{"id":25416,"date":"2025-07-17T09:00:47","date_gmt":"2025-07-17T13:00:47","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25416"},"modified":"2025-07-17T09:11:03","modified_gmt":"2025-07-17T13:11:03","slug":"emilys-entourage-awards-2025-translational-research-grant-to-develop-new-highly-targeted-therapy-for-cystic-fibrosis-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/emilys-entourage-awards-2025-translational-research-grant-to-develop-new-highly-targeted-therapy-for-cystic-fibrosis-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"L'Entourage d'Emily obtient une bourse de recherche translationnelle de 2025 pour d\u00e9velopper une nouvelle th\u00e9rapie hautement cibl\u00e9e pour les mutations non sens de la mucoviscidose."},"content":{"rendered":"

Le projet nouvellement financ\u00e9 vise \u00e0 mettre au point un traitement hautement cibl\u00e9 pour contourner les mutations non-sens de la mucoviscidose, offrant ainsi un nouvel espoir aux personnes qui attendent encore des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations.<\/span><\/i><\/p>\n

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Le projet d'Andrei Korostelev, PhD, vise \u00e0 d\u00e9velopper une nouvelle th\u00e9rapie tr\u00e8s cibl\u00e9e pour la FK caus\u00e9e par des mutations non-sens - un type de changement g\u00e9n\u00e9tique qui affecte pr\u00e8s de 10% de la communaut\u00e9 FK qui ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier des th\u00e9rapies actuelles ciblant les mutations.<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - 17 juillet 2025<\/b>-L'Entourage d'Emily (EE), une organisation innovante de type 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies modulatrices CFTR existantes, est fi\u00e8re d'annoncer qu'une bourse de recherche translationnelle 2025 a \u00e9t\u00e9 attribu\u00e9e \u00e0 Andrei Korostelev, PhD, professeur au RNA Therapeutics Institute, University of Massachusetts Chan Medical School. Le projet du Dr Korostelev vise \u00e0 d\u00e9velopper une nouvelle th\u00e9rapie hautement cibl\u00e9e pour la FK caus\u00e9e par des mutations non-sens - un type de changement g\u00e9n\u00e9tique qui affecte pr\u00e8s de 10% de la communaut\u00e9 FK qui ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier des th\u00e9rapies actuelles ciblant les mutations.\u00a0<\/span><\/p>\n

Les mutations non sens agissent comme des \"signaux d'arr\u00eat\" pr\u00e9matur\u00e9s dans les instructions g\u00e9n\u00e9tiques de fabrication de la prot\u00e9ine CFTR, qui est essentielle au bon fonctionnement des poumons et des organes. Ces signaux d'arr\u00eat d\u00e9fectueux interrompent pr\u00e9matur\u00e9ment la production de la prot\u00e9ine, ce qui donne une prot\u00e9ine incompl\u00e8te et non fonctionnelle. Bien que diverses approches aient tent\u00e9 de contourner ces signaux d'arr\u00eat, elles n'ont pas apport\u00e9 de b\u00e9n\u00e9fices cliniques significatifs.\u00a0<\/span><\/p>\n

S'appuyant sur des ann\u00e9es de travaux pionniers dans le domaine de la biologie de l'ARN et de la synth\u00e8se des prot\u00e9ines, l'\u00e9quipe du Dr Korostelev cherche \u00e0 mettre au point une approche th\u00e9rapeutique in\u00e9dite ciblant les mutations non-sens \u00e0 l'origine de la CFTR, telles que G542X, \u00e0 l'aide d'oligonucl\u00e9otides antisens \u00e0 lecture directe (R-ASO). Ces courts brins de mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique sont con\u00e7us pour se lier \u00e0 proximit\u00e9 des signaux d'arr\u00eat pr\u00e9matur\u00e9 dans les instructions de CFTR, encourageant la machinerie cellulaire \u00e0 \"lire \u00e0 travers\" la mutation et \u00e0 poursuivre la construction de la prot\u00e9ine CFTR compl\u00e8te.<\/span><\/p>\n

Cette approche est particuli\u00e8rement prometteuse en raison de sa pr\u00e9cision. Contrairement aux th\u00e9rapies pr\u00e9c\u00e9dentes, les R-ASO sont con\u00e7us pour cibler sp\u00e9cifiquement les codons stop d\u00e9fectueux de la CFTR, ce qui r\u00e9duit consid\u00e9rablement le risque d'interf\u00e9rer avec des codons stop normaux ailleurs.<\/span><\/p>\n

