\u201cEstas subvenciones se centran en dos necesidades cr\u00edticas no satisfechas para la comunidad de la FQ: terapias que abordan mutaciones sin sentido de la FQ y tratamientos para infecciones pulmonares potencialmente mortales. En Emily's Entourage, seguimos enfocados en llenar esos vac\u00edos ya que las personas con FQ, y especialmente aquellas sin terapias dirigidas, no tienen tiempo para esperar \u201d. Vincent A. Fischetti, PhD La resistencia bacteriana a los antibi\u00f3ticos actuales se est\u00e1 convirtiendo en un problema cada vez mayor, lo que resulta en una mayor morbilidad y mortalidad. En personas con FQ, Staphylococcus aureus<\/em>, incluso resistentes a la meticilina Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA), se observa con frecuencia y causa infecciones en la nariz que posteriormente sembran los pulmones. En este proyecto, se investigar\u00e1 la utilidad de las lisinas de fagos para controlar las infecciones por MRSA. Las lisinas representan una alternativa a los antibi\u00f3ticos, ya que utilizan un mecanismo completamente distinto de los antibi\u00f3ticos para matar las bacterias. Para especies bacterianas alternativas, no se ha observado resistencia a las lisinas. Adem\u00e1s, las lisinas se pueden administrar tanto de forma sist\u00e9mica como en aerosol. Por lo tanto, las lisinas espec\u00edficas de MRSA pueden tener ventajas sobre los enfoques antimicrobianos convencionales, prevenir infecciones cr\u00f3nicas y aumentar la calidad de vida de las personas que viven con FQ.<\/p>\n Catalizador para la estrategia de curaci\u00f3n: ganar tiempo: objetivos y enfoques alternativos\u00a0<\/em><\/p>\n Adrian R. Krainer, PhD La FQ es causada por mutaciones que limitan la funcionalidad del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis qu\u00edstica (CFTR), que puede provocar insuficiencia respiratoria. La mutaci\u00f3n sin sentido W1282X conduce a la producci\u00f3n de un gen CFTR m\u00e1s corto que est\u00e1 presente en niveles bajos, lo que lo hace parcialmente funcional debido a un mecanismo de control de calidad celular llamado desintegraci\u00f3n del ARNm mediada por sin sentido. Este proyecto utiliza un enfoque novedoso que incluye el corte y empalme de pre-ARNm para eliminar el ex\u00f3n 23, la regi\u00f3n del gen CFTR que contiene la mutaci\u00f3n W1282X, para aumentar la funci\u00f3n del gen CFTR en individuos con una mutaci\u00f3n W1282X de CF. Por lo tanto, este proyecto investiga esta estrategia mediante el desarrollo de oligonucle\u00f3tidos antisentido sint\u00e9ticos que pueden inducir la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 23 de la secuencia pre-ARNm para lograr una mayor funcionalidad en el gen CFTR mutado.<\/p>\n Catalizador para la estrategia de curaci\u00f3n: corrector ortogr\u00e1fico: correcci\u00f3n de mutaciones mediante la edici\u00f3n de ARN\u00a0<\/em><\/p>\n Ami Patel, Doctora en Filosof\u00eda Las personas que viven con FQ siguen siendo susceptibles a las infecciones bacterianas y por lo general requieren reg\u00edmenes de antibi\u00f3ticos extensos para mantener las v\u00edas respiratorias despejadas. Infecciones por meticilina resistente Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA) son un desaf\u00edo para toda la vida y se necesitan nuevas estrategias para controlarlos. Esta aplicaci\u00f3n investigar\u00e1 dos estrategias novedosas para combatir el MRSA. El primer enfoque tiene como objetivo desarrollar una vacuna para MRSA. Las vacunas convencionales emplean fragmentos de prote\u00ednas de un pat\u00f3geno para producir una respuesta inmunitaria. Por el contrario, este proyecto utilizar\u00e1 ADN sint\u00e9tico y se basar\u00e1 en el cuerpo humano para generar el fragmento de prote\u00edna, un enfoque que tiene muchas ventajas, incluida la activaci\u00f3n de anticuerpos e inmunidad basada en c\u00e9lulas, y una producci\u00f3n y almacenamiento de f\u00e1rmacos m\u00e1s f\u00e1ciles. El segundo enfoque desarrollar\u00e1 anticuerpos dise\u00f1ados contra MRSA con actividad antimicrobiana mejorada en relaci\u00f3n con los anticuerpos anti-MRSA end\u00f3genos. Como en el primer objetivo, este estudio utilizar\u00e1 ADN para entregar la informaci\u00f3n gen\u00e9tica para codificar estos anticuerpos terap\u00e9uticos, una estrategia que permite la administraci\u00f3n sostenida y reduce los costos de los medicamentos. Estos enfoques se desarrollar\u00e1n inicialmente utilizando un aislado cl\u00ednico derivado de un sujeto con FQ. Se prev\u00e9 que este enfoque personalizado podr\u00eda aplicarse a otros pat\u00f3genos bacterianos resistentes a los antimicrobianos que afectan a la FQ.