![\"Emily](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily-at-Vertex-with-Sign.jpg\")
Emily llega a la sede de Vertex en Boston.<\/p><\/div>\n
En los Estados Unidos, una enfermedad se considera rara cuando afecta a menos de 200.000 personas a la vez: la fibrosis qu\u00edstica (FQ) afecta a 70.000 personas en todo el mundo y 30.000 en los Estados Unidos. Con dos copias de la misma mutaci\u00f3n rara de la FQ, Emily es una rareza entre las raras.<\/p>\n
Con su charla, Emily espera acelerar y dinamizar el esfuerzo de Vertex para encontrar nuevos avances para la comunidad de la FQ. Es un esfuerzo en el que Vertex se encuentra a la vanguardia.<\/p>\n
![\"Emily](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/EKG-w.vertexScientists.jpg\")
Emily se tom\u00f3 una selfie con algunos de los cient\u00edficos de Vertex que conoci\u00f3 en su laboratorio de San Diego.<\/p><\/div>\n
En los \u00faltimos a\u00f1os, Vertex ha desarrollado las primeras terapias para tratar la causa subyacente de la FQ en lugar de aliviar los s\u00edntomas como lo han hecho todos los tratamientos anteriores. En 2012, lanzaron Kalydeco para 4% de la poblaci\u00f3n con FQ con una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica particular. Nombrado el El primer f\u00e1rmaco revolucionario anual de Forbes<\/a>, Kalydeco fue un cambio de juego que sac\u00f3 a las personas de las listas de trasplantes, les permiti\u00f3 correr maratones, formar familias y so\u00f1ar con un futuro no dictado por la FQ. Le sigui\u00f3 el lanzamiento de Orkambi, una nueva terapia combinada el verano pasado, que aborda la mutaci\u00f3n m\u00e1s com\u00fan de la FQ.<\/p>\n Juntos, estos medicamentos pueden beneficiar aproximadamente a un tercio de la poblaci\u00f3n con FQ en los EE. UU. Desafortunadamente, no benefician a las personas con muchas formas raras de FQ, incluidas aquellas con mutaciones de FQ sin sentido como Emily.<\/p>\n En su charla en Vertex, Emily destacar\u00e1 su viaje personal y los esfuerzos innovadores de Emily's Entourage para acelerar la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y desarrollar una cura para mutaciones raras sin sentido de la FQ. Su charla se entregar\u00e1 a una audiencia en vivo de cientos de miembros del equipo Vertex y se transmitir\u00e1 en vivo a miles m\u00e1s en todo el mundo.<\/p>\n \u00a1Emocionado de entregar el almuerzo y aprender a hablar!<\/p><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Para la Semana de las Enfermedades Raras, Emily llevar\u00e1 el mensaje de El s\u00e9quito de Emily a Vertex Pharmaceuticals en Boston, Massachusetts. Utilizar\u00e1 su historia como paciente con una mutaci\u00f3n rara de una enfermedad rara para estimular la investigaci\u00f3n y el compromiso firme de desarrollar r\u00e1pidamente medicamentos para todos los enfermos de FQ, incluidos los que tienen mutaciones raras..... <\/p>\n![\"Excited](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emily-at-Vertex-Lunch-and-Learn-e1456928696474.jpg\")