{"id":17502,"date":"2022-11-02T07:38:39","date_gmt":"2022-11-02T11:38:39","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=17502"},"modified":"2023-12-20T05:15:53","modified_gmt":"2023-12-20T10:15:53","slug":"emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/emilys-entourage-awards-220000-to-university-of-iowa-laboratory-to-advance-research-into-correcting-nonsense-mutation-cftr-function\/","title":{"rendered":"Emily's Entourage concede $220.000 al laboratorio de la Universidad de Iowa para avanzar en la investigaci\u00f3n de la correcci\u00f3n de la mutaci\u00f3n sin sentido de la funci\u00f3n CFTR"},"content":{"rendered":"

El proyecto introduce novedosos sistemas para corregir la prote\u00edna reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis qu\u00edstica (CFTR) en las v\u00edas respiratorias de personas con mutaciones sin sentido de la FQ<\/i>
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2 de noviembre de 2022 - Emily's Entourage (EE), una innovadora fundaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para el 10% final de las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ), incluidos aquellos con mutaciones sin sentido, ha anunciado hoy que ha concedido $220.000 en financiaci\u00f3n a Patrick L. Sinn, PhD, de la Universidad de Iowa para apoyar su investigaci\u00f3n sobre la correcci\u00f3n de la prote\u00edna CFTR en personas con al menos una mutaci\u00f3n sin sentido de la FQ.<\/span><\/p>\n

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El doctor Patrick L. Sinn, de la Universidad de Iowa, dirige una investigaci\u00f3n cuyo objetivo es reparar las mutaciones de CFTR en sitios espec\u00edficos mediante una enzima modificada, denominada editor de bases de adenina (ABE).<\/p><\/div>\n

Los conocimientos sobre la funci\u00f3n de CFTR y la expresi\u00f3n de los tipos celulares han avanzado mucho desde su descubrimiento en 1989. Actualmente, 90% de las personas con FQ se benefician de terapias dirigidas a mutaciones que restauran la funci\u00f3n de sus mutaciones CFTR. Sin embargo, el 10% restante de personas con FQ no puede beneficiarse de estos f\u00e1rmacos porque producen muy poca o ninguna prote\u00edna funcional.<\/span><\/p>\n

El proyecto, titulado \"Correction of nonsense CFTR mutations using extracellular vesicle-delivered base editors\" (Correcci\u00f3n de mutaciones CFTR sin sentido mediante editores de bases administrados por ves\u00edculas extracelulares), pretende reparar las mutaciones CFTR en sitios espec\u00edficos utilizando una enzima modificada, denominada editor de bases de adenina (ABE). El equipo del Dr. Sinn se centrar\u00e1 en hacer llegar la ABE a un n\u00famero suficiente de c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias para que sea terap\u00e9utica.<\/span><\/p>\n

\"El laboratorio del Dr. Sinn tiene un historial demostrado de uso de tecnolog\u00edas de edici\u00f3n de genes de vanguardia\", dijo Chandra Ghose, PhD, Director Cient\u00edfico de Emily's Entourage. \"Anticipamos que se har\u00e1n enormes progresos en el campo de la FQ y se informar\u00e1 a\u00fan m\u00e1s el desarrollo de nuevas terapias, con especial atenci\u00f3n a la 10% final de las personas con FQ que tienen mutaciones raras y sin sentido\".<\/span>. "<\/span><\/p>\n

El proyecto utilizar\u00e1 part\u00edculas naturales, llamadas ves\u00edculas extracelulares (VE), que producen la mayor\u00eda de las c\u00e9lulas del organismo. Estas part\u00edculas son muy peque\u00f1as y han evolucionado para convertirse en mensajeros celulares capaces de transportar peque\u00f1as mol\u00e9culas y prote\u00ednas entre las c\u00e9lulas. El laboratorio del Dr. Sinn ya ha demostrado que las VE pueden transportar peque\u00f1os ARN y prote\u00ednas a las c\u00e9lulas de las v\u00edas respiratorias. Como parte de esta subvenci\u00f3n, comprobar\u00e1n si pueden empaquetar y transportar EBA para corregir muchas de las mutaciones CFTR raras y sin sentido.<\/span><\/p>\n

\"Estoy muy entusiasmado con el potencial de este m\u00e9todo\", declar\u00f3 el Dr. Sinn, profesor del Departamento de Pediatr\u00eda de la Divisi\u00f3n de Medicina Pulmonar de la Universidad de Iowa. \"Si nuestros experimentos tienen \u00e9xito, dispondremos de una t\u00e9cnica r\u00e1pida y barata para realizar experimentos de edici\u00f3n gen\u00e9tica en un potente sistema modelo y de un tratamiento potencial para enfermedades gen\u00e9ticas como la fibrosis qu\u00edstica. Nuestro objetivo final es lograr la correcci\u00f3n del gen CFTR de por vida a partir de una \u00fanica dosis de este tratamiento en aerosol.\"<\/span><\/p>\n

M\u00e1s informaci\u00f3n sobre las subvenciones financiadas por Emily's Entourage en <\/span>www.emilysentourage.org\/awarded-grants<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Acerca del s\u00e9quito de Emily<\/b><\/p>\n

Emily's Entourage es una innovadora organizaci\u00f3n 501(c)3 que acelera la investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos y una cura para las personas en el 10% final de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas a mutaciones actualmente disponibles, incluidas las personas con mutaciones sin sentido de la FQ. Desde 2011, Emily's Entourage ha concedido millones de d\u00f3lares en becas de investigaci\u00f3n, ha puesto en marcha una empresa de terapia g\u00e9nica de la FQ, ha desarrollado un registro de pacientes y un programa de b\u00fasqueda de pacientes compatibles para ensayos cl\u00ednicos con el fin de acelerar el reclutamiento de pacientes para ensayos cl\u00ednicos, y ha liderado los esfuerzos mundiales para impulsar la investigaci\u00f3n de alto impacto y el desarrollo de f\u00e1rmacos. La organizaci\u00f3n ha aparecido en medios de comunicaci\u00f3n nacionales como el New York Times, STAT, CNN y People, entre otros. M\u00e1s informaci\u00f3n en <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>\n

Contacto con los medios<\/b>
\nAshling Knight<\/span>
\nDirector de marketing y comunicaciones<\/span>
\nEl s\u00e9quito de Emily<\/span>
\nashling@emilysentourage.org<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16426,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards $220,000 to University of Iowa Laboratory to Advance Research Into Correcting Nonsense Mutation CFTR Function","_seopress_titles_desc":"The project introduces novel systems for correcting the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein in the airways of people with nonsense mutations of CF.","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"both","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":301,"_seopress_analysis_target_kw":"","_seopress_news_disabled":"","_seopress_video_disabled":"","_seopress_video":[],"_seopress_pro_schemas_manual":[{"_seopress_pro_rich_snippets_type":"none"}],"_seopress_pro_rich_snippets_disable_all":"","_seopress_pro_rich_snippets_disable":[],"_seopress_pro_schemas":[],"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-17502","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Emilys-Entourage-Logo_Website-Featured-Image.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17502","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17502"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17502\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":20533,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17502\/revisions\/20533"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17502"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17502"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17502"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}