{"id":16623,"date":"2022-02-28T09:00:11","date_gmt":"2022-02-28T14:00:11","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=16623"},"modified":"2022-02-28T08:58:26","modified_gmt":"2022-02-28T13:58:26","slug":"440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/440000-awarded-in-round-6-funding-for-cystic-fibrosis-research\/","title":{"rendered":"EE concede $440.000 en la Ronda 6 de financiaci\u00f3n para la investigaci\u00f3n de la fibrosis qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

Estamos encantados de comunicar que Emily's Entourage (EE) ha concedido $440.000 en fondos para dos nuevas subvenciones destinadas a avanzar en la investigaci\u00f3n y el desarrollo de f\u00e1rmacos para la fibrosis qu\u00edstica (FQ). Las subvenciones apoyan el desarrollo de un nuevo modelo de hur\u00f3n con mutaci\u00f3n sin sentido y una nueva forma de terapia g\u00e9nica mediante nanopart\u00edculas lip\u00eddicas.\u00a0<\/span><\/p>\n

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\"Estas subvenciones reflejan el compromiso inquebrantable de Emily's Entourage de avanzar en la investigaci\u00f3n para salvar vidas, cubrir necesidades cr\u00edticas no cubiertas y buscar r\u00e1pidamente oportunidades terap\u00e9uticas prometedoras para la comunidad de la fibrosis qu\u00edstica, especialmente aquellas que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones.<\/span>\u201c<\/span><\/strong><\/p>\n

- Chandra Ghose, PhD, Directora Cient\u00edfica, Emily's Entourage<\/strong><\/span><\/p>\n<\/blockquote>\n

DESTINATARIOS DE LA SUBVENCI\u00d3N:<\/strong><\/h2>\n
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Generaci\u00f3n de un modelo de hur\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica W1286X para examinar terapias dirigidas a mutaciones sin sentido
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\"HeadshotDoctor Xingshen Sun
\n<\/span>Universidad de Iowa<\/span><\/i><\/p>\n

Antes de poder utilizar un f\u00e1rmaco o tratamiento en ensayos cl\u00ednicos humanos, es necesario probarlo en un modelo animal para evaluar su seguridad y eficacia. Sin embargo, hasta la fecha no se dispone de modelos animales apropiados con una mutaci\u00f3n sin sentido del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis qu\u00edstica (CFTR). Estudios previos demuestran que el hur\u00f3n es una especie ideal para un modelo de FQ porque desarrolla una enfermedad pulmonar que conduce a la insuficiencia respiratoria y desarrolla enfermedades pancre\u00e1ticas que conducen a la diabetes relacionada con la FQ. El objetivo de este proyecto es generar un modelo de hur\u00f3n de FQ que contenga la mutaci\u00f3n W1286X en el gen CFTR, similar a la mutaci\u00f3n humana W1282X. El modelo de hur\u00f3n se utilizar\u00e1 para comprobar si el tratamiento con m\u00faltiples f\u00e1rmacos puede reducir los s\u00edntomas de la enfermedad en el hur\u00f3n. Este nuevo modelo de hur\u00f3n W1286X ofrece una nueva oportunidad para acelerar la identificaci\u00f3n de enfoques terap\u00e9uticos eficaces y seguros, acortando significativamente el curso de la identificaci\u00f3n de nuevos f\u00e1rmacos o nuevas estrategias terap\u00e9uticas para pacientes con la mutaci\u00f3n CFTR-W1282X, y potencialmente otras mutaciones sin sentido, de maneras que los sistemas basados en c\u00e9lulas o los modelos de roedores no permitir\u00e1n.<\/span><\/p>\n

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Administraci\u00f3n pulmonar no viral de editores de base dirigidos a W1282X
\n<\/b><\/h3>\n

\"HeadshotDebadyuti (Rana) Ghosh, PhD (en la foto) y Hugh Smyth, PhD
\n<\/span>Universidad de Texas en Austin<\/span><\/i><\/p>\n

Terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica<\/span>es que m<\/span>ay capaces de reparar el gen defectuoso asociado a la fibrosis qu\u00edstica tienen el potencial de lograr una cura permanente de la enfermedad. Actualmente existe una tecnolog\u00eda que puede corregir eficazmente la mutaci\u00f3n y restaurar la prote\u00edna clave que interviene en el funcionamiento normal de las c\u00e9lulas y los pulmones. Sin embargo, es dif\u00edcil administrar esta terapia al paciente sin que se degrade en el organismo. En este proyecto se estudiar\u00e1n e identificar\u00e1n portadores farmac\u00e9uticos -o materiales para transportar la carga de la terapia g\u00e9nica- que puedan protegerla de la degradaci\u00f3n y, en \u00faltima instancia, hacerla llegar al paciente.<\/span>gs <\/span>como medicamentos inhalados.<\/span><\/p>\n

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Desde 2011, EE ha concedido m\u00e1s de $5,2 millones a 24 proyectos de investigaci\u00f3n en todo el mundo. Estas \u00faltimas ayudas constituyen la sexta ronda de subvenciones concedidas por EE para acelerar el desarrollo terap\u00e9utico de personas con FQ que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones existentes, incluidas aquellas con mutaciones sin sentido de la FQ.\u00a0<\/span><\/p>\n

Estamos muy agradecidos a los beneficiarios de las becas y a todos los cient\u00edficos comprometidos que lideran el esfuerzo por satisfacer r\u00e1pidamente las necesidades cr\u00edticas no cubiertas de todas las personas con FQ: \u00a1que nadie se quede atr\u00e1s! Ver una lista completa de todas las becas de investigaci\u00f3n concedidas <\/span>formulario.<\/span><\/a>.\u00a0<\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

We are thrilled to share that Emily\u2019s Entourage (EE) has awarded $440,000 in funding for two new grants to advance cystic fibrosis (CF) research and drug development. The grants support the development of a new nonsense mutation ferret model and a novel form of gene therapy using lipid nanoparticles.\u00a0 “These grants reflect Emily’s Entourage’s unwavering… <\/p>\n

<\/div>\n

Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1281,"featured_media":16748,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"EE Awards $440,000 in Round 6 Funding for Cystic Fibrosis Research","_seopress_titles_desc":"We are thrilled to share that Emily\u2019s Entourage (EE) has awarded $440,000 in funding for two new grants to advance cystic fibrosis (CF) research and drug development.","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-16623","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Grantee-Blog-Feature-1-1.png","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1281"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16623"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":16629,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16623\/revisions\/16629"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16748"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16623"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16623"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16623"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}