{"id":11927,"date":"2018-12-12T17:01:37","date_gmt":"2018-12-12T22:01:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11927"},"modified":"2018-12-12T17:01:44","modified_gmt":"2018-12-12T22:01:44","slug":"recap-ee-symposium-tackles-key-hurdles-and-strategies-for-expedited-progress-for-cf-nonsense-mutations","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/recap-ee-symposium-tackles-key-hurdles-and-strategies-for-expedited-progress-for-cf-nonsense-mutations\/","title":{"rendered":"RESUMEN: El simposio de EE aborda obst\u00e1culos y estrategias clave para el progreso acelerado de las mutaciones sin sentido de la FQ"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE) celebr\u00f3 su tercer simposio cient\u00edfico, Desarrollo terap\u00e9utico para mutaciones sin sentido: la \u00faltima frontera de la FQ<\/em>, el 25 de septiembre en The Wistar Institute en Filadelfia, Pensilvania. El enfoque singular fue acelerar los avances y una cura para el 10% final de la poblaci\u00f3n de fibrosis qu\u00edstica (FQ) sin una terapia dirigida con un enfoque en mutaciones sin sentido.
<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure><\/div>\n\n\n\n

M\u00e1s de 47 importantes investigadores y empresas de la FQ de todo el mundo se reunieron para intercambiar ideas para acelerar el desarrollo de terapias que salvan vidas para las personas con mutaciones sin sentido de la FQ. Si bien las terapias moduladoras de CFTR que cambian el juego est\u00e1n actualmente aprobadas o se encuentran en etapa avanzada de desarrollo cl\u00ednico para aproximadamente el 90% de la poblaci\u00f3n con FQ, aquellas con mutaciones sin sentido de la FQ representan la mayor parte del 10% perif\u00e9rico de la poblaci\u00f3n con FQ.
<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure><\/div>\n\n\n\n

El simposio comenz\u00f3 con una cena de bienvenida la noche anterior, donde los invitados fueron recibidos calurosamente por el presidente de la Junta Asesora Cient\u00edfica de EE, Kevin Foskett, PhD, Director Cient\u00edfico de EE, Pete Haggie, PhD y Emily en Distrito en University City. Acad\u00e9micos y profesionales de la industria se mezclaron y compartieron metas en un ambiente relajado durante una deliciosa cena mexicana.
<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure><\/div>\n\n\n\n

El 25 de septiembre, Emily abri\u00f3 el simposio con palabras de bienvenida. Present\u00f3 el video de la campa\u00f1a 2018 para presentar la misi\u00f3n general de EE y humanizar la urgencia de la reuni\u00f3n. Tras los comentarios de Emily, el arduo trabajo cient\u00edfico comenz\u00f3 en cuatro sesiones distintas.
<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure><\/div>\n\n\n\n

Cada sesi\u00f3n se dividi\u00f3 en dos componentes principales. El primer componente se centr\u00f3 en las presentaciones formales de investigadores de la academia y la industria que hablaron principalmente sobre los avances clave que han logrado, los nuevos datos que han generado y cualquier obst\u00e1culo espec\u00edfico que afecte su capacidad para avanzar. El segundo involucr\u00f3 a presentadores y expertos sentados al frente de la audiencia para facilitar la discusi\u00f3n con toda la sala. Estas discusiones fueron animadas, productivas e integrales en la generaci\u00f3n de los siguientes pasos necesarios para el progreso.
<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure><\/div>\n\n\n\n

I. Moduladores CFTR: desarrollo, adaptaci\u00f3n y prueba de moduladores para CFTR truncados<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La sesi\u00f3n I consisti\u00f3 en cuatro oradores que cubrieron m\u00e9todos para modular directamente la actividad del gen CFTR. Estos m\u00e9todos apuntar\u00edan a la forma truncada de CFTR que se genera por la terminaci\u00f3n prematura en mutaciones sin sentido, y facilitar\u00edan la lectura completa del gen para generar la prote\u00edna de longitud completa.<\/p>\n\n\n\n

Presentadores:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Alan Verkman, MD, PhD (Universidad de California, San Francisco)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Neal Sharpe, PhD (Productos farmac\u00e9uticos Eloxx)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Jeffrey Beekman, PhD (Centro M\u00e9dico Universitario, Utrecht, Pa\u00edses Bajos)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Steven M. Rowe, MD, MSPH (Universidad de Alabama en Birmingham)<\/em>
<\/p>\n\n\n\n

