Lower Merion, PA - Emily's Entourage, une fondation innovante de type 501(c)3 qui a collect\u00e9 des millions de dollars depuis 2011 afin d'acc\u00e9l\u00e9rer la mise au point de traitements r\u00e9volutionnaires et d'un rem\u00e8de pour les mutations non-sens rares de la mucoviscidose, accueille avec grand enthousiasme la nouvelle que Sumitomo Dainippon Pharma, en partenariat avec Roivant Sciences, a acquis Spirovant Sciences (anciennement Talee Bio). Cette acquisition valide le mod\u00e8le d'entreprise de philanthropie \u00e0 risque d'Emily's Entourage, qui consiste \u00e0 financer la recherche scientifique qui soutient le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies pour la mucoviscidose.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n \"Nous sommes ravis de l'acquisition de Spirovant (anciennement Talee Bio) et de l'engagement de Roivant \u00e0 d\u00e9velopper rapidement les deux programmes de th\u00e9rapie g\u00e9nique\", a d\u00e9clar\u00e9 Emily Kramer-Golinkoff, fondatrice d'EE. \"Cela refl\u00e8te la volont\u00e9 d'EE d'acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies vitales pour la mucoviscidose et de les mettre rapidement \u00e0 la disposition des patients. Nous avons cru d\u00e8s le d\u00e9part \u00e0 la science et \u00e0 l'expertise approfondie de l'\u00e9quipe en mati\u00e8re de th\u00e9rapie g\u00e9nique de la mucoviscidose et nous sommes encourag\u00e9s de voir notre investissement initial progresser vers le d\u00e9veloppement clinique.\"\u00a0<\/span><\/p>\n En 2016, l'Entourage d'Emily a fourni un financement de d\u00e9marrage pour lancer Talee Bio, une nouvelle soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique ax\u00e9e sur la mise au point de traitements r\u00e9volutionnaires et d'un rem\u00e8de contre la fibrose kystique. Fruit d'un partenariat unique entre l'universit\u00e9 de l'Iowa, l'h\u00f4pital pour enfants de Philadelphie et la soci\u00e9t\u00e9 de capital-risque Militia Hill Ventures, Talee Bio a pu voir le jour gr\u00e2ce aux relations scientifiques de l'organisation et \u00e0 son engagement \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer les progr\u00e8s en exploitant le pouvoir du capital-risque.<\/span><\/p>\n Au cours des trois derni\u00e8res ann\u00e9es, ce travail a permis de d\u00e9velopper deux programmes de th\u00e9rapie g\u00e9nique prometteurs, issus des fondateurs acad\u00e9miques de la soci\u00e9t\u00e9 \u00e0 l'universit\u00e9 de l'Iowa. L'un des \u00e9l\u00e9ments les plus int\u00e9ressants du programme est que, contrairement \u00e0 de nombreuses th\u00e9rapies cibl\u00e9es commercialis\u00e9es et d\u00e9velopp\u00e9es pour le traitement de la FK, ces approches de th\u00e9rapie g\u00e9nique pourraient aller bien au-del\u00e0 d'un simple contr\u00f4le de la maladie - elles pourraient la gu\u00e9rir. En outre, les th\u00e9rapies g\u00e9niques sont \"agnostiques\", ce qui signifie qu'elles permettraient de traiter toutes les personnes atteintes de FK, quelle que soit leur mutation g\u00e9n\u00e9tique. Au d\u00e9but de l'ann\u00e9e, Talee Bio (Spirovant) a re\u00e7u une bourse de $4,5 millions d'euros de la part de la Fondation europ\u00e9enne pour la recherche sur la fibrose kystique. <\/span>Fondation de la mucoviscidose<\/span><\/a> pour faire avancer le d\u00e9veloppement de deux compos\u00e9s de th\u00e9rapie g\u00e9nique (TL-101 et T-102).<\/span><\/p>\n Le partenariat Sumitomo-Roivant confirme que le travail d\u00e9j\u00e0 entam\u00e9 se poursuivra \u00e0 toute vitesse avec pour objectif de trouver des th\u00e9rapies efficaces et un rem\u00e8de \u00e0 la FK.\u00a0<\/span><\/p>\n \"On ne saurait trop insister sur l'urgence de ce travail\", a d\u00e9clar\u00e9 Mme Kramer-Golinkoff. \"Le traitement de la FK a connu des avanc\u00e9es r\u00e9centes dont b\u00e9n\u00e9ficient 90% de la communaut\u00e9 FK, mais il y a eu peu de progr\u00e8s pour les 10% restants, y compris ceux qui, comme moi, sont porteurs de mutations non-sens de la FK. Nous refusons d'accepter d'\u00eatre laiss\u00e9s pour compte.<\/span><\/p>\n \u00c0 propos de l'entourage d'Emily L'urgence de la situation d'Emily stimule la recherche r\u00e9volutionnaire et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments qui pourraient aider non seulement les personnes atteintes de fibrose kystique (FK), mais aussi celles qui souffrent d'une grande vari\u00e9t\u00e9 de maladies g\u00e9n\u00e9tiques caus\u00e9es par des mutations non sens, y compris des formes de dystrophie musculaire et de cancer. Les mutations non sens, bien que rares chez les personnes atteintes de FK, sont \u00e0 l'origine d'environ 12% de toutes les maladies g\u00e9n\u00e9tiques et touchent 30 millions de personnes dans le monde.<\/span><\/p>\n Pour les demandes de renseignements des m\u00e9dias, veuillez contacter Kira Rentas, coordinatrice principale du marketing et des programmes, \u00e0 l'adresse suivante kira@emilysentourage.org<\/a> ou 631-902-1993<\/span><\/i>.<\/span><\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" L'acquisition permettra de faire progresser deux programmes de th\u00e9rapie g\u00e9nique diagnostique des mutations pour la mucoviscidose, une maladie rare qui touche 70 000 personnes dans le monde. Lower Merion, PA - Emily's Entourage, une fondation innovante de type 501(c)3 qui a collect\u00e9 des millions de dollars depuis 2011 pour acc\u00e9l\u00e9rer les traitements r\u00e9volutionnaires et la gu\u00e9rison des mutations non-sens rares de la mucoviscidose, accueille avec beaucoup d'enthousiasme... <\/p>\n
\n<\/b>Emily's Entourage (EE) est une fondation innovante de type 501(c)3 qui a collect\u00e9 des millions de dollars depuis 2011 pour acc\u00e9l\u00e9rer les traitements r\u00e9volutionnaires et trouver un rem\u00e8de aux mutations non-sens rares de la mucoviscidose, une maladie pulmonaire g\u00e9n\u00e9tique mortelle. L'organisation a \u00e9t\u00e9 fond\u00e9e par Emily Kramer-Golinkoff, une jeune femme atteinte de mucoviscidose \u00e0 un stade avanc\u00e9, ainsi que par ses amis et sa famille.<\/span><\/p>\n