{"id":23300,"date":"2024-10-02T11:30:40","date_gmt":"2024-10-02T15:30:40","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23300"},"modified":"2024-10-02T11:53:33","modified_gmt":"2024-10-02T15:53:33","slug":"emilys-entourage-to-host-2024-gala-efflorescence-celebrating-pivotal-breakthroughs-in-the-race-to-develop-lifesaving-therapies-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/emilys-entourage-to-host-2024-gala-efflorescence-celebrating-pivotal-breakthroughs-in-the-race-to-develop-lifesaving-therapies-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"L'entourage d'Emily organisera le gala 2024 \"Efflorescence\", c\u00e9l\u00e9brant les perc\u00e9es d\u00e9cisives dans la course au d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies vitales pour les 10% des personnes atteintes de mucoviscidose."},"content":{"rendered":"

Le gala annuel de l'Entourage d'Emily invite le public \u00e0 se joindre aux leaders de la science et \u00e0 la communaut\u00e9 de la fibrose kystique pour avoir un impact significatif en c\u00e9l\u00e9brant les progr\u00e8s de la recherche et en soutenant les th\u00e9rapies qui sauvent la vie des 10% qui attendent encore des traitements efficaces.<\/i><\/p>\n

\"\"Philadelphie, Pennsylvanie - 2 octobre 2024<\/b> - Emily's Entourage (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), annonce son gala annuel, \"Efflorescence\", qui se tiendra le 5 octobre 2024 au Mann Center for Performing Arts \u00e0 Philadelphie. Le gala de cette ann\u00e9e c\u00e9l\u00e9brera une p\u00e9riode prolifique dans la recherche sur la mucoviscidose, avec des avanc\u00e9es majeures apportant de l'espoir \u00e0 ceux qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies actuelles ciblant les mutations et qui attendent toujours des traitements susceptibles de leur sauver la vie.<\/p>\n

\"L'efflorescence - qui signifie \"fleurir\" - symbolise un moment critique de la mission d'EE : apr\u00e8s 13 ans de travail pr\u00e9paratoire essentiel, l'organisation est maintenant sur le point de r\u00e9aliser des perc\u00e9es d\u00e9cisives pour les personnes laiss\u00e9es pour compte par les traitements existants de la FK. Depuis sa cr\u00e9ation, EE a recueilli plus de $15 millions de dollars, alimentant une recherche innovante ax\u00e9e sur les membres de la communaut\u00e9 FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies disponibles - un sous-groupe historiquement n\u00e9glig\u00e9 dans le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments.<\/p>\n

Pourquoi c'est important : Ne laisser personne de c\u00f4t\u00e9 dans les soins de la fibrose kystique<\/b><\/p>\n

Pour la plupart des personnes atteintes de FK, les th\u00e9rapies r\u00e9volutionnaires ciblant les mutations ont chang\u00e9 leur vie. Mais pour les 10% restantes qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas de ces traitements, les m\u00e9dicaments n'offrent aucun avantage, les laissant vuln\u00e9rables \u00e0 une progression rapide de la maladie, \u00e0 une diminution de la qualit\u00e9 de vie et \u00e0 un raccourcissement de l'esp\u00e9rance de vie.<\/p>\n

\"Nous ne sommes plus seulement \u00e0 la recherche d'une perc\u00e9e \", d\u00e9clare Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice d'EE et atteinte de FK \u00e0 un stade avanc\u00e9. \"Apr\u00e8s plus d'une d\u00e9cennie de travail acharn\u00e9, nous voyons enfin le fruit de notre travail - des avanc\u00e9es scientifiques qui progressent dans le pipeline et qui pourraient transformer l'avenir des personnes qui, comme moi, se trouvent dans les derniers 10% de la communaut\u00e9 FK et qui attendent depuis bien trop longtemps des traitements susceptibles de leur sauver la vie.\"<\/p>\n

Au cours de l'ann\u00e9e \u00e9coul\u00e9e, l'EE a r\u00e9alis\u00e9 des progr\u00e8s remarquables dans l'avancement des traitements potentiels pour les 10% finales des personnes atteintes de FK. Plus r\u00e9cemment, l'organisation a lanc\u00e9 CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/b><\/a>Le site Web de l'Agence europ\u00e9enne pour l'\u00e9valuation des m\u00e9dicaments est une base de donn\u00e9es mondiale con\u00e7ue pour mettre en relation les personnes qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs CFTR actuels avec des essais cliniques de pointe, en surmontant les difficult\u00e9s de recrutement et en acc\u00e9l\u00e9rant le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies susceptibles de sauver des vies.<\/p>\n

L'EE a \u00e9galement d\u00e9cern\u00e9 son premier bourses de recherche en collaboration<\/a>Financement de projets \u00e0 fort impact ax\u00e9s sur l'am\u00e9lioration de l'administration de cargaisons th\u00e9rapeutiques pour restaurer la fonction CFTR<\/a>et des th\u00e9rapies innovantes par phage con\u00e7ues pour combattre les agents pathog\u00e8nes r\u00e9sistants aux antibiotiques qui sont r\u00e9pandus chez les personnes atteintes de FK<\/a>. Ces projets, s\u00e9lectionn\u00e9s pour leur potentiel \u00e0 fournir des traitements nouveaux et cibl\u00e9s, repr\u00e9sentent une \u00e9tape cruciale pour combler le d\u00e9ficit de traitement de ce groupe mal desservi.<\/p>\n

Les progr\u00e8s ne sont pas seulement scientifiques, ils sont aussi personnels. Derri\u00e8re chaque perc\u00e9e potentielle, il y a des familles qui voient enfin de l'espoir l\u00e0 o\u00f9 il n'y en avait pas, des chercheurs pouss\u00e9s \u00e0 l'action par les besoins non satisfaits et une communaut\u00e9 mondiale de sympathisants qui travaillent sans rel\u00e2che pour r\u00e9\u00e9crire l'avenir de la FK.<\/p>\n

Une soir\u00e9e de c\u00e9l\u00e9bration et de doublement de l'impact<\/b><\/p>\n

Cette ann\u00e9e, le gala Evening with Emily's Entourage, qui rend hommage \u00e0 la famille Borgioni en m\u00e9moire de Michael, offrira une occasion unique de se joindre \u00e0 ce mouvement et de faire une diff\u00e9rence significative. Les invit\u00e9s entendront les r\u00e9flexions sinc\u00e8res des membres des familles des personnes touch\u00e9es par la fibrose kystique, qui mettront en lumi\u00e8re les parcours personnels et les espoirs d'un avenir sans cette maladie.<\/p>\n

Les participants auront \u00e9galement la possibilit\u00e9 d'amplifier leur impact par le biais d'une campagne de sensibilisation. $500 000 d\u00e9fis \u00e0 relever<\/b><\/a>o\u00f9 chaque dollar collect\u00e9 sera \u00e9gal\u00e9, doublant ainsi les contributions et acc\u00e9l\u00e9rant la course vers de nouveaux traitements.<\/p>\n

Les billets sont disponibles pour le grand public<\/b>avec la possibilit\u00e9 d'y assister en personne en achetant des billets<\/a> ou virtuellement via livestream<\/a>. L'acc\u00e8s \u00e0 la retransmission en direct est gratuit, mais l'inscription est obligatoire. Pour plus d'informations sur les modalit\u00e9s de participation ou pour obtenir des billets, veuillez consulter le site suivant www.emilysentourage.org\/phillygala24<\/b><\/a>.<\/p>\n

D\u00e9tails de l'\u00e9v\u00e9nement :<\/b><\/p>\n