{"id":25374,"date":"2025-06-24T09:00:02","date_gmt":"2025-06-24T13:00:02","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25374"},"modified":"2025-06-23T13:56:24","modified_gmt":"2025-06-23T17:56:24","slug":"emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations\/","title":{"rendered":"L'Entourage d'Emily obtient une subvention pour la recherche translationnelle afin d'acc\u00e9l\u00e9rer l'\u00e9dition primaire pour les mutations de la fibrose kystique difficiles \u00e0 traiter."},"content":{"rendered":"

Le projet nouvellement financ\u00e9 exploitera l'\u00e9dition de g\u00e8nes \u00e0 haut d\u00e9bit et la mod\u00e9lisation informatique pour d\u00e9velopper des th\u00e9rapies sur mesure pour les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles.<\/span><\/i><\/p>\n

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David R. Liu, PhD, expert en \u00e9dition de g\u00e8nes de renomm\u00e9e mondiale et directeur du Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare au Broad Institute du MIT et de Harvard.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA<\/b>-<\/span>24 juin 2025<\/b>-L'Entourage d'Emily (EE), une organisation innovante de type 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies modulatrices CFTR existantes, a accord\u00e9 une bourse de recherche translationnelle 2025 \u00e0 David R. Liu, PhD, un expert en \u00e9dition de g\u00e8nes de renomm\u00e9e mondiale et directeur du Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare au Broad Institute du MIT et de Harvard.<\/span><\/p>\n

Cette subvention soutient le projet novateur du Dr Liu visant \u00e0 d\u00e9velopper des strat\u00e9gies d'\u00e9dition primaire - une technologie avanc\u00e9e d'\u00e9dition de g\u00e8nes - pour corriger de mani\u00e8re permanente une large gamme de mutations responsables de la fibrose kystique qui ne peuvent actuellement pas \u00eatre trait\u00e9es par les th\u00e9rapies modulatrices de la CFTR approuv\u00e9es.\u00a0<\/span><\/p>\n

Bien que les modulateurs du CFTR aient transform\u00e9 les soins pour de nombreuses personnes atteintes de FK, pr\u00e8s de 10% des personnes atteintes de FK ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier de ces th\u00e9rapies en raison de leurs mutations g\u00e9n\u00e9tiques sp\u00e9cifiques, d'effets secondaires ou de r\u00e9ponses sous-optimales aux modulateurs actuellement approuv\u00e9s. Pour ces personnes, il existe un besoin urgent d'approches innovantes qui s'attaquent \u00e0 la cause profonde de leur maladie. Les travaux du Dr Liu offrent un nouvel espoir \u00e0 ce groupe dont les besoins m\u00e9dicaux sont urgents et non satisfaits.\u00a0<\/span><\/p>\n

L'\u00e9dition primaire est une technologie de pointe bas\u00e9e sur CRISPR qui permet de corriger avec pr\u00e9cision les mutations g\u00e9n\u00e9tiques responsables de la fibrose kystique, ce qui pourrait constituer un traitement unique et permanent qui r\u00e9tablirait la fonction pulmonaire et la qualit\u00e9 de vie.<\/span><\/p>\n

L'\u00e9quipe du Dr Liu a r\u00e9cemment d\u00e9montr\u00e9 que l'\u00e9dition primaire pouvait corriger la mutation la plus courante de la FK, F508del, dans des cellules pulmonaires donn\u00e9es par des personnes atteintes de FK, r\u00e9tablissant la fonction \u00e0 des niveaux comparables ou sup\u00e9rieurs \u00e0 ceux des th\u00e9rapies modulatrices actuelles. S'appuyant sur cette avanc\u00e9e, le nouveau projet vise \u00e0 d\u00e9velopper des solutions personnalis\u00e9es d'\u00e9dition primaire pour environ 100 mutations diff\u00e9rentes de la FK non \u00e9ligibles aux modulateurs, acc\u00e9l\u00e9rant ainsi la mise au point de traitements personnalis\u00e9s d'\u00e9dition de g\u00e8nes.<\/span><\/p>\n

