{"id":11486,"date":"2018-09-07T15:21:46","date_gmt":"2018-09-07T19:21:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=11486"},"modified":"2018-09-07T15:30:23","modified_gmt":"2018-09-07T19:30:23","slug":"therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/es\/therapeutic-development-for-nonsense-mutations-the-final-frontier-of-cf\/","title":{"rendered":"Desarrollo terap\u00e9utico para mutaciones sin sentido: la \u00faltima frontera de la FQ"},"content":{"rendered":"

Emily's Entourage (EE) anuncia su tercer simposio cient\u00edfico, Desarrollo terap\u00e9utico para mutaciones sin sentido: la \u00faltima frontera de la FQ<\/em>, que se llevar\u00e1 a cabo del 24 al 25 de septiembre en The Wistar Institute en Filadelfia, PA. El enfoque principal ser\u00e1 acelerar los avances y una cura para el 10% final de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica (FQ) sin una terapia dirigida.<\/p>\n

\"\"

El Instituto Wistar en Filadelfia, PA<\/p><\/div>\n

Con destacados investigadores de la FQ y empresas de todo el mundo, esta reuni\u00f3n solo por invitaci\u00f3n ser\u00e1 un evento \u00edntimo que aprovechar\u00e1 la colaboraci\u00f3n, el intercambio de ideas y la resoluci\u00f3n creativa de problemas para acelerar el desarrollo de terapias que salvan vidas para las mutaciones sin sentido de la FQ. Esta \u00e1rea de desarrollo terap\u00e9utico es particularmente importante porque las terapias moduladoras de CFTR que cambian las reglas del juego est\u00e1n actualmente aprobadas o se encuentran en etapa avanzada de desarrollo cl\u00ednico para aproximadamente el 90% de la poblaci\u00f3n con FQ. Aquellos con mutaciones sin sentido de FQ representan la mayor parte de la poblaci\u00f3n de FQ sin una terapia moduladora de CFTR en fase avanzada o aprobada.<\/p>\n

\u201cEn Emily's Entourage, estamos incre\u00edblemente emocionados de reunir a los mejores y m\u00e1s brillantes para abordar colectivamente mutaciones sin sentido, lo que representa una brecha importante en el desarrollo terap\u00e9utico para la comunidad de la FQ\u201d - Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora de EE<\/p><\/blockquote>\n

El simposio comenzar\u00e1 con una cena de bienvenida la noche anterior a la reuni\u00f3n, donde los invitados ser\u00e1n recibidos calurosamente por el presidente de la Junta Asesora Cient\u00edfica de EE, Kevin Foskett, PhD, el Director Cient\u00edfico Pete Haggie, PhD y Emily. El objetivo de la cena ser\u00e1 mezclar, relacionarse y articular metas para el d\u00eda siguiente, donde ocurrir\u00e1 el trabajo duro y productivo.<\/p>\n

\"\"

Reuni\u00f3n de l\u00edderes de opini\u00f3n clave de EE en septiembre de 2015<\/p><\/div>\n

El 25 de septiembre, Emily abrir\u00e1 con comentarios de bienvenida, presentando a la gente el Entourage de Emily y su misi\u00f3n, poniendo un rostro humano a los objetivos y la urgencia de la reuni\u00f3n. La reuni\u00f3n siguiente se dividir\u00e1 en cuatro sesiones clave, cada una de las cuales constar\u00e1 de breves presentaciones y debates. Las cuatro sesiones son:<\/p>\n

I. Moduladores CFTR: desarrollo, adaptaci\u00f3n y prueba de moduladores para CFTR truncados<\/strong><\/p>\n

Presidente: Pete Haggie, PhD (Universidad de California, San Francisco, Emily's Entourage)<\/em><\/p>\n

II. Terapia g\u00e9nica CFTR: progresi\u00f3n a ensayos de fase I<\/strong><\/p>\n

Presidenta: Beverly Davidson, PhD (Hospital de Ni\u00f1os de Filadelfia, Universidad de Pensilvania, Spark Therapeutics, Talee Bio)<\/em><\/p>\n

III. Terapias con \u00e1cidos nucleicos: entrega de enfoques dirigidos a ARNm, ARNt y oligonucle\u00f3tidos<\/strong><\/p>\n

Presidentes: Phil Thomas (Universidad de Texas, suroeste) y Aliasger Salem (Universidad de Iowa)<\/em><\/p>\n

IV. Ganar tiempo: objetivos y enfoques alternativos<\/strong><\/p>\n

Presidente: Kevin Foskett, PhD (Universidad de Pennsylvania, Entourage de Emily)<\/em><\/p>\n

Lista de presentadores:<\/p>\n