{"id":24319,"date":"2025-02-20T09:23:56","date_gmt":"2025-02-20T13:23:56","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=24319"},"modified":"2025-02-20T09:27:01","modified_gmt":"2025-02-20T13:27:01","slug":"accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium\/","title":{"rendered":"Acc\u00e9l\u00e9rer l'administration de la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la mucoviscidose : L'entourage d'Emily r\u00e9unira des experts lors d'un symposium en 2025"},"content":{"rendered":"

Philadelphie, PA-20 f\u00e9vrier 2025<\/strong>-L'Entourage d'Emily (EE), un organisme sans but lucratif pionnier qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche pour les derniers 10% de la communaut\u00e9 de la fibrose kystique (FK), s'appr\u00eate \u00e0 tenir son 2025e symposium scientifique, qui s'intitule \"La transmission des g\u00e8nes : Progr\u00e8s et d\u00e9fis sous l'angle de la fibrose kystique\".<\/i> du 23 au 26 f\u00e9vrier 2025, au Quorum du University City Science Center de Philadelphie, en Pennsylvanie.<\/p>\n

\"\"Le symposium de cette ann\u00e9e vise \u00e0 repousser les limites du progr\u00e8s dans le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies \u00e0 base de nucl\u00e9otides pour la FK, en se concentrant sur l'un des d\u00e9fis les plus critiques et les plus complexes des traitements \u00e0 base de g\u00e8nes : leur livraison. Bien que des progr\u00e8s aient \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9s, les obstacles li\u00e9s \u00e0 l'acheminement efficace du mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique demeurent un obstacle majeur. Si les th\u00e9rapies \u00e0 base de nucl\u00e9otides sont prometteuses pour l'ensemble de la communaut\u00e9 FK, le besoin est particuli\u00e8rement urgent pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies modulatrices de la CFTR actuellement disponibles. Pour ce groupe, le temps est un facteur essentiel et il n'y a pas de place pour attendre que les progr\u00e8s se d\u00e9roulent selon les calendriers traditionnels.<\/p>\n

\"Nous croyons au pouvoir de r\u00e9unir les chercheurs et les leaders d'opinion les plus brillants du monde dans une m\u00eame salle. Notre objectif est d'encourager le partage ouvert, de susciter la collaboration, de voir grand et de forger de nouvelles voies d'avenir acc\u00e9l\u00e9r\u00e9es \", a d\u00e9clar\u00e9 Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice de l'EE. \"En r\u00e9unissant les plus grands esprits de la communaut\u00e9 scientifique et de l'industrie de la fibrose kystique et de l'ext\u00e9rieur, ce symposium est sur le point d'acc\u00e9l\u00e9rer la mise au point de ces th\u00e9rapies r\u00e9volutionnaires.<\/p>\n

Pr\u00e9sid\u00e9 par Kevin Foskett, PhD, Isaac Ott Professor of Physiology \u00e0 la Perelman School of Medicine de l'Universit\u00e9 de Pennsylvanie, Joan Lau, PhD, MBA, PDG de Spirovant Sciences, Inc. et Paul McCray, Jr, MD, professeur de p\u00e9diatrie et de m\u00e9decine pulmonaire \u00e0 l'Universit\u00e9 de l'Iowa, l'\u00e9v\u00e9nement r\u00e9unira plus de 40 chercheurs, innovateurs et leaders d'opinion de renomm\u00e9e mondiale provenant du milieu universitaire, de la biotechnologie et de l'industrie pharmaceutique, tant dans le domaine de la fibrose kystique qu'\u00e0 l'ext\u00e9rieur. Ces experts examineront les avanc\u00e9es les plus r\u00e9centes et se pencheront sur les d\u00e9fis uniques que pose l'administration s\u00fbre et efficace de th\u00e9rapies \u00e0 base de nucl\u00e9otides aux personnes atteintes de FK, une \u00e9tape essentielle pour lib\u00e9rer tout le potentiel des th\u00e9rapies g\u00e9niques. En mettant l'accent sur les possibilit\u00e9s de transfert, ce symposium aborde non seulement la science, mais aussi le pouvoir de la collaboration pour transformer le paysage du traitement de la FK.<\/p>\n

Le symposium 2025 s'appuie sur les efforts continus de l'EE pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les 10% finales des personnes atteintes de FK, qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs CFTR actuels en raison de leurs mutations g\u00e9n\u00e9tiques rares. Les points forts du travail de l'EE sont les suivants :<\/p>\n