{"id":15659,"date":"2021-07-22T15:10:12","date_gmt":"2021-07-22T19:10:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=15659"},"modified":"2021-10-01T09:36:11","modified_gmt":"2021-10-01T13:36:11","slug":"recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/recap-fda-listening-session-for-the-final-10-of-people-with-cystic-fibrosis-hosted-by-emilys-entourage\/","title":{"rendered":"Resumen: Sesi\u00f3n de escucha de la FDA para el 10% final de personas con fibrosis qu\u00edstica, organizada por Emily's Entourage"},"content":{"rendered":"

El jueves 15 de julio de 2021, Emily's Entourage (EE) celebr\u00f3 una "Sesi\u00f3n de escucha del paciente" con la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para abogar en nombre del 10% final de la comunidad de fibrosis qu\u00edstica (FQ) que no se beneficia de las terapias dirigidas existentes. El 10% final consiste en personas que no se benefician de las terapias moduladoras dirigidas a mutaciones actualmente disponibles debido a mutaciones no elegibles, efectos secundarios o falta de acceso.\u00a0<\/span><\/p>\n

Las sesiones de escucha son reuniones peque\u00f1as e informales, cerradas al p\u00fablico, en las que los grupos de defensa de los pacientes hablan con el personal de la FDA sobre su experiencia al vivir con una enfermedad y su manejo. Los objetivos de la sesi\u00f3n de escucha de EE fueron compartir y humanizar las necesidades terap\u00e9uticas urgentes e insatisfechas que quedan para este segmento de personas con FQ; construir una relaci\u00f3n s\u00f3lida con la FDA; y garantizar que las perspectivas de la comunidad de la FQ se incluyan en cada etapa del proceso de desarrollo y aprobaci\u00f3n de medicamentos.\u00a0<\/span><\/p>\n

La sesi\u00f3n reuni\u00f3 a una variedad de miembros de la comunidad de FQ, incluido un m\u00e9dico de FQ, tres adultos con FQ y tres miembros de la familia de personas con FQ, quienes compartieron sus experiencias vividas con la enfermedad y las necesidades urgentes de tratamiento insatisfechas.<\/span><\/p>\n

\"\"

(De izquierda a derecha) Emily Kramer-Golinkoff, adulta con FQ: Dra. Jennifer Taylor-Cousar, cl\u00ednica de FQ; Lizi Gilad Silver, adulta con FQ; Abhijit Tirumala, adulto con FQ; Arek Puzia, padre de un ni\u00f1o con FQ; Diane Shader Smith, madre de un adulto con FQ; Gabriela Castillo, adulta con FQ; y Natalie Wasserman Kingston, adulta con FQ (representada por su hermana, Mollie Wasserman).<\/p><\/div>\n

La cofundadora de EE, Emily Kramer-Golinkoff, fue la anfitriona de la reuni\u00f3n, brindando antecedentes sobre la FQ, el 10% final de la comunidad de la FQ y el Entourage de Emily mientras teje su historia. En sus comentarios, subray\u00f3 el profundo impacto de la enfermedad en las personas con fibrosis qu\u00edstica con los conocimientos obtenidos de una encuesta de m\u00e1s de 420 personas con FQ que no se benefician de los moduladores CFTR existentes, que fue realizada por EE en junio de 2021.\u00a0<\/span><\/p>\n

De los encuestados, 69% de los encuestados informaron haber tenido al menos una estad\u00eda en el hospital en el a\u00f1o anterior al COVID-19, y 14% tuvo cinco o m\u00e1s estad\u00edas en el hospital ese a\u00f1o.<\/p><\/blockquote>\n

Emily habl\u00f3 sobre la carga del tratamiento para las personas con FQ, citando que el 40% de los encuestados dedican al menos dos horas al d\u00eda a tratamientos m\u00e9dicos de rutina y, en promedio, los encuestados realizan actualmente m\u00e1s de cinco tratamientos relacionados con los pulmones y 4.8 tratamientos no pulmonares. , Tratamientos relacionados con la FQ.<\/span><\/p>\n

\u201cEl solo hecho de mantenerse al d\u00eda con los tratamientos es un trabajo de tiempo completo, sin mencionar el impacto de la FQ en la energ\u00eda y la salud de una persona\u201d, explic\u00f3.\u00a0<\/span><\/p>\n

Continu\u00f3 compartiendo c\u00f3mo ha progresado su enfermedad a lo largo de los a\u00f1os y su impacto en su vida.\u00a0<\/span><\/p>\n

\u201cA menudo me siento atrapado en este extra\u00f1o limbo entre vivir y sobrevivir. Hay una sensaci\u00f3n constante de no confiar en mi cuerpo. Trabajo muy duro, no me he perdido tratamientos en d\u00e9cadas, no tomo atajos y, sin embargo, nada es suficiente ".\u00a0<\/span><\/p>\n

Emily comparti\u00f3 que la comunidad de la FQ se da cuenta de que la esperanza de mejores futuros y nuevos tratamientos radica en los ensayos cl\u00ednicos.\u00a0<\/span><\/p>\n

El setenta y siete por ciento de los encuestados dijeron que est\u00e1n interesados en participar en ensayos cl\u00ednicos, y 54% dijo que participar\u00edan incluso frente a posibles riesgos para la salud si los posibles beneficios superan los riesgos.<\/p><\/blockquote>\n

Siguiendo las declaraciones de Emily, la Dra. Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, codirectora del programa de FQ para adultos, directora del programa para adultos del centro de desarrollo terap\u00e9utico de la FQ y profesora en el departamento de medicina y el departamento de pediatr\u00eda de National Jewish Health, brind\u00f3 una descripci\u00f3n general de los tratamientos existentes para la FQ y explic\u00f3 qui\u00e9nes constituyen el 10% final de la comunidad de la FQ.\u00a0<\/span><\/p>\n

La Dra. Taylor-Cousar explic\u00f3 el progreso que se ha logrado para el 90% de personas con fibrosis qu\u00edstica, y la devastadora realidad de que el 10% de la comunidad de la FQ todav\u00eda no se beneficia de los medicamentos transformadores que est\u00e1n brindando a muchos otros una nueva oportunidad de vida. . <\/span><\/p>\n

Ella comparti\u00f3 una an\u00e9cdota que hablaba de la urgente necesidad del 10% final: <\/span>De los cinco pacientes que se incluyeron en la lista para un trasplante de pulm\u00f3n, tres se volvieron elegibles para los moduladores de CFTR y su salud mejor\u00f3 tan dr\u00e1sticamente que fueron eliminados de la lista de trasplantes y permanecen fuera de ella hasta el d\u00eda de hoy. Los dos pacientes restantes no eran elegibles para moduladores y ambos se sometieron a trasplantes, lo que destaca la divergencia significativa en los resultados de salud entre los que se benefician de los moduladores y los que no.<\/p>\n

Adem\u00e1s, la Dra. Taylor-Cousar comparti\u00f3 que las poblaciones no blancas est\u00e1n desproporcionadamente representadas entre el 10% final de la comunidad de FQ que no se beneficia de los moduladores existentes, lo que agrava a\u00fan m\u00e1s las muchas inequidades de salud significativas que estos grupos ya enfrentan.\u00a0<\/span><\/p>\n

A continuaci\u00f3n, seis miembros de la comunidad de la FQ compartieron sus experiencias viviendo con la enfermedad. Los miembros de la comunidad representaron una amplia gama de diferentes etapas de la enfermedad, manifestaciones, edades y etnias, que reflejan la diversidad que existe dentro de la comunidad de FQ y especialmente dentro del 10% final. Los ponentes incluyeron:<\/span><\/p>\n