{"id":25731,"date":"2025-08-25T09:00:33","date_gmt":"2025-08-25T13:00:33","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25731"},"modified":"2025-08-22T16:27:02","modified_gmt":"2025-08-22T20:27:02","slug":"genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus\/","title":{"rendered":"Th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques pour les 10% finales : ce qui se dessine"},"content":{"rendered":"<div data-elementor-type=\"wp-post\" data-elementor-id=\"25731\" class=\"elementor elementor-25731\" data-elementor-post-type=\"post\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5d115a91 e-flex e-con-boxed e-con e-parent\" data-id=\"5d115a91\" data-element_type=\"container\" data-e-type=\"container\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"e-con-inner\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-3cbb6e34 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"3cbb6e34\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-25743\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-240x300.png\" alt=\"\" width=\"400\" height=\"500\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-240x300.png 240w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-819x1024.png 819w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-768x960.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-10x12.png 10w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-440x550.png 440w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3-600x750.png 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Post-Symposium-Webinar-Promo-1-3.png 1080w\" sizes=\"(max-width: 400px) 100vw, 400px\" \/><span style=\"font-weight: 400;\">Pendant des ann\u00e9es, le potentiel de d\u00e9veloppement d'une th\u00e9rapie g\u00e9n\u00e9tique a \u00e9t\u00e9 une source d'espoir prudent pour la communaut\u00e9 de la fibrose kystique (FK), en particulier pour les personnes du groupe final 10% qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs actuels de la CFTR. Au fil des ans, la recherche a consid\u00e9rablement progress\u00e9 et, r\u00e9cemment, plusieurs th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques ont fait l'objet d'essais cliniques.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Avec tous les nouveaux progr\u00e8s et les mises \u00e0 jour, il y a - et c'est compr\u00e9hensible - beaucoup de questions sur ces th\u00e9rapies - les promesses, les d\u00e9fis, les calendriers, et bien plus encore ! Pour r\u00e9pondre \u00e0 ces questions et pour informer la communaut\u00e9 des recherches pr\u00e9sent\u00e9es lors de notre dernier symposium scientifique, l'Entourage d'Emily (EE) a organis\u00e9 un webinaire sp\u00e9cial.<\/span><a href=\"https:\/\/youtu.be\/9gEdp0w_5iE\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><b><i>Le point sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique dans la fibrose kystique : r\u00e9capitulation du symposium scientifique et questions-r\u00e9ponses<\/i><\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">-partager les derniers d\u00e9veloppements et ce qu'ils signifient pour ceux qui sont dans la phase finale du 10%.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Trois chercheurs et cliniciens de premier plan dans le domaine de la fibrose kystique ont particip\u00e9 \u00e0 cet \u00e9v\u00e9nement :<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Jennifer Taylor-Cousar, <\/b><b>MD, MSCS, ATSF<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">National Jewish Health<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Patrick Harrison, PhD<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Centre m\u00e9dical de l'h\u00f4pital pour enfants de Cincinnati<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Paul McCray Jr, MD<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Universit\u00e9 de l'Iowa<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Anim\u00e9e par Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer chez EE, la conversation a permis de jeter un regard lucide sur les th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques de la FK - des avanc\u00e9es passionnantes et des strat\u00e9gies innovantes aux d\u00e9fis qui restent \u00e0 relever.