La subvention de l'Entourage d'Emily appuiera les efforts de la Dre Korostelev visant \u00e0 raffiner cette approche pour plusieurs des mutations non sens les plus courantes dans la fibrose kystique, notamment Y122X, R553X, R1162X et W1282X. Les premiers r\u00e9sultats de laboratoire sugg\u00e8rent que le fait de placer un R-ASO au bon endroit en aval d'une mutation non sens peut multiplier par 20 l'activit\u00e9 de lecture.<\/span><\/p>\n

Parall\u00e8lement, le Dr Korostelev travaille avec Anastasia Khvorova, PhD, leader mondial dans le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments \u00e0 base d'ARN, pour am\u00e9liorer la mani\u00e8re dont les R-ASO sont d\u00e9livr\u00e9s et stabilis\u00e9s dans l'organisme. Ensemble, ils visent \u00e0 am\u00e9liorer l'impact th\u00e9rapeutique des R-ASO en testant des modifications chimiques et des combinaisons avec d'autres agents \u00e0 faible dose. Ces travaux seront men\u00e9s sur des mod\u00e8les cellulaires de la FK, l'objectif \u00e0 long terme \u00e9tant de pr\u00e9parer les candidats les plus prometteurs en vue d'\u00e9tudes sur des mod\u00e8les animaux et, \u00e0 terme, sur l'homme.<\/span><\/p>\n

\"Les personnes atteintes de mutations non-sens attendent depuis trop longtemps une perc\u00e9e\", a d\u00e9clar\u00e9 M. Korostelev. \"Gr\u00e2ce \u00e0 cette subvention, nous visons \u00e0 mettre au point des traitements plus s\u00fbrs et plus efficaces qui pourraient transformer les soins prodigu\u00e9s au sous-ensemble de patients atteints de FK qui ne disposent actuellement d'aucune option th\u00e9rapeutique ciblant les mutations.<\/span><\/p>\n

Environ 10% des personnes atteintes de mucoviscidose pr\u00e9sentent des mutations g\u00e9n\u00e9tiques qui les rendent in\u00e9ligibles aux modulateurs CFTR existants. Les personnes atteintes de mutations non-sens de la fibrose kystique font partie des mutations g\u00e9n\u00e9tiques non \u00e9ligibles. L'Entourage d'Emily s'est engag\u00e9 \u00e0 faire progresser la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour toutes les personnes qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs CFTR existants, y compris celles qui pr\u00e9sentent des mutations non-sens, afin de combler cette lacune critique.<\/span><\/p>\n

\"Ce travail repr\u00e9sente une \u00e9tape cruciale dans notre mission d'acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de traitements salvateurs pour les derniers 10% de la communaut\u00e9 FK, un groupe qui a \u00e9t\u00e9 laiss\u00e9 pour compte et qui a un besoin urgent d'avanc\u00e9es \", a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique de l'Entourage d'Emily. \"C'est une occasion rare de soutenir une recherche personnalis\u00e9e ET qui peut \u00eatre optimis\u00e9e pour inclure d'autres personnes porteuses d'une mutation non-sens diff\u00e9rente\".<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) permet d'acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations. EE fournit des fonds par le biais de plusieurs m\u00e9canismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions de collaboration et des subventions exploratoires pr\u00e9cliniques, ainsi que par le biais d'investissements de philanthropie \u00e0 risque.<\/span><\/p>\n

\u00c0 ce jour, l'EE a octroy\u00e9 des millions de dollars \u00e0 des \u00e9quipes pluridisciplinaires du monde entier et a contribu\u00e9 \u00e0 garantir des millions de dollars de financement compl\u00e9mentaire. Pour consulter les subventions accord\u00e9es, visitez le site <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Pour en savoir plus sur les possibilit\u00e9s de financement de l'EE, consultez le site suivant <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroy\u00e9 des millions de dollars en subventions de recherche, lanc\u00e9 une entreprise de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la fibrose kystique au stade clinique, d\u00e9velopp\u00e9 la base de donn\u00e9es de patients Clinical Trial Connect (CTC) et le programme de jumelage d'essais cliniques pour acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement d'essais cliniques, et men\u00e9 des efforts \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale pour stimuler la recherche \u00e0 fort impact et la mise au point de m\u00e9dicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les m\u00e9dias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN, People, etc. Pour en savoir plus <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Directeur du marketing et de la communication<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n



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Le projet nouvellement financ\u00e9 vise \u00e0 d\u00e9velopper un traitement hautement cibl\u00e9 pour contourner les mutations non-sens de la mucoviscidose, offrant ainsi un nouvel espoir aux personnes qui attendent encore des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations. Lower Merion, PA-July 17, 2025-Emily's Entourage (EE), une organisation innovante de type 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies modulatrices CFTR existantes, est... <\/p>\n

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