{"id":27165,"date":"2026-09-17T14:05:41","date_gmt":"2026-09-17T18:05:41","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27165"},"modified":"2026-09-17T14:08:27","modified_gmt":"2026-09-17T18:08:27","slug":"inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10\/","title":{"rendered":"In EEs neuer Forschungs-Roadmap f\u00fcr die letzten 10%"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: center;\"><i><span style=\"font-weight: 400;\">In unserem ersten State of the Science: EE Edition-Webinar von Emily's Entourage haben wir eine ehrgeizige neue Forschungs-Roadmap vorgestellt und dargelegt, warum jahrelanger wissenschaftlicher Fortschritt uns zu einem entscheidenden Moment f\u00fcr die letzten 10% der Menschen mit Mukoviszidose (CF) gebracht hat.<\/span><\/i><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"alignright wp-image-27172\" src=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-300x251.webp\" alt=\"\" width=\"525\" height=\"440\" srcset=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-300x251.webp 300w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-768x644.webp 768w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-14x12.webp 14w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4-600x503.webp 600w, https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/Research-Roadmap-Launch-4.webp 940w\" sizes=\"(max-width: 525px) 100vw, 525px\" \/>F\u00fcr die verbleibenden 10% Menschen mit zystischer Fibrose (CF), die von den bestehenden CFTR-Modulatoren nicht profitieren, ist der Bedarf an lebensrettenden Durchbr\u00fcchen dringender denn je.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Diese Dringlichkeit hat Emily's Entourage (EE) dazu veranlasst, eine entscheidende L\u00fccke zu schlie\u00dfen \u2013 die wissenschaftliche Grundlage zu schaffen, die f\u00fcr die letzten 10% nicht existierte, und vielversprechende Ideen voranzutreiben.<\/span><\/p>\n<p><b>Aber dieser Moment ist anders.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Die Wissenschaft reift heran. Therapien sind bereit f\u00fcr den \u00dcbergang in die Klinik. Die regulatorische Landschaft entwickelt sich weiter. Und M\u00f6glichkeiten, die sich einst unerreichbar anf\u00fchlten, werden zunehmend greifbar.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Die Aufgabe besteht nun darin, diese Dynamik in Therapien umzusetzen \u2013 und sie den Menschen mit Mukoviszidose so schnell wie m\u00f6glich zug\u00e4nglich zu machen.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Bei unserer ersten <\/span><a href=\"https:\/\/youtu.be\/OUtSV19OsO0?si=57906OH8NTw0EOkB\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><b>Stand der Wissenschaft: EE-Ausgabe<\/b><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> Webinar haben wir enth\u00fcllt <\/span><b>Die neue Forschungs-Roadmap von EE<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">: ein mutiger Entwurf, um genau das zu tun.<\/span><\/p>\n<h2><b>Von der Erforschung der Wissenschaft bis zur Weiterentwicklung von Therapien<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Als EE im Jahr 2011 gegr\u00fcndet wurde, existierte die wissenschaftliche Infrastruktur zur Entwicklung von Therapien f\u00fcr die letzten 10% schlichtweg nicht.<\/span><\/p>\n<p><b>Also bauten wir es.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">EE investierte in Grundlagenforschung, unterst\u00fctzte risikoreiche Ideen, die andere noch nicht finanzieren wollten, und brachte neue Forschende und Ans\u00e4tze in diesen Bereich.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Heute hat EE verliehen <\/span><b>48 Forschungsstipendien in sechs L\u00e4ndern<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, katalysierend <\/span><b>$73,1 Millionen an Anschlussfinanzierung<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">\u2014Belege daf\u00fcr, dass die Ideen, die wir fr\u00fch unterst\u00fctzt haben, genug Potenzial zeigten, damit gr\u00f6\u00dfere Geldgeber und Branchenpartner sie weiter vorantreiben konnten.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Da die Wissenschaft nun reift, machen vielversprechende Ans\u00e4tze Fortschritte in Richtung klinischer Entwicklung, mit einer wachsenden Pipeline an Therapien, die bereit sind, in der Klinik getestet zu werden.<\/span><\/p>\n<blockquote><p><b>Auch die Rolle von EE ver\u00e4ndert sich: von der Konstruktion der Pipeline hin zur Beschleunigung der vielversprechendsten Therapien durch diese hindurch.<\/b><\/p><\/blockquote>\n<h2><b>Eine neue Forschungs-Roadmap f\u00fcr die letzten 10%<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Basierend auf EEs Fokus auf translationale Wissenschaft identifiziert unsere neue Forschungs-Roadmap f\u00fcnf Priorit\u00e4tsbereiche, in denen wir die Wissenschaft f\u00fcr am vielversprechendsten halten \u2013 und in denen EE den Fortschritt in Richtung klinischer Anwendung beschleunigen kann.<\/span><\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Genbearbeitung<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> zur direkten Korrektur von CF-verursachenden genetischen Varianten&nbsp;<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Antisense-Oligonukleotide (ASOs)<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, einschlie\u00dflich Exon-Skipping-Ans\u00e4tzen, die das Potenzial haben, mehrere seltene Varianten zu adressieren.