{"id":15659,"date":"2021-07-22T15:10:12","date_gmt":"2021-07-22T19:10:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=15659"},"modified":"2021-10-01T09:36:11","modified_gmt":"2021-10-01T13:36:11","slug":"recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage\/","title":{"rendered":"R\u00e9capitulation : S\u00e9ance d'\u00e9coute de la FDA pour le dernier 10% des personnes atteintes de mucoviscidose, anim\u00e9e par Emily's Entourage"},"content":{"rendered":"

Le jeudi 15 juillet 2021, Emily's Entourage (EE) a organis\u00e9 une \" s\u00e9ance d'\u00e9coute des patients \" avec la Food and Drug Administration (FDA) des \u00c9tats-Unis afin de d\u00e9fendre les int\u00e9r\u00eats des 10% de la communaut\u00e9 de la fibrose kystique (FK) qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies cibl\u00e9es existantes. Le 10% final est compos\u00e9 de personnes qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des th\u00e9rapies modulatrices cibl\u00e9es sur les mutations actuellement disponibles en raison de mutations in\u00e9ligibles, d'effets secondaires ou d'un manque d'acc\u00e8s.\u00a0<\/span><\/p>\n

Les s\u00e9ances d'\u00e9coute sont de petites r\u00e9unions informelles, ferm\u00e9es au public, au cours desquelles des groupes de d\u00e9fense des patients s'entretiennent avec le personnel de la FDA de leur exp\u00e9rience de la vie et de la gestion d'une maladie. Les objectifs de la s\u00e9ance d'\u00e9coute d'EE \u00e9taient de partager et d'humaniser les besoins th\u00e9rapeutiques urgents et non satisfaits qui subsistent pour ce segment de personnes atteintes de FK, d'\u00e9tablir une relation solide avec la FDA et de veiller \u00e0 ce que les perspectives de la communaut\u00e9 FK soient prises en compte \u00e0 chaque \u00e9tape des processus de d\u00e9veloppement et d'approbation des m\u00e9dicaments.\u00a0<\/span><\/p>\n

La session a rassembl\u00e9 divers membres de la communaut\u00e9 FK, dont un clinicien FK, trois adultes atteints de FK et trois membres de familles de personnes atteintes de FK, qui ont fait part de leur exp\u00e9rience de la maladie et des besoins urgents en mati\u00e8re de traitement non satisfaits.<\/span><\/p>\n

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(De gauche \u00e0 droite) Emily Kramer-Golinkoff, adulte atteinte de FK ; Dre Jennifer Taylor-Cousar, clinicienne en FK ; Lizi Gilad Silver, adulte atteinte de FK ; Abhijit Tirumala, adulte atteinte de FK ; Arek Puzia, p\u00e8re d'un enfant atteint de FK ; Diane Shader Smith, m\u00e8re d'un adulte atteint de FK ; Gabriela Castillo, adulte atteinte de FK ; et Natalie Wasserman Kingston, adulte atteinte de FK (repr\u00e9sent\u00e9e par sa s\u0153ur, Mollie Wasserman).<\/p><\/div>\n

Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice de l'EE, a anim\u00e9 la r\u00e9union en pr\u00e9sentant le contexte de la FK, le dernier 10% de la communaut\u00e9 FK et l'Entourage d'Emily, tout en racontant son histoire. Dans ses remarques, elle a soulign\u00e9 l'impact profond de la maladie sur les personnes atteintes de mucoviscidose en s'appuyant sur les r\u00e9sultats d'une enqu\u00eate men\u00e9e par EE en juin 2021 aupr\u00e8s de plus de 420 personnes atteintes de FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs CFTR existants.\u00a0<\/span><\/p>\n

Parmi les personnes interrog\u00e9es, 69% ont d\u00e9clar\u00e9 avoir effectu\u00e9 au moins un s\u00e9jour \u00e0 l'h\u00f4pital au cours de l'ann\u00e9e pr\u00e9c\u00e9dant l'enqu\u00eate COVID-19, et 14% ont effectu\u00e9 cinq s\u00e9jours \u00e0 l'h\u00f4pital ou plus au cours de cette m\u00eame ann\u00e9e.<\/p><\/blockquote>\n

Emily a parl\u00e9 du fardeau que repr\u00e9sentent les traitements pour les personnes atteintes de FK, indiquant que 40% des r\u00e9pondants \u00e0 l'enqu\u00eate consacrent au moins deux heures par jour \u00e0 des traitements m\u00e9dicaux de routine et qu'en moyenne, les r\u00e9pondants \u00e0 l'enqu\u00eate effectuent actuellement plus de cinq traitements li\u00e9s aux maladies pulmonaires et 4,8 traitements non li\u00e9s aux maladies pulmonaires et \u00e0 la FK.<\/span><\/p>\n

