{"id":17522,"date":"2022-11-03T11:41:28","date_gmt":"2022-11-03T15:41:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17522"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-awards-research-grant-to-team-exploring-novel-gene-editing-technology\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede una beca de investigaci\u00f3n a un equipo que explora una nueva tecnolog\u00eda de edici\u00f3n gen\u00e9tica"},"content":{"rendered":"

El proyecto se centrar\u00e1 en aprovechar la tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes, denominada edici\u00f3n primaria, para corregir mutaciones espec\u00edficas de CFTR de forma segura y eficaz, y explorar\u00e1 la posibilidad de suministrar esta carga de edici\u00f3n a trav\u00e9s de part\u00edculas similares a virus (VLP).<\/i>
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Lower Merion, PA - 3 de noviembre de 2022 - Emily's Entourage (EE), una innovadora fundaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ), incluidos aquellos con mutaciones sin sentido, ha anunciado hoy que ha concedido $220.000 en financiaci\u00f3n a Marianne S. Carlon, PhD, y Mattijs Bulcaen de KU Leuven en B\u00e9lgica para explorar el uso de una nueva tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes, llamada edici\u00f3n de primera, para corregir mutaciones dentro del gen regulador transmembrana de la fibrosis qu\u00edstica (CFTR) en personas con FQ.<\/span><\/p>\n

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Marianne S. Carlon, doctora, y Mattijs Bulcaen, de la Universidad Cat\u00f3lica de Lovaina, se centrar\u00e1n en el aprovechamiento de la edici\u00f3n primaria para corregir mutaciones espec\u00edficas de CFTR de forma segura y eficaz.<\/p><\/div>\n

La edici\u00f3n primaria puede escribir nueva informaci\u00f3n gen\u00e9tica en el genoma de forma muy precisa sin causar da\u00f1os en el ADN hu\u00e9sped, ya que no se inducen roturas de la doble cadena de ADN. Cada vez hay m\u00e1s pruebas de la versatilidad, eficacia y seguridad de la edici\u00f3n primitiva, pero es necesario seguir investigando su potencial para la fibrosis qu\u00edstica y su capacidad para corregir las mutaciones de CFTR.\u00a0<\/span><\/p>\n

El proyecto del Dr. Carlon, titulado \"Reescritura de mutaciones CFTR refractarias a f\u00e1rmacos mediante edici\u00f3n primaria\", explora el uso de la edici\u00f3n primaria para corregir mutaciones CFTR espec\u00edficas, la posibilidad de aprovechar part\u00edculas similares a virus (VLP) para administrar la edici\u00f3n primaria de forma segura y eficaz, y si las VLP pueden penetrar eficazmente a trav\u00e9s de la mucosa de la FQ y entrar y editar gen\u00e9ticamente las c\u00e9lulas epiteliales de las v\u00edas respiratorias de la FQ.<\/span><\/p>\n

"<\/span>En EE siempre estamos ansiosos y entusiasmados por financiar proyectos de alto riesgo y alta recompensa como la edici\u00f3n primaria con la esperanza de acelerar los avances cient\u00edficos que podr\u00edan beneficiar a las personas con FQ, especialmente aquellos en el 10% final\", dijo Chandra Ghose, PhD, Director Cient\u00edfico de Emily's Entourage. \"La importancia de financiar esta beca se extiende m\u00e1s all\u00e1 del espacio de la FQ y puede ser trasladable a otras enfermedades gen\u00e9ticas susceptibles de edici\u00f3n gen\u00e9tica\".<\/span><\/p>\n

Este trabajo informar\u00e1 a la comunidad cient\u00edfica de la FQ sobre la capacidad de la edici\u00f3n primaria para corregir mutaciones en el gen CFTR de forma precisa, as\u00ed como para seguir avanzando en el uso de las VLP como posible estrategia de administraci\u00f3n de genes.<\/span><\/p>\n

\"El impacto de este proyecto radica en el avance del conocimiento y las herramientas sobre una estrategia de edici\u00f3n primaria para N1303K dentro de esta subvenci\u00f3n, pero con el potencial de adaptar las estrategias desarrolladas a otras mutaciones CFTR\", dijo el Dr. Carlon. \"Si la edici\u00f3n g\u00e9nica tiene \u00e9xito en el futuro, esto ofrece la perspectiva de curar la FQ, mejorando as\u00ed la calidad de vida de los pacientes con FQ\".<\/span><\/p>\n

M\u00e1s informaci\u00f3n sobre las subvenciones financiadas por Emily's Entourage en <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b>
\nEmily's Entourage es una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles, incluidas las personas con mutaciones sin sentido de la FQ. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de d\u00f3lares en becas de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica de la FQ, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de b\u00fasqueda de pacientes compatibles para ensayos cl\u00ednicos con el fin de acelerar el reclutamiento de pacientes para ensayos cl\u00ednicos, y ha liderado los esfuerzos mundiales para impulsar la investigaci\u00f3n de alto impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>. <\/span><\/p>\n

Contacto con los medios<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDirector de marketing y comunicaciones<\/span>
\nEl s\u00e9quito de Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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