"Estas nuevas subvenciones eval\u00faan la eficacia de las terapias actuales y de investigaci\u00f3n para las mutaciones sin sentido de la FQ, lo que refleja el compromiso de Emily's Entourage de ampliar los l\u00edmites del desarrollo terap\u00e9utico novedoso para la FQ y llevar estos avances a los pacientes r\u00e1pidamente".<\/p>\n
-Director cient\u00edfico de la EE Peter Haggie, PhD<\/p><\/blockquote>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/VenkateshwarMutyamEdited.jpg\")
Nuevos enfoques terap\u00e9uticos para el tratamiento de pacientes con FQ con la mutaci\u00f3n del cod\u00f3n de terminaci\u00f3n prematura W1282X<\/strong><\/h3>\nVenkateshwar Mutyam, PhD y Steven M. Rowe, MD, MSPH<\/strong><\/p>\nUniversidad de Alabama en Birmingham<\/em><\/p>\nEstudios anteriores apoyados por Emily's Entourage revelaron que KALYDECO proporciona un beneficio terap\u00e9utico en algunos sujetos con FQ con la mutaci\u00f3n W1282X. Estos estudios de provocaci\u00f3n se ampliar\u00e1n en m\u00e1s ensayos cl\u00ednicos n-de-1 para evaluar si los beneficios cl\u00ednicos pueden mejorarse a\u00fan m\u00e1s con una terapia correctora-potenciadora aprobada.<\/p>\n
Estrategia: Explorar la biblioteca: identificar y reutilizar mol\u00e9culas terap\u00e9uticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/TheoMoraesEdited1.jpg\")
Mejora de la funci\u00f3n de las c\u00e9lulas epiteliales de las v\u00edas respiratorias W1282X CFTR con mol\u00e9culas peque\u00f1as<\/strong><\/h3>\nTheo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD y Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\nThe Hospital for Sick Kids, Toronto, Canad\u00e1<\/em><\/p>\nCombinando experiencia en cultivo celular, evaluaci\u00f3n funcional CFTR, desarrollo terap\u00e9utico y pr\u00e1ctica cl\u00ednica, este proyecto evaluar\u00e1 si los enfoques terap\u00e9uticos disponibles modulan propiedades clave, incluido el transporte de iones y el aclaramiento mucociliar, en las c\u00e9lulas epiteliales de las v\u00edas respiratorias derivadas de sujetos con FQ con la mutaci\u00f3n W1282X.<\/p>\n
Estrategia: Explorar la biblioteca: identificar y reutilizar mol\u00e9culas terap\u00e9uticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/MartyBurkeEdited1.jpg\")
Una pr\u00f3tesis molecular para el tratamiento independiente de CFTR de la FQ causada por mutaciones sin sentido<\/strong><\/h3>\nMartin D. Burke, MD, PhD y Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\nUniversidad de Illinois en Urbana-Champaign y Universidad de Iowa<\/em><\/p>\nLa FQ es causada por la p\u00e9rdida de funci\u00f3n del canal i\u00f3nico CFTR. El desarrollo de formas alternativas para restaurar la funci\u00f3n del canal faltante independientemente del CFTR es una necesidad m\u00e9dica urgente no satisfecha. Basado en estudios convincentes en modelos de cultivo celular y en modelos animales con FQ, este proyecto probar\u00e1 una nueva estrategia terap\u00e9utica para abordar directamente esta necesidad. Este enfoque utiliza un f\u00e1rmaco aprobado para una indicaci\u00f3n alternativa y eventualmente podr\u00eda conducir al desarrollo de un nuevo enfoque terap\u00e9utico para la FQ.<\/p>\n
Estrategia: Soluciones alternativas creativas: trabajar con v\u00edas alternativas<\/em><\/p>\n <\/p>\n
\nEstas subvenciones representan la segunda ronda de financiaci\u00f3n respaldada por la Campa\u00f1a Catalyst for a Cure<\/strong><\/em>, una iniciativa innovadora de $3 millones lanzada en 2017 para financiar \u00e1reas de investigaci\u00f3n estrat\u00e9gicas identificadas por el Consejo Asesor Cient\u00edfico de EE para acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo de f\u00e1rmacos sobre mutaciones sin sentido de la FQ.<\/p>\n\u00bfQu\u00e9 impacto tendr\u00e1 esto?<\/strong><\/h3>\nEmily's Entourage ha otorgado m\u00e1s de $3.3 millones desde 2011 para acelerar el desarrollo de tratamientos que salvan vidas y que pueden llegar r\u00e1pidamente a los pacientes con mutaciones sin sentido de la FQ. Los pacientes con dos copias de una mutaci\u00f3n sin sentido representan la mayor parte del 10% perif\u00e9rico de la poblaci\u00f3n de FQ para quienes actualmente no existen tratamientos dirigidos.<\/p>\n
