{"id":20033,"date":"2023-11-21T09:55:46","date_gmt":"2023-11-21T14:55:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20033"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic\/","title":{"rendered":"L'Entourage d'Emily accorde une bourse de recherche de $220 000 au Dr Zheng-Rong Lu et au Dr Mitchell Drumm de la Case Western Reserve University pour faire progresser les m\u00e9canismes d'administration de la th\u00e9rapie g\u00e9nique dans le traitement de la fibrose kystique (FK)."},"content":{"rendered":"

Le projet est ax\u00e9 sur la conception et le d\u00e9veloppement de nanoparticules lipidiques ionisables multifonctionnelles (LNP) pour l'administration s\u00fbre et efficace de divers acides nucl\u00e9iques pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique afin de traiter potentiellement la fibrose kystique.\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA<\/strong> - 20 novembre<\/strong><\/span>, 2023<\/strong> - Emily's Entourage (EE), une organisation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les 10% derni\u00e8res personnes atteintes de fibrose kystique (FK), a annonc\u00e9 aujourd'hui qu'elle avait accord\u00e9 $<\/span>220,000<\/span> Zheng-Rong Lu, PhD, et Mitchell Drumm, PhD, de la Case Western Reserve University. La subvention soutient la recherche sur la conception et le d\u00e9veloppement de nanoparticules lipidiques ionisables multifonctionnelles (LNP) pour l'administration s\u00fbre et efficace de divers acides nucl\u00e9iques pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/span><\/p>\n

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Mitch Drumm, PhD (\u00e0 gauche), et Zheng-Rong Lu, PhD (\u00e0 droite)
Universit\u00e9 Case Western Reserve<\/p><\/div>\n

La FK est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare et h\u00e9r\u00e9ditaire caus\u00e9e par des mutations d'un g\u00e8ne fonctionnel dans les poumons. Alors que 90% de la population atteinte de FK peuvent \u00eatre trait\u00e9s avec des th\u00e9rapies modulatrices CFTR approuv\u00e9es, les 10% restants ne r\u00e9pondent pas \u00e0 ces th\u00e9rapies. La th\u00e9rapie g\u00e9nique offre la possibilit\u00e9 de normaliser les fonctions du g\u00e8ne mut\u00e9 et de traiter efficacement la FK, mais le d\u00e9fi consiste \u00e0 introduire en toute s\u00e9curit\u00e9 une copie d'un g\u00e8ne normal dans les cellules des poumons.<\/span><\/p>\n

Le projet, intitul\u00e9 \"Nanoparticules lipidiques ionisables multifonctionnelles pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la mucoviscidose\", vise \u00e0 optimiser et \u00e0 d\u00e9velopper des nanoparticules lipidiques ionisables multifonctionnelles (LNP) en tant que plate-forme technologique pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique non virale.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Cette subvention repr\u00e9sente une \u00e9tape importante dans notre mission continue de trouver des traitements efficaces pour toutes les personnes atteintes de FK \", a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, Ph.D., directeur scientifique d'EE. \"La th\u00e9rapie g\u00e9nique pourrait changer la donne pour les derniers 10% des personnes atteintes de FK qui ne r\u00e9pondent pas aux th\u00e9rapies actuelles, et nous sommes fiers de soutenir les recherches novatrices du Dr Zheng-Rong Lu et du Dr Mitchell Drumm dans ce domaine.<\/span><\/p>\n

