{"id":17522,"date":"2022-11-03T11:41:28","date_gmt":"2022-11-03T15:41:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17522"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology\/","title":{"rendered":"L'Entourage d'Emily accorde une subvention de recherche \u00e0 une \u00e9quipe qui \u00e9tudie une nouvelle technologie d'\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique"},"content":{"rendered":"

Le projet se concentrera sur l'exploitation de la technologie d'\u00e9dition de g\u00e8nes, appel\u00e9e \"prime editing\", pour corriger des mutations CFTR sp\u00e9cifiques de mani\u00e8re s\u00fbre et efficace, et explorera la possibilit\u00e9 de d\u00e9livrer cette cargaison d'\u00e9dition par l'interm\u00e9diaire de particules de type virus (VLP).<\/i>
\n<\/strong><\/em><\/h3>\n

Lower Merion, PA - 3 novembre 2022 - L'Entourage d'Emily (EE), une fondation innovante de type 501(c)3 qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les 10% finales des personnes atteintes de fibrose kystique (FK), y compris celles qui pr\u00e9sentent des mutations non-sens, a annonc\u00e9 aujourd'hui qu'elle avait accord\u00e9 un financement de $220 000 \u00e0 Marianne S. Carlon, PhD, et Mattijs Bulcaen de la KU Leuven en Belgique pour explorer l'utilisation d'une nouvelle technologie d'\u00e9dition de g\u00e8nes, appel\u00e9e prime editing, pour corriger les mutations du g\u00e8ne du r\u00e9gulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) chez les personnes atteintes de fibrose kystique.<\/span><\/p>\n

\"\"

Marianne S. Carlon, PhD, et Mattijs Bulcaen de la KU Leuven, se concentreront sur l'utilisation de l'\u00e9dition primaire pour corriger des mutations CFTR sp\u00e9cifiques de mani\u00e8re s\u00fbre et efficace.<\/p><\/div>\n

L'\u00e9dition primaire permet d'inscrire de nouvelles informations g\u00e9n\u00e9tiques dans le g\u00e9nome de mani\u00e8re tr\u00e8s pr\u00e9cise sans endommager l'ADN de l'h\u00f4te, car aucune rupture double brin de l'ADN n'est induite. De plus en plus de donn\u00e9es font \u00e9tat de la polyvalence, de l'efficacit\u00e9 et de l'innocuit\u00e9 de l'\u00e9dition primaire, mais des recherches suppl\u00e9mentaires sont n\u00e9cessaires pour \u00e9tudier son potentiel pour la fibrose kystique et sa capacit\u00e9 \u00e0 corriger les mutations du g\u00e8ne CFTR.\u00a0<\/span><\/p>\n

Le projet du Dr Carlon, intitul\u00e9 \"Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing\" (R\u00e9\u00e9criture des mutations CFTR r\u00e9fractaires aux m\u00e9dicaments par \u00e9dition primaire), explore l'utilisation de l'\u00e9dition primaire pour corriger des mutations CFTR sp\u00e9cifiques, la possibilit\u00e9 d'utiliser des particules de type virus (VLP) pour d\u00e9livrer l'\u00e9dition primaire de mani\u00e8re s\u00fbre et efficace, et la question de savoir si les VLP peuvent p\u00e9n\u00e9trer efficacement \u00e0 travers le mucus de la fibrose kystique et entrer dans les cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires de la fibrose kystique pour en modifier les g\u00e8nes.<\/span><\/p>\n

\"<\/span>\u00c0 l'EE, nous sommes toujours enthousiastes \u00e0 l'id\u00e9e de financer des projets \u00e0 haut risque et \u00e0 haut rendement, comme l'\u00e9dition de g\u00e8nes primaires, dans l'espoir d'acc\u00e9l\u00e9rer les perc\u00e9es scientifiques qui pourraient profiter aux personnes atteintes de FK, en particulier celles qui se trouvent dans la derni\u00e8re 10% \", a d\u00e9clar\u00e9 Chandra Ghose, Ph.D., directrice scientifique de l'Entourage d'Emily. \"L'importance du financement de cette bourse d\u00e9passe le cadre de la FK et peut \u00eatre transpos\u00e9e \u00e0 d'autres maladies g\u00e9n\u00e9tiques qui se pr\u00eatent \u00e0 l'\u00e9dition de g\u00e8nes.\"<\/span><\/p>\n

Ces travaux informeront la communaut\u00e9 scientifique de la FK sur la capacit\u00e9 de l'\u00e9dition primaire \u00e0 corriger les mutations du g\u00e8ne CFTR de mani\u00e8re pr\u00e9cise, et feront progresser les VLP en tant que strat\u00e9gie potentielle d'administration de g\u00e8nes.<\/span><\/p>\n

\"L'impact de ce projet r\u00e9side dans l'avanc\u00e9e des connaissances et des outils sur une strat\u00e9gie d'\u00e9dition primordiale pour N1303K dans le cadre de cette subvention, mais avec la possibilit\u00e9 d'adapter les strat\u00e9gies d\u00e9velopp\u00e9es \u00e0 d'autres mutations CFTR\", a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Carlon. \"Si l'\u00e9dition de g\u00e8nes r\u00e9ussit \u00e0 l'avenir, il sera possible de gu\u00e9rir la FK et d'am\u00e9liorer ainsi la qualit\u00e9 de vie des patients atteints de FK.<\/span><\/p>\n

Pour en savoir plus sur les subventions financ\u00e9es par l'Entourage d'Emily, consultez le site suivant <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

###<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<\/b>
\nEmily's Entourage est une organisation innovante (501(c)3) qui acc\u00e9l\u00e8re la recherche de nouveaux traitements et d'un rem\u00e8de pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficie pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK. Depuis 2011, l'Entourage d'Emily a octroy\u00e9 des millions de dollars en subventions de recherche, lanc\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la FK, d\u00e9velopp\u00e9 un registre de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour acc\u00e9l\u00e9rer le recrutement d'essais cliniques, et men\u00e9 des efforts \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale pour stimuler la recherche \u00e0 fort impact et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les m\u00e9dias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Contact presse<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDirecteur du marketing et de la communication<\/span>
\nL'entourage d'Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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