{"id":25374,"date":"2025-06-24T09:00:02","date_gmt":"2025-06-24T13:00:02","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=25374"},"modified":"2025-06-23T13:56:24","modified_gmt":"2025-06-23T17:56:24","slug":"emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-awards-translational-research-grant-to-accelerate-prime-editing-for-hard-to-treat-cystic-fibrosis-mutations\/","title":{"rendered":"El s\u00e9quito de Emily recibe una subvenci\u00f3n de investigaci\u00f3n traslacional para acelerar la edici\u00f3n primaria de mutaciones de fibrosis qu\u00edstica dif\u00edciles de tratar"},"content":{"rendered":"

El proyecto financiado recientemente aprovechar\u00e1 la edici\u00f3n gen\u00e9tica de alto rendimiento y el modelado computacional para desarrollar terapias a medida para personas con fibrosis qu\u00edstica que no puedan beneficiarse de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles.<\/span><\/i><\/p>\n

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David R. Liu, PhD, experto en edici\u00f3n gen\u00e9tica de renombre mundial y director del Instituto Merkin de Tecnolog\u00edas Transformadoras de la Salud del Instituto Broad del MIT y Harvard.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA<\/b>-<\/span>24 de junio de 2025<\/b>-Emily's Entourage (EE), una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)(3) que acelera la investigaci\u00f3n para las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias moduladoras de CFTR existentes, ha concedido una beca de investigaci\u00f3n traslacional 2025 a David R. Liu, PhD, experto en edici\u00f3n gen\u00e9tica de renombre mundial y director del Instituto Merkin de Tecnolog\u00edas Transformadoras en Sanidad del Instituto Broad del MIT y Harvard.<\/span><\/p>\n

Esta subvenci\u00f3n apoya el innovador proyecto del Dr. Liu para desarrollar estrategias de edici\u00f3n primaria -una tecnolog\u00eda avanzada de edici\u00f3n de genes- para corregir de forma permanente una amplia gama de mutaciones causantes de la FQ que actualmente no pueden tratarse con terapias moduladoras de CFTR aprobadas.\u00a0<\/span><\/p>\n

Aunque los moduladores de CFTR han transformado la atenci\u00f3n a muchos enfermos de FQ, casi 10% de las personas con FQ no pueden beneficiarse de estas terapias debido a sus mutaciones gen\u00e9ticas espec\u00edficas o a los efectos secundarios o respuestas sub\u00f3ptimas a los moduladores actualmente aprobados. Estas personas necesitan urgentemente enfoques innovadores que aborden la ra\u00edz de la enfermedad. El trabajo del Dr. Liu ofrece nuevas esperanzas a este grupo con necesidades m\u00e9dicas urgentes no cubiertas.\u00a0<\/span><\/p>\n

La edici\u00f3n Prime es una innovadora tecnolog\u00eda CRISPR basada en \"encontrar y reemplazar\" que puede corregir con precisi\u00f3n las mutaciones gen\u00e9ticas responsables de la fibrosis qu\u00edstica, lo que podr\u00eda proporcionar un tratamiento \u00fanico y permanente que restablezca la funci\u00f3n pulmonar y la calidad de vida.<\/span><\/p>\n

El equipo del Dr. Liu demostr\u00f3 recientemente que la edici\u00f3n primaria pod\u00eda corregir la mutaci\u00f3n m\u00e1s com\u00fan de la fibrosis qu\u00edstica, F508del, en c\u00e9lulas pulmonares donadas por personas con fibrosis qu\u00edstica, restaurando la funci\u00f3n a niveles comparables o superiores a los de las terapias moduladoras actuales. Sobre la base de este avance, el nuevo proyecto pretende desarrollar soluciones personalizadas de edici\u00f3n primaria para aproximadamente 100 mutaciones diferentes de la FQ no aptas para moduladores, acelerando el camino hacia tratamientos personalizados de edici\u00f3n g\u00e9nica.<\/span><\/p>\n

Para lograrlo, el equipo del Dr. Liu utilizar\u00e1 el cribado lentiviral en carrete para probar miles de estrategias candidatas de edici\u00f3n primaria en paralelo, identificando r\u00e1pidamente los enfoques m\u00e1s eficaces para cada mutaci\u00f3n. Tambi\u00e9n desarrollar\u00e1n modelos computacionales para predecir y priorizar estas estrategias, acelerando el avance hacia tratamientos personalizados. Por \u00faltimo, validar\u00e1n las mejores t\u00e9cnicas en c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias de personas con FQ para confirmar el restablecimiento de la producci\u00f3n de la prote\u00edna CFTR funcional.<\/span><\/p>\n

\"Nuestro m\u00e9todo de cribado lentiviral, combinado con el modelado computacional, permite optimizar r\u00e1pidamente las estrategias de edici\u00f3n primaria para muchas mutaciones, un proceso que antes requer\u00eda a\u00f1os de minucioso trabajo\", afirm\u00f3 el Dr. Liu. \"El objetivo de este proyecto es desarrollar terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica altamente personalizadas, adaptadas a la composici\u00f3n gen\u00e9tica \u00fanica de cada paciente. Aprovechando el poder de la medicina de precisi\u00f3n, esperamos ofrecer tratamientos \u00fanicos que cambien la vida de quienes no se han beneficiado de las opciones existentes.\"<\/span><\/p>\n

\"Aunque los moduladores han transformado la vida de muchos enfermos de fibrosis qu\u00edstica, todav\u00eda hay demasiadas personas que se enfrentan a la dura realidad de no disponer de tratamientos eficaces simplemente en virtud de sus mutaciones gen\u00e9ticas\", declar\u00f3 Chandra Ghose, doctora y directora cient\u00edfica de EE. \"Al invertir en esta innovadora investigaci\u00f3n de edici\u00f3n gen\u00e9tica, estamos firmemente comprometidos a cerrar esa brecha, empujando los l\u00edmites de la ciencia para llevar esperanza, curaci\u00f3n y, en \u00faltima instancia, avances r\u00e1pidos y una cura a los miembros m\u00e1s desatendidos y olvidados de nuestra comunidad, que esperan desesperadamente cada d\u00eda que pasa.\"<\/span><\/p>\n

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

El Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) ofrece subvenciones para acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo terap\u00e9utico de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE proporciona financiaci\u00f3n a trav\u00e9s de varios mecanismos de financiaci\u00f3n de subvenciones, incluidas subvenciones traslacionales, subvenciones de colaboraci\u00f3n y subvenciones exploratorias precl\u00ednicas, as\u00ed como a trav\u00e9s de inversiones filantr\u00f3picas de riesgo.<\/span><\/p>\n

Hasta la fecha, EE ha concedido millones de d\u00f3lares a equipos multidisciplinares de todo el mundo y ha contribuido a garantizar millones de d\u00f3lares en financiaci\u00f3n complementaria. Para ver las subvenciones concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Para saber m\u00e1s sobre las oportunidades de financiaci\u00f3n de EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage es una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el \u00faltimo 10% de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de d\u00f3lares en ayudas a la investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica para la FQ que ya se encuentra en fase cl\u00ednica, ha desarrollado la base de datos de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) y un programa de b\u00fasqueda de pacientes compatibles para ensayos cl\u00ednicos con el fin de acelerar el reclutamiento de pacientes para ensayos cl\u00ednicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigaci\u00f3n de alto impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto con los medios<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Director de marketing y comunicaciones<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[197,217,208,216,91,218],"class_list":["post-25374","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-cystic-fibrosis-research","tag-ee-grants","tag-grants","tag-research-grant"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25374"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":25380,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25374\/revisions\/25380"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25374"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25374"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25374"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}