{"id":27109,"date":"2026-09-08T14:12:48","date_gmt":"2026-09-08T18:12:48","guid":{"rendered":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/?p=27109"},"modified":"2026-09-08T14:12:48","modified_gmt":"2026-09-08T18:12:48","slug":"emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/emilys-entourage-awards-2026-translational-research-grant-to-advance-novel-gene-editing-delivery-for-cystic-fibrosis\/","title":{"rendered":"Emily\u2019s Entourage vergibt Forschungsstipendium f\u00fcr translationale Forschung 2026 zur F\u00f6rderung neuartiger Genbearbeitungs-Transportsysteme bei Mukoviszidose"},"content":{"rendered":"

Neue Lipid-Nanopartikel-Plattform zielt darauf ab, Gen-Editoren sicher und effizient zu liefern, um CFTR-Mutationen zu korrigieren, und bringt das Feld einer dauerhaften Behandlung der zystischen Fibrose n\u00e4her<\/span><\/i><\/p>\n

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Emily\u2019s Entourage (EE) hat den f\u00fcnften Forschungsgrant f\u00fcr translationale Medizin 2026 an Dr. Zheng-Rong Lu verliehen, M. Frank Rudy and Margaret Domiter Rudy Professor of Biomedical Engineering an der Case Western Reserve University.<\/em><\/p><\/div>\n

Lower Merion, PA \u2013 8. September 2026<\/span>Emily\u2019s Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von den derzeitigen mutationstypischen Therapien profitieren, beschleunigt, stolz bekannt gibt, dass ihr f\u00fcnfter Translational Research Grant 2026 an Dr. Zheng-Rong Lu verliehen wurde, M. Frank Rudy und Margaret Domiter Rudy Professor f\u00fcr Biomedizinische Technik an der Case Western Reserve University.<\/span><\/p>\n

Dr. Lus Projekt zielt darauf ab, eine Verabreichungsplattform der n\u00e4chsten Generation f\u00fcr Therapien zur Genbearbeitung zu entwickeln \u2013 um damit eines der gr\u00f6\u00dften Hindernisse in diesem Bereich zu beseitigen und dazu beizutragen, das Potenzial der Genbearbeitung als dauerhafte Behandlungsmethode f\u00fcr Menschen mit CF, einschlie\u00dflich der Teilnehmer der 10%-Studie, voll auszusch\u00f6pfen.<\/span><\/p>\n

Die Genbearbeitung gilt seit langem als vielversprechender, bahnbrechender Ansatz zur Behandlung von Mukoviszidose, da sie das Potenzial birgt, die zugrunde liegende genetische Mutation zu korrigieren und die normale CFTR-Funktion wiederherzustellen. Die sichere und effiziente Einbringung von Gen-Editoren in die entsprechenden Zellen der Lunge hat jedoch Herausforderungen mit sich gebracht, die den Fortschritt in diesem Bereich bisher gebremst haben. Die L\u00f6sung dieser Herausforderung ist f\u00fcr das 10%-Projekt von besonderer Bedeutung, da es das Potenzial hat, die eigentliche Ursache der Erkrankung zu bek\u00e4mpfen und einen dauerhaften therapeutischen Nutzen f\u00fcr alle CF-Mutationen zu bieten.<\/span><\/p>\n

Dr. Lus Forschung konzentriert sich darauf, diese Barriere durch die Entwicklung multifunktionaler, ionisierbarer Lipid-Nanopartikel (LNPs) zu \u00fcberwinden \u2013 ma\u00dfgeschneiderte Transportsysteme, die entwickelt wurden, um Gen-Editing-Werkzeuge direkt in Zellen zu transportieren. Zwar werden LNPs bereits sicher in Anwendungen wie mRNA-Impfstoffen eingesetzt, jedoch sind bestehende Formulierungen nicht daf\u00fcr optimiert, proteinbasierte Gen-Editoren f\u00fcr Krankheiten wie Mukoviszidose zu liefern.<\/span><\/p>\n