Pour ce faire, l'\u00e9quipe du Dr Liu utilisera un criblage lentiviral pour tester en parall\u00e8le des milliers de strat\u00e9gies candidates d'\u00e9dition primaire, en identifiant rapidement les approches les plus efficaces pour chaque mutation. Elle d\u00e9veloppera \u00e9galement des mod\u00e8les informatiques pour pr\u00e9dire et hi\u00e9rarchiser ces strat\u00e9gies, acc\u00e9l\u00e9rant ainsi les progr\u00e8s vers des traitements personnalis\u00e9s. Enfin, ils valideront les meilleures techniques dans les cellules des voies respiratoires de personnes atteintes de FK afin de confirmer la restauration de la production de la prot\u00e9ine CFTR fonctionnelle.<\/span><\/p>\n

\"Notre approche de criblage lentiviral, combin\u00e9e \u00e0 la mod\u00e9lisation informatique, permet d'optimiser rapidement les strat\u00e9gies d'\u00e9dition primaire pour de nombreuses mutations, un processus qui n\u00e9cessitait auparavant des ann\u00e9es de travail minutieux\", a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Liu. \"Ce projet vise \u00e0 d\u00e9velopper des th\u00e9rapies d'\u00e9dition de g\u00e8nes hautement personnalis\u00e9es, adapt\u00e9es \u00e0 la composition g\u00e9n\u00e9tique unique de chaque patient. En exploitant la puissance de la m\u00e9decine de pr\u00e9cision, nous esp\u00e9rons offrir des traitements uniques qui changeront la vie de ceux qui n'ont pas b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 des options existantes\".<\/span><\/p>\n

\"Bien que les modulateurs aient transform\u00e9 la vie de nombreuses personnes atteintes de FK, trop d'entre elles sont encore confront\u00e9es \u00e0 la dure r\u00e9alit\u00e9 de l'absence de traitements efficaces, simplement en raison de leurs mutations g\u00e9n\u00e9tiques \", a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, Ph.D., directeur scientifique d'EE. \"En investissant dans cette recherche r\u00e9volutionnaire sur l'\u00e9dition de g\u00e8nes, nous sommes farouchement engag\u00e9s \u00e0 combler ce foss\u00e9, \u00e0 repousser les limites de la science pour apporter l'espoir, la gu\u00e9rison et, en fin de compte, des perc\u00e9es rapides et un rem\u00e8de aux membres les plus mal desservis et les plus n\u00e9glig\u00e9s de notre communaut\u00e9, qui attendent d\u00e9sesp\u00e9r\u00e9ment chaque jour qui passe.\"<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) permet d'acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations. EE fournit des fonds par le biais de plusieurs m\u00e9canismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions de collaboration et des subventions exploratoires pr\u00e9cliniques, ainsi que par le biais d'investissements de philanthropie \u00e0 risque.<\/span><\/p>\n

\u00c0 ce jour, l'EE a octroy\u00e9 des millions de dollars \u00e0 des \u00e9quipes pluridisciplinaires du monde entier et a contribu\u00e9 \u00e0 garantir des millions de dollars de financement compl\u00e9mentaire. Pour consulter les subventions accord\u00e9es, visitez le site <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Pour en savoir plus sur les possibilit\u00e9s de financement de l'EE, consultez le site suivant <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroy\u00e9 des millions de dollars en subventions de recherche, lanc\u00e9 une entreprise de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la fibrose kystique au stade clinique, d\u00e9velopp\u00e9 la base de donn\u00e9es de patients Clinical Trial Connect (CTC) et un programme de jumelage d'essais cliniques pour acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement d'essais cliniques, et men\u00e9 des efforts \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale pour stimuler la recherche \u00e0 fort impact et la mise au point de m\u00e9dicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les m\u00e9dias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Directeur du marketing et de la communication<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Le projet nouvellement financ\u00e9 exploitera l'\u00e9dition de g\u00e8nes \u00e0 haut d\u00e9bit et la mod\u00e9lisation computationnelle pour d\u00e9velopper des th\u00e9rapies sur mesure pour les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne peuvent pas b\u00e9n\u00e9ficier des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Lower Merion, PA-June 24, 2025-Emily's Entourage (EE), une organisation innovante de type 501(c)(3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies CFTR existantes.... <\/p>\n

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Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,217,208,216,91,218],"class_list":["post-25374","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-cystic-fibrosis-research","tag-ee-grants","tag-grants","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25374"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25380,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions\/25380"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25374"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25374"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25374"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}