{"id":19913,"date":"2023-10-23T09:57:44","date_gmt":"2023-10-23T13:57:44","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=19913"},"modified":"2023-10-23T13:46:55","modified_gmt":"2023-10-23T17:46:55","slug":"unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall\/","title":{"rendered":"La promesa de las terapias g\u00e9nicas: Ideas del Ayuntamiento de EE sobre terapia g\u00e9nica"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">El 22 de agosto de 2023, Emily's Entourage (EE) organiz\u00f3 una reuni\u00f3n municipal virtual en la que se profundiz\u00f3 en el apasionante mundo de las terapias gen\u00e9ticas para la fibrosis qu\u00edstica (FQ). El objetivo de este evento virtual era dotar a la comunidad de la FQ de conocimientos sobre los ensayos de terapias gen\u00e9ticas y ofrecer a los asistentes la oportunidad de formular preguntas y recibir respuestas de m\u00e9dicos expertos en FQ de algunas de las cl\u00ednicas de FQ m\u00e1s importantes de Estados Unidos.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Entre los oradores destacados figuran:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Gregory Sawicki del Hospital Infantil de Boston<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. George M. Solomon de la Universidad de Alabama en Birmingham<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dra. Jennifer L. Taylor-Cousar de National Jewish Health<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><span style=\"font-weight: 400;\">Dr. Ahmet Z. Uluer del Boston Children's Hospital\/Brigham and Women's Hospital<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Tambi\u00e9n tuvimos el honor de contar con Laura Mentch, antigua participante en un ensayo cl\u00ednico de terapia g\u00e9nica, que ofreci\u00f3 una perspectiva \u00fanica desde el punto de vista del paciente. Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora de EE, moder\u00f3 el debate.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Una cosa qued\u00f3 clara desde el principio: la comunidad de la FQ tiene preguntas candentes sobre las terapias g\u00e9nicas. Las preguntas se recogieron con antelaci\u00f3n (\u00a1se enviaron m\u00e1s de 400 preguntas\/respuestas!) y tambi\u00e9n en directo durante el ayuntamiento. M\u00e1s de 100 personas de 5 pa\u00edses diferentes asistieron al evento en directo, representando las preocupaciones y esperanzas de nuestra diversa comunidad de FQ. A continuaci\u00f3n puede ver el pleno, que tambi\u00e9n incluy\u00f3 una presentaci\u00f3n general sobre las terapias g\u00e9nicas.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><iframe title=\"Reproductor de video de YouTube\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/tytS9iaabjI?si=Hhn7uayB3PikuxXT\" width=\"400\" height=\"215\" frameborder=\"0\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><\/iframe><\/p>\n<p><b>Emoci\u00f3n por delante<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">A continuaci\u00f3n se exponen algunos puntos clave y las respuestas a los contenidos y las preguntas tratadas durante el Ayuntamiento de Terapia G\u00e9nica de EE:<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><b>Potencial para llegar a todas las personas con FQ:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Las terapias basadas en genes (sustituci\u00f3n de genes, ARNm, edici\u00f3n de genes) pretenden \"sustituir el problema\" con ARNm o genes de sustituci\u00f3n o edici\u00f3n para corregir mutaciones, lo que las hace potencialmente eficaces para todas las personas con FQ, independientemente de la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica subyacente. Sin embargo, en el caso de las personas con FQ que se han sometido a trasplantes de \u00f3rganos (pulm\u00f3n, h\u00edgado, ri\u00f1\u00f3n), la alteraci\u00f3n del sistema inmunitario resultante de los medicamentos del trasplante excluir\u00e1 de los estudios iniciales a los receptores de \u00f3rganos trasplantados.<\/span><\/li>\n<li><b>La seguridad ante todo: <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Los ponentes abordaron los posibles efectos secundarios de las terapias g\u00e9nicas. Existen m\u00faltiples niveles de seguridad y estas terapias se basan en los fundamentos de tratamientos anteriores de la FQ y en lo aprendido en otros estudios de terapias g\u00e9nicas. Los principales efectos secundarios est\u00e1n relacionados con las sustancias inhaladas (nanopart\u00edculas lip\u00eddicas son virus) que se utilizan para transportar el material nuevo\/corregido a las c\u00e9lulas pulmonares. Estas sustancias pueden causar inflamaci\u00f3n en los pulmones, lo que puede dar lugar a s\u00edntomas pulmonares, como tos y dolor tor\u00e1cico, o en todo el organismo, como fiebre. Comprender los riesgos de seguridad es crucial durante el proceso de consentimiento informado.