<\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Principaux enseignements : Ce qui se profile \u00e0 l'horizon<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Bien que la science qui sous-tend les th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques soit complexe, le message principal de notre groupe d'experts \u00e9tait clair : <\/span><b>nous sommes plus proches que jamais.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Ces avanc\u00e9es ne sont plus seulement th\u00e9oriques : elles prennent forme dans les laboratoires et les centres de recherche clinique, offrant un v\u00e9ritable espoir \u00e0 ceux qui se trouvent dans la derni\u00e8re 10%.<\/span><\/p>\n<h3><b>1. Les outils d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique r\u00e9\u00e9crivent ce qui est possible<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">En laboratoire, des outils d'\u00e9dition de g\u00e8nes tels que CRISPR, l'\u00e9dition de bases et l'\u00e9dition primaire permettent d\u00e9sormais de corriger avec pr\u00e9cision les mutations du g\u00e8ne CFTR au niveau de l'ADN. Il s'agit l\u00e0 d'une avanc\u00e9e majeure par rapport aux traitements existants qui ne font que g\u00e9rer les sympt\u00f4mes : ils ont le potentiel de corriger la cause profonde de la fibrose kystique.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Certaines approches ont d\u00e9j\u00e0 donn\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs sur des cellules cultiv\u00e9es en laboratoire et des mod\u00e8les animaux. Bien qu'il reste des d\u00e9fis \u00e0 relever, tels que l'acheminement vers les cellules pulmonaires et la garantie de la durabilit\u00e9 des modifications, ces avanc\u00e9es laissent entrevoir la possibilit\u00e9 d'un traitement unique et permanent \u00e0 l'avenir.<\/span><\/p>\n<h3><b>2. La livraison reste la prochaine grande fronti\u00e8re<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">La capacit\u00e9 \u00e0 r\u00e9parer ou \u00e0 remplacer les g\u00e8nes d\u00e9fectueux n'est qu'une partie de l'\u00e9quation. L'autre d\u00e9fi, sans doute le plus important, consiste \u00e0 administrer ces th\u00e9rapies de mani\u00e8re efficace aux cellules pulmonaires, qui sont le principal si\u00e8ge des l\u00e9sions dues \u00e0 la FK.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Les poumons constituent un environnement particuli\u00e8rement difficile : le mucus \u00e9pais, l'inflammation et les d\u00e9fenses immunitaires de l'organisme sont autant de barri\u00e8res qui peuvent d\u00e9grader ou bloquer les traitements. Pour y rem\u00e9dier, les chercheurs mettent au point et testent divers v\u00e9hicules d'administration, notamment :<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Nanoparticules lipidiques (LNP) :<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> De minuscules transporteurs \u00e0 base de graisse, semblables \u00e0 ceux utilis\u00e9s dans les vaccins COVID-19, sont con\u00e7us pour d\u00e9livrer l'ARNm par inhalation.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Vecteurs viraux :<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Virus modifi\u00e9s capables d'ins\u00e9rer en toute s\u00e9curit\u00e9 de l'ADN ou de l'ARN dans des cellules cibles.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Particules et peptides de type viral :<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Con\u00e7us pour imiter les virus sans d\u00e9clencher de fortes r\u00e9actions immunitaires.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">En outre, les scientifiques explorent les moyens d'am\u00e9liorer l'acc\u00e8s des th\u00e9rapies aux cellules en utilisant les traitements existants de la fibrose kystique, comme la solution saline hypertonique, qui peut fluidifier le mucus et am\u00e9liorer l'acheminement.<\/span><\/p>\n<h3><b>3. Commencer le traitement avant la naissance<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">L'une des discussions les plus marquantes a port\u00e9 sur <\/span><i><span style=\"font-weight: 400;\">in-utero<\/span><\/i><span style=\"font-weight: 400;\"> le traitement de la FK avant m\u00eame la naissance de l'enfant.