{"id":18878,"date":"2023-04-26T12:15:37","date_gmt":"2023-04-26T16:15:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=18878"},"modified":"2023-04-27T09:17:22","modified_gmt":"2023-04-27T13:17:22","slug":"ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/","title":{"rendered":"EE asiste a la 18\u00aa Conferencia de Ciencia B\u00e1sica de la ECFS"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">El mes pasado, la Directora Cient\u00edfica de Emily's Entourage (EE), Chandra Ghose, PhD, viaj\u00f3 para asistir a la 18\u00aa Conferencia de Ciencia B\u00e1sica de la Sociedad Europea de Fibrosis Qu\u00edstica (ECFS), celebrada del 29 de marzo al 1 de abril de 2023 en Dubrovnik, Croacia. La conferencia, que re\u00fane a cient\u00edficos de todo el mundo, proporciona una plataforma para debates altamente interactivos y en profundidad sobre ciencia de vanguardia en un entorno \u00edntimo y de colaboraci\u00f3n. <\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-18882 size-full\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png\" alt=\"\" width=\"1407\" height=\"446\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png 1407w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-300x95.png 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-1024x325.png 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-768x243.png 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-18x6.png 18w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference-600x190.png 600w\" sizes=\"(max-width: 1407px) 100vw, 1407px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">El Dr. Ghose asisti\u00f3 a la conferencia para conocer las \u00faltimas investigaciones, reunirse con colaboradores cient\u00edficos nuevos y potenciales, y representar a EE y a la 10% final de la comunidad de FQ que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones existentes en este entorno internacional.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Con esto en mente, nos complace compartir algunos<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> de las conclusiones de Chandra para el \u00faltimo 10% de la conferencia.<\/span><\/p>\n<p>Los enfoques terap\u00e9uticos basados en genes que tienen el potencial de abordar las necesidades del 10% final de las personas con FQ fueron uno de los principales focos de atenci\u00f3n de la conferencia de este a\u00f1o. Las ponencias de los doctores Marianne Carlon, de la Universidad Cat\u00f3lica de Lovaina, Olivier Tabary, del Instituto Franc\u00e9s de Salud e Investigaci\u00f3n M\u00e9dica (Inserm), y Graham Hart, del University College de Londres, pusieron de relieve los prometedores resultados de los enfoques terap\u00e9uticos basados en genes.<\/p>\n<ul>\n<li>La presentaci\u00f3n del Dr. Carlon destac\u00f3 la interesante posibilidad de utilizar la edici\u00f3n de bases y primos (PE) para corregir mutaciones de empalme y sin sentido de CFTR. La Dra. Carlon, beneficiaria de una beca EE en 2022, trabaja en el desarrollo de una estrategia de PE para la mutaci\u00f3n N1303K de CFTR refractaria a los f\u00e1rmacos, una de las mutaciones comunes, graves y causantes de enfermedad en el gen CFTR que provoca anomal\u00edas en la puerta de la prote\u00edna CFTR. Su trabajo pretende identificar el sistema \u00f3ptimo de edici\u00f3n gen\u00e9tica para equilibrar la eficacia con la seguridad y la facilidad de administraci\u00f3n. Se trata de un enfoque novedoso que podr\u00eda desempe\u00f1ar un papel importante para llegar a las personas con FQ que no se benefician de las terapias disponibles en la actualidad.<\/li>\n<li>La estrategia del Dr. Tabary utiliza oligonucle\u00f3tidos antisentido (ASO) dirigidos a TMEM16A, un canal i\u00f3nico que podr\u00eda desempe\u00f1ar un papel en la regulaci\u00f3n del equilibrio de cloruro salino en las c\u00e9lulas, para tratar potencialmente todas las mutaciones de CFTR. Aunque el CFTR es el principal canal de cloruro en los pulmones, otros, incluido el TMEM16A, desempe\u00f1an un papel en la compensaci\u00f3n de la deficiencia de CFTR. Destac\u00f3 los estudios in vivo realizados en ratones, en los que se observ\u00f3 un aumento de peso y una supervivencia de casi 200 d\u00edas, lo que demuestra la existencia de datos preliminares pero prometedores de este enfoque terap\u00e9utico.<\/li>\n<li>La presentaci\u00f3n del Dr. Hart describi\u00f3 el trabajo de su laboratorio con ARN mensajero (ARNm) empaquetado en nanopart\u00edculas lip\u00eddicas ani\u00f3nicas (NPL). La terapia basada en el ARNm tiene como objetivo proporcionar las instrucciones gen\u00e9ticas correctas a las c\u00e9lulas, permitiendo que las propias c\u00e9lulas de la persona produzcan la prote\u00edna CFTR funcional independientemente de sus mutaciones en la FQ. Estas terapias se administran dentro de potentes PNL que tienen el potencial de atravesar la gruesa capa de mucosidad de los pulmones de las personas con FQ.<\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18883\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Chandra-ECFS.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Estas charlas pusieron de relieve los avances realizados en los \u00faltimos a\u00f1os que son relevantes (\u00a1y emocionantes!) para la 10% final. Adem\u00e1s, los avances significativos en terapia g\u00e9nica han dado lugar a tratamientos aprobados por la FDA para otras enfermedades, como el trastorno hereditario de retina y la atrofia muscular espinal (AME). Los avances en otras enfermedades impulsan todo el campo hacia adelante, con importantes implicaciones tambi\u00e9n para la fibrosis qu\u00edstica. Con tanta expectaci\u00f3n en torno al potencial de los enfoques basados en genes, nos entusiasm\u00f3 saber que estas actualizaciones est\u00e1n demostrando un progreso real y tangible en la FQ.