{"id":27038,"date":"2026-08-18T09:00:49","date_gmt":"2026-08-18T13:00:49","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27038"},"modified":"2026-08-18T12:34:27","modified_gmt":"2026-08-18T16:34:27","slug":"new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/new-2026-emilys-entourage-translational-research-grant-to-develop-mucus-penetrating-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Nueva Subvenci\u00f3n de Investigaci\u00f3n Traslacional Emily\u2019s Entourage 2026 para Desarrollar la Administraci\u00f3n de Edici\u00f3n Gen\u00e9tica con Penetraci\u00f3n de Moco para la Fibrosis Qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Nan\u00edculas lip\u00eddicas dise\u00f1adas mediante ingenier\u00eda para superar la barrera mucosa de la fibrosis qu\u00edstica podr\u00edan permitir la edici\u00f3n gen\u00e9tica dirigida mediante inhalaci\u00f3n<\/span><\/i><\/p>\n

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Emily\u2019s Entourage (EE) ha concedido su segunda Beca de Investigaci\u00f3n Traslacional 2026 a la Dra. Xizhen Lian, profesora asistente de investigaci\u00f3n en el Departamento de Ciencia e Ingenier\u00eda de Materiales y en el Departamento de Pediatr\u00eda de la Universidad Johns Hopkins.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA\u201418 de agosto de 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), una organizaci\u00f3n innovadora 501(c)(3) que acelera la investigaci\u00f3n para personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias actuales dirigidas a mutaciones, se enorgullece de anunciar su segunda Subvenci\u00f3n de Investigaci\u00f3n Traslacional de 2026 concedida a Xizhen Lian, PhD, profesor asistente de investigaci\u00f3n en el Departamento de Ciencia e Ingenier\u00eda de Materiales y en el Departamento de Pediatr\u00eda de la Universidad Johns Hopkins.<\/span><\/p>\n

Junto con el coinvestigador Justin Hanes, doctor en filosof\u00eda, el proyecto del Dr. Lian tiene como objetivo desarrollar una nueva plataforma de administraci\u00f3n inhalable para terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica que pueda penetrar el moco espeso en las v\u00edas respiratorias de la fibrosis qu\u00edstica, una de las barreras m\u00e1s importantes para tratar la enfermedad en su origen.<\/span><\/p>\n

La edici\u00f3n gen\u00e9tica ofrece grandes perspectivas para corregir las mutaciones gen\u00e9ticas subyacentes que causan la fibrosis qu\u00edstica, incluidas aquellas que afectan a los \u00faltimos 10% de las personas que no se benefician de los moduladores del CFTR existentes. Sin embargo, uno de los mayores retos en este campo sigue siendo la administraci\u00f3n segura y eficaz de los editores gen\u00e9ticos en las c\u00e9lulas adecuadas de los pulmones, donde la mucosidad densa y pegajosa puede impedir que los tratamientos lleguen a su objetivo.<\/span><\/p>\n

La Dra. Lian y el Dr. Hanes buscan superar este desaf\u00edo mediante la ingenier\u00eda de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (LNP) capaces de penetrar el moco, unos diminutos veh\u00edculos de administraci\u00f3n dise\u00f1ados para transportar herramientas de edici\u00f3n gen\u00e9tica directamente a las c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias tras la inhalaci\u00f3n.<\/span><\/p>\n

Si bien los enfoques previos basados en LNP han mostrado resultados prometedores cuando se administraron por v\u00eda sist\u00e9mica, pueden plantear desaf\u00edos relacionados con la administraci\u00f3n fuera del objetivo (off-target) y la toxicidad en otros \u00f3rganos. Por el contrario, este proyecto se centra en la administraci\u00f3n local en los pulmones, un enfoque destinado a mejorar la precisi\u00f3n, reducir los efectos fuera del objetivo y reflejar mejor c\u00f3mo se podr\u00eda administrar una futura terapia en personas con Fibrosis Qu\u00edstica.<\/span><\/p>\n

La estrategia del equipo se basa en los avances previos en la tecnolog\u00eda de part\u00edculas penetrantes de moco y los aplica a los LNP de pr\u00f3xima generaci\u00f3n mediante la optimizaci\u00f3n de los recubrimientos superficiales de polietilenglicol (PEG), lo que permite que las nanopart\u00edculas se desplacen a trav\u00e9s del esputo de la fibrosqu\u00edstica en lugar de quedar atrapadas.<\/span><\/p>\n

