{"id":27109,"date":"2026-09-08T14:12:48","date_gmt":"2026-09-08T18:12:48","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27109"},"modified":"2026-09-08T14:12:48","modified_gmt":"2026-09-08T18:12:48","slug":"emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede la subvenci\u00f3n de investigaci\u00f3n traduccional de 2026 para avanzar en la administraci\u00f3n de edici\u00f3n gen\u00e9tica innovadora para la fibrosis qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Una nueva plataforma de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas tiene como objetivo administrar de manera segura y eficiente editores gen\u00e9ticos para corregir las mutaciones del CFTR, acercando al campo a un tratamiento duradero para la fibrosis qu\u00edstica<\/span><\/i><\/p>\n

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Emily\u2019s Entourage (EE) ha concedido su quinta Beca de Investigaci\u00f3n Traslacional 2026 a Zheng-Rong Lu, doctor y profesor M. Frank Rudy y Margaret Domiter Rudy de Ingenier\u00eda Biom\u00e9dica en la Universidad Case Western Reserve.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA\u20148 de septiembre de 2026\u2014<\/span>Emily\u2019s Entourage (EE), una organizaci\u00f3n innovadora 501(c)(3) que acelera la investigaci\u00f3n para personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias actuales dirigidas a mutaciones, se enorgullece de anunciar su quinta Subvenci\u00f3n de Investigaci\u00f3n Traslacional de 2026 concedida al Dr. Zheng-Rong Lu, profesor M. Frank Rudy y Margaret Domiter Rudy de Ingenier\u00eda Biom\u00e9dica en la Universidad Case Western Reserve.<\/span><\/p>\n

El proyecto del Dr. Lu tiene como objetivo desarrollar una plataforma de administraci\u00f3n de \u00faltima generaci\u00f3n para terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica, con el fin de abordar uno de los principales obst\u00e1culos en este campo y contribuir a aprovechar el potencial de la edici\u00f3n gen\u00e9tica como enfoque terap\u00e9utico duradero para las personas con fibrosis qu\u00edstica, incluidas aquellas que participan en el ensayo 10%.<\/span><\/p>\n

La edici\u00f3n gen\u00e9tica se ha considerado desde hace tiempo un enfoque prometedor y transformador para el tratamiento de la fibrosis qu\u00edstica, con el potencial de corregir la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica subyacente y restablecer la funci\u00f3n normal del gen CFTR. Sin embargo, la administraci\u00f3n segura y eficaz de los editores gen\u00e9ticos en las c\u00e9lulas pulmonares adecuadas ha planteado retos que han limitado su avance. Resolver este reto es especialmente importante para el 10%, dado su potencial para abordar la causa fundamental de la enfermedad y proporcionar un beneficio terap\u00e9utico duradero para todas las mutaciones de la FQ.<\/span><\/p>\n

La investigaci\u00f3n del Dr. Lu se centra en superar esta barrera mediante el desarrollo de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ionizables (LNP) multifuncionales, veh\u00edculos de administraci\u00f3n dise\u00f1ados para transportar herramientas de edici\u00f3n gen\u00e9tica directamente al interior de las c\u00e9lulas. Aunque las LNP ya se utilizan de forma segura en aplicaciones como las vacunas de ARNm, las formulaciones existentes no est\u00e1n optimizadas para administrar editores gen\u00e9ticos basados en prote\u00ednas para enfermedades como la fibrosis qu\u00edstica.<\/span><\/p>\n

Este proyecto introduce una nueva clase de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNP) biodegradables dise\u00f1adas espec\u00edficamente para abordar estas limitaciones. A diferencia de los enfoques basados en ADN o ARN mensajero, esta plataforma entrega la maquinaria de edici\u00f3n gen\u00e9tica en forma de ribonucleoprote\u00ednas (RNP), las cuales no requieren la expresi\u00f3n de material gen\u00e9tico extra\u00f1o y pueden reducir los riesgos de seguridad asociados con una actividad g\u00e9nica prolongada o descontrolada.<\/span><\/p>\n

