{"id":27038,"date":"2026-08-18T09:00:49","date_gmt":"2026-08-18T13:00:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27038"},"modified":"2026-08-18T12:34:27","modified_gmt":"2026-08-18T16:34:27","slug":"new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Nouvelle subvention de recherche translationnelle 2026 d'Emily's Entourage pour d\u00e9velopper un syst\u00e8me d'administration d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique p\u00e9n\u00e9trant le mucus pour la mucoviscidose"},"content":{"rendered":"

Des nanoparticules lipidiques con\u00e7ues pour franchir la barri\u00e8re mucosique de la mucoviscidose pourraient permettre une \u00e9dition g\u00e9nique cibl\u00e9e par inhalation<\/span><\/i><\/p>\n

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Emily\u2019s Entourage (EE) a attribu\u00e9 sa deuxi\u00e8me subvention de recherche translationnelle 2026 \u00e0 Xizhen Lian, PhD, professeur adjoint de recherche au D\u00e9partement de science et g\u00e9nie des mat\u00e9riaux et au D\u00e9partement de p\u00e9diatrie de l'Universit\u00e9 Johns Hopkins.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2014 18 ao\u00fbt 2026 \u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuelles cibl\u00e9es sur les mutations, est fi\u00e8re d'annoncer sa deuxi\u00e8me subvention de recherche translationnelle 2026 attribu\u00e9e au Dr Xizhen Lian, professeur adjoint de recherche au D\u00e9partement de science et g\u00e9nie des mat\u00e9riaux et au D\u00e9partement de p\u00e9diatrie de l'Universit\u00e9 Johns Hopkins.<\/span><\/p>\n

En collaboration avec le co-chercheur Justin Hanes, Ph. D., le projet du Dr Lian vise \u00e0 d\u00e9velopper une nouvelle plateforme d'administration inhal\u00e9e pour les th\u00e9rapies d'\u00e9dition g\u00e9nique capable de p\u00e9n\u00e9trer le mucus \u00e9pais des voies respiratoires atteintes de FK, l'un des obstacles les plus importants au traitement de la maladie \u00e0 la source.<\/span><\/p>\n

L'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique offre des perspectives tr\u00e8s prometteuses pour corriger les mutations g\u00e9n\u00e9tiques sous-jacentes \u00e0 l'origine de la mucoviscidose, y compris celles qui affectent les 10% derniers des individus qui ne tirent aucun b\u00e9n\u00e9fice des modulateurs du g\u00e8ne CFTR existants. Cependant, l\u2019un des plus grands d\u00e9fis dans ce domaine reste l\u2019administration s\u00fbre et efficace des outils d\u2019\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique dans les cellules cibles des poumons, o\u00f9 un mucus dense et visqueux peut emp\u00eacher les traitements d\u2019atteindre leur cible.<\/span><\/p>\n

Le Dr Lian et le Dr Hanes cherchent \u00e0 surmonter ce d\u00e9fi en concevant des nanoparticules lipidiques (NPL) p\u00e9n\u00e9trant dans le mucus, de minuscules v\u00e9hicules d'administration con\u00e7us pour transporter des outils d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique directement vers les cellules des voies respiratoires apr\u00e8s inhalation.<\/span><\/p>\n

Bien que les approches ant\u00e9rieures \u00e0 base de LNP aient montr\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs lorsqu'elles sont administr\u00e9es par voie syst\u00e9mique, elles peuvent poser des probl\u00e8mes li\u00e9s \u00e0 une distribution non cibl\u00e9e et \u00e0 une toxicit\u00e9 dans d'autres organes. En revanche, ce projet se concentre sur l'administration locale aux poumons, une approche con\u00e7ue pour am\u00e9liorer la pr\u00e9cision, r\u00e9duire les effets hors cible et mieux refl\u00e9ter la mani\u00e8re dont une th\u00e9rapie future pourrait \u00eatre administr\u00e9e chez les personnes atteintes de FK.<\/span><\/p>\n

La strat\u00e9gie de l'\u00e9quipe s'appuie sur les avanc\u00e9es ant\u00e9rieures en mati\u00e8re de technologie de particules p\u00e9n\u00e9trant le mucus et les applique aux LNP de nouvelle g\u00e9n\u00e9ration en optimisant les rev\u00eatements de poly\u00e9thyl\u00e8ne glycol (PEG) en surface, ce qui permet aux nanoparticules de se d\u00e9placer \u00e0 travers les crachats de la FC au lieu d'y rester pi\u00e9g\u00e9es.<\/span><\/p>\n

