{"id":11486,"date":"2018-09-07T15:21:46","date_gmt":"2018-09-07T19:21:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11486"},"modified":"2018-09-07T15:30:23","modified_gmt":"2018-09-07T19:30:23","slug":"therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/fr\/therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf\/","title":{"rendered":"D\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les mutations non-sens : La derni\u00e8re fronti\u00e8re de la FK"},"content":{"rendered":"

L'Entourage d'Emily (EE) annonce son troisi\u00e8me symposium scientifique, D\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour les mutations non-sens : La derni\u00e8re fronti\u00e8re de la FK<\/em>qui se tiendra les 24 et 25 septembre \u00e0 l'Institut Wistar de Philadelphie, en Pennsylvanie. L'objectif principal sera d'acc\u00e9l\u00e9rer les perc\u00e9es et de trouver un rem\u00e8de pour les 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne disposent pas d'une th\u00e9rapie cibl\u00e9e.<\/p>\n

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L'Institut Wistar \u00e0 Philadelphie, PA<\/p><\/div>\n

R\u00e9unissant d'\u00e9minents chercheurs et entreprises du monde entier dans le domaine de la fibrose kystique, cette r\u00e9union sur invitation seulement sera un \u00e9v\u00e9nement intime mettant \u00e0 profit la collaboration, l'\u00e9change d'id\u00e9es et la r\u00e9solution cr\u00e9ative de probl\u00e8mes pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies salvatrices pour les mutations non sens de la fibrose kystique. Ce domaine de d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique est particuli\u00e8rement important, car des th\u00e9rapies modulatrices de CFTR r\u00e9volutionnaires sont actuellement approuv\u00e9es ou en phase avanc\u00e9e de d\u00e9veloppement clinique pour environ 90% de la population fibro-kystique. Les personnes atteintes de mutations non sens de la fibrose kystique repr\u00e9sentent la plus grande partie de la population fibro-kystique sans th\u00e9rapie modulatrice de la CFTR approuv\u00e9e ou en phase avanc\u00e9e de d\u00e9veloppement clinique.<\/p>\n

\"\u00c0 l'Entourage d'Emily, nous sommes tr\u00e8s enthousiastes \u00e0 l'id\u00e9e de r\u00e9unir les meilleurs et les plus brillants pour s'attaquer collectivement aux mutations non-sens, qui repr\u00e9sentent une lacune majeure dans le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique pour la communaut\u00e9 FK\" - Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice de l'EE.<\/p><\/blockquote>\n

Le symposium d\u00e9butera par un d\u00eener de bienvenue la veille de la r\u00e9union, au cours duquel les invit\u00e9s seront chaleureusement accueillis par le pr\u00e9sident du conseil scientifique de l'EE, Kevin Foskett, PhD, le directeur scientifique, Pete Haggie, PhD, et Emily. L'objectif de ce d\u00eener sera de se m\u00ealer aux autres, de nouer des contacts et de formuler des objectifs pour le lendemain, o\u00f9 le travail difficile et productif aura lieu.<\/p>\n

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R\u00e9union des principaux leaders d'opinion de l'EE en septembre 2015<\/p><\/div>\n

Le 25 septembre, Emily ouvrira la s\u00e9ance par un mot de bienvenue, pr\u00e9sentant l'Entourage d'Emily et sa mission, et donnant un visage humain aux objectifs et \u00e0 l'urgence de la r\u00e9union. La r\u00e9union qui suivra sera divis\u00e9e en quatre sessions cl\u00e9s, chacune consistant en de courtes pr\u00e9sentations et en une discussion. Les quatre sessions sont les suivantes<\/p>\n

I. Modulateurs de la CFTR : D\u00e9velopper, adapter et tester des modulateurs pour les CFTR tronqu\u00e9es<\/strong><\/p>\n

Pr\u00e9sident : Pete Haggie, PhD (Universit\u00e9 de Californie, San Francisco, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

II. Th\u00e9rapie g\u00e9nique CFTR : Progression vers les essais de phase I<\/strong><\/p>\n

Pr\u00e9sidente : Beverly Davidson, PhD (H\u00f4pital pour enfants de Philadelphie, Universit\u00e9 de Pennsylvanie, Spark Therapeutics, Talee Bio)<\/em><\/p>\n

III. Th\u00e9rapies \u00e0 base d'acides nucl\u00e9iques : Approches ciblant l'ARNm, l'ARNt et les oligonucl\u00e9otides<\/strong><\/p>\n

Pr\u00e9sidents : Phil Thomas (Universit\u00e9 du Texas, Southwestern) et Aliasger Salem (Universit\u00e9 de l'Iowa)<\/em><\/p>\n

IV. Gagner du temps : Objectifs et approches alternatifs<\/strong><\/p>\n

Pr\u00e9sident : Kevin Foskett, PhD (Universit\u00e9 de Pennsylvanie, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

Liste des pr\u00e9sentateurs :<\/p>\n