{"id":26926,"date":"2026-08-13T10:21:42","date_gmt":"2026-08-13T14:21:42","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=26926"},"modified":"2026-08-13T10:31:32","modified_gmt":"2026-08-13T14:31:32","slug":"emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-funds-synthetic-biology-approach-to-enable-durable-gene-therapy-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily\u2019s Entourage financia un enfoque de biolog\u00eda sint\u00e9tica para permitir una terapia g\u00e9nica duradera para la fibrosis qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

La tecnolog\u00eda de receptores sint\u00e9ticos dise\u00f1ados tiene como objetivo expandir selectivamente las c\u00e9lulas madre de las v\u00edas respiratorias corregidas y mejorar la durabilidad del tratamiento a largo plazo.<\/i><\/p>\n

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La primera Subvenci\u00f3n para Investigaci\u00f3n Traslacional 2026 de Emily's Entourage (EE) ha sido concedida al Dr. Sriram Vaidyanathan, investigador principal del Nationwide Children's Hospital (izquierda) y profesor asistente de pediatr\u00eda en la Universidad Estatal de Ohio, y al Dr. Kyle Cromer, profesor asistente en la Universidad de California, San Francisco (derecha).<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA\u201413 de agosto de 2026<\/strong>\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), una organizaci\u00f3n innovadora 501(c)(3) que acelera la investigaci\u00f3n para personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias actuales dirigidas a mutaciones, anunci\u00f3 hoy su primera<\/span>\u00a0Subvenci\u00f3n para Investigaci\u00f3n Traslacional 2026 otorgada a Sriram Vaidyanathan, PhD, investigador principal en el Nationwide Children\u2019s Hospital y profesor asistente de Pediatr\u00eda en la Universidad Estatal de Ohio (The Ohio State University), y a Kyle Cromer, PhD, profesor asistente en la Universidad de California en San Francisco (UCSF).\u00a0<\/span><\/p>\n

El proyecto reci\u00e9n financiado tiene como objetivo abordar una barrera clave para la terapia g\u00e9nica duradera para la fibrosis qu\u00edstica: garantizar que las c\u00e9lulas madre de las v\u00edas respiratorias corregidas puedan expandirse y persistir el tiempo suficiente para reparar el tejido pulmonar.<\/strong><\/span><\/p>\n

Los enfoques de edici\u00f3n gen\u00e9tica que reemplazan el gen CFTR defectuoso en personas con fibrosis qu\u00edstica han demostrado el potencial de restaurar la funci\u00f3n en las c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias. Sin embargo, incluso cuando la correcci\u00f3n gen\u00e9tica es exitosa, las c\u00e9lulas madre basales de las v\u00edas respiratorias corregidas \u2014las c\u00e9lulas de larga duraci\u00f3n responsables de regenerar el tejido de las v\u00edas respiratorias\u2014 no compiten naturalmente de manera superior contra las c\u00e9lulas no corregidas. Como resultado, es posible que las c\u00e9lulas corregidas no se expandan lo suficiente como vez para producir un beneficio terap\u00e9utico duradero.<\/span><\/p>\n

Para superar este desaf\u00edo, los doctores Vaidyanathan y Cromer est\u00e1n desarrollo de \u201creceptores sint\u00e9ticos\u201d dise\u00f1ados para proporcionar a las c\u00e9lulas corregidas una ventaja de crecimiento temporal y controlable.<\/strong> Estos receptores pueden activarse utilizando un compuesto de mol\u00e9cula peque\u00f1a que ya ha sido evaluado en entornos cl\u00ednicos. Cuando se activan, los receptores env\u00edan se\u00f1ales a las c\u00e9lulas corregidas para que se expandan, ayud\u00e1ndoles a repoblar el epitelio de las v\u00edas respiratorias. Una vez lograda la expansi\u00f3n, la se\u00f1al se puede desactivar.<\/span><\/p>\n

