{"id":27121,"date":"2026-09-09T16:01:45","date_gmt":"2026-09-09T20:01:45","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27121"},"modified":"2026-09-09T16:08:34","modified_gmt":"2026-09-09T20:08:34","slug":"inside-ees-newest-research-grants-tackling-the-barriers-to-cf-breakthroughs","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/inside-ees-newest-research-grants-tackling-the-barriers-to-cf-breakthroughs\/","title":{"rendered":"Einblick in die neuesten Forschungsstipendien von EE: Die Bew\u00e4ltigung der H\u00fcrden f\u00fcr CF-Durchbr\u00fcche"},"content":{"rendered":"

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Sechs neu gef\u00f6rderte Projekte arbeiten im Rahmen des ablaufenden Programms 10% an vielversprechenden L\u00f6sungen f\u00fcr einige der gr\u00f6\u00dften Herausforderungen in diesem Bereich.<\/span><\/i><\/p>\n

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Gen-Editing-Werkzeuge durch dicken CF-Schleim bringen. Genetisch korrigierten Zellen helfen zu \u00fcberleben und gesundes Gewebe wiederaufzubauen. Die Abwehrkr\u00e4fte resistenter Bakterien durchbrechen \u2013 und sogar Wege finden, Antibiotika wieder wirksam zu machen.<\/b><\/p>\n

Dies sind einige der Herausforderungen, die Forscher im Rahmen der neuesten Forschungsf\u00f6rderungsrunde von Emily\u2019s Entourage (EE) angehen.<\/span><\/p>\n

\u00dcber sechs neue <\/span>Forschungsf\u00f6rderung f\u00fcr translationale Forschung<\/span><\/a>, Wissenschaftler entwickeln Technologien, um kritische H\u00fcrden bei Gentherapien zu \u00fcberwinden und gleichzeitig neue Ans\u00e4tze zur Bek\u00e4mpfung hartn\u00e4ckiger, medikamentenresistenter Lungeninfektionen zu verfolgen.\u00a0<\/span><\/p>\n

Die Strategien sind unterschiedlich, aber das Ziel ist dasselbe: <\/span>vielversprechende wissenschaftliche Erkenntnisse in konkrete Durchbr\u00fcche f\u00fcr die letzten 10% Menschen mit zystischer Fibrose (CF) umzusetzen, die nicht von den derzeitigen mutationsspezifischen Therapien profitieren k\u00f6nnen.\u00a0<\/b><\/p>\n

Hier ist ein genauerer Blick darauf, woran EEs neueste gef\u00f6rderte Forscher arbeiten \u2013 und warum das wichtig ist.<\/strong><\/h5>\n

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\"\"Bew\u00e4ltigung von Mukoviszidose-Schleim<\/b><\/h3>\n

Dr. Xizhen Lian, Johns Hopkins University, mit Dr. Justin Hanes<\/b><\/p>\n

Dichter, klebriger Mukus bei Mukoviszidose kann verhindern, dass Therapien die Zellen erreichen, f\u00fcr die sie bestimmt sind. Die \u00c4rzte Lian und Hanes entwickeln winzige Transportvehikel namens <\/span>Lipid-Nanopartikel (LNPs) <\/b>speziell daf\u00fcr entwickelt, sich durch Schleim zu bewegen und Gen-Editierungs-Therapien direkt zu den Zellen der Atemwege zu transportieren.<\/span><\/p>\n

Warum das wichtig ist:<\/b> Das \u00dcberwinden der Schleimbarriere k\u00f6nnte dazu beitragen, Gentherapien freizusetzen, die in der Lage sind, Mukoviszidose an ihrer Wurzel zu behandeln.<\/span><\/p>\n

Erkunden Sie die Forschung \u2192\u00a0<\/b><\/a><\/p>\n

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\"\"Entwicklung eines besseren Lieferfahrzeugs<\/b><\/h3>\n

Zheng-Rong Lu, PhD, Case Western Reserve University<\/b><\/p>\n

Dr. Lu entwickelt eine neue Art biologisch abbaubarer LNPs, die dazu dienen, Gen-Editierungsmechanismen sicher und effizient direkt in die Zellen zu transportieren. Das Team wird den Ansatz zun\u00e4chst in einem Mausmodell mit einem <\/span>Unsinn<\/b> Mutation<\/b>, wobei bewertet wird, ob sie die CFTR-Funktion erfolgreich korrigieren und wiederherstellen kann.<\/span><\/p>\n

Warum das wichtig ist:<\/b> Genbearbeitung kann nur dann zu einer praktikablen Behandlung werden, wenn die Werkzeuge sicher die Zellen erreichen und in sie eindringen k\u00f6nnen, wo sie ben\u00f6tigt werden. Dieses Projekt zielt darauf ab, diese L\u00fccke zu schlie\u00dfen.<\/span><\/p>\n

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KI nutzbar machen<\/b><\/h3>\n

Jacob Witten, PhD, Massachusetts Institute of Technology<\/b><\/p>\n

Dr. Witten verwendet <\/span>K\u00fcnstliche Intelligenz (KI) und fortgeschrittene Labormodelle der Lungenbiologie<\/b> zur schnellen Untersuchung und Identifizierung von LNPs, die speziell f\u00fcr inhalative Gentherapien entwickelt wurden. Das Ziel besteht darin, Verabreichungssysteme zu finden, die die Wirksamkeit verbessern, die Toxizit\u00e4t verringern und in der Lage sind, CF-Schleim zu durchdringen, um ihre therapeutische Fracht effizient zu transportieren.<\/span><\/p>\n

