{"id":13957,"date":"2019-10-21T13:39:45","date_gmt":"2019-10-21T17:39:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?page_id=13957"},"modified":"2022-11-10T05:44:01","modified_gmt":"2022-11-10T10:44:01","slug":"trikafta-fda-approval","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/trikafta-fda-approval\/","title":{"rendered":"Declaraci\u00f3n de Emily&#039;s Entourage con respecto a la aprobaci\u00f3n de la FDA de una terapia innovadora para la fibrosis qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"<p><span style=\"font-weight: 400;\">Hoy es un d\u00eda monumental en la historia de los tratamientos de fibrosis qu\u00edstica (FQ) y en la historia de la medicina. La FDA anunci\u00f3<\/span><a href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis?fbclid=IwAR1jSmNevPR0f6XAk86GX4TWYNdIIKFsAyDsFSVGjVzH1NM8qWKgpxamkkE\"><span style=\"font-weight: 400;\"> su aprobaci\u00f3n de la muy esperada terapia de combinaci\u00f3n triple, Trikafta, <\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">desarrollado por Vertex Pharmaceuticals, para el 90% de la poblaci\u00f3n con FQ de 12 a\u00f1os o m\u00e1s que tiene al menos una copia de la mutaci\u00f3n de FQ m\u00e1s com\u00fan, F508del. Trifakta no beneficia a las personas con dos mutaciones sin sentido u otras mutaciones dif\u00edciles de tratar.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Trikafta es un avance hist\u00f3rico por dos razones:\u00a0<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Su eficacia. <\/b><span style=\"font-weight: 400;\">El ensayo de fase 3 de Trikafta aument\u00f3 la funci\u00f3n pulmonar media en 13,8%, superando todas las expectativas y restaurando la funci\u00f3n pulmonar a un nivel que muchos en la comunidad de la FQ no hab\u00edan experimentado en d\u00e9cadas.\u00a0<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\"><b>Su alcance.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Trikafta beneficia al 90% de la comunidad de FQ con la mutaci\u00f3n de FQ m\u00e1s com\u00fan (F508del). Hasta la fecha, las terapias m\u00e1s efectivas han beneficiado a menos de la mitad de la poblaci\u00f3n con FQ y ninguna ha mostrado aumentos en la funci\u00f3n pulmonar a este ritmo.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Llamar al Trikafta un avance m\u00e9dico ser\u00eda quedarse corto. Hace ocho a\u00f1os, no exist\u00edan tratamientos dirigidos a mutaciones para tratar la causa subyacente de la FQ. A d\u00eda de hoy, hay cuatro tratamientos dirigidos a mutaciones aprobados que benefician al 90% de la comunidad de la FQ. Este es un desarrollo extraordinario, pero tambi\u00e9n sirve <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">como <strong>un claro recordatorio de que un 10% adicional de la comunidad de la FQ, de los cuales aquellos con mutaciones sin sentido constituyen el grupo m\u00e1s grande, permanecen sin ning\u00fan tipo de tratamiento.<\/strong>\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Formamos Emily&#039;s Entourage en 2011 porque vimos desarrollos como Trikafta en el horizonte y nos dimos cuenta de que aquellos con mutaciones sin sentido de CF como Emily, no se beneficiar\u00edan de ninguno de estos avances. Las personas con mutaciones sin sentido de la FQ se estaban quedando atr\u00e1s mientras sus enfermedades continuaban. Nos negamos a aceptar ese destino.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Hoy celebramos una gran victoria para la comunidad de FQ. Estamos entusiasmados por la esperanza que ofrece Trikafta para el 90% de la poblaci\u00f3n con FQ y el camino que abre para tantas otras enfermedades raras. Tambi\u00e9n creemos m\u00e1s firmemente que nunca que 90% no es suficiente. Nos mantenemos firmes en nuestro compromiso y enfoque l\u00e1ser para extender el progreso a 100% de la comunidad de la FQ, incluidos aquellos con mutaciones sin sentido, y para innovar en el proceso de desarrollo de medicamentos, lo que nos permite hacerlo m\u00e1s r\u00e1pido que nunca.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Y aunque Trikafta es revolucionario, es <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">no <\/span><span style=\"font-weight: 400;\">una cura. Debemos permanecer atentos para contrarrestar cualquier percepci\u00f3n de que la FQ ha sido erradicada o \u201ccurada\u201d para los 10% que a\u00fan no tienen ning\u00fan tratamiento dirigido a mutaciones, y tambi\u00e9n para los 90% que se benefician de Trikafta, para quienes esta nueva terapia sirve como un \u201c control \u201dpero no una cura para la FQ.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">El trabajo de Emily&#039;s Entourage contin\u00faa con toda la velocidad debida hasta que haya avances y una cura para todos los que padecen FQ.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><b>Acerca del s\u00e9quito de Emily<br \/>\n<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">Emily&#039;s Entourage (EE) es una innovadora fundaci\u00f3n 501 (c) 3 que ha recaudado millones de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamientos innovadores y una cura para mutaciones raras sin sentido de la fibrosis qu\u00edstica, una enfermedad pulmonar gen\u00e9tica mortal. La organizaci\u00f3n fue fundada por Emily Kramer-Golinkoff, una mujer joven con fibrosis qu\u00edstica en etapa avanzada, y sus devotos amigos y familiares.\u00a0<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">La urgencia de la condici\u00f3n de Emily est\u00e1 impulsando una investigaci\u00f3n revolucionaria y el desarrollo de medicamentos que podr\u00edan ayudar no solo a las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ), sino tambi\u00e9n a las personas que padecen una amplia variedad de enfermedades gen\u00e9ticas causadas por mutaciones sin sentido, incluidas formas de distrofia muscular y c\u00e1ncer. Las mutaciones sin sentido, aunque raras entre las personas con FQ, son la causa de aproximadamente 12% de todas las enfermedades gen\u00e9ticas y afectan a 30 millones de personas en todo el mundo.<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">Para consultas de los medios, comun\u00edquese con Kira Rentas, Coordinadora senior de marketing y programas, en <\/span><\/i><a href=\"mailto:kira@emilysentourage.org\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">kira@emilysentourage.org <\/span><\/i><\/a><i><span style=\"font-weight: 400;\">o 631-902-1993. <\/span><\/i><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Today is a monumental day in the history of Cystic Fibrosis (CF) treatments and the history of medicine. The FDA announced its approval of the highly-anticipated triple combination therapy, Trikafta, developed by Vertex Pharmaceuticals, for 90% of the CF population ages 12 and older who have at least one copy of the most common CF&#8230; <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/trikafta-fda-approval\/\" class=\"excerpt-read-more\">Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[178],"tags":[],"class_list":["post-13957","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13957"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":17618,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13957\/revisions\/17618"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13957"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13957"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13957"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}