{"id":13010,"date":"2019-05-20T11:00:29","date_gmt":"2019-05-20T15:00:29","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=13010"},"modified":"2019-05-29T08:49:51","modified_gmt":"2019-05-29T12:49:51","slug":"ee-awards-over-400000-to-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/ee-awards-over-400000-to-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"EE attribue plus de $400 000 \u00e0 la recherche sur la mucoviscidose"},"content":{"rendered":"

L'Entourage d'Emily (EE) a le plaisir d'annoncer que deux nouvelles subventions de recherche et une subvention de stimulation ont \u00e9t\u00e9 attribu\u00e9es \u00e0 un groupe de chercheurs tr\u00e8s respect\u00e9s, pour un montant total de plus de $400 000 \u00e0 r\u00e9partir sur deux ans.<\/p>\n

Ces subventions de la troisi\u00e8me s\u00e9rie font progresser la recherche essentielle dans le but d'acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de traitements pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK). Il est essentiel de noter que deux de ces subventions soutiennent des travaux de diagnostic des mutations, ce qui signifie qu'elles pourraient b\u00e9n\u00e9ficier aux personnes atteintes de n'importe quelle mutation de la fibrose kystique, y compris, mais sans s'y limiter, les mutations non-sens de la fibrose kystique.<\/p>\n

\n

Cette derni\u00e8re s\u00e9rie de subventions souligne l'approche strat\u00e9gique d'Emily's Entourage, qui consiste \u00e0 identifier les besoins critiques non satisfaits dans les domaines du d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique et clinique de la fibrose kystique, et \u00e0 tenter de combler rapidement ces lacunes.<\/strong><\/em><\/span><\/span><\/h3>\n<\/blockquote>\n

-Cofondatrice de l'EE, Emily Kramer-Golinkoff, MBE<\/em><\/span><\/span><\/p>\n

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\u00c9limination de la r\u00e9sistance des bact\u00e9ries MDR gr\u00e2ce \u00e0 la phagoth\u00e9rapie<\/span>\u00a0<\/strong><\/p>\n

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
\n<\/strong>Universit\u00e9 de Yale
\n<\/em><\/span><\/p>\n

\"Staphylococcus aureus<\/em> (S. aureus<\/em>) est une bact\u00e9rie multir\u00e9sistante (MDR) qui provoque des infections pulmonaires chez les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) d\u00e8s leur plus jeune \u00e2ge. Les infections caus\u00e9es par les bact\u00e9ries multir\u00e9sistantes contribuent directement \u00e0 la morbidit\u00e9 et \u00e0 la mortalit\u00e9, les m\u00e9decins \u00e9tant contraints de recourir \u00e0 un arsenal d'antibiotiques de plus en plus r\u00e9duit. Chez les personnes infect\u00e9es de mani\u00e8re persistante par des S. aureus<\/em>Une r\u00e9duction de la charge bact\u00e9rienne pourrait avoir un impact positif significatif sur la fonction pulmonaire, les exacerbations pulmonaires et la qualit\u00e9 de vie. La th\u00e9rapie par les phages utilise des bact\u00e9riophages (virus sp\u00e9cifiques aux bact\u00e9ries) qui ciblent et tuent les bact\u00e9ries. Lorsqu'ils sont utilis\u00e9s \u00e0 des fins th\u00e9rapeutiques, ces phages sont capables de tuer les bact\u00e9ries <\/span>exprimant des facteurs de virulence sp\u00e9cifiques <\/span>qui leur permettent de provoquer <\/span>l'infection. Le financement de l'association Emily's <\/span>Entourage permettra d'aller plus loin <\/span>les efforts de d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies bas\u00e9es sur les phages dans le traitement des maladies infectieuses.
\n<\/span>Infections associ\u00e9es \u00e0 la fibrose kystique.
\n<\/span>
\n<\/span>Strat\u00e9gie : Gagner du temps : cibles et approches alternatives<\/em><\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

