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Seis proyectos que acaban de recibir financiaci\u00f3n buscan soluciones prometedoras para algunos de los retos m\u00e1s dif\u00edciles del sector en el marco de la \u00faltima convocatoria del programa 10%.<\/span><\/i><\/p>\n <\/p>\n Hacer pasar las herramientas de edici\u00f3n gen\u00e9tica a trav\u00e9s del espeso moco de la fibrosis qu\u00edstica. Ayudar a las c\u00e9lulas corregidas gen\u00e9ticamente a sobrevivir y reconstruir tejido sano. Derribar las defensas de bacterias resistentes, e incluso encontrar formas de hacer que los antibi\u00f3ticos vuelvan a funcionar.<\/b><\/p>\n Estos son algunos de los desaf\u00edos que los investigadores est\u00e1n abordando a trav\u00e9s de la m\u00e1s reciente ronda de financiaci\u00f3n para la investigaci\u00f3n de Emily\u2019s Entourage (EE).<\/span><\/p>\n A trav\u00e9s de seis nuevos <\/span>Subvenciones de investigaci\u00f3n traslacional<\/span><\/a>, los cient\u00edficos est\u00e1n desarrollando tecnolog\u00edas para superar obst\u00e1culos cr\u00edticos en las terapias gen\u00e9ticas mientras buscan nuevos enfoques para combatir infecciones pulmonares persistentes y resistentes a los f\u00e1rmacos.\u00a0<\/span><\/p>\n Las estrategias son diferentes, pero el objetivo es el mismo: <\/span>convertir los avances cient\u00edficos prometedores en avances tangibles para el 10% de personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no pueden beneficiarse de las terapias actuales dirigidas a mutaciones espec\u00edficas.\u00a0<\/b><\/p>\n <\/p>\n Xizhen Lian, PhD, Universidad Johns Hopkins, con Justin Hanes, PhD<\/b><\/p>\n El moco espeso y pegajoso de la fibrosis qu\u00edstica puede impedir que los tratamientos lleguen a las c\u00e9lulas para las que est\u00e1n dise\u00f1ados. Los doctores Lian y Hanes est\u00e1n desarrollando peque\u00f1os veh\u00edculos de administraci\u00f3n llamados <\/span>nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNP) <\/b>espec\u00edficamente dise\u00f1ado para atravesar el moco y transportar terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica directamente a las c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> Atravesar la barrera de moco podr\u00eda ayudar a liberar terapias gen\u00e9ticas capaces de tratar la fibrosis qu\u00edstica en su origen.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Zheng-Rong Lu, PhD, Universidad Case Western Reserve<\/b><\/p>\n El Dr. Lu est\u00e1 desarrollando un nuevo tipo de LNP biodegradable dise\u00f1ada para transportar de manera segura y eficiente la maquinaria de edici\u00f3n gen\u00e9tica directamente al interior de las c\u00e9lulas. El equipo probar\u00e1 inicialmente el enfoque en un modelo de rat\u00f3n con un <\/span>tonter\u00eda<\/b> mutaci\u00f3n<\/b>, evaluando si puede corregir y restaurar con \u00e9xito la funci\u00f3n de CFTR.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> La edici\u00f3n gen\u00e9tica solo puede convertirse en un tratamiento viable si las herramientas pueden alcanzar y entrar de manera segura en las c\u00e9lulas donde se necesitan. Este proyecto tiene como objetivo ayudar a acortar esa brecha.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Jacob Witten, PhD, Instituto Tecnol\u00f3gico de Massachusetts<\/b><\/p>\n El Dr. Witten est\u00e1 usando <\/span>inteligencia artificial (IA) y modelos de laboratorio avanzados de biolog\u00eda pulmonar<\/b> para evaluar e identificar r\u00e1pidamente LNP dise\u00f1adas espec\u00edficamente para terapias gen\u00e9ticas inhaladas. El objetivo es encontrar sistemas de administraci\u00f3n que mejoren la potencia, reduzcan la toxicidad y sean capaces de penetrar el moco de la fibromiqu\u00edstica para administrar de manera eficiente su carga terap\u00e9utica.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> El uso de la inteligencia artificial para acelerar la b\u00fasqueda de mejores sistemas de administraci\u00f3n permitir\u00e1 a los investigadores aumentar exponencialmente el n\u00famero de LNP que eval\u00faan, al tiempo que reduce el costo de estas evaluaciones.