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Les premi\u00e8res \u00e9tudes sur les animaux sugg\u00e8rent que l'administration d'un traitement pendant la grossesse pourrait prot\u00e9ger des organes tels que les poumons, le pancr\u00e9as et le syst\u00e8me reproducteur contre des l\u00e9sions pr\u00e9coces. Par exemple, \u00e0 la suite d'un traitement avec des modulateurs du CFTR, certains mod\u00e8les ont montr\u00e9 une am\u00e9lioration de la fonction pancr\u00e9atique \u00e0 la naissance et une incidence beaucoup plus faible de complications telles que l'il\u00e9us m\u00e9conial. Ces r\u00e9sultats ont \u00e9galement \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9s dans des \u00e9tudes de cas chez l'homme.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Alors que nous envisageons la possibilit\u00e9 future d'administrer des th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques in utero, l'environnement f\u0153tal offre des avantages uniques. Par exemple, un syst\u00e8me immunitaire plus tol\u00e9rant, un acc\u00e8s plus facile aux cellules souches et un corps plus petit qui permet aux th\u00e9rapies d'atteindre plus de tissus avec moins de m\u00e9dicaments. Pour le f\u0153tus identifi\u00e9 comme \u00e9tant atteint de FK in utero (g\u00e9n\u00e9ralement au deuxi\u00e8me trimestre), une telle th\u00e9rapie pourrait potentiellement inverser certaines des l\u00e9sions survenues au d\u00e9but de la grossesse et emp\u00eacher d'autres l\u00e9sions de se produire.<\/span><\/p>\n<div class=\"ee-bg-color\">\n<p><strong>Aper\u00e7u du monde r\u00e9el : Traitement in utero de la FK<\/strong><br>Curieux de savoir \u00e0 quoi cela pourrait ressembler dans la pratique ? Un couple a expliqu\u00e9 comment il a utilis\u00e9 des modulateurs de la CFTR pendant la grossesse, sous surveillance m\u00e9dicale, pour am\u00e9liorer l'\u00e9tat de sant\u00e9 de sa fille atteinte de FK. <span style=\"font-weight: 400;\"><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/cf-before-birth-how-one-couple-used-modulators-for-in-utero-treatment-to-improve-health-outcomes-for-their-child\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Lisez leur histoire sur le blog de l'EE.<\/a><\/span><\/p>\n<\/div>\n<h3><b>4. Des essais cliniques sont d\u00e9j\u00e0 en cours<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Il n'y a jamais eu autant d'essais de th\u00e9rapie g\u00e9n\u00e9tique en cours ou en cours de recrutement. Ces \u00e9tudes couvrent un large \u00e9ventail d'approches, y compris les th\u00e9rapies par ARNm d\u00e9livr\u00e9 par LNP, la d\u00e9livrance d'ADN et divers vecteurs viraux con\u00e7us pour transporter des instructions g\u00e9n\u00e9tiques corrig\u00e9es dans les cellules.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Il est important de noter que bon nombre de ces th\u00e9rapies sont <\/span><b>diagnostic de mutation<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Ils visent \u00e0 \u00eatre efficaces pour toutes les personnes atteintes de FK, quelle que soit la mutation. Ils s'adressent \u00e9galement aux personnes qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs CFTR existants, comme celles qui pr\u00e9sentent des mutations rares et non sens. Bien que ces essais en soient encore \u00e0 leurs d\u00e9buts et que les r\u00e9sultats soient incertains et prennent du temps, le fait qu'ils soient maintenant test\u00e9s dans le cadre d'essais repr\u00e9sente un r\u00e9el progr\u00e8s et un espoir, en particulier pour ceux qui se trouvent dans la derni\u00e8re 10% et qui ont longtemps \u00e9t\u00e9 laiss\u00e9s sans options.<\/span><\/p>\n<h3><b>5. Il y a tant de choses \u00e0 prendre en compte - et c'est bien ainsi<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Le choix de participer \u00e0 un essai de th\u00e9rapie g\u00e9nique est une d\u00e9cision personnelle qui s'accompagne de nombreuses consid\u00e9rations. Outre la s\u00e9curit\u00e9, les avantages potentiels et le dosage, les participants doivent \u00e9galement tenir compte de facteurs pratiques : absence du travail ou de l'\u00e9cole, d\u00e9placements vers les sites d'essai, garde d'enfants, \u00e9ligibilit\u00e9 en fonction de l'\u00e9tat de sant\u00e9 ou du type de mutation, et impacts potentiels sur les th\u00e9rapies actuelles telles que les modulateurs. Les pan\u00e9listes ont insist\u00e9 sur le fait qu'il est normal - et attendu - d'avoir des questions et des pr\u00e9occupations.