<\/span><\/li>\n<li><b>Evaluaci\u00f3n de impacto:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> El impacto de las terapias basadas en genes en comparaci\u00f3n con los moduladores a\u00fan no se conoce y probablemente dependa de la terapia espec\u00edfica.<\/span> <span style=\"font-weight: 400;\">Si las terapias basadas en genes pudieran restablecer la funci\u00f3n del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis qu\u00edstica (CFTR) en todas las c\u00e9lulas de los pulmones, la comunidad cient\u00edfica esperar\u00eda ver mejoras en la funci\u00f3n pulmonar y la calidad de vida. Sin embargo, sigue existiendo un gran interrogante sobre qu\u00e9 porcentaje de c\u00e9lulas debe corregirse para alcanzar un nivel espec\u00edfico de respuesta de la funci\u00f3n pulmonar. Es demasiado pronto para conocer la respuesta a esta pregunta, pero un posible objetivo de esta fase inicial actual de las terapias basadas en genes es ayudar a estabilizar a las personas en el 10% final hasta que existan otras terapias, posiblemente mejores.\u00a0<\/span><\/li>\n<li><b>Elegir en qu\u00e9 ensayo participar:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Para elegir entre varios ensayos, la persona con FQ debe consultar a su m\u00e9dico, a su equipo asistencial y al investigador principal de cada estudio. A la hora de decidir si participar o no, cada persona debe tener en cuenta las exigencias de programaci\u00f3n, los compromisos de tiempo y los requisitos de viaje. Las personas que viven fuera de Estados Unidos pueden tener la oportunidad de participar en ensayos de terapia g\u00e9nica, aunque se aplicar\u00e1n algunas barreras relacionadas con el seguro m\u00e9dico y la log\u00edstica.<\/span><\/li>\n<li><b>Calendario realista:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Las terapias g\u00e9nicas se encuentran actualmente en la fase inicial de los ensayos cl\u00ednicos, por lo que es dif\u00edcil predecir cu\u00e1ntos a\u00f1os les faltan para convertirse en opciones terap\u00e9uticas plenamente aprobadas. El ritmo de progreso depende de la inscripci\u00f3n en los ensayos y de los primeros signos de seguridad y mejora que se muestren en ellos. La progresi\u00f3n de los ensayos ha sido m\u00e1s lenta que la de otros ejemplos recientes de terapias orales en la FQ porque se trata de terapias totalmente nuevas y nunca antes probadas, por lo que los requisitos de la FDA han sido rigurosos y deliberados. En el caso de los ensayos dirigidos a los pacientes en la fase final 10%, la comunidad es reducida, lo que dificulta el reclutamiento. Las comunidades cient\u00edficas y de FQ tienen que tomarse estos ensayos d\u00eda a d\u00eda; llenar los ensayos es el primer paso y el m\u00e1s cr\u00edtico.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Nuestros panelistas concluyeron el debate compartiendo lo que m\u00e1s les entusiasma de las terapias g\u00e9nicas. Su entusiasmo era palpable. Desde el entusiasmo por el n\u00famero de empresas que invierten y avanzan en esta investigaci\u00f3n, hasta la enorme cantidad de colaboraci\u00f3n que se est\u00e1 produciendo para impulsar estas terapias, est\u00e1 claro que hay un gran impulso positivo en este campo, que es absolutamente fundamental para convertir esta investigaci\u00f3n en una realidad.\u00a0<\/span><\/p>\n<div id=\"attachment_19934\" style=\"width: 845px\" class=\"wp-caption aligncenter\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" aria-describedby=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-image-19934 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png\" alt=\"\" width=\"835\" height=\"443\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM.png 835w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-300x159.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-768x407.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-18x10.