{"id":23831,"date":"2024-11-18T09:30:37","date_gmt":"2024-11-18T13:30:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=23831"},"modified":"2024-11-18T11:45:19","modified_gmt":"2024-11-18T15:45:19","slug":"emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-celebrates-landmark-achievement-first-patient-dosed-with-novel-gene-therapy-developed-through-ees-visionary-model\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage celebra un logro hist\u00f3rico: Se administra al primer paciente una novedosa terapia g\u00e9nica desarrollada gracias al modelo visionario de EE."},"content":{"rendered":"

Filadelfia, Pensilvania-18 de noviembre de 2024<\/b>-Emily's Entourage (EE), una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para la 10% final de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ), anuncia con orgullo un hito fundamental en su misi\u00f3n de acelerar los avances para aquellos con FQ que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles: Spirovant Sciences, una empresa de terapia g\u00e9nica en fase cl\u00ednica que EE ayud\u00f3 a lanzar, ha administrado la dosis al primer paciente en su ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 SAAVe de SP-101 + Augmenter para el tratamiento de la FQ.<\/p>\n

\"\"Este logro representa un momento de c\u00edrculo completo para EE. En 2015, EE cataliz\u00f3 la creaci\u00f3n de Spirovant -entonces denominada Talee Bio- concibiendo, involucrando a la comunidad cient\u00edfica y a una empresa de gesti\u00f3n, y aportando la financiaci\u00f3n inicial para lanzar Spirovant Sciences. Casi una d\u00e9cada despu\u00e9s, esa inversi\u00f3n inicial ha llevado al desarrollo de SP-101, una terapia g\u00e9nica de diagn\u00f3stico de mutaciones administrada por inhalaci\u00f3n, que ahora avanza en un ensayo cl\u00ednico.<\/p>\n

\"Este hito es extraordinario\", declar\u00f3 Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofundadora de Emily's Entourage. \"Lo que empez\u00f3 como un sue\u00f1o para acelerar la ciencia que salva vidas para quienes se encuentran en los \u00faltimos 10% de la comunidad de la FQ se ha convertido en este momento transformador: una novedosa terapia g\u00e9nica que se administra a una persona con FQ. Juntos, hemos llevado una idea de la investigaci\u00f3n precl\u00ednica a los ensayos en humanos. Este progreso es un ejemplo de lo que significa nuestro trabajo\".<\/p>\n

El visionario de EE. Filantrop\u00eda de riesgo<\/a> para impulsar la investigaci\u00f3n y el desarrollo terap\u00e9utico de la fibrosis qu\u00edstica aceler\u00f3 la creaci\u00f3n de Spirovant e impuls\u00f3 sus trabajos sobre el SP-101, que utiliza un vector de virus adenoasociado (AAV) para liberar el gen CFTR y atacar la causa principal de la fibrosis qu\u00edstica. SP-101 es agn\u00f3stico respecto a las mutaciones, lo que significa que, si se demuestra su eficacia, funcionar\u00eda con todas las mutaciones de la fibrosis qu\u00edstica, incluidas las que actualmente no se benefician de las terapias dirigidas a las mutaciones.<\/p>\n

\"La dosificaci\u00f3n de SP-101 al primer paciente es un momento alentador en nuestra firme misi\u00f3n de abordar las necesidades no cubiertas en la comunidad de la FQ, especialmente en el 10% final\", dijo Chandra Ghose, PhD, Directora Cient\u00edfica de Emily's Entourage. \"Este hito refleja a\u00f1os de dedicaci\u00f3n, innovaci\u00f3n y colaboraci\u00f3n -prueba de que con inversiones estrat\u00e9gicas y esfuerzo colectivo, podemos convertir el potencial cient\u00edfico en un progreso significativo para aquellos que esperan nuevas opciones.\"<\/p>\n

El ensayo SAAVe de fase 1\/2 est\u00e1 dise\u00f1ado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia en personas para las que los tratamientos existentes son insuficientes o no est\u00e1n disponibles. Los criterios de valoraci\u00f3n secundarios clave incluyen la funci\u00f3n pulmonar, la calidad de vida y los biomarcadores indicativos del impacto terap\u00e9utico.<\/p>\n

\"Este logro no habr\u00eda sido posible sin el apoyo de nuestra incre\u00edble comunidad\", a\u00f1adi\u00f3 Kramer-Golinkoff. \"A todos los que han donado, participado o compartido nuestra misi\u00f3n de cualquier forma a lo largo de los a\u00f1os: este hito tambi\u00e9n es vuestro, y os lo agradecemos de todo coraz\u00f3n\".<\/p>\n

Para m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el ensayo cl\u00ednico SP-101, visite el anuncio completo de Spirovant en PRNewswire<\/a>.<\/p>\n

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Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage es una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de d\u00f3lares en becas de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica de la fibrosis qu\u00edstica, ahora adquirida, ha desarrollado una base de datos de pacientes y un programa de b\u00fasqueda de pacientes compatibles para acelerar el reclutamiento de ensayos cl\u00ednicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigaci\u00f3n de alto impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en emilysentourage.org<\/a>.<\/p>\n

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Contacto con los medios<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/p>\n

Director de marketing y comunicaciones<\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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