\"Le simple fait de suivre les traitements est un travail \u00e0 plein temps, sans parler de l'impact de la fibrose kystique sur l'\u00e9nergie et la sant\u00e9 d'une personne\", explique-t-elle.\u00a0<\/span><\/p>\n

Elle a ensuite expliqu\u00e9 l'\u00e9volution de sa maladie au fil des ans et son impact sur sa vie.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"J'ai souvent l'impression d'\u00eatre coinc\u00e9e dans ce vide \u00e9trange entre vivre et survivre. J'ai constamment l'impression de ne pas faire confiance \u00e0 mon corps. Je travaille si dur, je n'ai pas manqu\u00e9 de traitements depuis des d\u00e9cennies, je ne prends aucun raccourci, et pourtant rien n'est suffisant.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

Emily a expliqu\u00e9 que la communaut\u00e9 FK est consciente que l'espoir d'un avenir meilleur et de nouveaux traitements r\u00e9side dans les essais cliniques.\u00a0<\/span><\/p>\n

Soixante-dix-sept pour cent des personnes interrog\u00e9es ont d\u00e9clar\u00e9 \u00eatre int\u00e9ress\u00e9es par la participation \u00e0 des essais cliniques, et 54% ont d\u00e9clar\u00e9 qu'elles y participeraient m\u00eame en cas de risques potentiels pour la sant\u00e9 si les avantages possibles l'emportaient sur les risques.<\/p><\/blockquote>\n

Apr\u00e8s les d\u00e9clarations d'Emily, le Dr Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, codirectrice du programme de FK pour adultes, directrice du programme pour adultes du Centre de d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique de la FK et professeur au d\u00e9partement de m\u00e9decine et au d\u00e9partement de p\u00e9diatrie du National Jewish Health, a donn\u00e9 un aper\u00e7u des traitements existants de la FK et a expliqu\u00e9 qui constitue le 10% final de la communaut\u00e9 de la FK.\u00a0<\/span><\/p>\n

Le Dr Taylor-Cousar a expliqu\u00e9 les progr\u00e8s r\u00e9alis\u00e9s pour 90% des personnes atteintes de mucoviscidose et la r\u00e9alit\u00e9 d\u00e9vastatrice selon laquelle 10% de la communaut\u00e9 de la mucoviscidose ne b\u00e9n\u00e9ficient toujours pas des m\u00e9dicaments r\u00e9volutionnaires qui offrent \u00e0 tant d'autres une nouvelle chance de vivre. <\/span><\/p>\n

Elle a racont\u00e9 une anecdote qui illustre l'urgence du dernier 10% : <\/span>Sur les cinq patients inscrits sur la liste pour une transplantation pulmonaire, trois sont devenus \u00e9ligibles aux modulateurs CFTR et leur \u00e9tat de sant\u00e9 s'est am\u00e9lior\u00e9 de mani\u00e8re si spectaculaire qu'ils ont \u00e9t\u00e9 retir\u00e9s de la liste de transplantation et qu'ils le sont toujours \u00e0 ce jour. Les deux autres patients n'\u00e9taient pas \u00e9ligibles pour les modulateurs et ont tous deux subi une transplantation, ce qui met en \u00e9vidence l'\u00e9cart important dans les r\u00e9sultats de sant\u00e9 entre ceux qui b\u00e9n\u00e9ficient des modulateurs et ceux qui n'en b\u00e9n\u00e9ficient pas.<\/p>\n

En outre, le Dr Taylor-Cousar a indiqu\u00e9 que les populations non blanches sont repr\u00e9sent\u00e9es de mani\u00e8re disproportionn\u00e9e parmi les 10% finales de la communaut\u00e9 FK qui ne b\u00e9n\u00e9ficient pas des modulateurs existants, ce qui aggrave encore les nombreuses in\u00e9galit\u00e9s importantes en mati\u00e8re de sant\u00e9 auxquelles ces groupes sont d\u00e9j\u00e0 confront\u00e9s.\u00a0<\/span><\/p>\n

Ensuite, six membres de la communaut\u00e9 FK ont partag\u00e9 leurs exp\u00e9riences de vie avec la maladie. Les membres de la communaut\u00e9 repr\u00e9sentaient un large \u00e9ventail de stades de la maladie, de manifestations, d'\u00e2ges et d'ethnies, ce qui refl\u00e8te la diversit\u00e9 qui existe au sein de la communaut\u00e9 FK et en particulier au sein de la 10% finale. Les conf\u00e9renciers \u00e9taient les suivants :<\/span><\/p>\n