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">A pesar de lo prometedor de estas terapias g\u00e9nicas, su administraci\u00f3n sigue siendo un obst\u00e1culo importante, como explicaron la Dra. Marie Egan, de la Universidad de Yale, en su ponencia principal, y la Dra. Daniella Ishimaru, de Recode Therapeutics. Ambas ponentes ofrecieron informaci\u00f3n actualizada sobre los avances en el desarrollo de m\u00e9todos eficaces de administraci\u00f3n de terapias g\u00e9nicas. La Dra. Egan expuso el trabajo de su laboratorio sobre plataformas de administraci\u00f3n de \u00e1cidos nucleicos pept\u00eddicos (PNA). <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Los PNA son mol\u00e9culas sint\u00e9ticas similares al ADN que se unen a\u00fan m\u00e1s fuertemente a los \u00e1cidos nucleicos y no se descomponen en el organismo por las enzimas que act\u00faan sobre el ADN o el ARN. Estas cualidades las convierten en potentes terapias destinadas a silenciar o editar genes.<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"> Los estudios del Dr. Egan en ratones dieron como resultado una ganancia parcial de la funci\u00f3n CFTR, lo que resulta prometedor.\u00a0\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" class=\"aligncenter wp-image-18885\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg\" alt=\"\" width=\"650\" height=\"488\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-1024x768.jpg 1024w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-16x12.jpg 16w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-400x300.jpg 400w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2-600x450.jpg 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/ECFS-Conference-2.jpg 1170w\" sizes=\"(max-width: 650px) 100vw, 650px\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">El Dr. Ishimaru present\u00f3 nuevos e interesantes datos que demuestran la capacidad de rescatar la funci\u00f3n CFTR mediante la administraci\u00f3n de ARNm empaquetado en LNPs a c\u00e9lulas epiteliales bronquiales humanas primarias derivadas de pacientes con diferentes genotipos CFTR. Ambas presentaciones ponen de relieve los progresos que se est\u00e1n realizando a medida que la investigaci\u00f3n pasa del laboratorio celular (in vitro) a los animales (in vivo), de ah\u00ed a la fase de desarrollo precl\u00ednico y, por \u00faltimo, a las personas con fibrosis qu\u00edstica.<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">Otro aspecto destacado de la conferencia fue la presentaci\u00f3n del Dr. Justin Ideozu, de AbbVie, sobre la caracterizaci\u00f3n pan\u00e9tnica de las variantes de CFTR m\u00e1s all\u00e1 de las que suelen asociarse con personas de ascendencia europea. El estudio revel\u00f3 que se hab\u00edan detectado m\u00e1s de 4.000 variantes del CFTR, muchas de las cuales nunca se hab\u00edan descrito en la FQ, en personas de ascendencia africana, americana, europea, de Oriente Medio, del centro del sur de Asia y del este de Asia. Este hallazgo demuestra que hay un n\u00famero significativamente mayor de personas con FQ en todo el mundo que no han sido diagnosticadas y que no se benefician de las terapias actualmente aprobadas.\u00a0<\/span><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span style=\"font-weight: 400;\">La determinaci\u00f3n de los cient\u00edficos y m\u00e9dicos que lideran la investigaci\u00f3n innovadora ocup\u00f3 un lugar destacado en el ECFS. Revigorizada por estas actualizaciones y siempre centrada en la ciencia y los datos, EE mantiene su compromiso de impulsar la colaboraci\u00f3n cient\u00edfica y la investigaci\u00f3n y el desarrollo de f\u00e1rmacos para hacer realidad estas terapias lo antes posible. <\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Last month, Emily\u2019s Entourage\u2019s (EE) Chief Scientific Officer, Chandra Ghose, PhD, traveled to attend the 18th European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Basic Science Conference, held from March 29 to April 1, 2023 in Dubrovnik, Croatia. Bringing together scientists from around the world, the conference provides a platform for highly interactive and in-depth discussions on cutting-edge&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/ee-attends-the-18th-ecfs-basic-science-conference\/\" class=\"excerpt-read-more\">Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1361,"featured_media":18882,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"%%sitetitle%% %%sep%% %%post_title%%","_seopress_titles_desc":"%%post_excerpt%%","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-18878","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Basic-cience-Conference.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1361"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18878"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":18887,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18878\/revisions\/18887"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/18882"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18878"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18878"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18878"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}