{"id":11927,"date":"2018-12-12T17:01:37","date_gmt":"2018-12-12T22:01:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11927"},"modified":"2018-12-12T17:01:44","modified_gmt":"2018-12-12T22:01:44","slug":"recap-ee-symposium-tackles-key-hurdles-and-strategies-for-expedited-progress-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/recap-ee-symposium-tackles-key-hurdles-and-strategies-for-expedited-progress-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"RECAP : Le symposium sur l'EE aborde les principaux obstacles et les strat\u00e9gies pour acc\u00e9l\u00e9rer les progr\u00e8s dans le domaine des mutations non sens de la fibrose kystique."},"content":{"rendered":"

L'Entourage d'Emily (EE) a organis\u00e9 son troisi\u00e8me symposium scientifique, D\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les mutations non-sens : La derni\u00e8re fronti\u00e8re de la FK<\/em>La conf\u00e9rence a eu lieu le 25 septembre \u00e0 l'Institut Wistar de Philadelphie, en Pennsylvanie. L'objectif principal \u00e9tait d'acc\u00e9l\u00e9rer les perc\u00e9es et de gu\u00e9rir les 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) sans th\u00e9rapie cibl\u00e9e, en se concentrant sur les mutations non-sens.
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Plus de 47 \u00e9minents chercheurs et entreprises du monde entier se sont r\u00e9unis pour \u00e9changer des id\u00e9es afin d'acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies vitales pour les personnes atteintes de mutations non sens de la FK. Alors que des th\u00e9rapies modulatrices de CFTR r\u00e9volutionnaires sont actuellement approuv\u00e9es ou en phase avanc\u00e9e de d\u00e9veloppement clinique pour environ 90% de la population FK, les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK repr\u00e9sentent la plus grande partie des 10% restants de la population FK.
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Le symposium a d\u00e9but\u00e9 par un d\u00eener de bienvenue le soir pr\u00e9c\u00e9dent, au cours duquel les invit\u00e9s ont \u00e9t\u00e9 chaleureusement accueillis par le pr\u00e9sident du conseil consultatif scientifique de l'EE, Kevin Foskett, PhD, le directeur scientifique de l'EE, Pete Haggie, PhD, et Emily au Distrito \u00e0 University City. Les universitaires et les professionnels de l'industrie se sont m\u00e9lang\u00e9s et ont partag\u00e9 leurs objectifs dans un cadre d\u00e9tendu autour d'un d\u00e9licieux d\u00eener mexicain.
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Le 25 septembre, Emily a ouvert le symposium par un discours de bienvenue. Elle a pr\u00e9sent\u00e9 la vid\u00e9o de la campagne 2018 afin de pr\u00e9senter la mission globale de l'EE et d'humaniser l'urgence de la r\u00e9union. Apr\u00e8s les remarques d'Emily, le travail scientifique acharn\u00e9 a commenc\u00e9 dans quatre sessions distinctes.
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Chaque session a \u00e9t\u00e9 divis\u00e9e en deux parties principales. Le premier volet consistait en des pr\u00e9sentations formelles donn\u00e9es par des chercheurs du monde universitaire et de l'industrie, qui s'exprimaient principalement sur les principaux progr\u00e8s qu'ils avaient r\u00e9alis\u00e9s, les nouvelles donn\u00e9es qu'ils avaient produites et les obstacles sp\u00e9cifiques qui les emp\u00eachaient d'aller de l'avant. Dans le second volet, les pr\u00e9sentateurs et les experts se sont assis devant l'auditoire pour faciliter la discussion avec l'ensemble de la salle. Ces discussions ont \u00e9t\u00e9 anim\u00e9es, productives et ont permis de d\u00e9finir les prochaines \u00e9tapes n\u00e9cessaires pour progresser.
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I. Modulateurs de la CFTR : D\u00e9velopper, adapter et tester des modulateurs pour les CFTR tronqu\u00e9es<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La session I \u00e9tait compos\u00e9e de quatre intervenants couvrant les m\u00e9thodes de modulation directe de l'activit\u00e9 du g\u00e8ne CFTR. Ces m\u00e9thodes cibleraient la forme tronqu\u00e9e de CFTR g\u00e9n\u00e9r\u00e9e par la terminaison pr\u00e9matur\u00e9e dans les mutations non-sens, et faciliteraient la lecture du g\u00e8ne pour g\u00e9n\u00e9rer la prot\u00e9ine compl\u00e8te.<\/p>\n\n\n\n

