{"id":23831,"date":"2024-11-18T09:30:37","date_gmt":"2024-11-18T13:30:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23831"},"modified":"2024-11-18T11:45:19","modified_gmt":"2024-11-18T15:45:19","slug":"emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model\/","title":{"rendered":"L'Entourage d'Emily c\u00e9l\u00e8bre une r\u00e9alisation historique : Le premier patient re\u00e7oit une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique mise au point gr\u00e2ce au mod\u00e8le visionnaire de l'Entourage d'Emily"},"content":{"rendered":"

Philadelphie, Pennsylvanie - 18 novembre 2024<\/b>-L'Entourage d'Emily (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), est fi\u00e8re d'annoncer une \u00e9tape cruciale dans sa mission d'acc\u00e9l\u00e9rer les perc\u00e9es pour les personnes atteintes de FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles : Spirovant Sciences, une soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique en phase clinique qu'EE a contribu\u00e9 \u00e0 lancer, a administr\u00e9 le premier patient dans son essai clinique de phase 1\/2 SAAVe de SP-101 + Augmenter pour le traitement de la FK.<\/p>\n

\"\"Cette r\u00e9alisation repr\u00e9sente un moment de boucle compl\u00e8te pour EE. En 2015, EE a catalys\u00e9 la cr\u00e9ation de Spirovant - qui s'appelait alors Talee Bio - en concevant, en engageant la communaut\u00e9 scientifique et une soci\u00e9t\u00e9 de gestion, et en fournissant le financement de d\u00e9part pour lancer Spirovant Sciences. Pr\u00e8s d'une d\u00e9cennie plus tard, cet investissement initial a conduit au d\u00e9veloppement du SP-101, une th\u00e9rapie g\u00e9nique diagnostique de mutation administr\u00e9e par inhalation, qui progresse actuellement dans un essai clinique.<\/p>\n

\"Cette \u00e9tape n'est rien de moins qu'extraordinaire \", a d\u00e9clar\u00e9 Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice de l'Entourage d'Emily. \"Ce qui n'\u00e9tait au d\u00e9part qu'un r\u00eave, celui d'acc\u00e9l\u00e9rer la mise au point d'une science susceptible de sauver des vies pour les personnes qui se trouvent dans la derni\u00e8re 10% de la communaut\u00e9 FK, s'est transform\u00e9 en ce moment d\u00e9cisif : l'administration d'une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 une personne atteinte de FK. Ensemble, nous avons fait passer une id\u00e9e de la recherche pr\u00e9clinique aux essais sur l'homme. Ces progr\u00e8s illustrent la raison d'\u00eatre de notre travail\".<\/p>\n

Le visionnaire de l'EE Philanthropie \u00e0 risque<\/a> Cette approche visant \u00e0 stimuler la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour la FK a acc\u00e9l\u00e9r\u00e9 la cr\u00e9ation de Spirovant et a propuls\u00e9 ses travaux sur le SP-101, qui utilise un vecteur de virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (AAV) pour d\u00e9livrer le g\u00e8ne CFTR, ciblant ainsi la cause premi\u00e8re de la FK. Le SP-101 est agnostique sur le plan des mutations, ce qui signifie que s'il s'av\u00e8re efficace, il fonctionnera pour toutes les mutations de la FK, y compris celles qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas actuellement des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations.<\/p>\n

\"Le premier patient ayant re\u00e7u une dose de SP-101 est un moment palpitant dans notre mission in\u00e9branlable visant \u00e0 r\u00e9pondre aux besoins non satisfaits de la communaut\u00e9 FK, plus particuli\u00e8rement dans le 10% final \", a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, Ph.D., agent scientifique en chef chez Emily's Entourage. \"Cette \u00e9tape importante refl\u00e8te des ann\u00e9es de d\u00e9vouement, d'innovation et de collaboration, ce qui prouve qu'avec des investissements strat\u00e9giques et un effort collectif, nous pouvons transformer le potentiel scientifique en progr\u00e8s significatifs pour ceux qui attendent de nouvelles options.\"<\/p>\n

L'essai de phase 1\/2 SAAVe est con\u00e7u pour \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rabilit\u00e9 et l'efficacit\u00e9 chez les personnes pour lesquelles les traitements existants sont insuffisants ou indisponibles. Les principaux crit\u00e8res d'\u00e9valuation secondaires comprennent la fonction pulmonaire, la qualit\u00e9 de vie et les biomarqueurs indicatifs de l'impact th\u00e9rapeutique.<\/p>\n

\"Cette r\u00e9alisation n'aurait pas \u00e9t\u00e9 possible sans le soutien de notre incroyable communaut\u00e9\", a ajout\u00e9 Mme Kramer-Golinkoff. \"\u00c0 tous ceux qui ont fait des dons, particip\u00e9 ou partag\u00e9 notre mission de quelque mani\u00e8re que ce soit au fil des ans : cette \u00e9tape est aussi la v\u00f4tre, et nous vous en remercions de tout c\u0153ur.\"<\/p>\n

Pour plus d'informations sur l'essai clinique SP-101, consultez l'annonce compl\u00e8te de Spirovant sur le site suivant PRNewswire<\/a>.<\/p>\n

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\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficie pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroy\u00e9 des millions de dollars en subventions de recherche, a lanc\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la FK aujourd'hui acquise, a d\u00e9velopp\u00e9 une base de donn\u00e9es de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement d'essais cliniques, et a men\u00e9 des efforts \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale pour stimuler la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les m\u00e9dias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN, People, etc. Pour en savoir plus emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

 <\/p>\n

Contact presse<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/p>\n

Directeur du marketing et de la communication<\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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