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Des outils comme <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/ctc\/\"><b>CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">-La base de donn\u00e9es mondiale de patients cr\u00e9\u00e9e par Emily's Entourage est con\u00e7ue pour aider les personnes \u00e0 trouver des essais qui pourraient leur convenir, en fonction de leur profil unique. Avec le soutien des \u00e9quipes de soins, des coordinateurs d'essais et des d\u00e9fenseurs de la communaut\u00e9, les individus peuvent faire des choix \u00e9clair\u00e9s qui correspondent \u00e0 leurs besoins en mati\u00e8re de sant\u00e9 et de mode de vie.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>R\u00e9sum\u00e9 des questions-r\u00e9ponses : les r\u00e9ponses \u00e0 vos questions les plus pressantes<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Vous trouverez ci-dessous les principales questions pos\u00e9es lors de l'\u00e9v\u00e9nement, ainsi que celles que nous n'avons pas eu le temps de traiter, auxquelles nos experts ont r\u00e9pondu.<\/span><\/p>\n<h3><b>Q : Pourquoi la th\u00e9rapie g\u00e9nique n'a-t-elle pas encore \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9e pour la FK et quels sont les organes cibl\u00e9s par les th\u00e9rapies actuelles ?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A :<\/strong> La th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la FK est particuli\u00e8rement difficile \u00e0 mettre en \u0153uvre car l'\u00e9paisseur du mucus, l'inflammation et les d\u00e9fenses immunitaires rendent difficile l'administration des traitements dans les poumons. La plupart des essais actuels se concentrent sur les poumons, o\u00f9 la FK provoque les sympt\u00f4mes les plus graves, bien que les th\u00e9rapies futures puissent cibler d'autres organes comme le pancr\u00e9as ou le foie.<\/span><\/p>\n<h3><b>Q : Les th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques sont-elles sp\u00e9cifiques \u00e0 une mutation, et quels sont les progr\u00e8s r\u00e9alis\u00e9s dans la mise au point de traitements pour les 10% restantes ?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A :<\/strong> De nombreuses th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques en cours d'essais cliniques, mais pas toutes, sont agnostiques vis-\u00e0-vis des mutations, ce qui signifie qu'elles devraient fonctionner pour toutes les mutations de la FK, y compris les mutations rares et les mutations non-sens dans la 10% finale. En juillet 2025, de nombreux traitements g\u00e9n\u00e9tiques, tels que la th\u00e9rapie g\u00e9nique, l'ARNm (tous deux agnostiques vis-\u00e0-vis des mutations) et les oligonucl\u00e9otides antisens (sp\u00e9cifiques aux mutations), faisaient actuellement l'objet d'essais cliniques, et des donn\u00e9es pr\u00e9liminaires \u00e9taient attendues dans les 12 \u00e0 18 mois.<\/span><\/p>\n<h3><b>Q : \u00c0 quoi les participants doivent-ils s'attendre en termes d'engagement dans le temps, d'\u00e9ligibilit\u00e9 \u00e0 de futurs essais et de prise en charge des frais de d\u00e9placement ?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A :<\/strong> Les exigences des essais varient : les th\u00e9rapies par ARNm actuellement \u00e0 l'essai n\u00e9cessitent des visites fr\u00e9quentes sur plusieurs semaines, tandis que les th\u00e9rapies g\u00e9niques \u00e0 l'essai sont \u00e0 dose unique et font l'objet d'un suivi plus long. La participation \u00e0 certains essais peut affecter l'\u00e9ligibilit\u00e9 \u00e0 d'autres, en particulier les essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique utilisant des vecteurs viraux. De nombreux essais offrent une aide au d\u00e9placement et les participants re\u00e7oivent souvent une compensation pour le d\u00e9placement, l'h\u00e9bergement et les cong\u00e9s.