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children\u2019s Hospital y The Ohio State University, con Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco<\/b><\/p>\n Los doctores Vaidyanathan y Cromer est\u00e1n desarrollando ingenier\u00eda <\/span>\u201creceptores sint\u00e9ticos\u201d<\/b> que temporalmente otorgan a las c\u00e9lulas madre de las v\u00edas respiratorias corregidas una ventaja de crecimiento que se puede activar y desactivar. El objetivo es ayudar a esas c\u00e9lulas reparadas a crecer, repoblar y, en \u00faltima instancia, reparar la v\u00eda respiratoria.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> Ayudar a que las c\u00e9lulas corregidas persistan y reconstruyan el tejido podr\u00eda hacer que las futuras terapias basadas en genes que restablecen la salud pulmonar en todas las personas con Fibrosis Qu\u00edstica sean m\u00e1s duraderas.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Hugh Smyth, PhD, Universidad de Texas en Austin<\/b><\/p>\n El Dr. Smyth est\u00e1 desarrollando un tratamiento inhalado para <\/span>resistente a la meticilina <\/b>Staphylococcus aureus<\/i><\/b> (SARM)<\/b> que combina un antibi\u00f3tico con una enzima dispersora de biopel\u00edculas que descompone las biopel\u00edculas protectoras que las bacterias utilizan para sobrevivir. Administrar ambos juntos podr\u00eda ayudar a que el antibi\u00f3tico elimine con mayor eficacia a las bacterias que pueden poner en riesgo la vida y son dif\u00edciles de tratar.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> Destruir las defensas de la bacteria mientras se la ataca simult\u00e1neamente con un antibi\u00f3tico podr\u00eda proporcionar una forma m\u00e1s eficaz de tratar las infecciones persistentes y potencialmente mortales por SARM.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n David T. Pride, MD, PhD, Escuela de Medicina de la Universidad de California en San Diego<\/b><\/p>\n El Dr. Pride est\u00e1 combinando antibi\u00f3ticos con <\/span>bacteri\u00f3fagos \u2014o \u201cfagos\u201d, virus que se encuentran en el medio ambiente y que se dirigen espec\u00edficamente a las bacterias da\u00f1inas y las destruyen\u2014 para combatir la farmacorresistencia <\/b>Achromobacter<\/i><\/b> infecciones, <\/b>que son un problema creciente en personas con fibrosis qu\u00edstica<\/span>.<\/b> Los primeros hallazgos muestran que ciertas combinaciones de fagos y antibi\u00f3ticos pueden eliminar e incluso resensibilizar a bacterias previamente resistentes a los antibi\u00f3ticos, independientemente de su susceptibilidad anterior.<\/span><\/p>\n Por qu\u00e9 es importante:<\/b> Si los fagos pueden ayudar a restaurar la eficacia de antibi\u00f3ticos previamente resistentes, este enfoque podr\u00eda crear nuevas opciones de tratamiento para las personas que se enfrentan a algunas de las infecciones por FQ m\u00e1s dif\u00edciles de tratar.<\/span><\/p>\n Explorar la investigaci\u00f3n \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Seis proyectos reci\u00e9n financiados est\u00e1n trabajando en soluciones prometedoras para algunos de los desaf\u00edos m\u00e1s dif\u00edciles del campo. Primero, conseguir herramientas de edici\u00f3n gen\u00e9tica a trav\u00e9s del espeso moco de la fibrosis qu\u00edstica. Segundo, ayudar a que las c\u00e9lulas gen\u00e9ticamente corregidas sobrevivan y reconstruyan el tejido sano. Tercero 10%, romper las defensas de las bacterias resistentes y hasta encontrar formas de hacer que los antibi\u00f3ticos vuelvan a funcionar. Estos son algunos de\u2026 <\/p>\nAqu\u00ed hay una mirada m\u00e1s cercana a lo que est\u00e1n investigando los investigadores m\u00e1s recientes financiados por EE, y por qu\u00e9 importa.<\/strong><\/h5>\n
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C\u00f3mo superar el moco de la fibrosis qu\u00edstica<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-20.png\")
Construyendo un mejor veh\u00edculo de entrega<\/b><\/h3>\n<\/h3>\n
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<\/b><\/h3>\nPoniendo la IA a trabajar<\/b><\/h3>\n
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Ayudando a que las c\u00e9lulas corregidas se afiancen<\/b><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-23.png\")
Derribando las defensas de las bacterias<\/b><\/h3>\n![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-24.webp\")
Hacer que los antibi\u00f3ticos vuelvan a funcionar<\/b><\/h3>\nExplora todas las subvenciones concedidas por Emily's Entourage<\/strong> \u2192 <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/h3>\n
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