Warum das wichtig ist:<\/b> Der Einsatz von KI zur Beschleunigung der Suche nach besseren Verabreichungssystemen wird es Forschern erm\u00f6glichen, die Anzahl der von ihnen gescreenten LNPs exponentiell zu erh\u00f6hen und gleichzeitig die Kosten f\u00fcr dieses Screening zu senken.<\/span><\/p>\n

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Den korrigierten Zellen helfen, sich zu etablieren<\/b><\/h3>\n

Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children\u2019s Hospital und The Ohio State University, mit Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco<\/b><\/p>\n

Dr. Vaidyanathan und Dr. Cromer entwickeln biotechnisch hergestellte <\/span>\u201csynthetische Rezeptoren\u201d<\/b> die vor\u00fcbergehend korrigierten Atemwegs-Stammzellen einen Wachstums Vorteil verleihen, der ein- und ausgeschaltet werden kann. Das Ziel ist es, diesen reparierten Zellen zu helfen zu wachsen, sich neu zu besiedeln und schlie\u00dflich die Atemwege zu reparieren.<\/span><\/p>\n

Warum das wichtig ist:<\/b> Die Unterst\u00fctzung korrigierter Zellen beim \u00dcberleben und beim Wiederaufbau von Gewebe k\u00f6nnte k\u00fcnftige gent\u8fd9\u662fbasierte Therapien zur Wiederherstellung der Lungengesundheit bei allen CF-Patienten nachhaltiger machen.<\/span><\/p>\n

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\"\"Die Abwehrkr\u00e4fte von Bakterien durchbrechen<\/b><\/h3>\n

Dr. Hugh Smyth, Universit\u00e4t von Texas in Austin<\/b><\/p>\n

Dr. Smyth entwickelt eine Inhalationstherapie f\u00fcr <\/span>methicillin-resistent <\/b>Staphylococcus aureus<\/i><\/b> (MRSA)<\/b> das ein Antibiotikum mit einem Biofilm-dispergierenden Enzym kombiniert, das die sch\u00fctzenden Biofilme abbaut, die Bakterien zum \u00dcberleben nutzen. Die gemeinsame Verabreichung beider Wirkstoffe k\u00f6nnte dem Antibiotikum helfen, lebensbedrohliche und schwer zu behandelnde Bakterien effektiver abzut\u00f6ten.<\/span><\/p>\n

Warum das wichtig ist:<\/b> Das Durchbrechen der bakteriellen Abwehrkr\u00e4fte bei gleichzeitiger Bek\u00e4mpfung mit einem Antibiotikum k\u00f6nnte einen effektiveren Weg zur Behandlung hartn\u00e4ckiger, lebensbedrohlicher MRSA-Infektionen bieten.<\/span><\/p>\n

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\"\"Antibiotika wieder wirksam machen<\/b><\/h3>\n

Dr. med. David T. Pride, PhD, Medizinische Fakult\u00e4t der University of California, San Diego<\/b><\/p>\n

Dr. Pride kombiniert Antibiotika mit <\/span>Bakteriophagen \u2013 oder \u201cPhagen\u201d, Viren, die in der Umwelt vorkommen und gezielt sch\u00e4dliche Bakterien angreifen und abt\u00f6ten \u2013, um medikamentenresistente <\/b>Achromobacter<\/i><\/b> Infektionen, <\/b>die bei Menschen mit Mukoviszidose ein wachsendes Problem darstellen<\/span>.<\/b> Erste Ergebnisse zeigen, dass bestimmte Phagen-Antibiotika-Kombinationen zuvor resistente Bakterien eliminieren und sogar wieder gegen\u00fcber Antibiotika sensibilisieren k\u00f6nnen, unabh\u00e4ngig von ihrer fr\u00fcheren Empfindlichkeit.<\/span><\/p>\n

Warum das wichtig ist:<\/b> Wenn Phagen dabei helfen k\u00f6nnen, die Wirksamkeit zuvor resistenter Antibiotika wiederherzustellen, k\u00f6nnte dieser Ansatz neue Behandlungsoptionen f\u00fcr Menschen schaffen, die mit einigen der am schwersten zu behandelnden Mukoviszidose-Infektionen konfrontiert sind.<\/span><\/p>\n

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Entdecken Sie alle von Emily\u2019s Entourage vergebenen Stipendien<\/strong> \u2192 <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/h3>\n



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Sechs neu finanzierte Projekte verfolgen f\u00fcr die letzten 10% Jahre zukunftstr\u00e4chtige L\u00f6sungen f\u00fcr einige der schwierigsten Herausforderungen auf diesem Gebiet. Das Herstellen von Gen-Editing-Werkzeugen aus dicker CF-Sputum. Die Unterst\u00fctzung der \u00dcberlebensf\u00e4higkeit und Wiederaufbau gesunder Gewebe durch genetisch korrigierte Zellen. Die Durchsetzung der Abwehrmechanismen resistenter Bakterien \u2013 und sogar die Suche nach M\u00f6glichkeiten, Antibiotika wieder wirksam zu machen. Dies sind einige der\u2026 <\/p>\n

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