\nAn dem Gipfeltreffen nahmen eine Reihe von Experten innerhalb und au\u00dferhalb der CF-Gemeinschaft teil, um den Austausch von Ideen und Technologien zu erleichtern. Nach Emilys Worten bestand das Ziel darin, \"Kollisionen\" zwischen f\u00fchrenden K\u00f6pfen aus gleichgerichteten, aber unterschiedlichen Disziplinen zu erzwingen, um kreatives, innovatives Denken zu f\u00f6rdern.<\/p>\n
Unter den Teilnehmern befanden sich Experten f\u00fcr Nanotechnologie, molekulare Biophysik, Neurogenetik, p\u00e4diatrische Lungenheilkunde und molekulare Pathologie.<\/p>\n
Zu den beeindruckenden Teilnehmern geh\u00f6rten:
\nChris Ahern, PhD (Universit\u00e4t von Iowa)
\nDavid Bedwell, PhD (Universit\u00e4t von Alabama, Birmingham)
\nBeverly Davidson, PhD (Universit\u00e4t von Pennsylvania)
\nKevin Foskett, PhD (Universit\u00e4t von Pennsylvania)
\nJustin Hanes, PhD (Johns Hopkins Universit\u00e4t)
\nPaul McCray, MD (Universit\u00e4t von Iowa)
\nMartin Mense, PhD (Mukoviszidose-Stiftung)
\nTed Torphy, PhD (Stiftung f\u00fcr zystische Fibrose)
\nAlan Verkman, MD, PhD (Universit\u00e4t von Kalifornien San Francisco)
\nRob Wilson, PhD (Universit\u00e4t von Pennsylvania)<\/p>\n
Tr\u00e4umen Sie k\u00fchn<\/strong> Die Referenten berichteten dann \u00fcber einschl\u00e4gige Forschungsarbeiten - die meisten davon \"direkt aus dem Reagenzglas\" und noch nicht ver\u00f6ffentlicht - und stellten Hypothesen dar\u00fcber auf, wie ihre Arbeit f\u00fcr eine rasche Behandlung der Mukoviszidose genutzt werden k\u00f6nnte. Besonders vielversprechend war die Er\u00f6rterung neuartiger Techniken zur Verabreichung von Gentherapien an die von Mukoviszidose gesch\u00e4digten Lungen, die lange Zeit ein Hindernis f\u00fcr die Forscher darstellten.<\/p>\n Der Spielplan<\/strong> Die Antwort<\/strong> Dr. Rob Wilson, ein molekulargenetischer Pathologe an der Universit\u00e4t von Pennsylvania, bezeichnete den Tag als \"bahnbrechend\". Er erkl\u00e4rte: \"Wissenschaftler sind extrem besch\u00e4ftigt und es fehlt ihnen oft an Gelegenheiten zur gegenseitigen Befruchtung. Das Zusammentreffen von Wissenschaftlern mit unterschiedlichen Fachgebieten erm\u00f6glicht es uns, \u00fcber die Anwendung der Wissenschaft auf neue Weise nachzudenken. Emilys Geschichte zu h\u00f6ren, schafft ein Gef\u00fchl der Dringlichkeit und des Ziels. Dass sie hier ist, erinnert uns daran, dass es nicht nur um die Wissenschaft geht, sondern darum, Leben zu retten.<\/p>\n Emily verlie\u00df das Treffen gut gelaunt und voller Energie. \"Das war gro\u00dfartig\", sagte sie. \"Einige dieser Leute hatten kaum in der Mukoviszidose gearbeitet, und wir konnten sie in unseren Kampf einbinden. Wir haben einen klaren Aktionsplan. Es ist an der Zeit, das Gaspedal durchzudr\u00fccken. EE kann das Feuer sein, das die Sache vorantreibt.\"<\/p>\n Weitere Fotos von der Tagung finden Sie hier: http:\/\/bit.ly\/EEKOLMtg<\/a><\/p>\n![\"11947863_1075932502437019_6423319712903701092_o-1\"](\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/11947863_1075932502437019_6423319712903701092_o-1.jpg\")
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\nIn ihrer Begr\u00fc\u00dfungsrede forderte Emily die Gruppe auf, \"es zu wagen, gro\u00df und k\u00fchn zu tr\u00e4umen\" und \"sich der Waisen, der besonderen Schneeflocken anzunehmen\", womit sie sich auf die Patienten mit seltenen und derzeit nicht behandelten Mukoviszidose-Mutationen bezog. \"Wir befinden uns in einem erbitterten Wettlauf gegen die Zeit und wir brauchen Key Opinion Leaders wie Sie in unserem Team\", erkl\u00e4rte sie.<\/p>\n
\nAm Nachmittag wurden Priorit\u00e4ten gesetzt und ein Aktionsplan erstellt. Die Teilnehmer ber\u00fccksichtigten eine Reihe von Faktoren, um zu entscheiden, welche Forschung beschleunigt werden sollte: wie schnell die Studie mit klinischen Versuchen beginnen k\u00f6nnte, die Wahrscheinlichkeit einer Finanzierung, die klinische Wirksamkeit, die Sicherheit, die einfache Dosierung und die Durchf\u00fchrbarkeit der Herstellung. Als das Treffen beendet wurde, war klar, dass EE neue Freunde auf h\u00f6chster Ebene gefunden hatte.<\/p>\n
\n\"Dies war ein spektakul\u00e4res Zusammentreffen hochrangiger Vordenker, die sich mit der Frage besch\u00e4ftigten, wie man diese Krankheit f\u00fcr Emily und Tausende wie sie, die nach einer Heilung suchen, angehen kann\", sagte Dr. Ted Torphy, Vorstandsvorsitzender der Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics. \"Der heutige Tag hat mein Bewusstsein f\u00fcr Emilys W1282X-Mutation deutlich gesch\u00e4rft. Emily sollte hier das Gef\u00fchl haben, dass es Menschen gibt, die nicht aufh\u00f6ren werden, bis jeder mit Mukoviszidose ein erf\u00fclltes und produktives Leben f\u00fchren kann.\"<\/p>\n