L'\u00e9quipe de recherche a d\u00e9montr\u00e9 que ses lipides ionisables multifonctionnels sont s\u00fbrs et efficaces pour l'administration d'acides nucl\u00e9iques de toute taille, y compris l'ARNsi, l'ARNmi, l'ARNm et l'ADN plasmidique, par le biais d'administrations locales et syst\u00e9miques r\u00e9p\u00e9t\u00e9es dans des mod\u00e8les animaux. Gr\u00e2ce \u00e0 ce financement, l'\u00e9quipe optimisera les lipides multifonctionnels afin d'am\u00e9liorer encore leur s\u00e9curit\u00e9 et leur efficacit\u00e9 pour l'administration r\u00e9p\u00e9t\u00e9e en a\u00e9rosol d'un ADN plasmidique th\u00e9rapeutique codant pour l'ARN. <\/span>CFTR<\/span><\/i> Le g\u00e8ne de la LNP. Leur LNP a d\u00e9montr\u00e9 une transfection et une expression efficaces du g\u00e8ne \u00e0 la fois in vitro et in vivo, d\u00e9montrant son potentiel pour le traitement efficace des troubles monog\u00e9niques dans les mod\u00e8les de maladies pr\u00e9cliniques.<\/span><\/p>\n

\"La th\u00e9rapie g\u00e9nique est une approche th\u00e9rapeutique prometteuse pour traiter les 10% finales des personnes atteintes de FK qui ne r\u00e9pondent pas aux pharmacoth\u00e9rapies actuellement disponibles. Le d\u00e9fi d'une th\u00e9rapie g\u00e9nique r\u00e9ussie est le manque de syst\u00e8mes d'administration s\u00fbrs et efficaces pour l'administration r\u00e9p\u00e9t\u00e9e d'acides nucl\u00e9iques th\u00e9rapeutiques afin de r\u00e9guler, remplacer ou corriger les g\u00e8nes mut\u00e9s. <\/span>CFTR<\/span><\/i> g\u00e8ne\", a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Drumm.<\/span><\/p>\n

\"Nous sommes honor\u00e9s de recevoir cette subvention de l'Entourage d'Emily, qui nous permettra d'optimiser et de d\u00e9velopper davantage notre plateforme LNP pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique\", a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Lu. \"Notre objectif est de cr\u00e9er un syst\u00e8me d'administration s\u00fbr et efficace qui puisse \u00eatre utilis\u00e9 pour des administrations r\u00e9p\u00e9t\u00e9es de th\u00e9rapie g\u00e9nique afin de traiter efficacement la FK dans les 10% finales des personnes atteintes de FK.<\/span><\/p>\n

Dans le cadre de ce projet, l'\u00e9quipe continuera \u00e0 affiner et \u00e0 tester le LNP optimis\u00e9 pour d\u00e9livrer une copie d'un g\u00e8ne normal dans un mod\u00e8le pr\u00e9clinique de FK. La r\u00e9ussite de ce projet promet de fournir une plateforme d'administration s\u00fbre et efficace pour une th\u00e9rapie g\u00e9nique efficace pour les 10% finales des personnes atteintes de FK.<\/span><\/p>\n

L'EE reste d\u00e9termin\u00e9e \u00e0 soutenir la recherche de pointe qui d\u00e9bouche sur des traitements acc\u00e9l\u00e9r\u00e9s et transformateurs pour les derniers 10% de la population FK, en veillant \u00e0 ce que personne ne soit laiss\u00e9 pour compte.<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) permet d'acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations. EE fournit des fonds par le biais de plusieurs m\u00e9canismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions de collaboration et des subventions exploratoires pr\u00e9cliniques, ainsi que par le biais d'investissements de philanthropie \u00e0 risque.<\/span><\/p>\n

\u00c0 ce jour, l'EE a octroy\u00e9 des millions de dollars \u00e0 des \u00e9quipes pluridisciplinaires du monde entier et a contribu\u00e9 \u00e0 garantir des millions de dollars de financement compl\u00e9mentaire. Pour consulter les subventions accord\u00e9es, visitez le site <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Pour en savoir plus sur les possibilit\u00e9s de financement de l'EE, consultez le site suivant <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficie pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroy\u00e9 des millions de dollars en subventions de recherche, a lanc\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la FK aujourd'hui acquise, a d\u00e9velopp\u00e9 un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement d'essais cliniques, et a men\u00e9 des efforts \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale pour stimuler la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les m\u00e9dias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b><\/p>\n

L'entourage d'Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20033","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20033"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20529,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20033\/revisions\/20529"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20033"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20033"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20033"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}