{"id":27114,"date":"2026-09-09T14:51:00","date_gmt":"2026-09-09T18:51:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27114"},"modified":"2026-09-09T14:52:12","modified_gmt":"2026-09-09T18:52:12","slug":"emilys-entourage-breaks-new-ground-with-ai-powered-grant-to-identify-next-generation-cf-gene-therapy-delivery-systems","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-breaks-new-ground-with-ai-powered-grant-to-identify-next-generation-cf-gene-therapy-delivery-systems\/","title":{"rendered":"Emily\u2019s Entourage geht neue Wege mit KI-gest\u00fctztem F\u00f6rdermitglied zur Identifizierung von CF-Gen-Therapie-Transportsystemen der n\u00e4chsten Generation"},"content":{"rendered":"

KI-gest\u00fctztes Lipidnanopartikel-Screening zielt darauf ab, langj\u00e4hrige Barrieren der inhalierten CF-Genetherapie zu \u00fcberwinden<\/span><\/i><\/p>\n

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Emily\u2019s Entourage (EE) hat den sechsten und letzten Translational Research Grant f\u00fcr 2026 bekannt gegeben, der an Dr. Jacob Witten, Postdoctoral Associate im Anderson Lab am Massachusetts Institute of Technology (MIT), vergeben wurde.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2013 9. September 2026 \u2013 Emily\u2019s Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von aktuellen mutationstargetierten Therapien profitieren, vorantreibt, stolz bekannt, dass ihr sechster und letzter Translational Research Grant f\u00fcr das Jahr 2026 an Dr. Jacob Witten, Postdoctoral Associate im Anderson Lab am Massachusetts Institute of Technology (MIT), vergeben wurde.<\/span><\/p>\n

Dr. Wittens Projekt zielt darauf ab, verbesserte Lipidnanopartikel (LNPs) zu entwickeln, die speziell f\u00fcr die inhalative Gentherapie konzipiert sind \u2013 womit eine erhebliche H\u00fcrde bei der Wiederherstellung der CFTR-Funktion bei Mukoviszidose-Patienten \u00fcberwunden werden soll, die von den derzeitigen mutationstypischen Therapien nicht profitieren.<\/span><\/p>\n

F\u00fcr diese Patienten \u2013 bekannt als die \u201efinal 10%\u201c \u2013 stellt die Wiederherstellung der CFTR-Aktivit\u00e4t durch Gentherapie oder Genbearbeitung eine der vielversprechendsten potenziellen Behandlungsstrategien dar. Jahrzehntelange klinische Studien haben jedoch gezeigt, dass die sichere und wirksame Verabreichung von Gentherapien in die Lunge nach wie vor eine gro\u00dfe Herausforderung darstellt.<\/span><\/p>\n

Lipidnanopartikel haben sich k\u00fcrzlich als leistungsstarke Verabreichungssysteme f\u00fcr mRNA-basierte Therapien erwiesen, einschlie\u00dflich COVID-19-Impfstoffen und Behandlungen f\u00fcr genetische Erkrankungen. Dennoch hat sich die \u00dcbertragung dieses Erfolgs auf die Lunge aufgrund der einzigartigen biologischen Barrieren der Atemwege, wie dickem Schleim, begrenzter cellularer Aufnahme und engen Verbindungen (Tight Junctions) zwischen den Atemwegszellen, als schwierig erwiesen.<\/span><\/p>\n

Dr. Wittens Forschung zielt darauf ab, diese Herausforderungen zu bew\u00e4ltigen, indem neue LNP-Formulierungen entwickelt und untersucht werden, die speziell f\u00fcr die Verabreichung \u00fcber die Atemwege optimiert sind. Sein Team wird biologisch abbaubare Lipidkomponenten entwickeln, um die Sicherheit zu verbessern, K\u00fcnstliche Intelligenz (KI) nutzen, um vielversprechende Formulierungen zu identifizieren, und die Oberfl\u00e4chenchemie optimieren, um die Schleimpenetration bei gleichzeitiger effizienter zellul\u00e4rer Aufnahme zu verbessern.<\/span><\/p>\n

Eine Hauptinnovation des Projekts ist die Verwendung von \u201eapical-out\u201c-Atemwegsorganoiden \u2013 fortgeschrittenen Labormodellen, die die Biologie der menschlichen Atemwege genau nachahmen. Diese Modelle erm\u00f6glichen ein schnelles Hochdurchsatz-Screening gro\u00dfer Mengen von LNP-Formulierungen und beschleunigen so die Entdeckung von auf die Lunge zugeschnittenen Verabreichungssystemen.<\/span><\/p>\n