Pr\u00e9sentateurs :<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Alan Verkman, MD, PhD (Universit\u00e9 de Californie, San Francisco)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Jeffrey Beekman, PhD (Centre m\u00e9dical universitaire, Utrecht, Pays-Bas)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Steven M. Rowe, MD, MSPH (Universit\u00e9 de l'Alabama \u00e0 Birmingham)<\/em>
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II. Th\u00e9rapie g\u00e9nique CFTR : Progression vers les essais de phase I<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La session II s'est concentr\u00e9e sur les approches g\u00e9n\u00e9tiques - soit en utilisant la th\u00e9rapie g\u00e9nique pour remplacer le CFTR, soit en utilisant l'\u00e9dition de g\u00e8nes pour r\u00e9parer le g\u00e8ne CFTR. Ces approches seraient efficaces pour les mutations non sens du CFTR, mais elles pourraient \u00e9galement \u00eatre appliqu\u00e9es \u00e0 toutes les mutations du CFTR, ce qui les rendrait agnostiques vis-\u00e0-vis des mutations.<\/p>\n\n\n\n

Pr\u00e9sentateurs :<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Paul McCray, MD (Universit\u00e9 de l'Iowa)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irlande)<\/em><\/p>\n\n\n\n

III. Th\u00e9rapies \u00e0 base d'acides nucl\u00e9iques : Approches ciblant l'ARNm, l'ARNt et les oligonucl\u00e9otides<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La session III s'est concentr\u00e9e sur les aspects de la th\u00e9rapie de la fibrose kystique qui ciblent les acides nucl\u00e9iques, y compris l'ARN de transfert et l'ARN messager. <\/p>\n\n\n\n

Pr\u00e9sentateurs :<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Christopher Ahern, PhD (Universit\u00e9 de l'Iowa)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 James Dahlman, PhD (Georgia Tech)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 John Miller, PhD (Proteostasis Therapeutics)<\/em>
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IV. Gagner du temps : Objectifs et approches alternatifs<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La session IV s'est concentr\u00e9e sur les approches alternatives qui pourraient permettre de gagner du temps pour les patients atteints de mutations non-sens de la FK. Ces approches ne cibleraient pas directement le g\u00e8ne CFTR, mais att\u00e9nueraient les l\u00e9sions pulmonaires au fur et \u00e0 mesure de l'\u00e9volution de la maladie et serviraient de transition jusqu'\u00e0 l'\u00e9mergence de th\u00e9rapies plus transformatrices pour les personnes atteintes de mutations non-sens de la FK.<\/p>\n\n\n\n

Pr\u00e9sentateurs :<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Robert Tarran, PhD (Universit\u00e9 de Caroline du Nord \u00e0 Chapel Hill, Spyryx Biosciences)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Oren Rosenberg, MD, PhD (Universit\u00e9 de Californie, San Francisco)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Barbara White, MD (Corbus Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Martin D. Burke, MD, PhD (Universit\u00e9 de l'Illinois Urbana-Champaign)<\/em><\/p>\n\n\n\n

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L'organisation du symposium a permis de cr\u00e9er un environnement intime et collaboratif o\u00f9 les participants ont pu s'exprimer librement. Les discussions individuelles ont mis en \u00e9vidence l'int\u00e9r\u00eat et la volont\u00e9 de d\u00e9velopper des th\u00e9rapies pour les mutations non sens de la fibrose kystique.
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Le symposium a renforc\u00e9 le besoin de nouvelles th\u00e9rapies contre la fibrose kystique pour les personnes atteintes de mutations non-sens et a facilit\u00e9 cette entreprise en acc\u00e9l\u00e9rant les partenariats et les collaborations.
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L'Entourage d'Emily tient \u00e0 exprimer sa profonde gratitude \u00e0 tous les intervenants, participants et sponsors du symposium. L'\u00e9nergie qui s'est d\u00e9gag\u00e9e du symposium \u00e9tait palpable. L'ouverture, la collaboration et l'engagement farouche de toutes les personnes pr\u00e9sentes \u00e0 l'\u00e9gard de la communaut\u00e9 de la fibrose kystique \u00e0 mutation non-sens nous ont donn\u00e9 beaucoup d'espoir. <\/p>\n\n\n\n

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L'Entourage d'Emily (EE) a tenu son troisi\u00e8me symposium scientifique, intitul\u00e9 Therapeutic Development for Nonsense Mutations : The Final Frontier of CF, le 25 septembre \u00e0 l'Institut Wistar de Philadelphie, en Pennsylvanie. L'objectif principal \u00e9tait d'acc\u00e9l\u00e9rer les perc\u00e9es et de trouver un rem\u00e8de pour les 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) sans th\u00e9rapie cibl\u00e9e, en mettant l'accent sur... <\/p>\n

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Lire la suite<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":11931,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-11927","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/227-Emilys-Entourage.jpg","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11927","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=11927"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11927\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":12114,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11927\/revisions\/12114"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/11931"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=11927"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=11927"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=11927"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}