El proyecto se centrar\u00e1 en la ingenier\u00eda y prueba de dos familias de receptores sint\u00e9ticos que imitan las v\u00edas de los factores de crecimiento naturales implicadas en la regeneraci\u00f3n de las c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias. El equipo evaluar\u00e1 si estos receptores pueden enriquecer selectivamente las c\u00e9lulas madre basales de las v\u00edas respiratorias con el CFTR corregido, al tiempo que preservan su capacidad para diferenciarse en tejido respiratorio sano.<\/span><\/p>\n

Al permitir la expansi\u00f3n selectiva de las c\u00e9lulas corregidas, este enfoque busca lograr una reparaci\u00f3n duradera de las v\u00edas respiratorias, uno de los desaf\u00edos m\u00e1s persistentes en la terapia g\u00e9nica para la fibrosis qu\u00edstica.<\/span><\/p>\n

\u201cLa sola correcci\u00f3n gen\u00e9tica puede no ser suficiente si las c\u00e9lulas corregidas no pueden competir mejor que el tejido enfermo\u201d, dijo el Dr. Vaidyanathan. \u201cEstamos desarrollando un sistema que inclina temporalmente la balanza, lo que permite que las c\u00e9lulas reparadas se expandan y potencialmente mejoren la durabilidad de las terapias basadas en genes\u201d.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Este enfoque de biolog\u00eda sint\u00e9tica est\u00e1 dise\u00f1ado para funcionar junto con las estrategias de edici\u00f3n gen\u00e9tica existentes y podr\u00eda ser compatible tanto con las basadas en c\u00e9lulas como <\/span>en vivo<\/span><\/i> enfoques de terapia g\u00e9nica.<\/span><\/p>\n

\u201cUno de los mayores desaf\u00edos en la terapia g\u00e9nica no es solo corregir el gen, sino garantizar que esas c\u00e9lulas corregidas puedan persistir y reparar el tejido con el tiempo\u201d, afirm\u00f3 la Dra. Chandra Ghose, directora cient\u00edfica de EE. \u201cEste proyecto introduce una estrategia creativa de biolog\u00eda sint\u00e9tica para abordar ese desaf\u00edo y ayudar a avanzar en enfoques de tratamiento m\u00e1s duraderos para la fibrosis qu\u00edstica\u201d.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Aproximadamente 10% de personas con fibrosis qu\u00edstica no obtienen beneficios de los moduladores del CFTR actuales. EE se ha comprometido a acelerar la investigaci\u00f3n que aborde tanto las causas gen\u00e9ticas subyacentes de la fibrosis qu\u00edstica como las barreras biol\u00f3gicas que siguen limitando la durabilidad del tratamiento.<\/span><\/p>\n

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Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)<\/b><\/p>\n

El Programa de Subvenciones de Emily\u2019s Entourage (EE) proporciona financiaci\u00f3n para acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo terap\u00e9utico para personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE apoya una variedad de mecanismos de financiaci\u00f3n, incluidas subvenciones translacionales, subvenciones colaborativas y subvenciones exploratorias precl\u00ednicas, as\u00ed como inversiones de filantrop\u00eda de riesgo.<\/span><\/p>\n

Hasta la fecha, EE ha otorgado millones de d\u00f3lares a equipos multidisciplinarios de todo el mundo y ha ayudado a asegurar millones m\u00e1s en financiaci\u00f3n posterior. Para ver las subvenciones concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber m\u00e1s sobre las oportunidades de financiaci\u00f3n de EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) es una innovadora organizaci\u00f3n sin \u00e1nimo de lucro 501(c)3 que impulsa la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas que se encuentran en la fase final de la fibrosis qu\u00edstica (FQ) y que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones disponibles en la actualidad. Desde 2011, EE ha concedido millones de d\u00f3lares en subvenciones de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica para la FC en fase cl\u00ednica, ha desarrollado una base de datos global de pacientes y un programa de selecci\u00f3n de ensayos cl\u00ednicos para acelerar el reclutamiento de participantes, y ha liderado iniciativas a nivel mundial para impulsar la investigaci\u00f3n de gran impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales, como el New York Times, STAT, CNN, People y otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en<\/span> emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto con los medios<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Director de marketing y comunicaciones<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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