<\/span><\/p>\n<h3><b>Q : Quels sont les risques et les effets secondaires connus des th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques, et ces traitements peuvent-ils \u00eatre administr\u00e9s plus d'une fois si n\u00e9cessaire ?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A :<\/strong> Les risques et la possibilit\u00e9 de r\u00e9administrer les th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques varient selon la technologie. Par exemple, les essais utilisant des lentivirus visent \u00e0 obtenir un b\u00e9n\u00e9fice \u00e0 long terme \u00e0 partir d'une dose unique, mais n\u00e9cessitent une surveillance de la s\u00e9curit\u00e9 pendant 15 ans en raison des rares risques potentiels li\u00e9s \u00e0 l'int\u00e9gration des g\u00e8nes. Pour les th\u00e9rapies d'\u00e9dition de g\u00e8nes (qui n'ont pas encore fait l'objet d'essais cliniques), on ne sait pas encore si des doses r\u00e9p\u00e9t\u00e9es seront n\u00e9cessaires, en particulier si les cellules prog\u00e9nitrices \u00e0 longue dur\u00e9e de vie sont cibl\u00e9es avec succ\u00e8s. Ces r\u00e9ponses deviendront plus claires au fur et \u00e0 mesure que les essais progresseront.<\/span><\/p>\n<h3><b>Q : Avec l'\u00e9mergence de nombreuses m\u00e9thodes d'administration non virales, pourquoi les vecteurs viraux sont-ils toujours recherch\u00e9s ?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A :<\/strong> Les m\u00e9thodes d'administration virales et non virales pr\u00e9sentent toutes deux des avantages et des inconv\u00e9nients. Les vecteurs viraux constituent la base de plusieurs th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques actuellement approuv\u00e9es pour des maladies autres que la FK. Les vecteurs non viraux pour inhalation sont prometteurs dans les \u00e9tudes de laboratoire, mais leur s\u00e9curit\u00e9 et leur efficacit\u00e9 chez l'homme n'ont pas encore \u00e9t\u00e9 prouv\u00e9es. Les vecteurs viraux peuvent \u00eatre mieux adapt\u00e9s \u00e0 certaines th\u00e9rapies, y compris certaines approches d'\u00e9dition de g\u00e8nes. Les essais cliniques permettront de d\u00e9terminer les meilleures m\u00e9thodes.<\/span><\/p>\n<h3><b>Q : Quelles sont les attentes r\u00e9alistes concernant les r\u00e9sultats des th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques par rapport aux modulateurs de la CFTR, et que se passe-t-il si une th\u00e9rapie ne fonctionne pas ?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A :<\/strong> L'approbation r\u00e9glementaire peut exiger une am\u00e9lioration modeste de la fonction pulmonaire - environ 2-4% d'augmentation du VEMS, similaire aux premiers modulateurs du CFTR. Si des probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9 se posent, des comit\u00e9s ind\u00e9pendants supervisent les ajustements de l'essai. Si une th\u00e9rapie n'apporte aucun b\u00e9n\u00e9fice, les chercheurs analysent les donn\u00e9es afin d'identifier les causes, telles que les probl\u00e8mes de livraison ou de dosage. Il est important de poursuivre des approches th\u00e9rapeutiques multiples pour diversifier notre portefeuille et maximiser nos chances de succ\u00e8s.<\/span><\/p>\n<h3><b>Q : Comment l'acc\u00e8s global aux th\u00e9rapies g\u00e9niques varie-t-il en fonction du lieu ?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A<\/strong>: Il est probablement trop t\u00f4t pour savoir exactement comment l'acc\u00e8s aux th\u00e9rapies g\u00e9niques de la fibrose kystique variera au niveau mondial. Toutefois, si l'on consid\u00e8re les th\u00e9rapies g\u00e9niques pour d'autres maladies, certains promoteurs ont commenc\u00e9 \u00e0 explorer des m\u00e9canismes visant \u00e0 favoriser un acc\u00e8s international plus large.<\/span><\/p>\n<h3><b>Q : Existe-t-il des bloqueurs ENaC inhal\u00e9s actuellement utilis\u00e9s dans le traitement de la maladie pulmonaire de la fibrose kystique ?<\/b><\/h3>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>A :<\/strong> Actuellement, aucun bloqueur ENaC inhal\u00e9 n'est approuv\u00e9 pour le traitement de la maladie pulmonaire de la fibrose kystique.