Dieses Projekt stellt eine neue Klasse biologisch abbaubarer LNPs vor, die speziell entwickelt wurden, um diese Einschr\u00e4nkungen zu \u00fcberwinden. Im Gegensatz zu DNA- oder mRNA-basierten Ans\u00e4tzen liefert diese Plattform Geneditierungsmaschinerie in Form von Ribonukleoproteinen (RNPs), die keine Expression von fremdem genetischem Material erfordern und Sicherheitsbedenken im Zusammenhang mit einer verl\u00e4ngerten oder unkontrollierten Genaktivit\u00e4t verringern k\u00f6nnen.<\/span><\/p>\n

Die neu entwickelten Nanopartikel sind so konzipiert, dass sie in w\u00e4ssrigen Umgebungen stabil sind, auf den Einsatz aggressiver organischer L\u00f6sungsmittel verzichten und im K\u00f6rper zu biokompatiblen Komponenten abgebaut werden. Fr\u00fche Studien legen nahe, dass diese LNP einen effizienteren intrazellul\u00e4ren Transport und eine effizientere Genbearbeitung bei geringeren Dosen erreichen und gleichzeitig im Vergleich zu fr\u00fcheren Systemen verbesserte Sicherheitsprofile aufweisen.<\/span><\/p>\n

\u00dcber diese Plattform wird das Team von Dr. Lu die Verabreichung von Gen-Editoren optimieren, die auf CFTR-Mutationen abzielen, mit einem anf\u00e4nglichen Schwerpunkt auf der W1282X-Mutation in pr\u00e4klinischen Modellen, die an der Case Western Reserve University verf\u00fcgbar sind. Das Projekt wird sowohl die Effizienz der Gen-Edierung als auch die Wiederherstellung der CFTR-Funktion evaluieren, mit dem Ziel, einen therapeutischen Hauptkandidaten f\u00fcr die weitere translationale Entwicklung zu identifizieren. Durch die Erm\u00f6glichung einer effizienteren Verabreichung von Gen-Editoren k\u00f6nnte dieser Ansatz das Feld n\u00e4her an Behandlungen heranf\u00fchren, die Mukoviszidose an ihrer Ursache korrigieren.<\/span><\/p>\n

\u201cGenbearbeitung hat das Potenzial, die Art und Weise, wie wir CF behandeln, grundlegend zu ver\u00e4ndern, aber nur, wenn wir diese Therapien sicher und wirksam verabreichen k\u00f6nnen\u201d, sagte Dr. Lu. \u201cDiese Arbeit konzentriert sich auf die Entwicklung eines Verabreichungssystems, das dies erm\u00f6glichen kann, insbesondere f\u00fcr CF-Patienten, die derzeit keine Behandlungsoptionen haben.\u201d<\/span><\/p><\/blockquote>\n

Etwa 10% der Menschen mit CF weisen genetische Mutationen auf, die f\u00fcr bestehende CFTR-Modulatoren nicht in Frage kommen. EE hat es sich zum Ziel gesetzt, die Forschung und die Entwicklung von Therapien f\u00fcr alle Menschen voranzutreiben, die von diesen Therapien nicht profitieren, um sicherzustellen, dass niemand zur\u00fcckgelassen wird.<\/span><\/p>\n

\u201cDieses Projekt widmet sich einer der gr\u00f6\u00dften Herausforderungen auf diesem Gebiet: der Verabreichung\u201d, sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei EE. \u201cDamit hat es das Potenzial, die Genbearbeitung als echten therapeutischen Weg \u2013 nicht nur in der Theorie, sondern auch in der Praxis \u2013 f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose zu erschlie\u00dfen, einschlie\u00dflich der Teilnehmer der abschlie\u00dfenden 10%-Studie, die noch immer auf eine Behandlung warten, die die eigentliche Ursache ihrer Erkrankung bek\u00e4mpft.\u201d<\/span><\/p>\n

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\u00dcber Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm<\/b><\/p>\n

Das F\u00f6rderprogramm von Emily\u2019s Entourage (EE) stellt Mittel bereit, um die Forschung und die therapeutische Entwicklung f\u00fcr Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von bestehenden mutationszielgerichteten Therapien profitieren, zu beschleunigen. EE unterst\u00fctzt eine Reihe von F\u00f6rderinstrumenten, darunter translationale Zusch\u00fcsse, kollaborative Zusch\u00fcsse und pr\u00e4klinische explorative Zusch\u00fcsse sowie Venture-Philanthropy-Investitionen.<\/span><\/p>\n