 <\/p>\n

\"\"<\/a><\/p>\n

\"R\u00e9paration th\u00e9rapeutique g\u00e9n\u00e9tique des mutations non sens de la CFTR<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n

James Dahlman, PhD
\n<\/strong><\/span>Georgia Tech <\/em><\/span><\/p>\n

L'administration d'acides nucl\u00e9iques dans les poumons, y compris les ARNt, est une approche alternative prometteuse pour la th\u00e9rapie de la fibrose kystique. Cependant, le ciblage des acides nucl\u00e9iques vers les cellules appropri\u00e9es des poumons reste un d\u00e9fi majeur. En utilisant des approches de pointe, le laboratoire Dahlman vise \u00e0 d\u00e9velopper des agents de diffusion optimis\u00e9s sp\u00e9cifiques aux poumons, appel\u00e9s nanoparticules, afin de faciliter la diffusion des acides nucl\u00e9iques. L'objectif global de ce projet est d'acc\u00e9l\u00e9rer le rythme auquel les nanoparticules peuvent \u00eatre utilis\u00e9es pour traiter la FK.<\/span><\/p>\n

Strat\u00e9gie : V\u00e9rification de l'orthographe : Correction des mutations par l'\u00e9dition de l'ARN<\/em><\/span><\/p>\n

\"Mesure de la r\u00e9paration th\u00e9rapeutique des mutations non-sens de la CFTR<\/span>
\n<\/strong><\/span><\/p>\n

John Lueck, PhD
\n<\/strong><\/span>Universit\u00e9 de Rochester<\/em><\/span><\/p>\n

Les fonds de stimulation de l'Entourage d'Emily (EE) serviront \u00e0 acheter
\n<\/span>des \u00e9quipements sp\u00e9cialis\u00e9s, appel\u00e9s chambres d'Ussing, qui constituent la m\u00e9thode de r\u00e9f\u00e9rence pour mesurer l'activit\u00e9 du CFTR dans les cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires et d\u00e9terminer l'efficacit\u00e9 des traitements de la fibrose kystique en cours de d\u00e9veloppement. Plus pr\u00e9cis\u00e9ment, les chambres d'Ussing seront utilis\u00e9es pour tester l'efficacit\u00e9 des ARNt de l'ECA supprimant les non-sens, mis au point gr\u00e2ce \u00e0 une pr\u00e9c\u00e9dente subvention de recherche de l'EE.<\/span><\/p>\n

Strat\u00e9gie : V\u00e9rification de l'orthographe : Correction des mutations par l'\u00e9dition de l'ARN<\/em><\/span><\/p>\n

Ces subventions constituent le troisi\u00e8me cycle de financement soutenu par l'Agence europ\u00e9enne pour la reconstruction. Campagne \"Catalyst for the Cure<\/em>, une initiative r\u00e9volutionnaire lanc\u00e9e en 2017 pour financer des domaines de recherche strat\u00e9giques identifi\u00e9s par le Conseil consultatif scientifique de l'EE et acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments pour les mutations non-sens de la FK.<\/p>\n

\n

Quel sera l'impact de cette mesure ?<\/span><\/strong><\/span><\/p>\n

Les subventions de la troisi\u00e8me s\u00e9rie d'Emily's Entourage (EE) repr\u00e9sentent une approche hautement strat\u00e9gique pour r\u00e9pondre \u00e0 des besoins urgents dans les domaines du d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique et de la clinique.<\/span><\/p>\n

\n

Ces prix prolongent le d\u00e9veloppement, soutenu par Emily's Entourage, d'une approche th\u00e9rapeutique de la FK qui achemine les ARNt suppresseurs vers les poumons, et initient le soutien du phage, une nouvelle th\u00e9rapie antibact\u00e9rienne passionnante. Ce nouveau soutien cible directement les besoins non satisfaits dans le domaine des th\u00e9rapies de la FK, y compris l'acheminement vers les poumons et la r\u00e9sistance aux antibiotiques.<\/em><\/span><\/strong><\/h3>\n<\/blockquote>\n