Queremos agradecer sinceramente a los cient\u00edficos comprometidos que est\u00e1n liderando el camino, desarrollando enfoques terap\u00e9uticos innovadores para las mutaciones sin sentido de la FQ, as\u00ed como a nuestros incre\u00edbles seguidores, que son el combustible que impulsa estos esfuerzos pioneros.<\/p>\n
Universidad de Alabama en Birmingham<\/em><\/p>\n Estudios anteriores apoyados por Emily's Entourage revelaron que KALYDECO proporciona un beneficio terap\u00e9utico en algunos sujetos con FQ con la mutaci\u00f3n W1282X. Estos estudios de provocaci\u00f3n se ampliar\u00e1n en m\u00e1s ensayos cl\u00ednicos n-de-1 para evaluar si los beneficios cl\u00ednicos pueden mejorarse a\u00fan m\u00e1s con una terapia correctora-potenciadora aprobada.<\/p>\n Estrategia: Explorar la biblioteca: identificar y reutilizar mol\u00e9culas terap\u00e9uticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD y Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC<\/strong><\/p>\n The Hospital for Sick Kids, Toronto, Canad\u00e1<\/em><\/p>\n Combinando experiencia en cultivo celular, evaluaci\u00f3n funcional CFTR, desarrollo terap\u00e9utico y pr\u00e1ctica cl\u00ednica, este proyecto evaluar\u00e1 si los enfoques terap\u00e9uticos disponibles modulan propiedades clave, incluido el transporte de iones y el aclaramiento mucociliar, en las c\u00e9lulas epiteliales de las v\u00edas respiratorias derivadas de sujetos con FQ con la mutaci\u00f3n W1282X.<\/p>\n Estrategia: Explorar la biblioteca: identificar y reutilizar mol\u00e9culas terap\u00e9uticas<\/em><\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n Martin D. Burke, MD, PhD y Michael J. Welsh, MD<\/strong><\/p>\n Universidad de Illinois en Urbana-Champaign y Universidad de Iowa<\/em><\/p>\n La FQ es causada por la p\u00e9rdida de funci\u00f3n del canal i\u00f3nico CFTR. El desarrollo de formas alternativas para restaurar la funci\u00f3n del canal faltante independientemente del CFTR es una necesidad m\u00e9dica urgente no satisfecha. Basado en estudios convincentes en modelos de cultivo celular y en modelos animales con FQ, este proyecto probar\u00e1 una nueva estrategia terap\u00e9utica para abordar directamente esta necesidad. Este enfoque utiliza un f\u00e1rmaco aprobado para una indicaci\u00f3n alternativa y eventualmente podr\u00eda conducir al desarrollo de un nuevo enfoque terap\u00e9utico para la FQ.<\/p>\n Estrategia: Soluciones alternativas creativas: trabajar con v\u00edas alternativas<\/em><\/p>\n <\/p>\n Estas subvenciones representan la segunda ronda de financiaci\u00f3n respaldada por la Campa\u00f1a Catalyst for a Cure<\/strong><\/em>, una iniciativa innovadora de $3 millones lanzada en 2017 para financiar \u00e1reas de investigaci\u00f3n estrat\u00e9gicas identificadas por el Consejo Asesor Cient\u00edfico de EE para acelerar la investigaci\u00f3n y el desarrollo de f\u00e1rmacos sobre mutaciones sin sentido de la FQ.<\/p>\n Emily's Entourage ha otorgado m\u00e1s de $3.3 millones desde 2011 para acelerar el desarrollo de tratamientos que salvan vidas y que pueden llegar r\u00e1pidamente a los pacientes con mutaciones sin sentido de la FQ. Los pacientes con dos copias de una mutaci\u00f3n sin sentido representan la mayor parte del 10% perif\u00e9rico de la poblaci\u00f3n de FQ para quienes actualmente no existen tratamientos dirigidos.<\/p>\n Queremos agradecer sinceramente a los cient\u00edficos comprometidos que est\u00e1n liderando el camino, desarrollando enfoques terap\u00e9uticos innovadores para las mutaciones sin sentido de la FQ, as\u00ed como a nuestros incre\u00edbles seguidores, que son el combustible que impulsa estos esfuerzos pioneros.<\/p>\nMejora de la funci\u00f3n de las c\u00e9lulas epiteliales de las v\u00edas respiratorias W1282X CFTR con mol\u00e9culas peque\u00f1as<\/strong><\/h3>\nUna pr\u00f3tesis molecular para el tratamiento independiente de CFTR de la FQ causada por mutaciones sin sentido<\/strong><\/h3>\n
\n\u00bfQu\u00e9 impacto tendr\u00e1 esto?<\/strong><\/h3>\n