Lower Merion, PA - Emily's Entourage, una innovadora fundaci\u00f3n 501 (c) 3 que ha recaudado millones de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamientos innovadores y una cura para mutaciones raras sin sentido de la fibrosis qu\u00edstica, recibe con gran entusiasmo la noticia de que Sumitomo Dainippon Pharma, en asociaci\u00f3n con Roivant Sciences, ha adquirido Spirovant Sciences (antes Talee Bio). La adquisici\u00f3n valida el modelo de negocio de filantrop\u00eda de riesgo de Emily's Entourage de financiar la investigaci\u00f3n cient\u00edfica que respalda el desarrollo de terapias para la fibrosis qu\u00edstica.\u00a0\u00a0<\/span><\/p>\n "Estamos encantados con la adquisici\u00f3n de Spirovant (anteriormente Talee Bio) y el compromiso de Roivant de desarrollar r\u00e1pidamente los dos programas de terapia g\u00e9nica", dijo la fundadora de EE, Emily Kramer-Golinkoff. \u201cEsto refleja el enfoque de EE en acelerar el desarrollo de terapias que salvan vidas para la fibrosis qu\u00edstica y llevarlas a los pacientes r\u00e1pidamente. Cre\u00edmos en la ciencia y en la profunda experiencia del equipo en la terapia g\u00e9nica de la FQ desde el principio y nos alienta ver que nuestra inversi\u00f3n inicial avanza hacia el desarrollo cl\u00ednico ".\u00a0<\/span><\/p>\n En 2016, Emily's Entourage proporcion\u00f3 financiaci\u00f3n inicial para lanzar Talee Bio, una nueva empresa de terapia g\u00e9nica centrada en el desarrollo de tratamientos revolucionarios y una cura para la FQ. Una asociaci\u00f3n \u00fanica entre la Universidad de Iowa, el Hospital de Ni\u00f1os de Filadelfia y la empresa de riesgo de Filadelfia Militia Hill Ventures, Talee Bio fue posible gracias a las conexiones cient\u00edficas de la organizaci\u00f3n y el compromiso de acelerar los avances aprovechando el poder del capital de riesgo.<\/span><\/p>\n Durante los \u00faltimos tres a\u00f1os, este trabajo ha desarrollado dos prometedores programas de terapia g\u00e9nica originados por los fundadores acad\u00e9micos de la empresa en la Universidad de Iowa. Entre los elementos m\u00e1s interesantes del programa est\u00e1 que, a diferencia de muchas de las terapias dirigidas en el mercado y el desarrollo para el tratamiento de la FQ, estos enfoques de terapia g\u00e9nica podr\u00edan ir mucho m\u00e1s all\u00e1 del simple control de la enfermedad: podr\u00edan curar la enfermedad. Adem\u00e1s, las terapias g\u00e9nicas son "agn\u00f3sticas a las mutaciones", lo que significa que tratar\u00edan a todas las personas con FQ sin importar la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica del individuo. A principios de este a\u00f1o, Talee Bio (Spirovant) recibi\u00f3 un premio $4.5M del <\/span>Fundaci\u00f3n de Fibrosis Qu\u00edstica<\/span><\/a> para avanzar en el desarrollo de 2 compuestos de terapia g\u00e9nica (TL-101 y T-102).<\/span><\/p>\n La asociaci\u00f3n Sumitomo-Roivant confirma que el trabajo que ya ha comenzado continuar\u00e1 a la velocidad debida con el objetivo de encontrar terapias efectivas y una cura para la FQ.\u00a0<\/span><\/p>\n \u201cEs imposible exagerar la urgencia de este trabajo\u201d, dijo Kramer-Golinkoff. \u201cHa habido avances recientes en el tratamiento de la FQ que benefician al 90% de la comunidad de la FQ, pero ha habido pocos avances para el 10% restante, incluidos aquellos, como yo, con mutaciones sin sentido de la FQ. Nos negamos a aceptar que nos dejen atr\u00e1s ".<\/span><\/p>\n Acerca del s\u00e9quito de Emily La urgencia de la condici\u00f3n de Emily est\u00e1 impulsando una investigaci\u00f3n revolucionaria y el desarrollo de medicamentos que podr\u00edan ayudar no solo a las personas con fibrosis qu\u00edstica (FQ), sino tambi\u00e9n a las personas que padecen una amplia variedad de enfermedades gen\u00e9ticas causadas por mutaciones sin sentido, incluidas formas de distrofia muscular y c\u00e1ncer. Las mutaciones sin sentido, aunque raras entre las personas con FQ, son la causa de aproximadamente 12% de todas las enfermedades gen\u00e9ticas y afectan a 30 millones de personas en todo el mundo.<\/span><\/p>\n Para consultas de los medios, comun\u00edquese con Kira Rentas, Coordinadora senior de marketing y programas, en kira@emilysentourage.org<\/a> o 631-902-1993<\/span><\/i>.<\/span><\/p>\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" La adquisici\u00f3n impulsar\u00e1 dos programas de terapia g\u00e9nica de diagn\u00f3stico de mutaciones para la fibrosis qu\u00edstica, una enfermedad rara que afecta a 70.000 personas en todo el mundo. Lower Merion, PA - Emily's Entourage, una innovadora fundaci\u00f3n 501(c)3 que ha recaudado millones de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamientos innovadores y una cura para mutaciones raras sin sentido de la Fibrosis Qu\u00edstica, acoge con gran entusiasmo... <\/p>\n
\n<\/b>Emily's Entourage (EE) es una innovadora fundaci\u00f3n 501 (c) 3 que ha recaudado millones de d\u00f3lares desde 2011 para acelerar tratamientos innovadores y una cura para mutaciones raras sin sentido de la fibrosis qu\u00edstica, una enfermedad pulmonar gen\u00e9tica mortal. La organizaci\u00f3n fue fundada por Emily Kramer-Golinkoff, una mujer joven con fibrosis qu\u00edstica en etapa avanzada, y sus devotos amigos y familiares.<\/span><\/p>\n