\"Ces nouvelles subventions \u00e9valuent l'efficacit\u00e9 des th\u00e9rapies actuelles et exp\u00e9rimentales pour les mutations non-sens de la FK, refl\u00e9tant l'engagement de l'Entourage d'Emily \u00e0 repousser les limites du d\u00e9veloppement de nouvelles th\u00e9rapies pour la FK et \u00e0 apporter rapidement ces perc\u00e9es aux patients.<\/p>\n
-Directeur scientifique de l'EE Peter Haggie, PhD<\/p><\/blockquote>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/VenkateshwarMutyamEdited.jpg\")
Nouvelles approches th\u00e9rapeutiques pour le traitement des patients atteints de FK et pr\u00e9sentant la mutation du codon de terminaison pr\u00e9matur\u00e9e W1282X<\/strong><\/h3>\nVenkateshwar Mutyam, PhD et Steven M. Rowe, MD, MSPH<\/strong><\/p>\nUniversit\u00e9 de l'Alabama \u00e0 Birmingham<\/em><\/p>\nDes \u00e9tudes ant\u00e9rieures soutenues par l'Entourage d'Emily ont r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que le KALYDECO procure des bienfaits th\u00e9rapeutiques chez certains sujets atteints de FK et porteurs de la mutation W1282X. Ces \u00e9tudes provocatrices seront \u00e9tendues \u00e0 d'autres essais cliniques n-of-1 afin d'\u00e9valuer si les b\u00e9n\u00e9fices cliniques peuvent \u00eatre encore am\u00e9lior\u00e9s par une th\u00e9rapie correcteur-potentiateur approuv\u00e9e.<\/p>\n
Strat\u00e9gie : Naviguer dans la biblioth\u00e8que : Identifier et adapter les mol\u00e9cules th\u00e9rapeutiques<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/TheoMoraesEdited1.jpg\")
Am\u00e9lioration de la fonction des cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires W1282X CFTR \u00e0 l'aide de petites mol\u00e9cules<\/strong><\/h3>\nTheo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, et Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\nH\u00f4pital pour enfants malades, Toronto, Canada<\/em><\/p>\nEn combinant l'expertise en culture cellulaire, l'\u00e9valuation fonctionnelle de la CFTR, le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique et la pratique clinique, ce projet \u00e9valuera si les approches th\u00e9rapeutiques disponibles modulent les propri\u00e9t\u00e9s cl\u00e9s, y compris le transport des ions et la clairance mucociliaire, dans les cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires d\u00e9riv\u00e9es de sujets atteints de fibrose kystique avec la mutation W1282X.<\/p>\n
Strat\u00e9gie : Naviguer dans la biblioth\u00e8que : Identifier et adapter les mol\u00e9cules th\u00e9rapeutiques<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/MartyBurkeEdited1.jpg\")
Une proth\u00e8se mol\u00e9culaire pour le traitement ind\u00e9pendant de la CFTR de la fibrose kystique caus\u00e9e par des mutations non-sens<\/strong><\/h3>\nMartin D. Burke, MD, PhD et Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\nUniversit\u00e9 de l'Illinois \u00e0 Urbana-Champaign et Universit\u00e9 de l'Iowa<\/em><\/p>\nLa fibrose kystique est due \u00e0 une perte de fonction du canal ionique CFTR. Le d\u00e9veloppement de m\u00e9thodes alternatives pour restaurer la fonction du canal manquant ind\u00e9pendamment du CFTR est un besoin m\u00e9dical urgent non satisfait. Sur la base d'\u00e9tudes convaincantes dans des mod\u00e8les de culture cellulaire et dans des mod\u00e8les animaux de la FK, ce projet testera une nouvelle strat\u00e9gie th\u00e9rapeutique pour r\u00e9pondre directement \u00e0 ce besoin. Cette approche utilise un m\u00e9dicament approuv\u00e9 pour une autre indication et pourrait \u00e9ventuellement conduire au d\u00e9veloppement d'une nouvelle approche th\u00e9rapeutique pour la FK.<\/p>\n
Strat\u00e9gie : Contournements cr\u00e9atifs : Travailler avec des voies alternatives<\/em><\/p>\n <\/p>\n
\nCes subventions repr\u00e9sentent le deuxi\u00e8me cycle de financement soutenu par l'Agence europ\u00e9enne pour l'environnement. Campagne \"Catalyst for a Cure<\/strong><\/em>, une initiative r\u00e9volutionnaire de $3 millions lanc\u00e9e en 2017 pour financer des domaines de recherche strat\u00e9giques identifi\u00e9s par le Conseil consultatif scientifique de l'EE afin d'acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments sur les mutations non-sens de la FK.<\/p>\nQuel sera l'impact de cette mesure ?<\/strong><\/h3>\nL'Entourage d'Emily a octroy\u00e9 plus de $3,3 millions d'euros depuis 2011 pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de traitements vitaux pouvant atteindre rapidement les patients atteints de mutations non sens de la fibrose kystique. Les patients pr\u00e9sentant deux copies d'une mutation non-sens repr\u00e9sentent la plus grande partie des 10% de la population FK pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement cibl\u00e9.<\/p>\n