Al mejorar la capacidad de las LNP para difundirse a trav\u00e9s del moco y llegar a las c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias, esta plataforma est\u00e1 dise\u00f1ada para permitir una edici\u00f3n gen\u00e9tica amplia y de bajo nivel en todo el epitelio de las v\u00edas respiratorias, un enfoque respaldado por investigaciones previas que sugieren que incluso una correcci\u00f3n parcial puede ser suficiente para restablecer una funci\u00f3n pulmonar significativa.<\/span><\/p>\n

El proyecto evaluar\u00e1 las LNP dise\u00f1adas en modelos de c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias derivadas de pacientes y en modelos animales con hipersecreci\u00f3n de moco que reflejan con mayor precisi\u00f3n las condiciones en los pulmones con fibrosis qu\u00edstica (FQ). Adem\u00e1s de avanzar en la administraci\u00f3n en las v\u00edas respiratorias, este trabajo puede ayudar a expandir los enfoques de edici\u00f3n g\u00e9nica a otros tejidos mucosos afectados, como el sistema gastrointestinal, a los que las estrategias actuales de administraci\u00f3n dirigidas a los pulmones no llegan eficazmente.<\/span><\/p>\n

\u201cSuperar la barrera mucosa es uno de los desaf\u00edos m\u00e1s cr\u00edticos en el desarrollo de terapias g\u00e9nicas eficaces para la FQ\u201d, afirm\u00f3 la Dra. Lian. \u201cMediante el dise\u00f1o de nanopart\u00edculas que pueden atravesar esta barrera y llegar a las c\u00e9lulas adecuadas, nuestro objetivo es permitir enfoques de edici\u00f3n gen\u00e9tica que podr\u00edan beneficiar a las personas con FQ que actualmente no se benefician de las terapias con moduladores de CFTR\u201d.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

\u201cEste proyecto aborda una barrera fundamental que ha limitado el progreso en este campo: la imposibilidad de administrar terapias de forma eficaz a trav\u00e9s del moco de la fibrosis qu\u00edstica\u201d, afirm\u00f3 Chandra Ghose, doctora y directora cient\u00edfica de Emily\u2019s Entourage. \u201cAl permitir la administraci\u00f3n dirigida de editores gen\u00e9ticos directamente a las v\u00edas respiratorias, este trabajo tiene el potencial de impulsar estrategias de tratamiento m\u00e1s seguras y precisas para el 10% y acercarnos a terapias que aborden la causa fundamental de la enfermedad\u201d.\u201d<\/span><\/p>\n

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)<\/b><\/p>\n

El Programa de Subvenciones de Emily\u2019s Entourage (EE) proporciona financiaci\u00f3n para acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo terap\u00e9utico para personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE apoya una variedad de mecanismos de financiaci\u00f3n, incluidas subvenciones translacionales, subvenciones colaborativas y subvenciones exploratorias precl\u00ednicas, as\u00ed como inversiones de filantrop\u00eda de riesgo.<\/span><\/p>\n

Hasta la fecha, EE ha otorgado millones de d\u00f3lares a equipos multidisciplinarios de todo el mundo y ha ayudado a asegurar millones m\u00e1s en financiaci\u00f3n posterior. Para ver las subvenciones concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la financiaci\u00f3n de EE, visite oportunidades<\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) es una innovadora organizaci\u00f3n sin \u00e1nimo de lucro 501(c)3 que impulsa la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas que se encuentran en la fase final 10% de la fibrosis qu\u00edstica (FQ) y que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones disponibles en la actualidad. Desde 2011, EE ha concedido millones de d\u00f3lares en subvenciones de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica para la FC en fase cl\u00ednica, ha desarrollado la base de datos de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) y el programa de intermediaci\u00f3n en ensayos cl\u00ednicos para acelerar el reclutamiento a nivel mundial, y ha liderado iniciativas internacionales para impulsar la investigaci\u00f3n de gran impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales, entre ellos el New York Times, STAT, CNN, People y otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto con los medios<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Director de marketing y comunicaciones<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n

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