{"id":20025,"date":"2023-11-21T09:48:14","date_gmt":"2023-11-21T14:48:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=20025"},"modified":"2023-12-20T05:15:32","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:32","slug":"emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-awards-220000-research-grant-to-dr-alexandra-pitrowski-daspit-of-the-university-of-michigan-to-support-non-viral-nucleic-acid-delivery-research-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede una subvenci\u00f3n de investigaci\u00f3n de $220.000 a la Dra. Alexandra Pitrowski-Daspit, de la Universidad de Michigan, para apoyar la investigaci\u00f3n sobre la administraci\u00f3n de \u00e1cidos nucleicos no virales para las mutaciones sin sentido de la fibrosis qu\u00edstica."},"content":{"rendered":"

La investigaci\u00f3n se centra en <\/span><\/i>desarrollo de veh\u00edculos polim\u00e9ricos para mejorar la administraci\u00f3n de terapias basadas en \u00e1cidos nucleicos a tejidos y c\u00e9lulas diana del organismo para el tratamiento de la fibrosis qu\u00edstica.\u00a0\u00a0<\/span><\/i><\/p>\n

Lower Merion, PA - 20 de noviembre<\/b>, 2023<\/b> - Emily's Entourage (EE), una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para la 10% final de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ), ha anunciado hoy que ha concedido a <\/span>$220,000<\/span> en financiaci\u00f3n a la Dra. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Profesora Adjunta de Ingenier\u00eda Biom\u00e9dica y Medicina Interna, Divisi\u00f3n de Medicina Pulmonar y de Cuidados Cr\u00edticos de la Universidad de Michigan. La subvenci\u00f3n<\/span> apoya la investigaci\u00f3n centrada en la administraci\u00f3n de \u00e1cidos nucleicos no virales para proporcionar opciones de tratamiento m\u00e1s eficaces a las personas con mutaciones sin sentido de la FQ.<\/span><\/p>\n

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Doctora Alexandra Piotrowski-Daspit
Universidad de Michigan<\/p><\/div>\n

La FQ es un trastorno gen\u00e9tico progresivo causado por mutaciones en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis qu\u00edstica (CFTR). Existen m\u00e1s de 1.700 mutaciones causantes de FQ, que se clasifican seg\u00fan las alteraciones funcionales resultantes en CFTR. Las mutaciones sin sentido como W1282X y G542X dan lugar a codones de parada prematuros, produciendo as\u00ed una prote\u00edna CFTR truncada y p\u00e9rdida de funci\u00f3n. Las terapias basadas en \u00e1cidos nucleicos, como la edici\u00f3n de genes, la terapia g\u00e9nica y la terapia de ARNm, ofrecen la posibilidad de sustituir o corregir el CFTR disfuncional. Sin embargo, la administraci\u00f3n de estas terapias en los \u00f3rganos diana sigue siendo el principal obst\u00e1culo para su aplicaci\u00f3n cl\u00ednica.\u00a0<\/span><\/p>\n

El proyecto, titulado \"<\/span>Administraci\u00f3n de \u00e1cido nucleico no viral dirigida a m\u00faltiples \u00f3rganos para mutaciones sin sentido de la FQ<\/span><\/i>tiene por objeto explorar el desarrollo de veh\u00edculos polim\u00e9ricos para mejorar la administraci\u00f3n de terapias basadas en \u00e1cidos nucleicos a tejidos y c\u00e9lulas diana del organismo, principalmente el pulm\u00f3n y el sistema gastrointestinal.\u00a0<\/span><\/p>\n

\"Las terapias basadas en \u00e1cidos nucleicos son especialmente prometedoras por la forma en que sustituyen o corrigen el CFTR disfuncional. Estos enfoques terap\u00e9uticos podr\u00edan dar lugar a opciones de tratamiento para las personas con FQ, pero tenemos que asegurarnos de que puedan administrarse eficazmente\", afirm\u00f3 Chandra Ghose, PhD, Director Cient\u00edfico de EE. \"Los esfuerzos de investigaci\u00f3n y desarrollo en esta \u00e1rea ser\u00e1n cr\u00edticos a medida que continuamos a\u00f1adiendo a nuestra caja de herramientas e innovando con el fin de desarrollar tratamientos para todas las personas con FQ, incluyendo aquellos con mutaciones raras y sin sentido.\"\u00a0<\/span><\/p>\n