Bislang hat EE Millionen von Dollar an multidisziplin\u00e4re Teams auf der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen weiterer US-Dollar an Anschlussfinanzierungen zu sichern. Um vergebene Zusch\u00fcsse anzusehen, besuchen Sie <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/awarded-grants\/<\/span><\/a>. Weitere Informationen \u00fcber die Finanzierungsm\u00f6glichkeiten von EE finden Sie unter <\/span>https:\/\/www.emilysentourage.org\/funding-opportunities\/<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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\u00dcber Emily's Entourage<\/b><\/p>\n

Emily\u2019s Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung f\u00fcr Patienten in der Endphase der Mukoviszidose (CF) vorantreibt, die nicht von den derzeit verf\u00fcgbaren, auf bestimmte Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren. Seit 2011 hat EE Forschungszusch\u00fcsse in Millionenh\u00f6he vergeben, ein Unternehmen f\u00fcr CF-Gentherapie im klinischen Stadium gegr\u00fcndet, die Patientendatenbank \u201eClinical Trial Connect\u201c (CTC) sowie ein Vermittlungsprogramm f\u00fcr klinische Studien entwickelt, um die weltweite Rekrutierung f\u00fcr klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Bem\u00fchungen zur F\u00f6rderung von hochwirksamer Forschung und Arzneimittelentwicklung geleitet. Die Organisation wurde in nationalen Medien vorgestellt, darunter in der New York Times, bei STAT, CNN, People und anderen. Erfahren Sie mehr unter <\/span>emilysentourage.org<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

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Medienkontakt<\/b><\/p>\n

Hannah Kleckner<\/span><\/p>\n

Direktor f\u00fcr Marketing und Kommunikation<\/span><\/p>\n

hannah@emilysentourage.org<\/span><\/p>\n



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Die neuartige Lipidnanopartikel-Plattform zielt darauf ab, Gene-Editor sicher und effizient zu liefern, um CFTR-Mutationen zu korrigieren und so das Feld n\u00e4her an einer dauerhaften Behandlung f\u00fcr Cystic Fibrosis zu bringen Lower Merion, PA\u20148. September 2026\u2014Emily\u2019s Entourage (EE), eine innovative Organisation der 501(c)(3), die die Forschung f\u00fcr Personen mit Cystic Fibrosis (CF), die keine Vorteile von aktuellen mutagenen Therapien nutzen, beschleunigt, ist\u2026 <\/p>\n

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Mehr lesen<\/a><\/p>","protected":false},"author":1719,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_seopress_titles_title":"Emily\u2019s Entourage Awards 2026 Translational Research Grant to Advance Novel Gene Editing Delivery for Cystic Fibrosis","_seopress_titles_desc":"Emily\u2019s Entourage (EE), an innovative 501(c)(3) organization accelerating research for individuals with cystic fibrosis (CF) who do not benefit from current mutation-targeted therapies, is proud to announce a 2026 Translational Research Grant awarded to Zheng-Rong Lu, PhD, M. Frank Rudy and Margaret Domiter Rudy Professor of Biomedical Engineering at Case Western Reserve University.","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_jetpack_newsletter_access":"","_jetpack_dont_email_post_to_subs":false,"_jetpack_newsletter_tier_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paywalled_content":false,"_jetpack_hide_featured_image":false,"_jetpack_featured_image_duplicate_dismissed":0,"_jetpack_feature_clip_id":0,"_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":"","jetpack_post_was_ever_published":false},"categories":[178],"tags":[223,204,271,270,226],"class_list":["post-27109","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-press-releases","tag-ee-grant","tag-ee-research","tag-gene-editing","tag-new-cf-research","tag-translational-grant"],"acf":[],"jetpack_sharing_enabled":true,"jetpack_featured_media_url":"","post_mailing_queue_ids":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27109","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1719"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27109"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27109\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":27112,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27109\/revisions\/27112"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27109"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27109"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.emilysentourage.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27109"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}