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Un v\u00e9ritable espoir, un v\u00e9ritable travail en perspective<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Pendant des ann\u00e9es, les 10% ont attendu, esp\u00e9r\u00e9, d\u00e9sir\u00e9 et endur\u00e9, tout en voyant la vie de leurs amis atteints de FK se transformer radicalement avec l'introduction des modulateurs CFTR. La th\u00e9rapie g\u00e9nique semblait proche, mais pas tout \u00e0 fait l\u00e0. Mais aujourd'hui, les choses changent.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Il reste encore beaucoup \u00e0 faire - des questions \u00e0 r\u00e9soudre, des essais \u00e0 mener \u00e0 bien, des d\u00e9fis \u00e0 relever. Mais de v\u00e9ritables options se dessinent et une dynamique se met en place, sous l'impulsion de scientifiques brillants, de cliniciens d\u00e9vou\u00e9s et de personnes fibro-kystiques courageuses et r\u00e9silientes qui refusent d'accepter le statu quo dans le paysage th\u00e9rapeutique actuel de la fibrose kystique.&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">\u00c0 l'Entourage d'Emily, nous courons vers l'avant - pour les perc\u00e9es \u00e0 venir, les vies qu'elles changeront et la conviction que personne ne devrait \u00eatre laiss\u00e9 pour compte. Nous n'y arriverons jamais assez vite.&nbsp;<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\n<hr>\n<h2><b>Visionner l'int\u00e9gralit\u00e9 du webinaire<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Si vous avez manqu\u00e9 l'\u00e9v\u00e9nement ou si vous souhaitez revoir les moments cl\u00e9s, le site web de la Commission europ\u00e9enne est \u00e0 votre disposition. <\/span><b>L'enregistrement complet est maintenant disponible<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">:<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"><br><\/span><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5f83fce e-flex e-con-boxed e-con e-parent\" data-id=\"5f83fce\" data-element_type=\"container\" data-e-type=\"container\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"e-con-inner\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-fb081b5 elementor-widget elementor-widget-video\" data-id=\"fb081b5\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-settings=\"{&quot;youtube_url&quot;:&quot;https:\\\/\\\/youtu.be\\\/9gEdp0w_5iE&quot;,&quot;cc_load_policy&quot;:&quot;yes&quot;,&quot;video_type&quot;:&quot;youtube&quot;,&quot;controls&quot;:&quot;yes&quot;}\" data-widget_type=\"video.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-wrapper elementor-open-inline\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-video\"><\/div>\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Pendant des ann\u00e9es, le potentiel de d\u00e9veloppement d'une th\u00e9rapie g\u00e9n\u00e9tique a \u00e9t\u00e9 une source d'espoir prudent pour la communaut\u00e9 de la fibrose kystique (FK), en particulier pour les personnes du groupe final 10% qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs actuels de la CFTR. Au fil des ans, la recherche a consid\u00e9rablement progress\u00e9 et, r\u00e9cemment, de nombreuses th\u00e9rapies g\u00e9n\u00e9tiques ont fait l'objet d'essais cliniques. Avec toutes les... <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/genetic-therapies-for-the-final-10-whats-coming-into-focus\/\" class=\"excerpt-read-more\">Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":25753,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"Cystic Fibrosis >> Genetic Therapies for the Final 10%: What's Coming Into Focus?","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[240,242,188,241,239],"class_list":["post-25731","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-cf-breakthroughs","tag-event-recap","tag-gene-therapy","tag-gene-therapy-webinar","tag-genetic-therapy"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-3.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25731"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25754,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25731\/revisions\/25754"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/25753"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25731"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25731"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25731"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}