Durch die Kombination von KI-gesteuertem Lipid-Design mit physiologisch relevanten Atemwegsmodellen will das Team LNPs identifizieren, die f\u00fcr die inhalative Verabreichung sowohl wirksamer als auch besser vertr\u00e4glich sind. Die vielversprechendsten Kandidaten werden anschlie\u00dfend in weiteren translationalen Modellen evaluiert, darunter Mukoviszidose-Atemwegskulturen und menschliche Lungenexplantate.<\/span><\/p>\n

\u201cEine der gr\u00f6\u00dften Herausforderungen bei der Gentherapie der Mukoviszidose besteht darin, die Behandlungen zu den richtigen Zellen in der Lunge zu bringen\u201d, sagte Dr. Witten. \u201cDiese Arbeit konzentriert sich auf die Entwicklung von Verabreichungssystemen, die speziell f\u00fcr die Atemwege entwickelt wurden, mit dem Ziel, wirksamere inhalative Gentherapien f\u00fcr Menschen zu erm\u00f6glichen, die derzeit keine Behandlungsoptionen haben.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

F\u00fcr Patienten in der abschlie\u00dfenden Phase der Studie 10% k\u00f6nnte die effektive Verabreichung von mRNA oder Werkzeugen zur Genbearbeitung einen bahnbrechenden Schritt zur Wiederherstellung der Lungenfunktion darstellen.<\/span><\/p>\n

\u201cDie Bew\u00e4ltigung der Herausforderung der Verabreichung \u00fcber die Atemwege ist von entscheidender Bedeutung, um das volle Potenzial nukleotidbasierter Therapien f\u00fcr Mukoviszidose auszusch\u00f6pfen\u201d, sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei EE. \u201cDurch die Unterst\u00fctzung innovativer Strategien, die KI mit fortschrittlichen Atemwegsmodellen kombinieren, tragen wir dazu bei, die Entwicklung von Verabreichungstechnologien zu beschleunigen, die speziell f\u00fcr diejenigen entwickelt wurden, die von den aktuellen CFTR-Modulatortherapien nicht profitieren k\u00f6nnen.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

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\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm<\/b><\/p>\n

Das F\u00f6rderprogramm von Emily\u2019s Entourage (EE) stellt Mittel bereit, um die Forschung und die therapeutische Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von bestehenden mutationszielgerichteten Therapien profitieren, zu beschleunigen. EE unterst\u00fctzt eine Reihe von F\u00f6rderinstrumenten, darunter translationale Zusch\u00fcsse, kollaborative Zusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische explorative Zusch\u00fcsse sowie Venture-Philanthropy-Investitionen.<\/span><\/p>\n

Bislang hat EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams auf der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen weiterer US-Dollar an Anschlussfinanzierungen zu sichern. Um vergebene Zusch\u00fcsse anzusehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung f\u00fcr Patienten in der Endphase der Mukoviszidose (CF) vorantreibt, die nicht von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf bestimmte Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren. Seit 2011 hat EE Forschungszusch\u00fcsse in Millionenh\u00f6he vergeben, ein Unternehmen f\u00fcr CF-Gentherapie im klinischen Stadium gegr\u00fcndet, eine globale Patientendatenbank sowie ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Bem\u00fchungen zur F\u00f6rderung von hochwirksamer Forschung und Arzneimittelentwicklung geleitet. Die Organisation wurde in nationalen Medien vorgestellt, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und weitere. Erfahren Sie mehr unter<\/span> emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direktor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org\u00a0

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AI-guided lipid nanoparticle screening aims to overcome longstanding barriers to inhaled CF gene therapy Lower Merion, PA\u2014September 9, 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)(3) organization accelerating research for individuals with cystic fibrosis (CF) who do not benefit from current mutation-targeted therapies, is proud to announce its sixth and final 2026 Translational Research Grant awarded to… <\/p>\n

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Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Breaks New Ground with AI-Powered Grant to Identify Next-Generation CF Gene Therapy Delivery Systems","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[197,217,223,204,188,270],"class_list":["post-27114","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-cf-research","tag-cf-science","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-therapy","tag-new-cf-research"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27114","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27114"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27114\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27120,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27114\/revisions\/27120"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27114"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27114"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27114"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}