{"id":24319,"date":"2025-02-20T09:23:56","date_gmt":"2025-02-20T13:23:56","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=24319"},"modified":"2025-02-20T09:27:01","modified_gmt":"2025-02-20T13:27:01","slug":"accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium\/","title":{"rendered":"Acelerar la administraci\u00f3n de terapias g\u00e9nicas para la fibrosis qu\u00edstica: El s\u00e9quito de Emily reunir\u00e1 a expertos en un simposio en 2025"},"content":{"rendered":"<p><strong>Filadelfia, PA-20 de febrero de 2025<\/strong>-Emily's Entourage (EE), una organizaci\u00f3n pionera sin \u00e1nimo de lucro que acelera la investigaci\u00f3n para el 10% final de la comunidad de fibrosis qu\u00edstica (FQ), est\u00e1 preparada para celebrar su Simposio Cient\u00edfico 2025 titulado <i>\"El suministro de genes: Avances y retos desde la \u00f3ptica de la fibrosis qu\u00edstica\".<\/i> del 23 al 26 de febrero de 2025, en el Quorum del University City Science Center de Filadelfia, Pensilvania.<\/p>\n<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-24324\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-1000x610.png\" alt=\"\" width=\"560\" height=\"372\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-300x200.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-768x511.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-18x12.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic-600x399.png 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/2025-Symposium-Graphic.png 1024w\" sizes=\"(max-width: 560px) 100vw, 560px\" \/>El simposio de este a\u00f1o pretende ampliar los l\u00edmites del progreso en el desarrollo de terapias basadas en nucle\u00f3tidos para la FQ, centr\u00e1ndose en uno de los retos m\u00e1s cr\u00edticos y complejos de los tratamientos basados en genes: su administraci\u00f3n. Aunque se han logrado avances, los obst\u00e1culos relacionados con la administraci\u00f3n eficaz del material gen\u00e9tico siguen siendo un gran obst\u00e1culo. Aunque las terapias basadas en nucle\u00f3tidos son prometedoras para toda la comunidad de la FQ, la necesidad es especialmente urgente para aquellos que se encuentran en el 10% final de la poblaci\u00f3n de la FQ y que no se benefician de las terapias moduladoras de CFTR actualmente disponibles. Para este grupo, el tiempo es esencial, y no hay lugar para esperar a que el progreso se desarrolle en los plazos tradicionales.<\/p>\n<p>\"Creemos en el poder de reunir en una sala a los investigadores y l\u00edderes de opini\u00f3n m\u00e1s brillantes del mundo. Nuestro objetivo es fomentar el intercambio abierto, impulsar la colaboraci\u00f3n, pensar a lo grande y forjar nuevas y r\u00e1pidas v\u00edas de avance\", afirm\u00f3 Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora de EE. \"Al reunir a las mentes m\u00e1s destacadas de dentro -y fuera- de la comunidad cient\u00edfica y la industria de la FQ, este simposio est\u00e1 preparado para acelerar el suministro de estas terapias innovadoras.\"<\/p>\n<p>Presidido por Kevin Foskett, PhD, Catedr\u00e1tico Isaac Ott de Fisiolog\u00eda de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania; Joan Lau, PhD, MBA, Directora General de Spirovant Sciences, Inc. y Paul McCray, Jr, MD, Catedr\u00e1tico de Pediatr\u00eda-Medicina Pulmonar de la Universidad de Iowa, el acto contar\u00e1 con la participaci\u00f3n de m\u00e1s de 40 investigadores, innovadores y l\u00edderes de opini\u00f3n de renombre mundial del mundo acad\u00e9mico, biotecnol\u00f3gico y farmac\u00e9utico, tanto del \u00e1mbito de la FQ como de otros \u00e1mbitos. Estos expertos examinar\u00e1n los avances de vanguardia y se sumergir\u00e1n en los desaf\u00edos \u00fanicos de administrar de forma segura y eficaz terapias basadas en nucle\u00f3tidos a personas con FQ, un paso cr\u00edtico para liberar todo el potencial de la terapia basada en genes. Con la mirada puesta en las oportunidades traslacionales, este simposio no s\u00f3lo aborda la ciencia, sino tambi\u00e9n el poder de la colaboraci\u00f3n para transformar el panorama del tratamiento de la FQ.<\/p>\n<p>El Simposio 2025 se basa en los esfuerzos actuales de EE para acelerar el desarrollo terap\u00e9utico para el 10% final de personas con FQ, que no se benefician de los moduladores CFTR actuales debido a sus raras mutaciones gen\u00e9ticas. Entre los aspectos m\u00e1s destacados del trabajo de EE se incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li aria-level=\"1\">Adjudicaci\u00f3n <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/awarded-grants\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">38 becas de investigaci\u00f3n<\/a> a los mejores investigadores de todo el mundo, lo que se ha traducido en m\u00e1s de $52,3 millones en financiaci\u00f3n de seguimiento.