{"id":20069,"date":"2023-11-21T17:02:46","date_gmt":"2023-11-21T22:02:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20069"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-to-host-scientific-symposium-on-the-promise-of-gene-based-therapies-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage acoger\u00e1 un simposio cient\u00edfico sobre la promesa de las terapias gen\u00e9ticas para la fibrosis qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Filadelfia, PA - 21 de noviembre<\/strong>, 2023<\/strong> - Emily's Entourage (EE), una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ), incluidas aquellas con mutaciones sin sentido, ha anunciado hoy su simposio cient\u00edfico 2023, <\/span>La promesa de las terapias gen\u00e9ticas para la fibrosis qu\u00edstica<\/span><\/i>que se celebrar\u00e1 los d\u00edas 4 y 5 de diciembre de 2023 en Quorum, en el Centro de Ciencias de Ciudad Universitaria.\u00a0<\/span><\/p>\n

El tema del simposio reconoce el reciente progreso en el desarrollo de terapias basadas en genes en la FQ que tienen el potencial de llegar a los 10% finales de la comunidad de FQ que no se benefician de las terapias actualmente disponibles, y pueden conducir a un tratamiento curativo para todos los enfermos de FQ. A pesar de los avances significativos, siguen existiendo retos cr\u00edticos en el desarrollo y la administraci\u00f3n de nuevas terapias gen\u00e9ticas para la FQ. El simposio re\u00fane a mentes destacadas de dentro y fuera de la comunidad cient\u00edfica de la FQ, la industria y la FDA para compartir abiertamente, colaborar, plantear preguntas dif\u00edciles y, en \u00faltima instancia, crear soluciones y v\u00edas estrat\u00e9gicas y aceleradas para avanzar.<\/span><\/p>\n

Presidido por los doctores Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, y Batsheva Kerem, PhD, el simposio, al que solo se puede asistir por invitaci\u00f3n, re\u00fane a m\u00e1s de 34 ponentes y 86 asistentes de 18 pa\u00edses. Entre los estimados ponentes invitados se encuentra el Dr. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, galardonado con el Premio Nobel de Fisiolog\u00eda o Medicina 2023.\u00a0<\/span><\/p>\n

El simposio incluye siete sesiones de dos d\u00edas de duraci\u00f3n que invitan a la reflexi\u00f3n. Cada sesi\u00f3n ofrecer\u00e1 presentaciones y amplias oportunidades para entablar debates en profundidad. Como gran colof\u00f3n, las dos sesiones finales adoptar\u00e1n la forma de din\u00e1micas mesas redondas, moderadas por expertos y enriquecidas por las opiniones de m\u00faltiples panelistas.<\/span><\/p>\n

I. <\/b>Terap\u00e9utica de la FQ - Pasado, presente y futuro<\/b><\/p>\n

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
\n<\/span>Kara Foshay, PhD | Fundaci\u00f3n de Fibrosis Qu\u00edstica<\/span><\/p>\n

II. Enfoques basados en el ARN<\/b><\/p>\n

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Universidad de Pensilvania
\n<\/span>Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
\n<\/span>John Lueck, PhD | Universidad de Rochester, Facultad de Medicina y Odontolog\u00eda
\n<\/span>Zoya Ignatova, PhD | Universidad de Hamburgo<\/span><\/p>\n

III. <\/b>Aprovechamiento de nuevas plataformas de administraci\u00f3n de ARNm, ARNt y oligonucle\u00f3tidos<\/b><\/p>\n

Rana Ghosh, PhD | Universidad de Texas en Austin
\n<\/span>Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Universidad de Michigan
\n<\/span>Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences<\/span><\/p>\n

IV. Terapia g\u00e9nica CFTR y edici\u00f3n g\u00e9nica en la FQ<\/b><\/p>\n

Marianne Carlon, PhD | KU Leuven
\n<\/span>Anna Cereseto, PhD | Universidad de Trento
\n<\/span>Smriti Pandey | Universidad de Harvard
\n<\/span>Greg Newby, PhD | Universidad John Hopkins
\n<\/span>Ahad Rahim, PhD | University College London<\/span><\/p>\n

V. Panorama actual de las terapias g\u00e9nicas<\/b><\/p>\n

Matt Porteus, MD, PhD | Universidad de Stanford
\n<\/span>Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Universidad de Pensilvania
\n<\/span>Marcus Noyes, PhD | Facultad de Medicina Grossman de la NYU<\/span><\/p>\n

VI. Perspectiva de las terapias g\u00e9nicas raras para acelerar el desarrollo de terapias para la FQ<\/b>\u00a0<\/b><\/p>\n

Maria Limberis, PhD (Moderadora)
\n<\/span>David Geller, MD | Arcturus Therapeutics
\n<\/span>Patrick Harrison, PhD | University College Cork
\n<\/span>Gili Hart, PhD | Splisense
\n<\/span>Craig Hodges, PhD | Universidad Case Western Reserve
\n<\/span>Dr. Prateek Shukla | FDA
\n<\/span>Richard Horgan, MBA | Cure Rare Disease<\/span><\/p>\n

VII. Retos de los ensayos cl\u00ednicos de terapia g\u00e9nica desde la perspectiva de la fibrosis qu\u00edstica<\/b><\/p>\n

Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health (Moderadora)
\n<\/span>Marty Burke, PhD, MD | Universidad de Illinois
\n<\/span>Ilan Ganot, MBA | Solid Biosciences
\n<\/span>Jessica Lee | Spirovant
\n<\/span>Joel Schneider, PhD | Carbon Biosciences
\n<\/span>Wolfgang Seibold, MD | Boehringer Ingelheim
\n<\/span>Alan Cohen, MD | 4DMT<\/span><\/p>\n

\"En los \u00faltimos a\u00f1os se ha avanzado enormemente en el desarrollo de terapias basadas en genes. Nos sentimos alentados por el progreso, ya que representa un faro de esperanza para todos en la comunidad de la FQ y especialmente para aquellos en el 10% final que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones existentes y todav\u00eda est\u00e1n esperando desesperadamente opciones de tratamiento\", dijo Chandra Ghose, Director Cient\u00edfico de Emily's Entourage. \"Estamos encantados de reunir a l\u00edderes de talla mundial en nuestro simposio para trazar de forma colaborativa un camino expedito hacia un futuro en el que 100% de la comunidad con FQ disponga de terapias vitales que les permitan vivir una vida larga y saludable, independientemente de su mutaci\u00f3n gen\u00e9tica.\"<\/span><\/p>\n

EE da las gracias a los patrocinadores del simposio 2023: Presentadores, Dream Team y Nivel Violeta, <\/span>Viatris,<\/b> Terap\u00e9utica molecular 4D<\/b>, <\/span>Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Fundaci\u00f3n Boomer Esiason,<\/b> y m\u00e1s<\/span> cuyo apoyo hace posible este acontecimiento cr\u00edtico y los avances que produce.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n

##<\/span><\/p>\n

Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage es una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de d\u00f3lares en becas de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de emparejamiento de ensayos cl\u00ednicos para acelerar el reclutamiento de ensayos cl\u00ednicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigaci\u00f3n de alto impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

 <\/p>\n

Contacto con los medios<\/span><\/p>\n

El s\u00e9quito de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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