"Lo m\u00e1s notable de nuestro papel con los organoides es que lo hicimos completamente por nuestra cuenta", dijo Peter Haggie, director cient\u00edfico de Emily's Entourage. "Descubrimos c\u00f3mo obtener las biopsias y c\u00f3mo enviar las c\u00e9lulas de Emily".<\/p><\/blockquote>\n
Dada la etapa prometedora pero incipiente de la investigaci\u00f3n de Beekman, no hab\u00eda una hoja de ruta sobre c\u00f3mo llevar las c\u00e9lulas de Emily intactas al suelo holand\u00e9s. Entonces, al estilo t\u00edpico de Emily's Entourage, la organizaci\u00f3n allan\u00f3 su propio camino, encontrando a los socios cl\u00ednicos, coordinando con la compa\u00f1\u00eda de env\u00edo para transportar las c\u00e9lulas de Emily, sirviendo de enlace con el Instituto Hubrecht y sirviendo como centro para mantener todo el proyecto en marcha.<\/p>\n
\u00a1Habla de recorrer la distancia! Las c\u00e9lulas de Emily fueron transportadas casi 4,200 millas al Instituto Hubrecht en Amsterdam, donde se desarrollaron en organoides.<\/p><\/div>\n
Identificar proveedores con la infraestructura de investigaci\u00f3n cl\u00ednica para biopsiar c\u00e9lulas intestinales y enviarlas a Hubrecht fue el primer desaf\u00edo. La organizaci\u00f3n encontr\u00f3 a sus socios en el renombrado neum\u00f3logo JP Clancy, MD, y el cirujano gastrointestinal Joe Palermo, MD, en el Cincinnati Children's Hospital.<\/p>\n
En marzo, Emily viaj\u00f3 con su madre Liza a Cincinnati para someterse al procedimiento, que consist\u00eda en extraer c\u00e9lulas de sus intestinos. Si bien las c\u00e9lulas de los pulmones son las m\u00e1s ideales, los investigadores est\u00e1n usando c\u00e9lulas intestinales para los organoides porque el procedimiento para extraerlas es relativamente menor y las c\u00e9lulas intestinales tienen propiedades \u00fanicas que las convierten en los sustitutos precl\u00ednicos de los pulmones \u201clos mejores\u201d.<\/p>\n
Emily llega a la Cl\u00ednica de Investigaci\u00f3n William K. Schubert en Cincinnati Children's.<\/p><\/div>\n
Una creaci\u00f3n de Beekman, los organoides son modelos tridimensionales desarrollados a partir de c\u00e9lulas que expresan caracter\u00edsticas de \u00f3rganos. Debido a que provienen de las c\u00e9lulas de un individuo, contienen el ADN del individuo, as\u00ed como cualquier defecto en \u00e9l. En el caso de Emily, los organoides contienen sus mutaciones de FQ, dos copias de la mutaci\u00f3n sin sentido. W1282X<\/em>. El hecho de que tenga dos copias de la misma mutaci\u00f3n convierte a sus c\u00e9lulas en un activo de investigaci\u00f3n particularmente valioso.<\/p>\n
Y lo que es tan emocionante acerca de los organoides es que los investigadores han demostrado que las respuestas a los medicamentos en estos mini \u00f3rganos se correlacionan con los resultados cl\u00ednicos en pacientes reales.<\/p>\n
\u201cHay una gran cantidad de promesas con los organoides\u201d, dijo Haggie. "Est\u00e1n tan individualizados que podemos tener una mejor idea que nunca de si un medicamento funcionar\u00e1 en un paciente determinado".<\/p><\/blockquote>\n
Este es un hallazgo profundo, particularmente para aquellos con enfermedades raras y mutaciones raras como Emily. Significa que los organoides se pueden usar como una plataforma para identificar pacientes con mutaciones de FQ que son demasiado raras para calificar para un ensayo cl\u00ednico pero que pueden beneficiarse de terapias existentes, como KALYDECO\u00ae y ORKAMBI\u00ae, as\u00ed como para probar nuevos medicamentos y combinaciones de medicamentos. .<\/p>\n
Los organoides son, en esencia, plataformas de pruebas de drogas individualizadas: la medicina personalizada en su forma m\u00e1s prometedora.<\/p>\n
Emily fue llevada en una rueda para el procedimiento de extracci\u00f3n de c\u00e9lulas intestinales.<\/p><\/div>\n
Y la emocionante noticia no se detiene ah\u00ed. Un fallo reciente de la FDA acaba de subir la apuesta por el papel transformador potencial de los organoides y otros modelos celulares predictivos en el tratamiento de enfermedades raras. El mes pasado, la FDA aprob\u00f3 la expansi\u00f3n de KALYDECO\u00ae<\/sup> a 23 nuevas mutaciones raras de FQ basadas exclusivamente en datos in vitro (basados en c\u00e9lulas), no en personas, as\u00ed como en el historial de seguridad comprobado del f\u00e1rmaco.<\/p>\n
La decisi\u00f3n de la FDA representa un salto monumental para las comunidades de la FQ y las enfermedades raras. La primera vez que se aprueba un medicamento de esta manera, se abre la puerta a una nueva era de la medicina de precisi\u00f3n que ya no depende por completo del reclutamiento de grandes poblaciones de enfermedades para los ensayos cl\u00ednicos. Las pruebas en modelos basados en c\u00e9lulas son m\u00e1s baratas, m\u00e1s r\u00e1pidas y mucho m\u00e1s individualizadas.<\/p>\n
Es demasiado pronto para saberlo, pero los primeros hallazgos sugieren que los organoides pueden estar a punto de convertirse en un actor importante en esta nueva era de la medicina personalizada.<\/p>\n
Donde brilla la promesa, Emily's Entourage lo sigue r\u00e1pidamente. Ninguna barrera se interpondr\u00e1 en nuestro camino, ni siquiera la ausencia de una hoja de ruta. Estamos encantados de haber abierto el camino nosotros mismos y ahora ofrecer organoides como una nueva herramienta en la "caja de herramientas" de mutaci\u00f3n sin sentido cada vez mayor de Emily's Entourage.<\/p>\n
Si usted es un investigador o una empresa que est\u00e1 interesada en obtener acceso a estos organoides, por favor cont\u00e1ctenos aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n
Emily se somete a su examen preoperatorio por parte del Dr. Clancy.<\/p><\/div>\n
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Emily's Entourage siempre ha operado con un sentido de urgencia y rechazo a aceptar el status quo de la Fibrosis Qu\u00edstica (FQ), guiado en gran parte por la energ\u00eda y el compromiso de Emily y su familia. Esta resoluci\u00f3n ha llevado a Emily's Entourage a estar a la vanguardia de los avances de la FQ. En ninguna parte ha sido esto m\u00e1s evidente recientemente que ... <\/p>\n
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