{"id":13957,"date":"2019-10-21T13:39:45","date_gmt":"2019-10-21T17:39:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=13957"},"modified":"2022-11-10T05:44:01","modified_gmt":"2022-11-10T10:44:01","slug":"trikafta-fda-approval","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/trikafta-fda-approval\/","title":{"rendered":"D\u00e9claration de l'Entourage d'Emily concernant l'approbation par la FDA d'une th\u00e9rapie r\u00e9volutionnaire pour la mucoviscidose"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Aujourd'hui est un jour monumental dans l'histoire des traitements de la fibrose kystique (FK) et dans l'histoire de la m\u00e9decine. La FDA a annonc\u00e9<\/span><a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis?fbclid=IwAR1jSmNevPR0f6XAk86GX4TWYNdIIKFsAyDsFSVGjVzH1NM8qWKgpxamkkE\"><span style=\"font-weight: 400;\"> son approbation de la trith\u00e9rapie tr\u00e8s attendue, Trikafta, <\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">d\u00e9velopp\u00e9 par Vertex Pharmaceuticals, pour 90% de la population FK \u00e2g\u00e9e de 12 ans et plus qui poss\u00e8de au moins une copie de la mutation F508del, la plus fr\u00e9quente dans la FK. Trifakta ne b\u00e9n\u00e9ficie pas aux personnes pr\u00e9sentant deux mutations non-sens ou d'autres mutations difficiles \u00e0 traiter.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">La Trikafta est une avanc\u00e9e historique pour deux raisons :\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Son efficacit\u00e9. <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">L'essai de phase 3 de Trikafta a permis d'augmenter la fonction pulmonaire moyenne de 13,8%, d\u00e9passant toutes les attentes et r\u00e9tablissant la fonction pulmonaire \u00e0 un niveau que de nombreux membres de la communaut\u00e9 FK n'avaient pas connu depuis des d\u00e9cennies.\u00a0<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Son champ d'application.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Trikafta b\u00e9n\u00e9ficie \u00e0 90% de la communaut\u00e9 FK avec la mutation F508del la plus courante. \u00c0 ce jour, les th\u00e9rapies les plus efficaces n'ont b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 qu'\u00e0 moins de la moiti\u00e9 de la population FK et aucune n'a permis d'am\u00e9liorer la fonction pulmonaire \u00e0 ce rythme.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Qualifier Trikafta d'avanc\u00e9e m\u00e9dicale serait un euph\u00e9misme. Il y a huit ans, il n'existait aucun traitement ciblant les mutations pour traiter la cause sous-jacente de la FK. Aujourd'hui, il existe quatre traitements approuv\u00e9s ciblant les mutations, dont b\u00e9n\u00e9ficient 90% de la communaut\u00e9 FK. Il s'agit l\u00e0 d'une \u00e9volution extraordinaire, mais elle sert \u00e9galement de base \u00e0 la mise au point de nouveaux traitements. <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">comme <strong>un rappel brutal que 10% suppl\u00e9mentaires de la communaut\u00e9 FK - dont les personnes pr\u00e9sentant des mutations non-sens constituent le groupe le plus important - restent sans aucun type de traitement.<\/strong>\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Nous avons cr\u00e9\u00e9 l'Entourage d'Emily en 2011 parce que nous avons vu des d\u00e9veloppements comme le Trikafta se profiler \u00e0 l'horizon et que nous avons r\u00e9alis\u00e9 que les personnes atteintes de mutations non sens de la FK, comme Emily, ne b\u00e9n\u00e9ficieraient d'aucune de ces avanc\u00e9es. Les personnes atteintes de mutations non sens de la fibrose kystique \u00e9taient laiss\u00e9es pour compte alors que leur maladie faisait rage. Nous avons refus\u00e9 d'accepter ce destin.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Aujourd'hui, nous c\u00e9l\u00e9brons une grande victoire pour la communaut\u00e9 FK. Nous sommes ravis de l'espoir que repr\u00e9sente Trikafta pour 90% de la population FK et de la voie qu'il ouvre pour tant d'autres maladies rares. Plus que jamais, nous sommes convaincus que 90% n'est pas suffisant. Nous restons fermement d\u00e9termin\u00e9s \u00e0 \u00e9tendre les progr\u00e8s \u00e0 100% de la communaut\u00e9 FK, y compris ceux qui pr\u00e9sentent des mutations non-sens, et \u00e0 innover dans le processus de d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments, ce qui nous permettra de le faire plus rapidement que jamais auparavant.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Et si Trikafta est r\u00e9volutionnaire, il n'en est pas moins <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">pas <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">une gu\u00e9rison. Nous devons rester vigilants pour contrer toute perception que la FK a \u00e9t\u00e9 \u00e9radiqu\u00e9e ou \"gu\u00e9rie\" pour les 10% qui n'ont toujours pas de traitement ciblant les mutations, ainsi que pour les 90% qui b\u00e9n\u00e9ficient de Trikafta, pour qui cette nouvelle th\u00e9rapie sert de \"contr\u00f4le\" mais pas de gu\u00e9rison de la FK.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Le travail de l'Entourage d'Emily se poursuit \u00e0 toute vitesse jusqu'\u00e0 ce qu'il y ait des perc\u00e9es et un rem\u00e8de pour toutes les personnes atteintes de fibrose kystique.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><b>\u00c0 propos de l'entourage d'Emily<br \/>\n<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Emily's Entourage (EE) est une fondation innovante de type 501(c)3 qui a collect\u00e9 des millions de dollars depuis 2011 pour acc\u00e9l\u00e9rer les traitements r\u00e9volutionnaires et trouver un rem\u00e8de aux mutations non-sens rares de la mucoviscidose, une maladie pulmonaire g\u00e9n\u00e9tique mortelle. L'organisation a \u00e9t\u00e9 fond\u00e9e par Emily Kramer-Golinkoff, une jeune femme atteinte de mucoviscidose \u00e0 un stade avanc\u00e9, ainsi que par ses amis et sa famille.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">L'urgence de la situation d'Emily stimule la recherche r\u00e9volutionnaire et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments qui pourraient aider non seulement les personnes atteintes de fibrose kystique (FK), mais aussi celles qui souffrent d'une grande vari\u00e9t\u00e9 de maladies g\u00e9n\u00e9tiques caus\u00e9es par des mutations non sens, y compris des formes de dystrophie musculaire et de cancer. Les mutations non sens, bien que rares chez les personnes atteintes de FK, sont \u00e0 l'origine d'environ 12% de toutes les maladies g\u00e9n\u00e9tiques et touchent 30 millions de personnes dans le monde.<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">Pour les demandes de renseignements des m\u00e9dias, veuillez contacter Kira Rentas, coordinatrice principale du marketing et des programmes, \u00e0 l'adresse suivante <\/span><\/i><a href=\"mailto:kira@emilysentourage.org\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">kira@emilysentourage.org <\/span><\/i><\/a><i><span style=\"font-weight: 400;\">ou 631-902-1993. <\/span><\/i><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Today is a monumental day in the history of Cystic Fibrosis (CF) treatments and the history of medicine. The FDA announced its approval of the highly-anticipated triple combination therapy, Trikafta, developed by Vertex Pharmaceuticals, for 90% of the CF population ages 12 and older who have at least one copy of the most common CF&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/trikafta-fda-approval\/\" class=\"excerpt-read-more\">Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-13957","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13957"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":17618,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions\/17618"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13957"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13957"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13957"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}