Las nanopart\u00edculas reci\u00e9n desarrolladas est\u00e1n dise\u00f1adas para ser estables en entornos acuosos, evitar el uso de disolventes org\u00e1nicos agresivos y degradarse en componentes biocompatibles en el cuerpo. Los primeros estudios sugieren que estas LNP pueden lograr una administraci\u00f3n intracelular y una edici\u00f3n gen\u00e9tica m\u00e1s eficientes a dosis m\u00e1s bajas, al tiempo que demuestran perfiles de seguridad mejorados en comparaci\u00f3n con los sistemas anteriores.<\/span><\/p>\n

Utilizando esta plataforma, el equipo del Dr. Lu optimizar\u00e1 la administraci\u00f3n de editores g\u00e9nicos dirigidos a las mutaciones del CFTR, con un enfoque inicial en la mutaci\u00f3n W1282X en modelos precl\u00ednicos disponibles en la Universidad Case Western Reserve. El proyecto evaluar\u00e1 tanto la eficiencia de la edici\u00f3n gen\u00e9tica como la restauraci\u00f3n de la funci\u00f3n del CFTR, con el objetivo de identificar un candidato terap\u00e9utico principal para un mayor desarrollo traslacional. Al permitir una administraci\u00f3n m\u00e1s eficiente de los editores g\u00e9nicos, este enfoque podr\u00eda acercar al campo hacia tratamientos que corrigen la fibrosis qu\u00edstica en su origen.<\/span><\/p>\n

\u201cLa edici\u00f3n gen\u00e9tica tiene el potencial de cambiar fundamentalmente la forma en que tratamos la fibrosis qu\u00edstica, pero solo si podemos administrar estas terapias de manera segura y eficaz\u201d, afirm\u00f3 el Dr. Lu. \u201cEste trabajo se centra en desarrollar un sistema de administraci\u00f3n que pueda hacer eso posible, particularmente para las personas con fibrosis qu\u00edstica que actualmente no tienen opciones de tratamiento\u201d.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Aproximadamente el 10% de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) presentan mutaciones gen\u00e9ticas que no son compatibles con los moduladores del CFTR existentes. EE se compromete a acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo terap\u00e9utico para todas aquellas personas que no se benefician de estas terapias, garantizando que nadie se quede atr\u00e1s.<\/span><\/p>\n

\u201cEste proyecto aborda uno de los retos m\u00e1s importantes en este campo: la administraci\u00f3n\u201d, afirm\u00f3 Chandra Ghose, doctora y directora cient\u00edfica de EE. \u201cDe este modo, tiene el potencial de contribuir a que la edici\u00f3n gen\u00e9tica se convierta en una v\u00eda terap\u00e9utica real \u2014no solo en teor\u00eda, sino tambi\u00e9n en la pr\u00e1ctica\u2014 para las personas con fibrosis qu\u00edstica, incluidas aquellas que participan en el ensayo 10% y que a\u00fan esperan un tratamiento que aborde la causa fundamental de su enfermedad\u201d.\u201d<\/span><\/p>\n

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Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)<\/b><\/p>\n

El Programa de Subvenciones de Emily\u2019s Entourage (EE) proporciona financiaci\u00f3n para acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo terap\u00e9utico para personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE apoya una variedad de mecanismos de financiaci\u00f3n, incluidas subvenciones translacionales, subvenciones colaborativas y subvenciones exploratorias precl\u00ednicas, as\u00ed como inversiones de filantrop\u00eda de riesgo.<\/span><\/p>\n

Hasta la fecha, EE ha otorgado millones de d\u00f3lares a equipos multidisciplinarios de todo el mundo y ha ayudado a asegurar millones m\u00e1s en financiaci\u00f3n posterior. Para ver las subvenciones concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber m\u00e1s sobre las oportunidades de financiaci\u00f3n de EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) es una innovadora organizaci\u00f3n sin \u00e1nimo de lucro 501(c)3 que impulsa la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas que se encuentran en la fase final 10% de la fibrosis qu\u00edstica (FQ) y que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones disponibles en la actualidad. Desde 2011, EE ha concedido millones de d\u00f3lares en subvenciones de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica para la FC en fase cl\u00ednica, ha desarrollado la base de datos de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) y el programa de intermediaci\u00f3n en ensayos cl\u00ednicos para acelerar el reclutamiento a nivel mundial, y ha liderado iniciativas internacionales para impulsar la investigaci\u00f3n de gran impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales, entre ellos el New York Times, STAT, CNN, People y otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Contacto con los medios<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Director de marketing y comunicaciones<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n



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