\"Das Bemerkenswerteste an unserer Rolle bei den Organoiden ist, dass wir es ganz allein geschafft haben\", sagt Peter Haggie, wissenschaftlicher Leiter bei Emily's Entourage. \"Wir haben herausgefunden, wie wir die Biopsien bekommen und wie wir Emilys Zellen losschicken k\u00f6nnen.\"<\/p><\/blockquote>\n
Angesichts des vielversprechenden, aber noch jungen Stadiums von Beekmans Forschung gab es keinen Fahrplan, wie Emilys Zellen unversehrt in die Niederlande gelangen sollten. In typischer Emily's Entourage-Manier bahnte sich die Organisation also ihren eigenen Weg, fand die klinischen Partner, koordinierte den Transport von Emilys Zellen mit der Reederei, stellte die Verbindung zum Hubrecht-Institut her und diente als Drehscheibe, die das gesamte Projekt auf Kurs hielt.<\/p>\n
Das nenne ich einen weiten Weg! Emilys Zellen wurden fast 4.200 Meilen zum Hubrecht-Institut in Amsterdam transportiert, wo sie zu Organoiden entwickelt wurden.<\/p><\/div>\n
Die erste Herausforderung bestand darin, Anbieter zu finden, die \u00fcber die n\u00f6tige Infrastruktur f\u00fcr die klinische Forschung verf\u00fcgen, um Darmzellen zu biopsieren und sie an Hubrecht zu schicken. Die Organisation fand ihre Partner in dem renommierten Lungenspezialisten JP Clancy, MD, und dem GI-Chirurgen Joe Palermo, MD, am Cincinnati Children's Hospital.<\/p>\n
Im M\u00e4rz reiste Emily mit ihrer Mutter Liza nach Cincinnati, um sich dem Verfahren zu unterziehen, bei dem Zellen aus ihrem Darm entnommen werden. Obwohl Zellen aus der Lunge am idealsten sind, verwenden die Forscher Darmzellen f\u00fcr Organoide, weil das Verfahren zu ihrer Entnahme relativ einfach ist und Darmzellen einzigartige Eigenschaften haben, die sie zu den \"n\u00e4chstbesten\" pr\u00e4klinischen Ersatzzellen f\u00fcr die Lunge machen.<\/p>\n
Emily kommt in die William K. Schubert Research Clinic am Cincinnati Children's.<\/p><\/div>\n
Die von Beekman entwickelten Organoide sind dreidimensionale Modelle, die aus Zellen entwickelt werden, die Organmerkmale aufweisen. Da sie aus den Zellen eines Individuums stammen, enthalten sie die DNA des Individuums sowie alle Defekte in ihr. Im Fall von Emily enthalten die Organoide ihre CF-Mutationen, zwei Kopien der Nonsense-Mutation W1282X<\/em>. Die Tatsache, dass sie zwei Kopien der gleichen Mutation hat, macht ihre Zellen zu einem besonders wertvollen Forschungsobjekt.<\/p>\n
Und das Spannende an Organoiden ist, dass Forscher gezeigt haben, dass die Reaktionen auf Medikamente in diesen Miniorganen mit den klinischen Ergebnissen bei echten Patienten korrelieren.<\/p>\n
\"Organoide sind sehr vielversprechend\", sagt Haggie. \"Sie sind so individualisiert, dass wir ein besseres Gef\u00fchl daf\u00fcr bekommen, ob ein Medikament bei einem bestimmten Patienten wirkt als je zuvor.<\/p><\/blockquote>\n
Dies ist eine wichtige Erkenntnis, insbesondere f\u00fcr Menschen mit seltenen Krankheiten und seltenen Mutationen wie Emily. Das bedeutet, dass Organoide als Plattform f\u00fcr die Identifizierung von Patienten mit Mukoviszidose-Mutationen genutzt werden k\u00f6nnen, die zu selten sind, um f\u00fcr eine klinische Studie in Frage zu kommen, aber von bestehenden Therapien wie KALYDECO\u00ae und ORKAMBI\u00ae profitieren k\u00f6nnten, sowie f\u00fcr die Erprobung neuer Medikamente und Kombinationen von Medikamenten.<\/p>\n
Organoide sind im Wesentlichen individualisierte Arzneimittel-Testplattformen - personalisierte Medizin in ihrer vielversprechendsten Form.<\/p>\n
Emily wird f\u00fcr den Eingriff zur Entnahme von Darmzellen weggerollt.<\/p><\/div>\n
Und damit nicht genug der aufregenden Nachrichten. Eine k\u00fcrzlich ergangene FDA-Entscheidung hat die potenziell transformative Rolle von Organoiden und anderen pr\u00e4diktiven Zellmodellen bei der Behandlung seltener Krankheiten noch weiter erh\u00f6ht. Erst letzten Monat genehmigte die FDA die Erweiterung von KALYDECO\u00ae<\/sup> auf 23 neue seltene Mukoviszidose-Mutationen, die ausschlie\u00dflich auf In-vitro-Daten (zellbasiert) und nicht auf Menschen beruhen, sowie auf der nachgewiesenen Sicherheit des Medikaments.<\/p>\n
Die Entscheidung der FDA ist ein gro\u00dfer Schritt f\u00fcr die Gemeinschaft der Mukoviszidose- und seltenen Krankheiten. Es ist das erste Mal, dass ein Medikament auf diese Weise zugelassen wurde, und es \u00f6ffnet die T\u00fcr zu einer neuen \u00c4ra der Pr\u00e4zisionsmedizin, die nicht mehr ausschlie\u00dflich von der Rekrutierung gro\u00dfer Krankheitspopulationen f\u00fcr klinische Studien abh\u00e4ngig ist. Tests an zellbasierten Modellen sind billiger, schneller und viel individueller.<\/p>\n
Es ist noch zu fr\u00fch, um das zu wissen, aber die ersten Ergebnisse deuten darauf hin, dass Organoide ein wichtiger Akteur in dieser neuen \u00c4ra der personalisierten Medizin werden k\u00f6nnten.<\/p>\n
Wo ein Versprechen gl\u00e4nzt, folgt Emilys Entourage schnell. Kein Hindernis wird sich uns in den Weg stellen, nicht einmal das Fehlen eines Fahrplans. Wir sind begeistert, dass wir den Weg selbst gebahnt haben und nun Organoide als neues Werkzeug in der st\u00e4ndig wachsenden \"Werkzeugkiste\" von Emily's Entourage f\u00fcr unsinnige Mutationen anbieten k\u00f6nnen.<\/p>\n
Wenn Sie als Forscher oder Unternehmen an einem Zugang zu diesen Organoiden interessiert sind, wenden Sie sich bitte an Kontaktieren Sie uns hier<\/a>.<\/p>\n
Emily bei ihrer pr\u00e4operativen Untersuchung durch Dr. Clancy.<\/p><\/div>\n
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Emily\u2019s Entourage has always operated with a sense of urgency and refusal to accept the status quo for Cystic Fibrosis (CF), guided in large part by Emily and her family\u2019s energy and commitment. This resolution has led Emily\u2019s Entourage to be at the forefront of CF advancements. Nowhere has this been more evident recently than… <\/p>\n
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