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Phagentherapie<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> zur Bek\u00e4mpfung schwer zu behandelnder, antibiotikaresistenter bakterieller Infektionen.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Neuartige antibiotische Ans\u00e4tze<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> f\u00fcr MRSA und andere schwere Mukoviszidose-Erreger.<\/span><\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\"><b>Kleine Molek\u00fcle<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> das darauf abzielt, funktionelles CFTR-Protein wiederherzustellen.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Wissenschaft ist unvorhersehbar. Deshalb verfolgt EE <\/span><b>mehrere Torsch\u00fcsse<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">\u2014die vielversprechendsten Ans\u00e4tze parallel vorantreiben.<\/span><\/p>\n<h2><b>Warum jetzt?<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Das regulatorische Umfeld entwickelt sich weiter.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Letztes Jahr, <\/span><a href=\"https:\/\/www.chop.edu\/news\/worlds-first-patient-treated-personalized-crispr-gene-editing-therapy-childrens-hospital\"><span style=\"font-weight: 400;\">\u201cBaby KJ\u201d erhielt eine personalisierte Gen-Editierungs-Therapie<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\"> nur <\/span><b>sieben Monate<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> nach der Geburt, was zeigt, dass eine vollst\u00e4ndig ma\u00dfgeschneiderte Gen-Editing-Therapie innerhalb von 7 Monaten entworfen, hergestellt, validiert und an eine Person verabreicht werden kann \u2013 ein Zeitplan, der noch vor einem Jahr unvorstellbar gewesen w\u00e4re. Dies hat den Weg geebnet f\u00fcr eine neue <\/span><b>\u201cplausibler mechanistischer Pfad\u201d<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> die Entwicklung genetischer Medikamente drastisch zu beschleunigen.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Obwohl Baby KJ keine Mukoviszidose hatte, <\/span><b>CF eignet sich zuf\u00e4llig besonders gut f\u00fcr diesen Ansatz:<\/b><span style=\"font-weight: 400;\"> Seine Ursache ist gut verstanden, potenzielle Therapien k\u00f6nnen im Labor getestet werden, und es gibt etablierte Methoden, um ihre Sicherheit und ihren potenziellen Nutzen zu bewerten.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Mit <\/span><b>Dringlichkeit als Gestaltungsprinzip<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">, EE arbeitet mit Forschern, Biotechnologieunternehmen, der CF-Gemeinschaft und Regulierungsbeh\u00f6rden zusammen, um diesen Weg und andere M\u00f6glichkeiten zu pr\u00fcfen, um die Entwicklungszeitpl\u00e4ne zu verk\u00fcrzen und Therapien schneller zu Menschen mit CF zu bringen.<\/span><\/p>\n<h2><b>Von der Klinik in die Gemeinde<\/b><\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Therapien in klinische Studien zu bringen, ist ein Meilenstein. Aber Studien k\u00f6nnen nur so schnell vorankommen, wie sie geeignete Teilnehmer finden und rekrutieren k\u00f6nnen.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">EE sah eine kritische L\u00fccke darin, Menschen, die nicht von bestehenden CFTR-Modulatoren profitieren \u2013 sei es aufgrund ihrer genetischen Mutationen, Nebenwirkungen oder eines suboptimalen Ansprechens \u2013, mit relevanten Studienteilnahmem\u00f6glichkeiten zusammenzubringen. <\/span><b>Also haben wir erstellt <\/b><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/ctc\/\"><b>CF Clinical Trial Connect (CTC)<\/b><\/a><b>.<\/b><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\">Das CTC baut eine einsatzbereite, globale Gemeinschaft potenzieller Teilnehmer auf und erm\u00f6glicht es EE, wenn neue Studien entstehen, schnell potenziell geeignete Personen zu identifizieren und mit Studienzentren zu verbinden. Das Ziel: <\/span><b>die Rekrutierung beschleunigen, Studien schneller abschlie\u00dfen und letztendlich neue Therapien schneller zu den Menschen bringen.<\/b><\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><strong><a class=\"fasc-button fasc-size-large fasc-type-flat fasc-rounded-medium fasc-style-bold\" style=\"background-color: #462561; color: #ffffff;\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/ctc\/\">NEHMEN SIE AN CF CLINICAL TRIAL CONNECT TEIL<\/a><\/strong><\/p>\n<h2><b>Sie haben gefragt. Unsere Wissenschaftler haben geantwortet.<\/b><\/h2>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">Stand der Wissenschaft<\/span><\/i><span style=\"font-weight: 400;\"> l\u00f6ste durchdachte Fragen aus der gesamten CF-Community aus \u2013 mehr, als wir im Programm beantworten konnten. Unten beantwortet das wissenschaftliche und klinische Team von EE weitere Fragen, die wir erhalten haben.<\/span><\/p>\n<p><b>F: Welche Forschung wird derzeit im Bereich der Gentherapie, einschlie\u00dflich viraler und nicht-viraler Ans\u00e4tze, finanziert oder vorangetrieben?