mucoviscidose<\/span><\/i><\/p>\n

\"\"

Emily\u2019s Entourage (EE) a annonc\u00e9 sa sixi\u00e8me et derni\u00e8re subvention de recherche translationnelle pour 2026, attribu\u00e9e \u00e0 Jacob Witten, Ph.D., chercheur postdoctoral dans le laboratoire Anderson au Massachusetts Institute of Technology (MIT).<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, Pennsylvanie \u2014 9 septembre 2026 \u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuelles cibl\u00e9es sur les mutations, est fi\u00e8re d'annoncer sa sixi\u00e8me et derni\u00e8re subvention de recherche translationnelle de 2026 attribu\u00e9e \u00e0 Jacob Witten, PhD, associ\u00e9 postdoctoral au laboratoire Anderson du Massachusetts Institute of Technology (MIT).<\/span><\/p>\n

Le projet du Dr Witten vise \u00e0 d\u00e9velopper des nanoparticules lipidiques (NPL) am\u00e9lior\u00e9es, con\u00e7ues sp\u00e9cifiquement pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique inhal\u00e9e, afin de surmonter un obstacle majeur au r\u00e9tablissement de la fonction CFTR chez les personnes atteintes de FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuelles ciblant les mutations.<\/span><\/p>\n

Pour ces personnes \u2014 connues sous le nom de \u00ab 10% \u00bb \u2014, le r\u00e9tablissement de l'activit\u00e9 du g\u00e8ne CFTR par th\u00e9rapie g\u00e9nique ou \u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique repr\u00e9sente l'une des strat\u00e9gies th\u00e9rapeutiques potentielles les plus prometteuses. Cependant, des d\u00e9cennies d'essais cliniques ont montr\u00e9 que l'administration s\u00fbre et efficace de th\u00e9rapies g\u00e9niques dans les poumons reste un d\u00e9fi majeur.<\/span><\/p>\n

Les nanoparticules lipidiques ont r\u00e9cemment \u00e9merg\u00e9 comme de puissants outils d'administration pour les th\u00e9rapies \u00e0 base d'ARNm, notamment les vaccins contre la COVID-19 et les traitements des maladies g\u00e9n\u00e9tiques. Pourtant, transposer ce succ\u00e8s aux poumons s'est av\u00e9r\u00e9 difficile en raison des barri\u00e8res biologiques uniques des voies respiratoires, notamment un mucus \u00e9pais, une absorption cellulaire limit\u00e9e et des jonctions serr\u00e9es entre les cellules des voies respiratoires.<\/span><\/p>\n

Les recherches du Dr Witten visent \u00e0 surmonter ces d\u00e9fis en concevant et en criblant de nouvelles formulations de LNP optimis\u00e9es sp\u00e9cifiquement pour l'administration par voie a\u00e9rienne. Son \u00e9quipe d\u00e9veloppera des composants lipidiques biod\u00e9gradables pour am\u00e9liorer la s\u00e9curit\u00e9, utilisera l'intelligence artificielle (IA) pour identifier des formulations prometteuses et optimisera la chimie de surface pour am\u00e9liorer la p\u00e9n\u00e9tration du mucus avec une absorption cellulaire efficace.<\/span><\/p>\n

Une innovation cl\u00e9 du projet est l'utilisation d'organo\u00efdes des voies respiratoires \u00e0 orientation apicale vers l'ext\u00e9rieur \u2014 des mod\u00e8les de laboratoire avanc\u00e9s qui simulent fid\u00e8lement la biologie des voies respiratoires humaines. Ces mod\u00e8les permettent un criblage rapide et \u00e0 haut d\u00e9bit d'un grand nombre de formulations de LNP, acc\u00e9l\u00e9rant ainsi la d\u00e9couverte de syst\u00e8mes d'administration adapt\u00e9s au poumon.<\/span><\/p>\n

