![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-EE-Insider-Campaign-Header-Graphics-3.png\")
<\/p>\n<\/p>\n
Seis proyectos que acaban de recibir financiaci\u00f3n buscan soluciones prometedoras para algunos de los retos m\u00e1s dif\u00edciles del sector en el marco de la \u00faltima convocatoria del programa 10%.<\/span><\/i><\/p>\n <\/p>\n Hacer pasar las herramientas de edici\u00f3n gen\u00e9tica a trav\u00e9s del espeso moco de la fibrosis qu\u00edstica. Ayudar a las c\u00e9lulas corregidas gen\u00e9ticamente a sobrevivir y reconstruir tejido sano. Derribar las defensas de bacterias resistentes, e incluso encontrar formas de hacer que los antibi\u00f3ticos vuelvan a funcionar.<\/b><\/p>\n Estos son algunos de los desaf\u00edos que los investigadores est\u00e1n abordando a trav\u00e9s de la m\u00e1s reciente ronda de financiaci\u00f3n para la investigaci\u00f3n de Emily\u2019s Entourage (EE).<\/span><\/p>\n A trav\u00e9s de seis nuevos <\/span>Subvenciones de investigaci\u00f3n traslacional<\/span><\/a>, los cient\u00edficos est\u00e1n desarrollando tecnolog\u00edas para superar obst\u00e1culos cr\u00edticos en las terapias gen\u00e9ticas mientras buscan nuevos enfoques para combatir infecciones pulmonares persistentes y resistentes a los f\u00e1rmacos.\u00a0<\/span><\/p>\n Las estrategias son diferentes, pero el objetivo es el mismo: <\/span>convertir los avances cient\u00edficos prometedores en avances tangibles para el 10% de personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no pueden beneficiarse de las terapias actuales dirigidas a mutaciones espec\u00edficas.\u00a0<\/b><\/p>\n <\/p>\n Xizhen Lian, PhD, Universidad Johns Hopkins, con Justin Hanes, PhD<\/b><\/p>\n El moco espeso y pegajoso de la fibrosis qu\u00edstica puede impedir que los tratamientos lleguen a las c\u00e9lulas para las que est\u00e1n dise\u00f1ados. Los doctores Lian y Hanes est\u00e1n desarrollando peque\u00f1os veh\u00edculos de administraci\u00f3n llamados <\/span>nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNP) <\/b>espec\u00edficamente dise\u00f1ado para atravesar el moco y transportar terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica directamente a las c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> Atravesar la barrera de moco podr\u00eda ayudar a liberar terapias gen\u00e9ticas capaces de tratar la fibrosis qu\u00edstica en su origen.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Zheng-Rong Lu, PhD, Universidad Case Western Reserve<\/b><\/p>\n El Dr. Lu est\u00e1 desarrollando un nuevo tipo de LNP biodegradable dise\u00f1ada para transportar de manera segura y eficiente la maquinaria de edici\u00f3n gen\u00e9tica directamente al interior de las c\u00e9lulas. El equipo probar\u00e1 inicialmente el enfoque en un modelo de rat\u00f3n con un <\/span>tonter\u00eda<\/b> mutaci\u00f3n<\/b>, evaluando si puede corregir y restaurar con \u00e9xito la funci\u00f3n de CFTR.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> La edici\u00f3n gen\u00e9tica solo puede convertirse en un tratamiento viable si las herramientas pueden alcanzar y entrar de manera segura en las c\u00e9lulas donde se necesitan. Este proyecto tiene como objetivo ayudar a acortar esa brecha.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Jacob Witten, PhD, Instituto Tecnol\u00f3gico de Massachusetts<\/b><\/p>\n El Dr. Witten est\u00e1 usando <\/span>inteligencia artificial (IA) y modelos de laboratorio avanzados de biolog\u00eda pulmonar<\/b> para evaluar e identificar r\u00e1pidamente LNP dise\u00f1adas espec\u00edficamente para terapias gen\u00e9ticas inhaladas. El objetivo es encontrar sistemas de administraci\u00f3n que mejoren la potencia, reduzcan la toxicidad y sean capaces de penetrar el moco de la fibromiqu\u00edstica para administrar de manera eficiente su carga terap\u00e9utica.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> El uso de la inteligencia artificial para acelerar la b\u00fasqueda de mejores sistemas de administraci\u00f3n permitir\u00e1 a los investigadores aumentar exponencialmente el n\u00famero de LNP que eval\u00faan, al tiempo que reduce el costo de estas evaluaciones.