<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">&nbsp;<\/span><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: EE finanziert eine diverse Pipeline sowohl viraler als auch nicht-viraler Gentherapien. Auf der nicht-viralen Seite investieren wir stark in Lipidnanopartikel (LNPs), die f\u00fcr die Aerosolverabreichung entwickelt wurden, sowie in extrazellul\u00e4re Vesikel und polymere Transportsysteme. Bei den viralen Ans\u00e4tzen unterst\u00fctzen wir die Forschung zu neuartigen AAV-Kapsidvarianten und virus\u00e4hnlichen Partikeln f\u00fcr eine sichere und effiziente Genabgabe.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>F gibt es einen konkreten Zeitplan, wann eine Behandlung f\u00fcr alle verf\u00fcgbar sein k\u00f6nnte?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: Zwar k\u00f6nnen wir nicht vorhersagen, wann eine Behandlung f\u00fcr alle verf\u00fcgbar sein wird, aber unser Ziel ist es, eine neue Therapie f\u00fcr die letzten 10% so schnell wie sicher m\u00f6glich in klinische Studien zu bringen. Die Zeit bis zur Zulassung h\u00e4ngt dann von Absprachen mit den Aufsichtsbeh\u00f6rden ab, um die f\u00fcr die Zulassung erforderlichen Nachweise zu ermitteln.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>F: Welche aktuellen Forschungsergebnisse k\u00f6nnten f\u00fcr kleine Kinder anwendbar sein, insbesondere f\u00fcr diejenigen ohne Modatoren?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: Ein Gro\u00dfteil der entstehenden Forschung wird schlie\u00dflich auf kleine Kinder anwendbar sein, aber typischerweise m\u00fcssen die Therapien bei Erwachsenen und \u00e4lteren Kindern auf ihre Sicherheit und Wirksamkeit gepr\u00fcft werden, bevor sie an kleinen Kindern untersucht und diesen zug\u00e4nglich gemacht werden.<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>F: Wie k\u00f6nnen Biotech-Unternehmen und gemeinn\u00fctzige Organisationen Partnerschaften effektiv strukturieren, um die Forschung und die Entwicklung von Therapien voranzutreiben?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: Wir haben Beziehungen zu vielen Biotech-Unternehmen aufgebaut und nutzen diese, um die Bedeutung von Dringlichkeit zu betonen, Erkenntnisse zu teilen, uns f\u00fcr die letzten 10% starktzumachen und Wege zur Beschleunigung der Entwicklung vorzuschlagen, wie etwa eine fr\u00fchzeitige Planung und fr\u00fche Treffen mit den Aufsichtsbeh\u00f6rden. Dar\u00fcber hinaus finanziert unser einzigartiges Venture-Philanthropie-Modell Unternehmen und Forschungsprojekte in der Fr\u00fchphase, wenn sie noch riskant sind. Wir helfen dabei, das Risiko dieser Ideen zu verringern, indem wir eine Startfinanzierung bereitstellen, die dann skaliert werden kann.&nbsp;<\/span><\/i><\/p>\n<p><b>F\u00f6nnten erfolgreiche Gentherapie-Studien bei anderen fortschreitenden Erkrankungen M\u00f6glichkeiten schaffen, den Zugang zu klinischen Studien f\u00fcr Kinder mit CF zu beschleunigen?<\/b><\/p>\n<p><i><span style=\"font-weight: 400;\">A: Ja, und der vor Kurzem von der FDA angek\u00fcndigte Plausible Mechanism Pathway bietet einen Fahrplan f\u00fcr diese Beschleunigung.<\/span><\/i><\/p>\n<h2><b>State of the Science: EE Edition verpasst?&nbsp;<\/b><\/h2>\n<p>Sehen Sie sich die Aufzeichnung des Webinars unten an:<\/p>\n<p><iframe title=\"YouTube-Videoplayer\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/OUtSV19OsO0?si=hZf8eudm_nt6kZpI\" width=\"560\" height=\"315\" frameborder=\"0\" allowfullscreen=\"allowfullscreen\"><\/iframe><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Bei der Er\u00f6ffnungswoche des Webinars \u201eState of the Science: EE Edition\u201c von Emily\u2019s Entourage haben wir eine mutige neue Forschungsplattform vorgestellt \u2013 und erkl\u00e4rt, warum jahrelange wissenschaftliche Fortschritte uns zu einem entscheidenden Moment f\u00fcr die letzten 10% Menschen mit zystischer Fibrose (CF) gebracht haben. F\u00fcr die letzten 10% Menschen mit zystischer Fibrose (CF), die keine Vorteile daraus ziehen\u2026 <\/p>\n<div class=\"clear\"><\/div>\n<p><a href=\"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/inside-ees-new-research-roadmap-for-the-final-10\/\" class=\"excerpt-read-more\">Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":27177,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_hide_featured_image":false,"_jetpack_featured_image_duplicate_dismissed":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[1],"tags":[197,217,223,204,276,270,277,278],"class_list":["post-27165","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-uncategorized","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-ee-science","tag-new-cf-research","tag-state-of-the-science","tag-webinar"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/wp-content\/uploads\/WordPress-Featured-Image-28.webp","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27165"}],"version-history":[{"count":10,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27179,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27165\/revisions\/27179"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/27177"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27165"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27165"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27165"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}