-Directeur scientifique de l'EE, Peter Haggie, PhD<\/em><\/span><\/span><\/p>\n

Dans le domaine du d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique, l'administration reste un besoin urgent pour une vari\u00e9t\u00e9 d'approches prometteuses. Le projet Dahlman vise \u00e0 explorer une approche d'administration particuli\u00e8rement int\u00e9ressante \u00e0 l'aide de nanoparticules.<\/span><\/p>\n

Sur le plan clinique, les superbact\u00e9ries constituent un probl\u00e8me critique pour les personnes atteintes de FK. Dans le cadre de la nouvelle initiative de l'EE visant \u00e0 \" gagner du temps \", la subvention pour la recherche sur les phages porte sur les infections bact\u00e9riennes multir\u00e9sistantes potentiellement mortelles pour les personnes atteintes de mutations de non-sens de la FK qui attendent toujours des traitements cibl\u00e9s, ainsi que pour celles qui sont trait\u00e9es avec des modulateurs et qui continuent de faire face \u00e0 des infections bact\u00e9riennes chroniques.<\/span><\/p>\n

Enfin, la subvention de stimulation refl\u00e8te l'enthousiasme continu de la fondation pour les ARNt ACE supprimant les non-sens d\u00e9velopp\u00e9s par le Dr John Lueck et son investissement pour tenter de mettre rapidement cette technologie \u00e0 la disposition des patients.<\/span><\/p>\n

Depuis 2011, l'EE a octroy\u00e9 plus de $3,8 millions d'euros pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de traitements vitaux pouvant atteindre rapidement les patients atteints de mutations non sens de la FK. Bon nombre de ces subventions se sont concentr\u00e9es sur les mutations non sens, car les patients atteints de mutations non sens repr\u00e9sentent la plus grande partie des 10% de la population FK pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement cibl\u00e9, mais les subventions de l'EE ne se limitent pas uniquement aux mutations non sens. En fait, un certain nombre de subventions ont \u00e9t\u00e9 diagnostiques par rapport \u00e0 la mutation, ce qui signifie qu'elles pourraient b\u00e9n\u00e9ficier \u00e0 toutes les personnes atteintes de FK, quelle que soit leur mutation g\u00e9n\u00e9tique.<\/span><\/p>\n

Nous tenons \u00e0 remercier chaleureusement les scientifiques d\u00e9vou\u00e9s qui m\u00e8nent la charge et d\u00e9veloppent des approches th\u00e9rapeutiques de pointe pour les personnes atteintes de FK, y compris celles qui sont porteuses de mutations non-sens. Le jour o\u00f9 des perc\u00e9es et un rem\u00e8de existeront pour 100% de la communaut\u00e9 FK sera joyeux. D'ici l\u00e0, nous restons d\u00e9termin\u00e9s \u00e0 atteindre notre objectif unique et nous sommes \u00e9ternellement redevables \u00e0 nos extraordinaires donateurs, sans lesquels nous ne serions pas en mesure d'alimenter ces efforts prometteurs.<\/span><\/p>\n

Pour en savoir plus sur les projets financ\u00e9s par l'EE, visitez le site web de la Commission europ\u00e9enne. Subventions accord\u00e9es<\/a><\/strong>\u00a0page.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

L'Entourage d'Emily (EE) est ravi d'annoncer que deux nouvelles subventions de recherche et une subvention de stimulation ont \u00e9t\u00e9 accord\u00e9es \u00e0 un groupe de chercheurs tr\u00e8s respect\u00e9s, pour un montant total de plus de $400 000 \u00e0 r\u00e9partir sur deux ans. Ces subventions de la troisi\u00e8me s\u00e9rie font avancer la recherche essentielle dans le but d'acc\u00e9l\u00e9rer les... <\/p>\n

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