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children\u2019s Hospital y The Ohio State University, con Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco<\/b><\/p>\n Los doctores Vaidyanathan y Cromer est\u00e1n desarrollando ingenier\u00eda <\/span>\u201creceptores sint\u00e9ticos\u201d<\/b> que temporalmente otorgan a las c\u00e9lulas madre de las v\u00edas respiratorias corregidas una ventaja de crecimiento que se puede activar y desactivar. El objetivo es ayudar a esas c\u00e9lulas reparadas a crecer, repoblar y, en \u00faltima instancia, reparar la v\u00eda respiratoria.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> Ayudar a que las c\u00e9lulas corregidas persistan y reconstruyan el tejido podr\u00eda hacer que las futuras terapias basadas en genes que restablecen la salud pulmonar en todas las personas con Fibrosis Qu\u00edstica sean m\u00e1s duraderas.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Hugh Smyth, PhD, Universidad de Texas en Austin<\/b><\/p>\n El Dr. Smyth est\u00e1 desarrollando un tratamiento inhalado para <\/span>resistente a la meticilina <\/b>Staphylococcus aureus<\/i><\/b> (SARM)<\/b> que combina un antibi\u00f3tico con una enzima dispersora de biopel\u00edculas que descompone las biopel\u00edculas protectoras que las bacterias utilizan para sobrevivir. Administrar ambos juntos podr\u00eda ayudar a que el antibi\u00f3tico elimine con mayor eficacia a las bacterias que pueden poner en riesgo la vida y son dif\u00edciles de tratar.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> Destruir las defensas de la bacteria mientras se la ataca simult\u00e1neamente con un antibi\u00f3tico podr\u00eda proporcionar una forma m\u00e1s eficaz de tratar las infecciones persistentes y potencialmente mortales por SARM.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n David T. Pride, MD, PhD, Escuela de Medicina de la Universidad de California en San Diego<\/b><\/p>\n El Dr. Pride est\u00e1 combinando antibi\u00f3ticos con <\/span>bacteri\u00f3fagos \u2014o \u201cfagos\u201d, virus que se encuentran en el medio ambiente y que se dirigen espec\u00edficamente a las bacterias da\u00f1inas y las destruyen\u2014 para combatir la farmacorresistencia <\/b>Achromobacter<\/i><\/b> infecciones, <\/b>que son un problema creciente en personas con fibrosis qu\u00edstica<\/span>.<\/b> Los primeros hallazgos muestran que ciertas combinaciones de fagos y antibi\u00f3ticos pueden eliminar e incluso resensibilizar a bacterias previamente resistentes a los antibi\u00f3ticos, independientemente de su susceptibilidad anterior.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> Si los fagos pueden ayudar a restaurar la eficacia de antibi\u00f3ticos previamente resistentes, este enfoque podr\u00eda crear nuevas opciones de tratamiento para las personas que se enfrentan a algunas de las infecciones por FQ m\u00e1s dif\u00edciles de tratar.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Six newly funded projects are pursuing promising solutions to some of the field\u2019s toughest challenges for the final 10%. Getting gene-editing tools through thick CF mucus. Helping genetically corrected cells survive and rebuild healthy tissue. Breaking down the defenses of resistant bacteria\u2014and even finding ways to make antibiotics work again. These are some of… <\/p>\nAqu\u00ed hay una mirada m\u00e1s cercana a lo que est\u00e1n investigando los investigadores m\u00e1s recientes financiados por EE, y por qu\u00e9 importa.<\/strong><\/h5>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-19.png\")
C\u00f3mo superar el moco de la fibrosis qu\u00edstica<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-20.png\")
Construyendo un mejor veh\u00edculo de entrega<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-21.webp\")
<\/b><\/h3>\nPoniendo la IA a trabajar<\/b><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-22.png\")
<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
Ayudando a que las c\u00e9lulas corregidas se afiancen<\/b><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-23.png\")
Derribando las defensas de las bacterias<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-24.webp\")
Hacer que los antibi\u00f3ticos vuelvan a funcionar<\/b><\/h3>\nExplora todas las subvenciones concedidas por Emily's Entourage<\/strong> \u2192 <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/h3>\n
<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"