II. Terapia g\u00e9nica CFTR: progresi\u00f3n a ensayos de fase I<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La sesi\u00f3n II se centr\u00f3 en los enfoques gen\u00e9ticos, ya sea mediante la terapia g\u00e9nica para reemplazar el CFTR o la edici\u00f3n de genes para reparar el gen CFTR. Estos enfoques ser\u00edan efectivos para mutaciones sin sentido de CFTR, pero, lo que es m\u00e1s importante, tambi\u00e9n podr\u00edan aplicarse a todas las mutaciones de CFTR, lo que las hace agn\u00f3sticas de mutaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n

Presentadores:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Paul McCray, MD (Universidad de Iowa)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irlanda)<\/em><\/p>\n\n\n\n

III. Terapias con \u00e1cidos nucleicos: entrega de enfoques dirigidos a ARNm, ARNt y oligonucle\u00f3tidos<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La sesi\u00f3n III se centr\u00f3 en los aspectos de la terapia de la FQ que se dirigen a los \u00e1cidos nucleicos, incluida la transferencia y el ARN mensajero. <\/p>\n\n\n\n

Presentadores:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Christopher Ahern, PhD (Universidad de Iowa)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 James Dahlman, PhD (Tecnolog\u00eda de Georgia)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 John Miller, PhD (Terap\u00e9utica de proteostasis)<\/em>
<\/p>\n\n\n\n

IV. Ganar tiempo: objetivos y enfoques alternativos<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La sesi\u00f3n IV se concentr\u00f3 en enfoques alternativos que podr\u00edan ganar tiempo para los pacientes con mutaciones sin sentido de la FQ. Estos enfoques no apuntar\u00edan directamente al gen CFTR, sino que reducir\u00edan el da\u00f1o en los pulmones a medida que la enfermedad progresa para servir como un puente hasta que surjan m\u00e1s terapias transformadoras para aquellos con mutaciones sin sentido de la FQ.<\/p>\n\n\n\n

Presentadores:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Robert Tarran, PhD (Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, Spyryx Biosciences)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Oren Rosenberg, MD, PhD (Universidad de California, San Francisco)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Barbara White, MD (Corbus Pharmaceuticals)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 \u00a0 Martin D. Burke, MD, PhD (Universidad de Illinois Urbana-Champaign)<\/em><\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure><\/div>\n\n\n\n

La organizaci\u00f3n del simposio permiti\u00f3 un ambiente \u00edntimo y colaborativo donde la gente pod\u00eda hablar libremente. Y a trav\u00e9s de discusiones individuales, qued\u00f3 claro que existe un gran inter\u00e9s y compromiso con el desarrollo de terapias para mutaciones sin sentido de la FQ.
<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure><\/div>\n\n\n\n

El simposio reforz\u00f3 esta necesidad de nuevas terapias para la FQ para aquellos con mutaciones sin sentido y facilit\u00f3 este esfuerzo al acelerar las asociaciones y colaboraciones.
<\/p>\n\n\n\n

Emily's Entourage desea expresar su m\u00e1s sincero agradecimiento a todos los oradores, asistentes y patrocinadores del simposio. La energ\u00eda durante el simposio fue palpable. Me sent\u00ed extremadamente esperanzado al experimentar la apertura, la colaboraci\u00f3n y el feroz compromiso con la comunidad sin sentido de la FQ por mutaci\u00f3n de todos los presentes. <\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE) celebr\u00f3 su tercer simposio cient\u00edfico, Therapeutic Development for Nonsense Mutations: La frontera final de la FQ, el 25 de septiembre en el Instituto Wistar de Filadelfia, Pensilvania. El singular objetivo era acelerar los avances y una cura para el 10% final de la poblaci\u00f3n de fibrosis qu\u00edstica (FQ) sin una terapia dirigida con un enfoque... <\/p>\n

<\/div>\n

Lee mas<\/a><\/p>","protected":false},"author":1704,"featured_media":11931,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-11927","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized"],"acf":[],"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/227-Emilys-Entourage.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11927","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1704"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=11927"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11927\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":12114,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11927\/revisions\/12114"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/11931"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=11927"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=11927"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=11927"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}