La subvenci\u00f3n apoyar\u00e1 los esfuerzos del equipo de investigaci\u00f3n para explorar terapias basadas en \u00e1cidos nucleicos, centr\u00e1ndose en agentes de edici\u00f3n gen\u00f3mica para sustituir o corregir CFTR disfuncional. El objetivo \u00faltimo es desarrollar veh\u00edculos eficaces para el tratamiento selectivo de la CFTR. <\/span>en vivo <\/span><\/i>administraci\u00f3n terap\u00e9utica de \u00e1cidos nucleicos a los epitelios de los pulmones y el tracto gastrointestinal, abordando los desaf\u00edos \u00fanicos que plantea la mutaci\u00f3n sin sentido W1282X de la FQ.<\/span><\/p>\n

\"Estamos incre\u00edblemente agradecidos a Emily's Entourage por esta generosa subvenci\u00f3n, que nos permitir\u00e1 avanzar en nuestra investigaci\u00f3n sobre veh\u00edculos polim\u00e9ricos para la administraci\u00f3n dirigida de terapias basadas en \u00e1cidos nucleicos\", dijo el Dr. Piotrowski-Daspit. \"El objetivo a largo plazo de nuestro trabajo es desarrollar un tratamiento aplicable a todas las personas con FQ, proporcion\u00e1ndoles la oportunidad de llevar una vida plena y productiva.\"<\/span><\/p>\n

La investigaci\u00f3n interdisciplinaria propuesta es muy relevante desde el punto de vista cl\u00ednico, ya que fomenta la traducci\u00f3n de terapias prometedoras con \u00e1cidos nucleicos para personas con FQ, incluido el 10% final de la poblaci\u00f3n de pacientes con FQ con mutaciones raras y sin sentido que no se benefician de las terapias moduladoras de CFTR actualmente disponibles.\u00a0<\/span><\/p>\n

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)\u00a0<\/b><\/p>\n

El Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE) ofrece subvenciones para acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo terap\u00e9utico de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE proporciona financiaci\u00f3n a trav\u00e9s de varios mecanismos de financiaci\u00f3n de subvenciones, incluidas subvenciones traslacionales, subvenciones de colaboraci\u00f3n y subvenciones exploratorias precl\u00ednicas, as\u00ed como a trav\u00e9s de inversiones filantr\u00f3picas de riesgo.<\/span><\/p>\n

Hasta la fecha, EE ha concedido millones de d\u00f3lares a equipos multidisciplinares de todo el mundo y ha contribuido a garantizar millones de d\u00f3lares en financiaci\u00f3n complementaria. Para ver las subvenciones concedidas, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Para saber m\u00e1s sobre las oportunidades de financiaci\u00f3n de EE, visite <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage es una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de d\u00f3lares en becas de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica de la FQ, ahora adquirida, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de emparejamiento de ensayos cl\u00ednicos para acelerar el reclutamiento de ensayos cl\u00ednicos, y ha liderado esfuerzos en todo el mundo para impulsar la investigaci\u00f3n de alto impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Contacto con los medios<\/b><\/p>\n

El s\u00e9quito de Emily<\/span><\/p>\n

admin@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

The research is focused on developing polymeric vehicles to improve the delivery of\u00a0 nucleic acid-based therapeutics to target tissues and cells in the body for the treatment of CF.\u00a0\u00a0 Lower Merion, PA – November 20, 2023 \u2014 Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)3 that accelerates research for new treatments and a cure for the final… <\/p>\n

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Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":20029,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-20025","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Piotrowski-Daspit-Headshot.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20025"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20528,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20025\/revisions\/20528"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/20029"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20025"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20025"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20025"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}