<\/p>\n Catalizador para la estrategia de curaci\u00f3n: ganar tiempo: objetivos y enfoques alternativos\u00a0<\/em><\/p>\n Las personas con FQ tienen un gran riesgo de desarrollar infecciones pulmonares recurrentes. Estas infecciones suelen ser causadas por bacterias resistentes a los antibi\u00f3ticos, como las resistentes a la meticilina. Staphylococcus aureus<\/em> (MRSA). Este proyecto tiene como objetivo desarrollar un panel de fagos dirigidos a MRSA que trabajen colectivamente para eliminarlo o reducirlo en los pulmones de las personas con FQ. Al desarrollar un banco de fagos MRSA bien caracterizado, este proyecto promover\u00e1 el desarrollo racional de c\u00f3cteles de fagos MRSA para su uso en el manejo de la FQ y har\u00e1 que esta colecci\u00f3n est\u00e9 ampliamente disponible para m\u00e9dicos e investigadores de todo el mundo para facilitar la terapia con fagos que salvan vidas.<\/p>\n Catalizador para la estrategia de curaci\u00f3n: ganar tiempo: objetivos y enfoques alternativos<\/em><\/p>\n Desde 2011, EE ha otorgado m\u00e1s de $4.8 millones a 21 proyectos de investigaci\u00f3n en todo el mundo. Estos cuatro proyectos de investigaci\u00f3n comprenden la quinta ronda de subvenciones respaldadas por el fondo Catalyst for the Cure de EE, que promueve la investigaci\u00f3n cr\u00edtica para acelerar el desarrollo terap\u00e9utico de las personas con mutaciones sin sentido de la FQ que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. Es importante destacar que tres de estas subvenciones financian la investigaci\u00f3n de infecciones, lo que significa que los resultados podr\u00edan beneficiar a las personas con cualquier mutaci\u00f3n de la FQ, incluidas, entre otras, las mutaciones sin sentido de la FQ.<\/p>\n Emily's Entourage agradece a los beneficiarios de la subvenci\u00f3n y a todos los cient\u00edficos dedicados que est\u00e1n liderando la carga para satisfacer las necesidades cr\u00edticas no satisfechas y desarrollar terapias de vanguardia para 100% de la comunidad de la FQ, r\u00e1pidamente y sin que nadie se quede atr\u00e1s. Para ver todas las subvenciones de investigaci\u00f3n otorgadas, por favor haga clic aqu\u00ed.<\/a>\u00a0<\/em><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Emily's Entourage (EE) se complace en anunciar que se han otorgado cuatro nuevas subvenciones para avanzar en la investigaci\u00f3n de la fibrosis qu\u00edstica (FQ) y el desarrollo de f\u00e1rmacos, por un total de $790,000 que se otorgar\u00e1n durante dos a\u00f1os. \u201cEstas subvenciones se centran en dos necesidades cr\u00edticas no satisfechas para la comunidad de la FQ: terapias que abordan mutaciones sin sentido de la FQ y tratamientos para los pulmones que amenazan la vida ... <\/p>\n
\n~ Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora de Emily's Entourage<\/em><\/strong><\/p>\n<\/blockquote>\nDESTINATARIOS DE LA SUBVENCI\u00d3N:<\/strong><\/span><\/h2>\n
\nDesarrollo de un fago lisina para matar MRSA en la nariz y los pulmones de pacientes con FQ<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Fischetti_Rockefeller_border.jpg\")
<\/p>\n
\nLa Universidad Rockefeller<\/em><\/p>\n
\nUn enfoque novedoso para eliminar la mutaci\u00f3n W1282X y aumentar la funci\u00f3n CFTR<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Krainer_CSHL_border.jpg\")
<\/p>\n
\nLaboratorio Cold Spring Harbor<\/em><\/p>\n
\nNuevos enfoques de tratamiento personalizado para proteger contra MRSA en la FQ<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Patel_headshot_new.png\")
<\/p>\n
\nEl Instituto Wistar<\/em><\/p>\n
\nDesarrollo de una colecci\u00f3n de fagos anti-MRSA como alternativas a los antibi\u00f3ticos en la FQ<\/strong><\/span><\/h3>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Pride_iPATH_border.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Schooley_iPATH_border.jpg\")
![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Strathdee_iPATH_border.jpg\")
\nDavid T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
\nCentro para aplicaciones innovadoras de fagos de la Universidad de California en San Diego<\/em><\/p>\n
\n