{"id":16623,"date":"2022-02-28T09:00:11","date_gmt":"2022-02-28T14:00:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=16623"},"modified":"2022-02-28T08:58:26","modified_gmt":"2022-02-28T13:58:26","slug":"440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"L'EE attribue $440 000 euros au titre du sixi\u00e8me cycle de financement de la recherche sur la mucoviscidose"},"content":{"rendered":"

Nous sommes ravis d'annoncer que l'Entourage d'Emily (EE) a octroy\u00e9 $440 000 $ pour deux nouvelles subventions visant \u00e0 faire progresser la recherche sur la fibrose kystique (FK) et la mise au point de m\u00e9dicaments. Ces subventions soutiennent le d\u00e9veloppement d'un nouveau mod\u00e8le de furet \u00e0 mutation non-sens et d'une nouvelle forme de th\u00e9rapie g\u00e9nique utilisant des nanoparticules lipidiques.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\"Ces subventions refl\u00e8tent l'engagement in\u00e9branlable d'Emily's Entourage \u00e0 faire progresser la recherche visant \u00e0 sauver des vies afin de r\u00e9pondre \u00e0 des besoins critiques non satisfaits et de poursuivre rapidement des opportunit\u00e9s th\u00e9rapeutiques prometteuses pour la communaut\u00e9 FK, en particulier pour ceux qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations.<\/span>\u201c<\/span><\/strong><\/p>\n

- Chandra Ghose, PhD, directeur scientifique, Emily's Entourage<\/strong><\/span><\/p>\n<\/blockquote>\n

B\u00c9N\u00c9FICIAIRES DE SUBVENTIONS :<\/strong><\/h2>\n
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Cr\u00e9ation d'un mod\u00e8le de furet W1286X pour la mucoviscidose afin d'\u00e9tudier les th\u00e9rapies ax\u00e9es sur les mutations non-sens
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\"HeadshotXingshen Sun, PhD
\n<\/span>Universit\u00e9 de l'Iowa<\/span><\/i><\/p>\n

Avant qu'un m\u00e9dicament ou une approche th\u00e9rapeutique puisse \u00eatre utilis\u00e9(e) dans des essais cliniques chez l'homme, il\/elle doit d'abord \u00eatre test\u00e9(e) dans un mod\u00e8le animal afin d'en \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et l'efficacit\u00e9. Cependant, aucun mod\u00e8le animal appropri\u00e9 pr\u00e9sentant une mutation non-sens du r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) n'est disponible \u00e0 ce jour. Des \u00e9tudes ant\u00e9rieures ont montr\u00e9 que le furet est une esp\u00e8ce id\u00e9ale pour un mod\u00e8le de FK, car il d\u00e9veloppe une maladie pulmonaire qui conduit \u00e0 une insuffisance respiratoire et des maladies pancr\u00e9atiques qui conduisent \u00e0 un diab\u00e8te li\u00e9 \u00e0 la FK. Ce projet vise \u00e0 g\u00e9n\u00e9rer un mod\u00e8le de furet FK contenant la mutation W1286X du g\u00e8ne CFTR, similaire \u00e0 la mutation W1282X chez l'homme. Le mod\u00e8le de furet sera utilis\u00e9 pour tester si un traitement utilisant plusieurs m\u00e9dicaments peut r\u00e9duire les sympt\u00f4mes de la maladie chez le furet. Ce nouveau mod\u00e8le de furet W1286X offre une nouvelle opportunit\u00e9 d'acc\u00e9l\u00e9rer l'identification d'approches th\u00e9rapeutiques efficaces et s\u00fbres, en raccourcissant de mani\u00e8re significative le processus d'identification de nouveaux m\u00e9dicaments ou de nouvelles strat\u00e9gies th\u00e9rapeutiques pour les patients pr\u00e9sentant la mutation CFTR-W1282X, et potentiellement d'autres mutations non-sens, d'une mani\u00e8re que les syst\u00e8mes cellulaires ou les mod\u00e8les de rongeurs ne permettent pas.<\/span><\/p>\n

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D\u00e9livrance pulmonaire non virale d'\u00e9diteurs de base ciblant W1282X
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\"HeadshotDebadyuti (Rana) Ghosh, PhD (photo) et Hugh Smyth, PhD
\n<\/span>Universit\u00e9 du Texas \u00e0 Austin<\/span><\/i><\/p>\n

Th\u00e9rapie d'\u00e9dition de g\u00e8nes<\/span>\u00e9s que les m<\/span>Si l'on parvient \u00e0 r\u00e9parer le g\u00e8ne d\u00e9fectueux associ\u00e9 \u00e0 la fibrose kystique, il est possible de gu\u00e9rir d\u00e9finitivement la maladie. Il existe actuellement une technologie capable de corriger efficacement la mutation et de restaurer la prot\u00e9ine cl\u00e9 qui participe au fonctionnement normal des cellules et des poumons. Cependant, il est difficile d'administrer cette th\u00e9rapie au patient sans qu'elle ne se d\u00e9grade dans l'organisme. Ce projet permettra de cribler et d'identifier des vecteurs pharmaceutiques - ou des mat\u00e9riaux pour d\u00e9livrer la cargaison de la th\u00e9rapie g\u00e9nique - qui peuvent la prot\u00e9ger de la d\u00e9gradation et, en fin de compte, \u00eatre d\u00e9livr\u00e9e au patient.<\/span>gs <\/span>en tant que m\u00e9dicaments inhal\u00e9s.<\/span><\/p>\n

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Depuis 2011, l'EE a octroy\u00e9 plus de $5,2 millions de dollars \u00e0 24 projets de recherche dans le monde entier. Ces derni\u00e8res subventions constituent la sixi\u00e8me s\u00e9rie de subventions accord\u00e9es par EE pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique des personnes atteintes de FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies existantes ciblant les mutations, y compris les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK.\u00a0<\/span><\/p>\n

Nous sommes reconnaissants aux b\u00e9n\u00e9ficiaires des subventions et \u00e0 tous les scientifiques d\u00e9vou\u00e9s qui m\u00e8nent la charge pour r\u00e9pondre rapidement aux besoins critiques non satisfaits de toutes les personnes atteintes de FK - personne n'est laiss\u00e9 pour compte ! Voir la liste compl\u00e8te de toutes les subventions de recherche accord\u00e9es <\/span>ici<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Nous sommes ravis de vous annoncer que Emily\u2019s Entourage (EE) a accord\u00e9 $440 000 en financement pour deux nouvelles subventions destin\u00e9es \u00e0 promouvoir la recherche sur la fibrose kystique (FK) et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments. Ces subventions soutiennent la cr\u00e9ation d\u2019un nouveau mod\u00e8le de souris \u00e0 mutation nonsense et d\u2019une nouvelle forme de th\u00e9rapie g\u00e9nique utilisant des nanoparticules lipidiques. \u201c Ces subventions t\u00e9moignent de l\u2019engagement in\u00e9branlable d\u2019Emily\u2019s Entourage\u2026 <\/p>\n

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Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16748,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"EE Awards $440,000 in Round 6 Funding for Cystic Fibrosis Research","_seopress_titles_desc":"We are thrilled to share that Emily\u2019s Entourage (EE) has awarded $440,000 in funding for two new grants to advance cystic fibrosis (CF) research and drug development.","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_hide_featured_image":false,"_jetpack_featured_image_duplicate_dismissed":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-16623","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Grantee-Blog-Feature-1-1.png","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16623"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":16629,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions\/16629"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16748"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16623"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16623"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16623"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}