En am\u00e9liorant la capacit\u00e9 des LNP \u00e0 diffuser \u00e0 travers le mucus et \u00e0 atteindre les cellules des voies respiratoires, cette plateforme est con\u00e7ue pour permettre une \u00e9dition g\u00e9nique large et \u00e0 faible niveau dans l'ensemble de l'\u00e9pith\u00e9lium respiratoire, une approche soutenue par des recherches ant\u00e9rieures sugg\u00e9rant que m\u00eame une correction partielle peut suffire \u00e0 r\u00e9tablir une fonction pulmonaire significative.<\/span><\/p>\n

Le projet \u00e9valuera les LNP modifi\u00e9es dans des mod\u00e8les de cellules des voies respiratoires d\u00e9riv\u00e9s de patients et des mod\u00e8les animaux pr\u00e9sentant une hypers\u00e9cr\u00e9tion de mucus qui refl\u00e8tent plus fid\u00e8lement les conditions des poumons atteints de FK. En plus de faire progresser l'administration dans les voies respiratoires, ces travaux pourraient contribuer \u00e0 \u00e9tendre les approches d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique \u00e0 d'autres tissus muqueux touch\u00e9s, tels que le syst\u00e8me gastro-intestinal, qui ne sont pas atteints efficacement par les strat\u00e9gies actuelles d'administration ciblant les poumons.<\/span><\/p>\n

\u201c Surmonter la barri\u00e8re du mucus est l'un des d\u00e9fis les plus cruciaux dans le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques efficaces pour la mucoviscidose, a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Lian. En concevant des nanoparticules capables de traverser cette barri\u00e8re et d'atteindre les bonnes cellules, nous visons \u00e0 permettre des approches d'\u00e9dition g\u00e9nique qui pourraient b\u00e9n\u00e9ficier aux personnes atteintes de mucoviscidose qui ne b\u00e9n\u00e9ficient actuellement pas des th\u00e9rapies modulatrices de CFTR. \u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

\u201c Ce projet s\u2019attaque \u00e0 un obstacle fondamental qui a frein\u00e9 les progr\u00e8s dans ce domaine : l\u2019incapacit\u00e9 \u00e0 administrer efficacement des traitements \u00e0 travers les mucosit\u00e9s li\u00e9es \u00e0 la mucoviscidose \u201d, a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, PhD, directrice scientifique chez Emily\u2019s Entourage. \u201c En permettant l\u2019administration cibl\u00e9e d\u2019\u00e9diteurs g\u00e9n\u00e9tiques directement dans les voies respiratoires, ces travaux pourraient d\u00e9boucher sur des strat\u00e9gies th\u00e9rapeutiques plus s\u00fbres et plus pr\u00e9cises pour le 10% final et nous rapprocher de traitements s\u2019attaquant \u00e0 la cause profonde de la maladie. \u201d<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)<\/b><\/p>\n

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) fournit des financements pour acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations existantes. EE soutient une gamme de m\u00e9canismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions collaboratives et des subventions exploratoires pr\u00e9cliniques, ainsi que des investissements en capital-risque philanthropique.<\/span><\/p>\n

\u00c0 ce jour, EE a octroy\u00e9 des millions de dollars \u00e0 des \u00e9quipes pluridisciplinaires \u00e0 travers le monde et a aid\u00e9 \u00e0 obtenir des millions de plus en financements compl\u00e9mentaires. Pour consulter les subventions accord\u00e9es, visitez <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Pour en savoir plus sur le financement d'EE, visitez opportunities<\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) est une organisation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d\u2019un rem\u00e8de pour les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne tirent aucun b\u00e9n\u00e9fice des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, EE a octroy\u00e9 des millions de dollars de subventions de recherche, lanc\u00e9 une entreprise sp\u00e9cialis\u00e9e dans la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la mucoviscidose au stade clinique, d\u00e9velopp\u00e9 la base de donn\u00e9es de patients \u00ab Clinical Trial Connect \u00bb (CTC) ainsi qu\u2019un programme de mise en relation avec des essais cliniques afin d\u2019acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement \u00e0 l\u2019\u00e9chelle mondiale pour ces essais, et men\u00e9 des initiatives internationales visant \u00e0 promouvoir la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L\u2019organisation a fait l\u2019objet de reportages dans les m\u00e9dias nationaux, notamment le New York Times, STAT, CNN, People et bien d\u2019autres. Pour en savoir plus, rendez-vous sur <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Directeur du marketing et de la communication<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n

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Des nanoparticules lipidiques modifi\u00e9es con\u00e7ues pour franchir la barri\u00e8re mucosale de la mucoviscidose pourraient permettre une \u00e9dition g\u00e9nique cibl\u00e9e par inhalation Lower Merion, PA\u201418 ao\u00fbt 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuelles ciblant les mutations, est fi\u00e8re d'annoncer sa deuxi\u00e8me subvention de recherche translationnelle pour 2026\u2026 <\/p>\n

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Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,223,204,271,270,218],"class_list":["post-27038","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-editing","tag-new-cf-research","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27038"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27043,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27038\/revisions\/27043"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27038"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27038"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27038"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}