En combinant la conception de lipides guid\u00e9e par l'IA et des mod\u00e8les de voies a\u00e9riennes physiologiquement pertinents, l'\u00e9quipe vise \u00e0 identifier des LNP qui sont \u00e0 la fois plus efficaces et mieux tol\u00e9r\u00e9s pour l'administration inhal\u00e9e. Les candidats les plus prometteurs seront ensuite \u00e9valu\u00e9s dans d'autres mod\u00e8les translationnels, notamment des cultures de voies a\u00e9riennes de FK et des explants pulmonaires humains.<\/span><\/p>\n

\u201c L'un des plus grands d\u00e9fis de la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la FC est d'acheminer les traitements vers les bonnes cellules dans les poumons, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Witten. Ces travaux se concentrent sur le d\u00e9veloppement de syst\u00e8mes d'administration con\u00e7us sp\u00e9cifiquement pour les voies respiratoires, dans le but de permettre des th\u00e9rapies g\u00e9niques inhal\u00e9es plus efficaces pour les personnes qui n'ont actuellement pas d'options th\u00e9rapeutiques. \u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Pour les participants \u00e0 l'essai clinique 10% en phase finale, l'administration efficace d'ARNm ou d'outils d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique pourrait constituer une avanc\u00e9e d\u00e9cisive vers le r\u00e9tablissement de la fonction pulmonaire.<\/span><\/p>\n

\u201c R\u00e9soudre le d\u00e9fi de l'administration par voie a\u00e9rienne est essentiel pour lib\u00e9rer tout le potentiel des th\u00e9rapies \u00e0 base de nucl\u00e9otides pour la FC \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, Ph. D., directrice scientifique d'EE. \u201c En soutenant des strat\u00e9gies innovantes qui associent l'IA \u00e0 des mod\u00e8les de voies a\u00e9riennes avanc\u00e9s, nous contribuons \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de technologies d'administration con\u00e7ues sp\u00e9cifiquement pour ceux qui ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier des th\u00e9rapies actuelles par modulateurs de CFTR. \u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

 <\/p>\n

\u00c0 propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)<\/b><\/p>\n

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) fournit des financements pour acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations existantes. EE soutient une gamme de m\u00e9canismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions collaboratives et des subventions exploratoires pr\u00e9cliniques, ainsi que des investissements en capital-risque philanthropique.<\/span><\/p>\n

\u00c0 ce jour, EE a octroy\u00e9 des millions de dollars \u00e0 des \u00e9quipes pluridisciplinaires \u00e0 travers le monde et a aid\u00e9 \u00e0 obtenir des millions de plus en financements compl\u00e9mentaires. Pour consulter les subventions accord\u00e9es, visitez <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Pour en savoir plus sur les possibilit\u00e9s de financement de l'EE, consultez le site suivant <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) est une organisation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d\u2019un rem\u00e8de pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne tirent aucun b\u00e9n\u00e9fice des th\u00e9rapies ciblant les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, EE a octroy\u00e9 des millions de dollars de subventions de recherche, lanc\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 sp\u00e9cialis\u00e9e dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la mucoviscidose au stade clinique, d\u00e9velopp\u00e9 une base de donn\u00e9es mondiale de patients et un programme de mise en relation pour les essais cliniques afin d\u2019acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement des participants, et men\u00e9 des initiatives \u00e0 l\u2019\u00e9chelle mondiale pour favoriser la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L\u2019organisation a fait l\u2019objet de reportages dans les m\u00e9dias nationaux, notamment le New York Times, STAT, CNN, People et bien d\u2019autres. Pour en savoir plus, rendez-vous sur<\/span> emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Directeur du marketing et de la communication<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org\u00a0

<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

AI-guided lipid nanoparticle screening aims to overcome longstanding barriers to inhaled CF gene therapy Lower Merion, PA\u2014September 9, 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)(3) organization accelerating research for individuals with cystic fibrosis (CF) who do not benefit from current mutation-targeted therapies, is proud to announce its sixth and final 2026 Translational Research Grant awarded to… <\/p>\n

<\/div>\n

Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Breaks New Ground with AI-Powered Grant to Identify Next-Generation CF Gene Therapy Delivery Systems","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,217,223,204,188,270],"class_list":["post-27114","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-therapy","tag-new-cf-research"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27114","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27114"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27114\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27120,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27114\/revisions\/27120"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27114"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27114"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27114"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}