{"id":20040,"date":"2023-11-21T09:56:08","date_gmt":"2023-11-21T14:56:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20040"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-38500-research-grant-to-dr-luka-clarke-of-the-university-of-lisboa-to-advance-research-and-development-of-novel-antisense-oligonucleotides-asos-for-the-treatment","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-awards-38500-research-grant-to-dr-luka-clarke-of-the-university-of-lisboa-to-advance-research-and-development-of-novel-antisense-oligonucleotides-asos-for-the-treatment\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede una beca de investigaci\u00f3n de $38.500 al Dr. Luka Clarke, de la Universidad de Lisboa, para avanzar en la investigaci\u00f3n y el desarrollo de nuevos oligonucle\u00f3tidos antisentido (ASO) para el tratamiento de la fibrosis qu\u00edstica."},"content":{"rendered":"

La investigaci\u00f3n se centra en el desarrollo de <\/span><\/i>nuevos oligonucle\u00f3tidos en antisentido (ASO) para una de las variantes m\u00e1s comunes de CFTR en personas de ascendencia africana.<\/span><\/i><\/p>\n

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Luka A. Clarke, PhD Universidad de Lisboa<\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA - Noviembre <\/b>20<\/b>, 2023<\/b> - Emily's Entourage (EE), una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ), ha anunciado hoy que ha concedido $38.500 en fondos <\/span>al Dr. Luka Clarke, PhD de la Universidad de Lisboa a <\/span>apoyan la estrategia basada en oligonucle\u00f3tidos antisentido (ASO) de su equipo para corregir una variante de empalme de CFTR espec\u00edfica de la poblaci\u00f3n. <\/span><\/p>\n

A pesar de los importantes avances en la investigaci\u00f3n de la fibrosis qu\u00edstica y de la aprobaci\u00f3n de varios moduladores de CFTR, todav\u00eda no existen terapias para las personas con variantes CFTR sin sentido y algunas variantes raras. La investigaci\u00f3n del Dr. Clarke se centra en el estudio de estrategias novedosas para corregir una variante rara del gen CFTR en la FQ. El proyecto, titulado \"CF-Splice: an ASO based strategy to correct a population specific CFTR splicing variant\" (CF-Splice: una estrategia basada en un ASO para corregir una variante de empalme de CFTR espec\u00edfica de la poblaci\u00f3n), tiene como objetivo desarrollar ASO para tratar a las personas con FQ que tienen la variante rara c.2988+1G>A, que es una variante de \"empalme\" que se encuentra muy com\u00fanmente en personas de ascendencia africana, incluidos los sudafricanos negros, los afroamericanos, los brasile\u00f1os de origen africano y muchos otros.<\/span><\/p>\n

La variante c.2988+1G>A hace que la maquinaria celular omita una parte del mensaje gen\u00e9tico en la mol\u00e9cula intermedia entre el gen y la prote\u00edna, denominada \"ARN mensajero\", de modo que no se puede fabricar la prote\u00edna CFTR completa. Con los fondos de la subvenci\u00f3n, el Dr. Clarke y su equipo dise\u00f1ar\u00e1n ASO que enmascaren regiones del mensaje para enga\u00f1ar a la maquinaria celular y que deje la parte que falta, lo que permitir\u00e1 fabricar la prote\u00edna completa y evitar el defecto de la FQ.<\/span><\/p>\n

\"El proyecto CF-Splice representa un paso crucial en nuestra misi\u00f3n de apoyar el desarrollo de tratamientos innovadores para la comunidad de la FQ, en particular para aquellos en el 10% final que a\u00fan no han visto los beneficios de las terapias actuales\", dijo Chandra Ghose, PhD, Directora Cient\u00edfica de EE. \"Los individuos no blancos est\u00e1n desproporcionadamente representados en el 10% final. El enfoque innovador del Dr. Clarke es prometedor para abordar los desaf\u00edos \u00fanicos que enfrentan los individuos de ascendencia africana con FQ, y estamos muy contentos de apoyar este importante trabajo.\"<\/span><\/p>\n

Como parte de esta subvenci\u00f3n, el Dr. Clarke y su equipo llevar\u00e1n a cabo una serie de experimentos para determinar la estrategia m\u00e1s prometedora probando ASOs en modelos celulares fluorescentes hasta que encuentren la(s) mejor(es). Explorar\u00e1n varios m\u00e9todos diferentes de administraci\u00f3n de ASO y evaluar\u00e1n la eficacia de los ASO en organoides\/c\u00e9lulas nasales de individuos con FQ que tengan la variante espec\u00edfica.<\/span><\/p>\n

\"Estoy encantada de recibir esta subvenci\u00f3n de Emily's Entourage para apoyar el proyecto CF-Splice\", declar\u00f3 la Dra. Clarke. \"Esta investigaci\u00f3n tiene el potencial de allanar el camino para el tratamiento de variantes CFTR adicionales, en particular los de ascendencia africana, ofreciendo esperanza a aquellos en el 10% final de la poblaci\u00f3n CF que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles.\"<\/span><\/p>\n

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

El Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) ofrece subvenciones para acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo terap\u00e9utico de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE proporciona financiaci\u00f3n a trav\u00e9s de varios mecanismos de financiaci\u00f3n de subvenciones, incluidas subvenciones traslacionales, subvenciones de colaboraci\u00f3n y subvenciones exploratorias precl\u00ednicas, as\u00ed como a trav\u00e9s de inversiones filantr\u00f3picas de riesgo.<\/span><\/p>\n

Hasta la fecha, EE ha concedido millones de d\u00f3lares a equipos multidisciplinares de todo el mundo y ha contribuido a garantizar millones de d\u00f3lares en financiaci\u00f3n complementaria. Para ver las subvenciones concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber m\u00e1s sobre las oportunidades de financiaci\u00f3n de EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage es una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de d\u00f3lares en becas de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de emparejamiento de ensayos cl\u00ednicos para acelerar el reclutamiento de ensayos cl\u00ednicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigaci\u00f3n de alto impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto con los medios<\/b><\/p>\n

El s\u00e9quito de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

La investigaci\u00f3n se centra en el desarrollo de nuevos oligonucle\u00f3tidos antisentido (ASO) de conmutaci\u00f3n de empalme para una de las variantes CFTR m\u00e1s comunes en personas de ascendencia africana. Lower Merion, PA - 20 de noviembre de 2023 - Emily's Entourage (EE), una innovadora 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para la 10% final de las personas... <\/p>\n

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Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":20044,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20040","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/11.20.23-Clarke.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20040","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20040"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20040\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20530,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20040\/revisions\/20530"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20044"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20040"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20040"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20040"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}