{"id":20033,"date":"2023-11-21T09:55:46","date_gmt":"2023-11-21T14:55:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20033"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-zheng-rong-lu-and-dr-mitchell-drumm-of-case-western-reserve-university-to-advance-delivery-mechanisms-for-gene-therapy-to-treat-cystic\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede una subvenci\u00f3n de investigaci\u00f3n de $220.000 al Dr. Zheng-Rong Lu y al Dr. Mitchell Drumm, de la Universidad Case Western Reserve, para avanzar en los mecanismos de administraci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica para tratar la fibrosis qu\u00edstica (FQ)."},"content":{"rendered":"

El proyecto se centra en el dise\u00f1o y desarrollo de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas multifuncionales ionizables (LNP) para la administraci\u00f3n segura y eficiente de diversos \u00e1cidos nucleicos para terapia g\u00e9nica con el fin de tratar potencialmente la FQ.\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA<\/strong> - 20 de noviembre<\/strong><\/span>, 2023<\/strong> - Emily's Entourage (EE), una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ), ha anunciado hoy que ha concedido $<\/span>220,000<\/span> al Dr. Zheng-Rong Lu, PhD, y al Dr. Mitchell Drumm, PhD, de la Universidad Case Western Reserve. La subvenci\u00f3n apoya la investigaci\u00f3n sobre el dise\u00f1o y desarrollo de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ionizables multifuncionales (LNP) para la administraci\u00f3n segura y eficaz de diversos \u00e1cidos nucleicos para terapia g\u00e9nica.<\/span><\/p>\n

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Mitch Drumm, PhD (izquierda), y Zheng-Rong Lu, PhD (derecha)
Universidad Case Western Reserve<\/p><\/div>\n

La FQ es una enfermedad gen\u00e9tica rara y hereditaria causada por mutaciones en un gen funcional de los pulmones. Mientras que 90% de la poblaci\u00f3n con FQ pueden tratarse con terapias moduladoras de CFTR aprobadas, los 10% restantes de personas con FQ no responden a estas terapias. La terapia g\u00e9nica tiene el potencial de normalizar las funciones del gen mutado y tratar eficazmente la fibrosis qu\u00edstica, pero el reto consiste en introducir de forma segura una copia de un gen normal en las c\u00e9lulas pulmonares.<\/span><\/p>\n

El proyecto, titulado \"Nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ionizables multifuncionales para la terapia g\u00e9nica de la fibrosis qu\u00edstica\", pretende optimizar y desarrollar nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ionizables multifuncionales (LNP) como tecnolog\u00eda de plataforma para la terapia g\u00e9nica no viral.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Esta subvenci\u00f3n representa un importante paso adelante en nuestra misi\u00f3n actual de encontrar tratamientos eficaces para todas las personas con FQ\", declar\u00f3 Chandra Ghose, PhD, Directora Cient\u00edfica de EE. \"La terapia g\u00e9nica tiene el potencial de ser un cambio de juego para el 10% final de las personas con FQ que no responden a las terapias actuales, y estamos orgullosos de apoyar la investigaci\u00f3n innovadora del Dr. Zheng-Rong Lu y el Dr. Mitchell Drumm en esta \u00e1rea.\"<\/span><\/p>\n

El equipo de investigaci\u00f3n ha demostrado que sus l\u00edpidos ionizables multifuncionales son seguros y eficaces para la administraci\u00f3n de \u00e1cidos nucleicos de cualquier tama\u00f1o, incluidos ARNsi, ARNmi, ARNm y ADN plasm\u00eddico, mediante administraciones locales y sist\u00e9micas repetidas en modelos animales. Gracias a esta subvenci\u00f3n, el equipo optimizar\u00e1 los l\u00edpidos multifuncionales para mejorar a\u00fan m\u00e1s su seguridad y eficacia en la administraci\u00f3n repetida en aerosol de un ADN plasm\u00eddico terap\u00e9utico que codifica <\/span>CFTR<\/span><\/i> gen. Su PNL ha demostrado la eficacia de la transfecci\u00f3n y expresi\u00f3n g\u00e9nica tanto in vitro como in vivo, lo que demuestra su potencial para el tratamiento eficaz de trastornos monog\u00e9nicos en modelos precl\u00ednicos de enfermedad.<\/span><\/p>\n

\"La terapia g\u00e9nica es un enfoque terap\u00e9utico prometedor para tratar el 10% final de las personas con FQ que no responden a la farmacoterapia disponible actualmente. El reto para el \u00e9xito de la terapia g\u00e9nica es la falta de sistemas de administraci\u00f3n seguros y eficaces para la administraci\u00f3n repetida de \u00e1cidos nucleicos terap\u00e9uticos que regulen, sustituyan o corrijan la mutaci\u00f3n. <\/span>CFTR<\/span><\/i> gen\", dijo el Dr. Drumm.<\/span><\/p>\n

\"Nos sentimos honrados de recibir esta subvenci\u00f3n de Emily's Entourage, que nos permitir\u00e1 optimizar y desarrollar a\u00fan m\u00e1s nuestra plataforma LNP para la terapia g\u00e9nica\", dijo el Dr. Lu. \"Nuestro objetivo es crear un sistema de administraci\u00f3n seguro y eficiente que pueda utilizarse para administraciones repetidas de terapia g\u00e9nica para tratar eficazmente la FQ en el 10% final de las personas con FQ.\"<\/span><\/p>\n

En este proyecto, el equipo seguir\u00e1 perfeccionando y probando la PNL optimizada para administrar una copia de un gen normal en un modelo precl\u00ednico de FQ. El \u00e9xito del proyecto promete proporcionar una plataforma de administraci\u00f3n segura y eficiente para una terapia g\u00e9nica eficaz para el 10% final de las personas con FQ.<\/span><\/p>\n

EE mantiene su compromiso de apoyar la investigaci\u00f3n de vanguardia que conduzca a tratamientos acelerados y transformadores para el 10% final de la poblaci\u00f3n con FQ, garantizando que nadie se quede atr\u00e1s.<\/span><\/p>\n

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

El Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) ofrece subvenciones para acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo terap\u00e9utico de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE proporciona financiaci\u00f3n a trav\u00e9s de varios mecanismos de financiaci\u00f3n de subvenciones, incluidas subvenciones traslacionales, subvenciones de colaboraci\u00f3n y subvenciones exploratorias precl\u00ednicas, as\u00ed como a trav\u00e9s de inversiones filantr\u00f3picas de riesgo.<\/span><\/p>\n

Hasta la fecha, EE ha concedido millones de d\u00f3lares a equipos multidisciplinares de todo el mundo y ha contribuido a garantizar millones de d\u00f3lares en financiaci\u00f3n complementaria. Para ver las subvenciones concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber m\u00e1s sobre las oportunidades de financiaci\u00f3n de EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage es una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de d\u00f3lares en becas de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de emparejamiento de ensayos cl\u00ednicos para acelerar el reclutamiento de ensayos cl\u00ednicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigaci\u00f3n de alto impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto con los medios<\/b><\/p>\n

El s\u00e9quito de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

El proyecto se centra en el dise\u00f1o y desarrollo de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ionizables multifuncionales (LNP) para la entrega segura y eficiente de diversos \u00e1cidos nucleicos para la terapia g\u00e9nica para tratar potencialmente la FQ. Lower Merion, PA - 20 de noviembre de 2023 - Emily's Entourage (EE), una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para... <\/p>\n

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