Nous tenons \u00e0 remercier sinc\u00e8rement les scientifiques engag\u00e9s qui ouvrent la voie en d\u00e9veloppant des approches th\u00e9rapeutiques innovantes pour les mutations non sens de la FK, ainsi que nos incroyables sympathisants, qui sont le moteur de ces efforts novateurs.<\/p>\n
Universit\u00e9 de l'Alabama \u00e0 Birmingham<\/em><\/p>\n Des \u00e9tudes ant\u00e9rieures soutenues par l'Entourage d'Emily ont r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que le KALYDECO procure des bienfaits th\u00e9rapeutiques chez certains sujets atteints de FK et porteurs de la mutation W1282X. Ces \u00e9tudes provocatrices seront \u00e9tendues \u00e0 d'autres essais cliniques n-of-1 afin d'\u00e9valuer si les b\u00e9n\u00e9fices cliniques peuvent \u00eatre encore am\u00e9lior\u00e9s par une th\u00e9rapie correcteur-potentiateur approuv\u00e9e.<\/p>\n Strat\u00e9gie : Naviguer dans la biblioth\u00e8que : Identifier et adapter les mol\u00e9cules th\u00e9rapeutiques<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, et Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\n H\u00f4pital pour enfants malades, Toronto, Canada<\/em><\/p>\n En combinant l'expertise en culture cellulaire, l'\u00e9valuation fonctionnelle de la CFTR, le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique et la pratique clinique, ce projet \u00e9valuera si les approches th\u00e9rapeutiques disponibles modulent les propri\u00e9t\u00e9s cl\u00e9s, y compris le transport des ions et la clairance mucociliaire, dans les cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires d\u00e9riv\u00e9es de sujets atteints de fibrose kystique avec la mutation W1282X.<\/p>\n Strat\u00e9gie : Naviguer dans la biblioth\u00e8que : Identifier et adapter les mol\u00e9cules th\u00e9rapeutiques<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Martin D. Burke, MD, PhD et Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\n Universit\u00e9 de l'Illinois \u00e0 Urbana-Champaign et Universit\u00e9 de l'Iowa<\/em><\/p>\n La fibrose kystique est due \u00e0 une perte de fonction du canal ionique CFTR. Le d\u00e9veloppement de m\u00e9thodes alternatives pour restaurer la fonction du canal manquant ind\u00e9pendamment du CFTR est un besoin m\u00e9dical urgent non satisfait. Sur la base d'\u00e9tudes convaincantes dans des mod\u00e8les de culture cellulaire et dans des mod\u00e8les animaux de la FK, ce projet testera une nouvelle strat\u00e9gie th\u00e9rapeutique pour r\u00e9pondre directement \u00e0 ce besoin. Cette approche utilise un m\u00e9dicament approuv\u00e9 pour une autre indication et pourrait \u00e9ventuellement conduire au d\u00e9veloppement d'une nouvelle approche th\u00e9rapeutique pour la FK.<\/p>\n Strat\u00e9gie : Contournements cr\u00e9atifs : Travailler avec des voies alternatives<\/em><\/p>\n <\/p>\n Ces subventions repr\u00e9sentent le deuxi\u00e8me cycle de financement soutenu par l'Agence europ\u00e9enne pour l'environnement. Campagne \"Catalyst for a Cure<\/strong><\/em>, une initiative r\u00e9volutionnaire de $3 millions lanc\u00e9e en 2017 pour financer des domaines de recherche strat\u00e9giques identifi\u00e9s par le Conseil consultatif scientifique de l'EE afin d'acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments sur les mutations non-sens de la FK.<\/p>\n L'Entourage d'Emily a octroy\u00e9 plus de $3,3 millions d'euros depuis 2011 pour acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de traitements vitaux pouvant atteindre rapidement les patients atteints de mutations non sens de la fibrose kystique. Les patients pr\u00e9sentant deux copies d'une mutation non-sens repr\u00e9sentent la plus grande partie des 10% de la population FK pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement cibl\u00e9.<\/p>\n Nous tenons \u00e0 remercier sinc\u00e8rement les scientifiques engag\u00e9s qui ouvrent la voie en d\u00e9veloppant des approches th\u00e9rapeutiques innovantes pour les mutations non sens de la FK, ainsi que nos incroyables sympathisants, qui sont le moteur de ces efforts novateurs.<\/p>\nAm\u00e9lioration de la fonction des cellules \u00e9pith\u00e9liales des voies respiratoires W1282X CFTR \u00e0 l'aide de petites mol\u00e9cules<\/strong><\/h3>\nUne proth\u00e8se mol\u00e9culaire pour le traitement ind\u00e9pendant de la CFTR de la fibrose kystique caus\u00e9e par des mutations non-sens<\/strong><\/h3>\n
\nQuel sera l'impact de cette mesure ?<\/strong><\/h3>\n