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-18-at-3.55.10-PM-600x318.png 600w\" sizes=\"(max-width: 835px) 100vw, 835px\" \/><p id=\"caption-attachment-19934\" class=\"wp-caption-text\">Imagen original de Cystic Fibrosis Foundation, modificada por el Dr. George M. Solomon<\/p><\/div>\n<p><b>Acelerar el progreso<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">En el ayuntamiento qued\u00f3 claro que uno de los principales obst\u00e1culos para el desarrollo de nuevas terapias basadas en genes es el tiempo que se tarda en inscribir a los participantes. EE est\u00e1 trabajando duro para superar este obst\u00e1culo, \u00a1y usted puede ayudar!\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><span style=\"font-weight: 400;\">Si usted o su hijo tienen al menos una copia de una mutaci\u00f3n sin sentido de la fibrosis qu\u00edstica, considere la posibilidad de inscribirse en el programa de EE. <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/cystic-fibrosis-nonsense-mutation-patient-registry\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">registro de pacientes<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">. EE's <\/span><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/cystic-fibrosis-clinical-trial-matchmaking-program\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">programa de emparejamiento de ensayos cl\u00ednicos<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> utiliza nuestro registro de pacientes para informar a las personas con FQ sobre determinados ensayos cl\u00ednicos en los que pueden participar, equipando a la comunidad de FQ para tomar decisiones informadas y ayudando a acelerar el proceso de reclutamiento para ensayos cl\u00ednicos. Con varios ensayos de terapia g\u00e9nica que est\u00e1n inscribiendo participantes y otros que lo har\u00e1n pr\u00f3ximamente, \u00a1\u00e9ste es el momento oportuno para inscribirse! <\/span><\/li>\n<li>Tambi\u00e9n puede buscar ensayos sobre fibrosis qu\u00edstica en la p\u00e1gina de la Fundaci\u00f3n <a href=\"https:\/\/apps.cff.org\/trials\/finder\/\">Buscador de ensayos cl\u00ednicos<\/a> o en <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/\">ClinicalTrials.gov<\/a> utilizando palabras clave como \"fibrosis qu\u00edstica\" y \"terapia g\u00e9nica\" o \"ARNm\". Puede obtener m\u00e1s informaci\u00f3n en los sitios web dedicados a los ensayos cl\u00ednicos o a trav\u00e9s de las respectivas empresas.<\/li>\n<li>Mant\u00e9ngase informado, colabore con su equipo asistencial y no pierda de vista nuestro <a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/eeupdates\/\">Bolet\u00edn EE<\/a> y canales sociales para estar al d\u00eda de nuestro trabajo de apoyo a las terapias basadas en genes.<\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Por el momento, estamos entusiasmados con el potencial de estas terapias, agradecidos a la vibrante comunidad de la FQ que est\u00e1 impulsando el progreso y deseosos de que estas terapias den sus frutos lo antes posible.<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El 22 de agosto de 2023, Emily's Entourage (EE) organiz\u00f3 una reuni\u00f3n municipal virtual en la que se profundiz\u00f3 en el apasionante mundo de las terapias gen\u00e9ticas para la fibrosis qu\u00edstica (FQ). El objetivo de este evento virtual era dotar a la comunidad de la FQ de conocimientos sobre los ensayos de terapias gen\u00e9ticas y ofrecer a los asistentes un lugar donde formular preguntas y recibir respuestas de expertos.... <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/unpacking-the-promise-of-gene-based-therapies-insights-from-ees-gene-therapy-town-hall\/\" class=\"excerpt-read-more\">Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":19917,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1,6],"tags":[],"class_list":["post-19913","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","category-emilys-entourage-blog"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Screenshot-2023-10-16-112745.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19913"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":19940,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19913\/revisions\/19940"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/19917"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19913"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19913"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19913"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}