<\/li>\n<li aria-level=\"1\">Desplegar un modelo de filantrop\u00eda de riesgo para crear empresas <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">una empresa de terapia g\u00e9nica de la fibrosis qu\u00edstica que est\u00e1 realizando un ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2<\/a>.<\/li>\n<li aria-level=\"1\">Desarrollo de 37 fagos que han tratado a m\u00e1s de 34 individuos con infecciones resistentes a los antibi\u00f3ticos.<\/li>\n<li aria-level=\"1\">Lanzamiento de <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/ctc\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/a>La Fundaci\u00f3n ha creado una base de datos mundial de pacientes y un programa de selecci\u00f3n de pacientes para ensayos cl\u00ednicos con el fin de acelerar la captaci\u00f3n de pacientes para esta poblaci\u00f3n tan poco frecuente.<\/li>\n<\/ul>\n<p>\"Estamos incre\u00edblemente orgullosos del impulso que est\u00e1 tomando la investigaci\u00f3n sobre la terapia g\u00e9nica de la fibrosis qu\u00edstica, pero somos conscientes de que, para marcar realmente la diferencia y desarrollar tratamientos, tenemos que afrontar las preguntas dif\u00edciles y colaborar entre disciplinas\", ha declarado Chandra Ghose, Directora Cient\u00edfica de EE. \"Al convocar a un grupo tan diverso de l\u00edderes de pensamiento, nuestro objetivo es despertar nuevas ideas, ampliar los l\u00edmites y, en \u00faltima instancia, acelerar los plazos para el desarrollo de terapias para quienes m\u00e1s las necesitan.\"<\/p>\n<p>EE da las gracias a los patrocinadores del dream team del simposio 2025, <b>Viatris,<\/b> <b>Terap\u00e9utica molecular 4D<\/b>, <b>Vertex Pharmaceuticals, Inc., <\/b>patrocinadores de nivel violeta, <b>ReCode Therapeutics y Fundaci\u00f3n Boomer Esiason,<\/b> y m\u00e1s, cuyo apoyo hace posible este acontecimiento cr\u00edtico y los avances que produce.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><b>Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n<p>Emily's Entourage es una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de d\u00f3lares en becas de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica contra la fibrosis qu\u00edstica que ya se encuentra en fase cl\u00ednica, ha desarrollado una base de datos de pacientes y un programa de b\u00fasqueda de pacientes compatibles para acelerar el reclutamiento de ensayos cl\u00ednicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigaci\u00f3n de alto impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en<a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/\"> emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><b>Contacto con los medios<\/b><\/p>\n<p>Hannah Kleckner<\/p>\n<p>Director de marketing y comunicaciones<\/p>\n<p><a href=\"mailto:hannah@emilysentourage.org\">hannah@emilysentourage.org<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Filadelfia, PA-20 de febrero de 2025-Emily's Entourage (EE), una organizaci\u00f3n pionera sin \u00e1nimo de lucro que acelera la investigaci\u00f3n para el 10% final de la comunidad de fibrosis qu\u00edstica (FQ), est\u00e1 preparada para acoger su Simposio Cient\u00edfico 2025 titulado \u201cThe Delivery of Genes: Avances y retos desde la \u00f3ptica de la FQ\u201d, del 23 al 26 de febrero de 2025, en el Quorum del University City Science Center de... <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/accelerating-gene-therapy-delivery-for-cystic-fibrosis-emilys-entourage-to-convene-experts-at-2025-symposium\/\" class=\"excerpt-read-more\">Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[203,204,188,111,183],"class_list":["post-24319","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-2025-scientific-symposium","tag-ee-research","tag-gene-therapy","tag-research","tag-symposium"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/24319","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=24319"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/24319\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":24328,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/24319\/revisions\/24328"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=24319"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=24319"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=24319"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}